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Perfusión cerebral en neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN)

24 de mayo de 2018 actualizado por: Susan J. Hayflick
El propósito de este estudio es saber si el flujo sanguíneo en el cerebro es normal en personas con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN). Específicamente, los datos preliminares sugieren que una región del cerebro llamada globo pálido (GP), una región clave afectada por PKAN, puede tener un flujo sanguíneo reducido. Se utilizarán técnicas estándar de resonancia magnética y exploración de perfusión para aprender sobre el flujo sanguíneo cerebral en el globo pálido y compararlo con el flujo sanguíneo en otras regiones del cerebro, así como con controles sanos.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

10

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 71 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El grupo PKAN está formado por personas en los Estados Unidos diagnosticadas con PKAN.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • diagnóstico de PKAN confirmado por resonancia magnética y pruebas genéticas
  • capaz de someterse a una resonancia magnética durante aproximadamente 1 hora sin sedación

Criterio de exclusión:

  • estimuladores cerebrales profundos u otras condiciones que justifiquen evitar un campo magnético fuerte
  • reacción previa al agente de contraste gadolinio (Gd)
  • disfunción renal aguda o crónica
  • embarazada y/o amamantando al momento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Control de caso
  • Perspectivas temporales: Transversal

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
PKAN
Este grupo está formado por personas diagnosticadas con PKAN mediante una combinación de resonancia magnética y secuenciación del gen PANK2.
Voluntarios sanos
Este es un grupo de control de voluntarios sanos, emparejados con el grupo PKAN por edad y sexo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Flujo sanguíneo cerebral derivado de ASL (CBF)
Periodo de tiempo: Resonancia magnética única
La unidad de análisis será el sujeto y la comparación principal será el globus pallidus CBF entre PKAN y controles sanos.
Resonancia magnética única

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de abril de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2018

Última verificación

1 de mayo de 2018

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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