Hjerneperfusion i pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)
24. maj 2018 opdateret af: Susan J. Hayflick
Formålet med denne undersøgelse er at lære, om blodgennemstrømningen i hjernen er normal hos mennesker med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN).
Specifikt tyder foreløbige data på, at en region af hjernen kaldet globus pallidus (GP), en nøgleregion påvirket af PKAN, kan have nedsat blodgennemstrømning.
Standard MR- og perfusionsscanningsteknikker vil blive brugt til at lære om cerebral blodgennemstrømning i globus pallidus og sammenligne den med blodgennemstrømning i andre hjerneregioner såvel som med sunde kontroller.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
10
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år til 73 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
PKAN-gruppen består af personer i USA diagnosticeret med PKAN.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- diagnose af PKAN bekræftet ved MR og gentest
- i stand til at gennemgå MR i cirka 1 time uden sedation
Ekskluderingskriterier:
- dybe hjernestimulatorer eller andre forhold, der berettiger at undgå et stærkt magnetfelt
- tidligere reaktion på gadolinium (Gd) kontrastmiddel
- akut eller kronisk nyre dysfunktion
- gravid og/eller ammende på studietidspunktet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Tværsnit
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
PKAN
Denne gruppe består af personer diagnosticeret med PKAN ved hjælp af en kombination af MRI og PANK2 gensekventering.
|
|
Sunde frivillige
Dette er en kontrolgruppe af raske frivillige, matchet med PKAN-gruppen for alder og køn.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ASL-afledt cerebral blodgennemstrømning (CBF)
Tidsramme: Enkelt MR
|
Analyseenheden vil være emnet, og den primære sammenligning vil være globus pallidus CBF mellem PKAN og raske kontroller.
|
Enkelt MR
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. april 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. april 2013
Først opslået (Skøn)
23. april 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. maj 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. maj 2018
Sidst verificeret
1. maj 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neuroaksonale dystrofier
- Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration
- Nerve degeneration
Andre undersøgelses-id-numre
- 8777
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekrutteringNeurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forholdCanada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien