Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinibs effektivitet og sikkerhed hos patienter med HU-resistent eller intolerant polycytæmi Vera vs bedste tilgængelige terapi. (RESPONSE-2)

29. juni 2021 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Randomiseret, åbent mærke, multicenter fase IIIb-undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Ruxolitinib versus den bedste tilgængelige terapi hos patienter med polycytæmi Vera, der er hydroxyurea-resistente eller intolerante (respons 2)

Denne undersøgelse sammenlignede effektiviteten og sikkerheden af ​​ruxolitinib med den bedste tilgængelige terapi (BAT) hos patienter med polycytæmi vera (PV), som var hydroxyurinstof (HU)-resistente eller intolerante og ikke havde en palpabel milt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et prospektivt, multicenter, åbent, randomiseret fase IIIb-studie, der evaluerede effektiviteten og sikkerheden af ​​ruxolitinib versus BAT som udvalgt af investigator hos patienter med PV, som er resistente over for eller intolerante over for HU.

Undersøgelsen bestod af følgende perioder:

Screeningsperiode (op til 5 uger: Dag -35 til Dag -1): Screeningsevalueringer blev udført ved et eller flere klinikbesøg og gennemgået for at bestemme egnethed, før patienten blev randomiseret i undersøgelsen.

Kernebehandlingsperiode (dag 1 til uge 80):

Patienterne blev randomiseret i forholdet 1:1 til begge behandlingsgrupper (ruxolitinib eller BAT) og skulle behandles med deres randomiserede behandling.

Crossover-behandlingsperiode (uge 28 eller senere) kun for BAT-patienter:

Patienter randomiseret til BAT, som ikke reagerede i uge 28, var kvalificerede til at krydse og starte behandling med ruxolitinib. Patienter, der krydsede over på eller efter uge 28, skulle gennemføre alle vurderinger for behandlingsafslutningsbesøg (EoT) i kernebehandlingsperioden efterfulgt af vurderingerne i evalueringsplanen for krydsbesøg.

Forlænget behandlingsperiode (uge 80 til uge 260):

Patienter, der fik ruxolitinib i uge 80 (inklusive patienter, der er gået over fra BAT), var kvalificerede til at fortsætte op til uge 260 i den forlængede behandlingsperiode. Patienterne fortsatte med ruxolitinib-dosis, som de modtog i uge 80. Patienter, der modtog BAT i uge 80, var ikke berettiget til at gå ind i den forlængede behandlingsperiode og skulle have EoT-besøget i uge 80 og et afslutningsbesøg (EoS) 30 dage efter EoT-besøget.

Opfølgningsperiode:

Patienterne blev fulgt for sikkerhed i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, og EoS-besøgsvurderinger blev udført efter 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Patienter, der afsluttede EoT (Uge 80 for patienter, der fik BAT, Uge 260 for patienter, der fik ruxolitinib eller fra tidspunktet for for tidlig seponering) skulle følges op hver 3. måned for overlevelse indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Frankrig, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Frankrig, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Frankrig, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Frankrig, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Nahariya, Israel, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israel, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Italien, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Kalkun, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Spanien, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Spanien, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Spanien, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Tyskland, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Ungarn, 7400
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Bekræftet diagnose af PV i henhold til Verdenssundhedsorganisationens kriterier fra 2008, ikke-palpabel milt, flebotomiafhængig, resistent over for eller intolerant over for hydroxyurinstof, ECOG-præstationsstatus på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

Utilstrækkelig lever- eller nyrefunktion, Betydelig bakteriel, svampe-, parasit- eller virusinfektion, der kræver behandling, Aktiv malignitet inden for de seneste 5 år, eksklusive specifikke hudkræftformer, Tidligere modtaget behandling med en JAK-hæmmer, Behandlet med ethvert forsøgsmiddel, Kvinder, der er gravid eller ammende.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev administreret med en startdosis på 10 mg to gange dagligt (bd). Dosis blev justeret baseret på effekt- og sikkerhedsparametre op til en maksimal dosis på 25 mg to gange dagligt.
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib blev administreret med en startdosis på 10 mg to gange dagligt (bd). Dosis blev justeret baseret på effekt- og sikkerhedsparametre op til en maksimal dosis på 25 mg to gange dagligt.
Andre navne:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Bedste tilgængelige terapi (BAT)
Bedst tilgængelige terapi valgt af investigator fra: Hydroxyurea, Pegylated-Interferon (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelid, IMID'er eller observation. Deltagere randomiseret til BAT, som ikke reagerede i uge 28, var kvalificerede til at krydse og starte behandling med ruxolitinib.
Medicin: Bedste tilgængelige terapi
Bedst tilgængelige terapi valgt af investigator fra: Hydroxyurea, Pegylated-Interferon (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelid, IMID'er eller observation. Deltagere randomiseret til BAT, som ikke reagerede i uge 28, var kvalificerede til at krydse og starte behandling med ruxolitinib.
Andre navne:
  • FLAGERMUS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår hæmatokritkontrol (Hct) i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Andelen af ​​patienter, der opnåede Hct-kontrol i uge 28, blev defineret af fraværet af flebotomi-berettigelse, der starter ved uge 8 og fortsætter gennem uge 28, med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8.

Berettigelse til flebotomi blev defineret af:

  • Bekræftet Hct > 45 %, der er mindst 3 procentpoint højere end Hct opnået ved baseline eller
  • Bekræftet Hct > 48 % Bekræftelsen fandt sted 2 til 14 dage efter den første observation.
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Andelen af ​​patienter, der opnåede en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 28, blev defineret ved:

  • Hct-kontrol i uge 28 defineret ved fravær af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 28, med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og
  • WBC < 10 x109/L i uge 28, og
  • Blodplader ≤ 400 x 109/L i uge 28
Uge 28
Antal deltagere, der opnår en hæmatokritkontrol (Hct) i uge 52 og uge 80
Tidsramme: Uge 52 og 80

Andelen af ​​patienter, der opnåede en Hct-kontrol i uge 52, blev defineret af fraværet af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 52, og ikke mere end én flebotomi-berettigelse fandt sted efter randomisering og før uge 8

- Endpoint for uge 80 blev defineret på samme måde.
Uge 52 og 80
Antal deltagere, der opnår en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 52 og uge 80
Tidsramme: Uge 52 og 80

Andel af patienter, der opnåede en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 52, blev defineret ved:

  • Hct-kontrol i uge 52, som defineret ved fraværet af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 52 med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og
  • Hvidt blodtal (WBC) < 10 x10^9/L i uge 52, og
  • Blodplader ≤ 400 x 10^9/L i uge 52
  • Endpoint for uge 80 blev defineret på samme måde.
Uge 52 og 80
Antal deltagere med flebotomi over tid
Tidsramme: Baseline til uge 260
Berettigelse til flebotomi blev defineret ved bekræftet Hct > 45 %, hvilket er mindst 3 procentpoint højere end Hct opnået ved baseline eller bekræftet Hct > 48 %. Bekræftelsen fandt sted 2 til 14 dage efter den første observation.
Baseline til uge 260
Skift fra baseline i hæmatokrit (Hct) ved hvert besøg
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 42, 208, 42, 42 og 260
Hæmatokrit er volumenprocenten af ​​røde blodlegemer (RBC) i blodet.
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 42, 208, 42, 42 og 260
Ændring fra baseline i hæmatokrit (Hct) ved hvert planlagt besøg efter crossover hos deltagere randomiseret til BAT, som krydser over til Ruxolitinib
Tidsramme: Baseline (sidste vurdering før cross over), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 og 232 efter cross-over
Hæmatokrit er procentdelen af ​​røde blodlegemer (RBC) i blodet.
Baseline (sidste vurdering før cross over), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 og 232 efter cross-over
Milt Længde ved Besøg
Tidsramme: Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 242, 4,21
Miltlængden blev vurderet ved manuel palpation ved hvert studiebesøg.
Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 242, 4,21
Ændring fra baseline i Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus til uge 28
Tidsramme: Baseline og uge 28
ECOG-skalaen for præstationsstatus beskrev deltagernes funktionsniveau i form af deres evne til at passe sig selv, daglig aktivitet og fysiske formåen. ECOG-præstationen blev registreret i henhold til ECOG-præstationsstatusgrader, der spænder fra 0 (fuldt aktiv, i stand til at fortsætte al præ-sygdomspræstation uden begrænsninger) til 5 (død).
Baseline og uge 28
Antal deltagere, der opnår en delvis remission baseret på det europæiske leukæmi-net (ELN) og den internationale arbejdsgruppe for forskning og behandling af myelofibrose (IWG-MRT) i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Andel af patienter, der opnår en delvis remission i uge 28, baseret på ELN- og IWG-MRT-kriterierne, som defineret af:

