Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Methylprednisolon, paard-anti-thymocytglobuline, ciclosporine, filgrastim en/of pegfilgrastim of pegfilgrastim biosimilar bij de behandeling van patiënten met aplastische anemie of myelodysplastisch syndroom met een laag of gemiddeld risico

18 juni 2026 bijgewerkt door: M.D. Anderson Cancer Center

Fase II-studie van paard-anti-thymocytglobuline (hATG), ciclosporine, methylprednisolon en GCSF (filgrastim of pegfilgrastim) bij patiënten met aplastische anemie (AA) of laag/int-1-risico myelodysplastisch syndroom (MDS)

Deze fase II-studie bestudeert methylprednisolon, antithymocytenglobuline van paarden, ciclosporine, filgrastim en/of pegfilgrastim of pegfilgrastim biosimilar bij de behandeling van patiënten met aplastische anemie of myelodysplastisch syndroom met een laag of gemiddeld risico. Anti-thymocytenglobuline van paarden wordt gemaakt van paardenbloed en richt zich op immuuncellen die bekend staan ​​als T-lymfocyten. Aangezien wordt aangenomen dat T-lymfocyten betrokken zijn bij het veroorzaken van een laag aantal bloedcellen bij aplastische anemie en in sommige gevallen bij myelodysplastische syndromen, kan het doden van deze cellen helpen bij de behandeling van de ziekte. Methylprednisolon en cyclosporine werken om immuuncellen genaamd lymfocyten te onderdrukken. Dit kan helpen om het lage aantal bloedcellen bij aplastische anemie en myelodysplastische syndromen te verbeteren. Filgrastim en pegfilgrastim zijn ontwikkeld om witte bloedcellen te doen groeien. Dit kan helpen om infecties te bestrijden en het aantal witte bloedcellen te helpen verbeteren. Het geven van methylprednisolon en antithymocytenglobuline van paarden samen met ciclosporine, filgrastim en/of pegfilgrastim kan een effectieve behandeling zijn voor patiënten met aplastische anemie of myelodysplastisch syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om de werkzaamheid te evalueren van de combinatie van hATG (paarden-anti-thymocytglobuline), methylprednisolon, ciclosporine en GCSF (filgrastim) bij het bereiken van een respons (volledige respons [CR], gedeeltelijke respons [PR] of hematologische verbetering [HI] ) bij patiënten met aplastische anemie of myelodysplastische syndromen (MDS).

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en toxiciteit van de combinatie van hATG, methylprednisolon, ciclosporine en GCSF bij patiënten met aplastische anemie of MDS. II. Om de tijd tot respons, responsduur en algehele overleving te beoordelen van patiënten met aplastische anemie of MDS die worden behandeld met de combinatie van hATG, methylprednisolon, ciclosporine en GCSF.

OVERZICHT:

Patiënten krijgen methylprednisolon intraveneus (IV) gedurende 10 minuten op dagen 1-4 en IV of oraal (PO) met afbouw gedurende dagen 5-30. Patiënten krijgen ook paard-antithymocytenglobuline IV gedurende 8 uur per dag op dagen 1-4, cyclosporine PO tweemaal daags (BID) op dagen 1-180, en pegfilgrastim of pegfilgrastim biosimilar subcutaan (SC) op dag 5 en/of filgrastim SC begin op dag 5 en gaat door totdat het absolute aantal neutrofielen zich herstelt. De behandeling duurt maximaal 6 maanden bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden de patiënten elke 6-12 maanden opgevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

140

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • M D Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tapan M. Kadia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met de diagnose MDS (laag, int-1 volgens het International Prognostic Scoring System [IPSS] of hypocellulair) die al dan niet eerder zijn behandeld, komen in aanmerking voor deze studie
  • Patiënten met de diagnose aplastische anemie die eerder zijn behandeld of onbehandeld, komen in aanmerking als ze momenteel geen kandidaat zijn voor een allogene stamceltransplantatie
  • Patiënten moeten gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan deelname aan deze studie geen cytotoxische, immunosuppressieve (behalve steroïden) of gerichte therapie hebben gehad en hersteld zijn van de toxische effecten van die therapie tot graad 1 of minder
  • Bilirubine < 2 mg/dL
  • Aspartaataminotransferase (AST) < 3 x bovengrens van normaal (ULN)
  • Creatinine < 2,5 x ULN
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van =< 2
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek; als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen
  • Een negatieve zwangerschapstest in de urine is vereist binnen 1 week voor alle vrouwen die zwanger kunnen worden voordat ze zich inschrijven voor dit onderzoek
  • Patiënt moet in staat zijn om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en geïnformeerde toestemming te hebben ondertekend; een ondertekende geïnformeerde toestemming door de patiënt of zijn wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger is vereist voorafgaand aan hun inschrijving op het protocol
  • Patiënten moeten een indicatie hebben voor therapie voor hun ziekte, zoals afhankelijkheid van transfusies of morbiditeit geassocieerd met hun cytopenie(s), zoals bloedingen, ernstige vermoeidheid of frequente/meerdere infecties (bijv. neutropenie)

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van deze studie; omdat er een onbekend maar potentieel risico is op bijwerkingen bij zuigelingen die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met de studiemiddelen, moet borstvoeding worden gestaakt als de moeder in dit onderzoek wordt behandeld
  • Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken
  • Patiënt met gedocumenteerde overgevoeligheid voor een van de samenstellende medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (methylprednisolon, hATG, cyclosporine, G-CSF)
Patiënten krijgen methylprednisolon intraveneus gedurende 10 minuten op dag 1-4 en intraveneus of oraal toegediend met afbouw op dagen 5-30. Patiënten krijgen ook paard-antithymocytenglobuline IV gedurende 8 uur per dag op dagen 1-4, ciclosporine PO BID op dagen 1-180, en pegfilgrastim of pegfilgrastim biosimilar SC op dag 5 en/of filgrastim SC beginnend op dag 5 en doorgaand tot absoluut het aantal neutrofielen herstelt. De behandeling duurt maximaal 6 maanden bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
Biologisch: Pegfilgrastim
SC gegeven
Andere namen:
  • Filgrastim SD-01
  • filgrastim-SD/01
  • Fulfila
  • HSP-130
  • Jinyouli
  • Neulasta
  • Neulastim
  • Pegfilgrastim Biosimilar HSP-130
  • SD-01
  • SD-01 aanhoudende duur G-CSF
Biologisch: Filgrastim
SC gegeven
Andere namen:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Recombinant Methionyl Menselijke Granulocyt Kolonie Stimulerende Factor
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, LICENTIEHOUDER NIET GESPECIFICEERD
Biologisch: Anti-thymocyten globuline
IV gegeven
Andere namen:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antithymocyt Globuline
  • Antithymocyten Serum
  • ATS
  • Thymoglobuline
Geneesmiddel: Cyclosporine
Gegeven PO
Andere namen:
  • 27-400
  • Sandimmuun
  • Ciclosporine
  • CsA
  • Neoraal
  • Gengraf
  • Sandimmun
  • Cyclosporine
  • Cyclosporine A
  • OL 27-400
  • SangCya
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Gegeven IV of PO
Andere namen:
  • Medrol
  • Wyacort
  • Adlone
  • Caberdelta M
  • DepMedalone
  • Depo Moderin
  • Depo-Nisolon
  • Duralon
  • Emmetipi
  • Esameton
  • Firmakort
  • Medlon 21
  • Gemiddeld
  • Medrol Veriderm
  • Medrone
  • Mega-ster
  • Meprolon
  • Methylprednisolon
  • Metilbetason oplosbaar
  • Metrocort
  • Metypresol
  • Metysolon
  • Predni-M-Tablinen
  • Prednilen
  • Radiaal
  • Sieropresol
  • Solpredon
  • Samenvattend
  • Urbason
  • Veriderm Medrol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bereiken van respons
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Gemeten aan de hand van complete respons (CR), partiële respons of hematologische verbetering.
Tot 6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: Het interval tussen de start van de behandeling en de datum van respons, beoordeeld tot 6 jaar
Geschat volgens de Kaplan-Meier-methode.
Het interval tussen de start van de behandeling en de datum van respons, beoordeeld tot 6 jaar
Duur van CR
Tijdsspanne: Tijdsinterval tussen de datum van CR tot de datum van het eerste bewijs van ziekterecidief of overlijden, beoordeeld tot 6 jaar
Geschat volgens de Kaplan-Meier-methode.
Tijdsinterval tussen de datum van CR tot de datum van het eerste bewijs van ziekterecidief of overlijden, beoordeeld tot 6 jaar
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Tijd vanaf het begin van de behandeling tot het overlijden of de laatste follow-up, beoordeeld tot 6 jaar
Geschat volgens de Kaplan-Meier-methode.
Tijd vanaf het begin van de behandeling tot het overlijden of de laatste follow-up, beoordeeld tot 6 jaar
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Beoordeeld door de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 4.0. Getabelleerd per graad en verloop van de therapie. Aantallen vereiste dosisverlagingen zullen worden opgenomen in het toxiciteitsrapport.
Tot 6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Tapan M Kadia, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2012

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

21 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2012-0334 (Andere identificatie: M D Anderson Cancer Center)
  • NCI-2012-01096 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren