Methylprednisolon, koňský antithymocytární globulin, cyklosporin, filgrastim a/nebo pegfilgrastim nebo biosimilární pegfilgrastim při léčbě pacientů s aplastickou anémií nebo myelodysplastickým syndromem s nízkým nebo středním rizikem

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti s diagnózou MDS (nízká, int-1 podle mezinárodního prognostického skórovacího systému [IPSS] nebo hypocelulární), kteří byli buď dříve léčení nebo neléčení, jsou způsobilí pro tuto studii
• Pacienti s diagnózou aplastické anémie, kteří byli buď dříve léčení nebo neléčení, jsou způsobilí, pokud nejsou v současné době kandidáty na alogenní transplantaci kmenových buněk
• Pacienti museli být bez cytotoxické, imunosupresivní (kromě steroidů) nebo cílené léčby po dobu nejméně 2 týdnů před vstupem do této studie a museli se zotavit z toxických účinků této terapie na stupeň 1 nebo nižší.
• Bilirubin < 2 mg/dl
• Aspartátaminotransferáza (AST) < 3 x horní hranice normy (ULN)
• Kreatinin < 2,5 x ULN
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2
• Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence); pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře
• Negativní těhotenský test z moči je vyžadován do 1 týdne u všech žen ve fertilním věku před zařazením do této studie
• Pacient musí být schopen porozumět požadavkům studie a musí mít podepsaný informovaný souhlas; před jejich zápisem do protokolu je vyžadován podepsaný informovaný souhlas pacienta nebo jeho zákonného zástupce
• Pacienti by měli mít indikaci k léčbě svého onemocnění, jako je závislost na transfuzích nebo morbidita spojená s jejich cytopenií, jako je krvácení, těžká únava nebo časté/mnohočetné infekce (např. neutropenie)

Kritéria vyloučení:

• Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny; protože existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí v důsledku léčby matek studovanými látkami, kojení by mělo být přerušeno, pokud je matka léčena v této studii
• Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
• Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na ně, probíhající nebo aktivní infekce, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie
• Pacient s prokázanou přecitlivělostí na kteroukoli složku léčiva