  • Myeloproliferative Neoplasma Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) scorereduktion på mere end eller lig med 10 point fra baseline til uge 28, og
  • Hct-kontrol defineret af fraværet af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 28, med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og
  • WBC < 10 x10^9/L i uge 28, og
  • Blodplader ≤ 400 x 10^9/L i uge 28, og
  • Ingen håndgribelig milt i uge 28, og
  • Ingen hæmoragiske eller trombotiske hændelser, og
  • Ingen transformation til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT kriterier) eller akut leukæmi (WHO kriterier).
Uge 28
Antal deltagere, der opnåede delvis remission baseret på det europæiske leukæmi-net (ELN) og den internationale arbejdsgruppe for forskning og behandling af myelofibrose (IWG-MRT) i uge 52 og uge 80
Tidsramme: Uge 52 og 80

Andel af patienter, der opnåede delvis remission i uge 52 baseret på ELN- og IWG-MRT-kriterierne, som defineret af:

  • MPN-SAF TSS-scorereduktion på mere end eller lig med 10 point fra baseline til uge 52 og
  • Hct-kontrol defineret af fraværet af flebotomi-berettigelse, der starter ved uge 8 og fortsætter gennem uge 52, hvor der ikke er mere end én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og
  • WBC < 10 x109/L i uge 52 og
  • Blodplader ≤ 400 x 109/L i uge 52 og
  • Ingen håndgribelig milt i uge 52 og
  • Ingen hæmoragiske eller trombotiske hændelser, og
  • Ingen transformation til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT kriterier) eller akut leukæmi (WHO kriterier).
  • Endpoint for uge 80 blev defineret på samme måde.
Uge 52 og 80
Antal deltagere, der opnår en hæmatokritkontrol (Hct) i uge 104, uge ​​156, uge ​​208 og uge 260.
Tidsramme: Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260
Andel af patienter, der opnår en Hct-kontrol i uge 104 som defineret ved fraværet af flebotomi-kvalificering startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 104 og med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8-slutpunkt for uge 156, uge ​​208 og uge 260 blev defineret på samme måde.
Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260
Antal deltagere, der opnår en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 104, uge ​​156, uge ​​208 og uge 260
Tidsramme: Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260

Andel af patienter, der opnår en fuldstændig hæmatologisk remission i uge 104 som defineret ved Hct-kontrol defineret ved fravær af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 104, med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og

  • WBC < 10 x10^9/L i uge 104, og
  • Blodplader ≤ 400 x 10^9/L ved uge 104 Slutpunkt for uge 156, uge ​​208 og uge 260 blev defineret på samme måde.
Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260
Antal deltagere, der opnåede delvis remission baseret på det europæiske leukæmi-net (ELN) og den internationale arbejdsgruppe for forskning og behandling af myelofibrose (IWG-MRT) i uge 104, uge ​​156, uge ​​208 og uge 260.
Tidsramme: Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260

Andel af patienter, der opnåede delvis remission i uge 104, baseret på ELN- og IWG-MRT-kriterierne, som defineret af:

  • MPN-SAF TSS-scorereduktion på mere end eller lig med 10 point fra baseline til uge 104, og
  • Hct-kontrol defineret af fraværet af flebotomi-berettigelse startende ved uge 8 og fortsætter gennem uge 104, med højst én flebotomi-berettigelse efter randomisering og før uge 8, og
  • WBC < 10 x10^9/L i uge 104, og
  • Blodplader ≤ 400 x 10^9/L i uge 104, og
  • Ingen håndgribelig milt i uge 104, og
  • Ingen hæmoragiske eller trombotiske hændelser, og
  • Ingen transformation til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT-kriterier) eller akut leukæmi (WHO-kriterier) Endpoint for uge 156, uge ​​208 og uge 260 er defineret på samme måde.
Fra uge 8 til uge 104, 156, 208 og 260
Antal deltagere med Transformation Free Survival Events
Tidsramme: Uge 260 (ruxolitinib-arm) og uge 80 (BAT-arm)

Transformationsfri overlevelse er defineret som en af ​​følgende:

  1. Myelofibrose (MF) som påvist ved knoglemarvsbiopsi, eller
  2. Akut leukæmi som påvist ved knoglemarvsblasttællinger på mindst 20 % eller perifere blasttællinger på mindst 20 %, der varer mindst 2 uger.
  3. Død på grund af enhver årsag i behandlingsperioden
Uge 260 (ruxolitinib-arm) og uge 80 (BAT-arm)
Antal deltagere med overordnede overlevelsesbegivenheder (OS).
Tidsramme: op til uge 260
Overall survival (OS) hændelse defineres som død på grund af enhver årsag. OS-hændelser blev talt i BAT-armen, uanset om deltagerne krydsede over for at modtage ruxolitinib, da hændelsen indtraf.
op til uge 260
Ændring fra baseline i myeloproliferativ neoplasma Symptomvurderingsformular Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
MPN-SAF TSS er et sygdomsspecifikt spørgeskema bestående af 10 punkter, der måler træthed relateret til MPN-sygdom og sværhedsgraden af ​​ni af de mest udbredte associerede symptomer. Hvert element bedømmes på en skala fra 0 (ingen træthed/fraværende) til 10 (så slemt som du kan forestille dig/værst tænkeligt). MPN-SAF TSS beregnes som gennemsnittet af de observerede elementer ganget med 10 for at opnå en 0 til 100 skala. MPN-SAF TSS har således et muligt scoreområde på 0 til 100, hvor et fald indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
Ændring fra baseline i samlede score for MPN-SAF ved besøg hos patienter fra BAT-gruppe, der går over til Ruxolitinib efter crossover
Tidsramme: Baseline (sidste vurdering før cross over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 og 27 efter krydsning
MPN-SAF TSS er et sygdomsspecifikt spørgeskema bestående af 10 punkter, der måler træthed relateret til MPN-sygdom og sværhedsgraden af ​​ni af de mest udbredte associerede symptomer. Hvert element bedømmes på en skala fra 0 (ingen træthed/fraværende) til 10 (så slemt som du kan forestille dig/værst tænkeligt). MPN-SAF TSS beregnes som gennemsnittet af de observerede elementer ganget med 10 for at opnå en 0 til 100 skala. MPN-SAF TSS har således et muligt scoreområde på 0 til 100, hvor et fald indikerer forbedring.
Baseline (sidste vurdering før cross over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 og 27 efter krydsning
Ændring fra baseline i score i henhold til europæisk livskvalitet 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L) spørgeskema
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til måling af sundhedsresultater i en lang række sundhedstilstande og behandlinger. Den består af visuel analog skala (EQ VAS), som registrerer respondentens selvvurderede helbred på en lodret, visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Best imaginable health state' og 'worst imaginable health state'. EQ VAS-scorerne var forankret på 100 = det bedste helbred, du kan forestille dig, og 0 = det værste helbred, du kan forestille dig.
Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L VAS, ved besøg hos patienter fra BAT-gruppe, der går over til Ruxolitinib efter crossover
Tidsramme: Baseline (sidste vurdering før kryds over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247 efter krydsning over
EQ-5D-5L er et standardiseret instrument til måling af sundhedsresultater i en lang række sundhedstilstande og behandlinger. Den består af visuel analog skala (EQ VAS), som registrerer respondentens selvvurderede helbred på en lodret, visuel analog skala, hvor endepunkterne er mærket 'Best imaginable health state' og 'worst imaginable health state'. EQ VAS-scorerne var forankret på 100 = det bedste helbred, du kan forestille dig, og 0 = det værste helbred, du kan forestille dig.
Baseline (sidste vurdering før kryds over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247 efter krydsning over
Ændring fra baseline i Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) spørgeskema
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 52 og 80

Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) er et spørgeskema med seks punkter, som har til formål at måle arbejds- og aktivitetsnedsættelse forbundet med polycytæmi vera. WPAI bestod af 6 spørgsmål (Q1=Beskæftigelsesstatus; Q2=Timer fraværende fra arbejde på grund af polycythemia vera; Q3=Timer fraværende fra arbejde på grund af andre årsager; Q4=Timer faktisk arbejdede; Q5=Påvirkning af polycytæmi vera på produktiviteten, mens arbejde; Q6=Plycytæmi veras indvirkning på produktiviteten, mens du udfører regelmæssige daglige aktiviteter, bortset fra arbejde). Højere WPAI-score indikerede større aktivitetssvækkelse. Score blev ganget med 100 for at udtrykke i procenter.

Procent mistet arbejdstid på grund af problem (seneste 7 dage) =Q2/(Q2+Q4) Procentvis svækkelse under arbejdet på grund af problem (seneste 7 dage): Q5/10 Procent af samlet arbejdsnedsættelse på grund af problem (sidste 7 siger): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Procentvis aktivitetsnedsættelse på grund af problem (sidste 7 siger): Q6/10
Baseline, uge ​​4, 8, 16, 28, 52 og 80
Ændring fra baseline i arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema (WPAI), efter besøg hos patienter fra BAT-gruppe, der går over til Ruxolitinib efter crossover
Tidsramme: Baseline (sidste vurdering før cross-over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28 og 52 efter cross-over

Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) er et spørgeskema med seks punkter, som har til formål at måle arbejds- og aktivitetsnedsættelse forbundet med polycytæmi vera. WPAI bestod af 6 spørgsmål (Q1=Beskæftigelsesstatus; Q2=Timer fraværende fra arbejde på grund af polycythemia vera; Q3=Timer fraværende fra arbejde på grund af andre årsager; Q4=Timer faktisk arbejdede; Q5=Påvirkning af polycytæmi vera på produktiviteten, mens arbejde; Q6=Plycytæmi veras indvirkning på produktiviteten, mens du udfører regelmæssige daglige aktiviteter, bortset fra arbejde). Højere WPAI-score indikerede større aktivitetssvækkelse. Score blev ganget med 100 for at udtrykke i procenter.

Procent mistet arbejdstid på grund af problem (seneste 7 dage) =Q2/(Q2+Q4) Procentvis svækkelse under arbejdet på grund af problem (seneste 7 dage): Q5/10 Procent af samlet arbejdsnedsættelse på grund af problem (sidste 7 siger): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Procentvis aktivitetsnedsættelse på grund af problem (sidste 7 siger): Q6/10
Baseline (sidste vurdering før cross-over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28 og 52 efter cross-over
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Uge 4, 8, 16, 28, 40, 52 og 80
Patient Global Impression of Change (PGIC) består af et enkelt spørgsmål beregnet til at måle en patients perspektiv på forbedring eller forværring over tid i forhold til behandling. PGIC bruger en syv-punkts skala, hvor en (1) er lig meget forbedret og syv (7) er lig meget dårligere.
Uge 4, 8, 16, 28, 40, 52 og 80
Resumé af patientens globale indtryk af forandring (PGIC), efter besøg hos patienter fra BAT-gruppe, der går over til ruxolitinib efter crossover
Tidsramme: Baseline (sidste vurdering før cross-over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 40 og 52 efter cross-over
Patient Global Impression of Change (PGIC) består af et enkelt spørgsmål beregnet til at måle en patients perspektiv på forbedring eller forværring over tid i forhold til behandling. PGIC bruger en syv-punkts skala, hvor en (1) er lig meget forbedret og syv (7) er lig meget dårligere.
Baseline (sidste vurdering før cross-over), uge ​​4, 8, 16, 24, 28, 40 og 52 efter cross-over
Antal deltagere, der udvikler trombose
Tidsramme: Fra randomisering til uge 80 for BAT og uge 260 for Ruxolitinib
Andel af deltagere, der udvikler en arteriel eller venøs tromboembolisk hændelse
Fra randomisering til uge 80 for BAT og uge 260 for Ruxolitinib

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. marts 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

29. september 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

7. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2014

Først opslået (SKØN)

16. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424B2401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner