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Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib bei Patienten mit HU-resistenter oder -intoleranter Polycythaemia Vera im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie. (RESPONSE-2)

29. Juni 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Randomisierte, offene, multizentrische Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei Patienten mit Polycythaemia Vera, die Hydroxyharnstoff-resistent oder -intolerant sind (Reaktion 2)

Diese Studie verglich die Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib mit der besten verfügbaren Therapie (BAT) bei Patienten mit Polycythaemia vera (PV), die gegen Hydroxyurea (HU) resistent oder intolerant waren und keine tastbare Milz hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine prospektive, multizentrische, unverblindete, randomisierte Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib im Vergleich zu BAT, wie vom Prüfarzt ausgewählt, bei Patienten mit PV, die gegen HU resistent oder intolerant sind.

Das Studium umfasste folgende Zeiträume:

Screening-Zeitraum (bis zu 5 Wochen: Tag -35 bis Tag -1): Screening-Bewertungen wurden bei einem oder mehreren Klinikbesuchen durchgeführt und überprüft, um die Eignung zu bestimmen, bevor der Patient in die Studie randomisiert wurde.

Kernbehandlungszeitraum (Tag 1 bis Woche 80):

Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 einer der beiden Behandlungsgruppen (Ruxolitinib oder BAT) randomisiert und sollten mit ihrer randomisierten Behandlung behandelt werden.

Crossover-Behandlungszeitraum (Woche 28 oder danach) nur für BAT-Patienten:

Patienten, die zu BAT randomisiert wurden und bis Woche 28 nicht ansprachen, waren für ein Crossover und den Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib geeignet. Patienten, die in oder nach Woche 28 wechseln, mussten alle Bewertungen für den Besuch am Ende der Behandlung (EoT) des Kernbehandlungszeitraums absolvieren, gefolgt von den Bewertungen im Bewertungsplan für den Wechselbesuch.

Verlängerter Behandlungszeitraum (Woche 80 bis Woche 260):

Patienten, die Ruxolitinib in Woche 80 erhielten (einschließlich Patienten, die von BAT gewechselt haben), waren berechtigt, die Behandlung bis Woche 260 in der verlängerten Behandlungsphase fortzusetzen. Die Patienten setzten die Ruxolitinib-Dosis fort, die sie in Woche 80 erhalten hatten. Patienten, die BAT in Woche 80 erhielten, waren nicht für den Eintritt in den verlängerten Behandlungszeitraum geeignet und mussten in Woche 80 zum EoT und 30 Tage danach zum Studienende (EoS) untersucht werden der EoT-Besuch.

Nachbeobachtungszeitraum:

Die Patienten wurden aus Sicherheitsgründen 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nachbeobachtet, und EoS-Besuchsbewertungen wurden nach 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt. Patienten, die EoT abgeschlossen hatten (Woche 80 für Patienten, die BAT erhielten, Woche 260 für Patienten, die Ruxolitinib erhielten, oder ab dem Zeitpunkt des vorzeitigen Absetzens), sollten alle 3 Monate auf Überleben bis zum Ende der Studie nachbeobachtet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

149

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Augsburg, Deutschland, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Deutschland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Deutschland, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Frankreich, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Frankreich, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Frankreich, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Nahariya, Israel, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israel, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Italien, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Spanien, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Spanien, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Spanien, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Truthahn, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Ungarn, 7400
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Bestätigte PV-Diagnose gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation von 2008, nicht tastbare Milz, Phlebotomie-abhängig, Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyharnstoff, ECOG-Leistungsstatus von 0, 1 oder 2.

Ausschlusskriterien:

Unzureichende Leber- oder Nierenfunktion, Signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die eine Behandlung erfordert, Aktive bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, ausgenommen spezifischer Hautkrebs, Frühere Behandlung mit einem JAK-Inhibitor, Behandlung mit einem Prüfpräparat, Frauen, die betroffen sind schwanger oder stillend.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Ruxolitinib
Ruxolitinib wurde mit einer Anfangsdosis von 10 mg zweimal täglich (bid) verabreicht. Die Dosis wurde basierend auf Wirksamkeits- und Sicherheitsparametern bis zu einer Höchstdosis von 25 mg zweimal täglich angepasst.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib wurde mit einer Anfangsdosis von 10 mg zweimal täglich (bid) verabreicht. Die Dosis wurde basierend auf Wirksamkeits- und Sicherheitsparametern bis zu einer Höchstdosis von 25 mg zweimal täglich angepasst.
Andere Namen:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Beste verfügbare Therapie (BAT)
Beste verfügbare Therapie, wie vom Prüfarzt ausgewählt aus: Hydroxyharnstoff, pegyliertem Interferon (IFN/PEG-IFN), Pipobroman, Anagrelid, IMIDs oder Beobachtung. Zu BAT randomisierte Teilnehmer, die bis Woche 28 nicht ansprachen, waren für ein Crossover und den Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib geeignet.
Arzneimittel: Beste verfügbare Therapie
Beste verfügbare Therapie, wie vom Prüfarzt ausgewählt aus: Hydroxyharnstoff, pegyliertem Interferon (IFN/PEG-IFN), Pipobroman, Anagrelid, IMIDs oder Beobachtung. Zu BAT randomisierte Teilnehmer, die bis Woche 28 nicht ansprachen, waren für ein Crossover und den Beginn der Behandlung mit Ruxolitinib geeignet.
Andere Namen:
  • SCHLÄGER

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 28 eine Hämatokrit (Hct)-Kontrolle erreichten
Zeitfenster: Woche 28

Der Anteil der Patienten, die in Woche 28 eine Hkt-Kontrolle erreichten, wurde definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 28, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftrat.

Die Phlebotomie-Eignung wurde definiert durch:

  • Bestätigter Hkt > 45 %, der mindestens 3 Prozentpunkte höher ist als der Hkt, der zu Studienbeginn erreicht wurde. Oder
  • Bestätigter Hkt > 48 % Die Bestätigung erfolgte 2 bis 14 Tage nach der ersten Beobachtung.
Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 28 eine vollständige hämatologische Remission erreichten
Zeitfenster: Woche 28

Der Anteil der Patienten, die in Woche 28 eine vollständige hämatologische Remission erreichten, wurde definiert durch:

  • Hkt-Kontrolle in Woche 28, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 28, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftritt, und
  • WBC < 10 x 109/l in Woche 28 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 109/l in Woche 28
Woche 28
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 52 und Woche 80 eine Hämatokrit (Hct)-Kontrolle erreichten
Zeitfenster: Woche 52 und 80

Der Anteil der Patienten, die in Woche 52 eine Hkt-Kontrolle erreichten, wurde definiert durch das Fehlen der Eignung für eine Phlebotomie ab Woche 8 bis Woche 52 und nicht mehr als eine Eignung für eine Phlebotomie nach der Randomisierung und vor Woche 8

- Endpunkt für Woche 80 wurde ähnlich definiert.
Woche 52 und 80
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 52 und Woche 80 eine vollständige hämatologische Remission erreichten
Zeitfenster: Woche 52 und 80

Der Anteil der Patienten, die in Woche 52 eine vollständige hämatologische Remission erreichten, wurde definiert durch:

  • Hkt-Kontrolle in Woche 52, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 52, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftritt, und
  • Weißes Blutbild (WBC) < 10 x 10^9/L in Woche 52 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 10^9/l in Woche 52
  • Der Endpunkt für Woche 80 wurde ähnlich definiert.
Woche 52 und 80
Anzahl der Teilnehmer mit Phlebotomien im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 260
Die Eignung für eine Phlebotomie wurde durch einen bestätigten Hkt > 45 % definiert, der mindestens 3 Prozentpunkte höher ist als der bei Baseline erhaltene Hkt oder ein bestätigter Hkt > 48 %. Die Bestätigung erfolgte 2 bis 14 Tage nach der ersten Beobachtung.
Baseline bis Woche 260
Änderung des Hämatokritwertes (Hkt) gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 und 260
Der Hämatokrit ist der Volumenprozentsatz der roten Blutkörperchen (RBC) im Blut.
Baseline, Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 und 260
Änderung des Hämatokritwerts (Hct) gegenüber dem Ausgangswert bei jedem geplanten Besuch nach dem Crossover bei Teilnehmern, die randomisiert BAT zugeteilt wurden und auf Ruxolitinib umsteigen
Zeitfenster: Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 und 232 nach Überkreuzung
Hämatokrit ist der Prozentsatz der roten Blutkörperchen (RBC) im Blut.
Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 und 232 nach Überkreuzung
Milzlänge nach Besuch
Zeitfenster: Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 und 260
Die Milzlänge wurde bei jedem Studienbesuch durch manuelle Palpation bestimmt.
Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 und 260
Änderung des Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) vom Ausgangswert bis Woche 28
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
Die ECOG-Skala des Leistungsstatus beschrieb das Leistungsniveau der Teilnehmer in Bezug auf ihre Fähigkeit, für sich selbst zu sorgen, ihre tägliche Aktivität und ihre körperliche Leistungsfähigkeit. Die ECOG-Leistung wurde nach ECOG-Leistungsstatusgraden von 0 (voll aktiv, uneingeschränkte Leistungsfähigkeit vor der Erkrankung) bis 5 (tot) erfasst.
Baseline und Woche 28
Anzahl der Teilnehmer, die eine partielle Remission erreichten, basierend auf den Kriterien des European Leukemia Net (ELN) und der International Working Group for Myelofibrose Research and Treatment (IWG-MRT) in Woche 28
Zeitfenster: Woche 28

Anteil der Patienten, die in Woche 28 eine partielle Remission erreichten, basierend auf den ELN- und IWG-MRT-Kriterien, wie definiert durch:

  • Symptombewertungsformular für myeloproliferative Neoplasmen Verringerung des Gesamtsymptom-Scores (MPN-SAF TSS) um mindestens 10 Punkte vom Ausgangswert bis Woche 28 und
  • Hkt-Kontrolle definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 28, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftritt, und
  • WBC < 10 x 10^9/l in Woche 28 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 10^9/l in Woche 28 und
  • Keine tastbare Milz in Woche 28, und
  • Keine hämorrhagischen oder thrombotischen Ereignisse und
  • Keine Transformation in Post-PV-Myelofibrose, myelodysplastisches Syndrom (IWG-MRT-Kriterien) oder akute Leukämie (WHO-Kriterien).
Woche 28
Anzahl der Teilnehmer, die eine partielle Remission erreichten, basierend auf den Kriterien des European Leukemia Net (ELN) und der International Working Group for Myelofibrose Research and Treatment (IWG-MRT) in Woche 52 und Woche 80
Zeitfenster: Woche 52 und 80

Anteil der Patienten, die in Woche 52 basierend auf den ELN- und IWG-MRT-Kriterien eine partielle Remission erreichten, wie definiert durch:

  • Reduzierung des MPN-SAF-TSS-Scores um mindestens 10 Punkte vom Ausgangswert bis Woche 52 und
  • Hkt-Kontrolle, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 und fortgesetzt bis Woche 52, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftritt, und
  • WBC < 10 x 109/L in Woche 52 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 109/l in Woche 52 und
  • Keine tastbare Milz in Woche 52 und
  • Keine hämorrhagischen oder thrombotischen Ereignisse und
  • Keine Transformation in Post-PV-Myelofibrose, myelodysplastisches Syndrom (IWG-MRT-Kriterien) oder akute Leukämie (WHO-Kriterien).
  • Der Endpunkt für Woche 80 wurde ähnlich definiert.
Woche 52 und 80
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260 eine Hämatokrit (Hct)-Kontrolle erreichten.
Zeitfenster: Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260
Anteil der Patienten, die in Woche 104 eine Hct-Kontrolle erreichten, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 104 und mit nicht mehr als einer Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 Endpunkt für Woche 156, Woche 208 und Woche 260 wurden ähnlich definiert.
Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260 eine vollständige hämatologische Remission erreichten
Zeitfenster: Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260

Anteil der Patienten, die in Woche 104 eine vollständige hämatologische Remission erreichten, definiert durch Hkt-Kontrolle, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 104, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftrat, und

  • WBC < 10 x 10^9/l in Woche 104 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 10^9/l in Woche 104 Endpunkte für Woche 156, Woche 208 und Woche 260 wurden ähnlich definiert.
Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260
Anzahl der Teilnehmer, die eine partielle Remission erreicht haben, basierend auf den Kriterien des European Leukemia Net (ELN) und der International Working Group for Myelofibrose Research and Treatment (IWG-MRT) in Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260.
Zeitfenster: Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260

Anteil der Patienten, die in Woche 104 eine partielle Remission erreichten, basierend auf den ELN- und IWG-MRT-Kriterien, wie definiert durch:

  • Reduzierung des MPN-SAF-TSS-Scores um mehr als oder gleich 10 Punkte vom Ausgangswert bis Woche 104 und
  • Hkt-Kontrolle, definiert durch das Fehlen der Phlebotomie-Eignung ab Woche 8 bis Woche 104, wobei nicht mehr als eine Phlebotomie-Eignung nach der Randomisierung und vor Woche 8 auftritt, und
  • WBC < 10 x 10^9/l in Woche 104 und
  • Thrombozyten ≤ 400 x 10^9/l in Woche 104 und
  • Keine tastbare Milz in Woche 104, und
  • Keine hämorrhagischen oder thrombotischen Ereignisse und
  • Keine Transformation in Post-PV-Myelofibrose, myelodysplastisches Syndrom (IWG-MRT-Kriterien) oder akute Leukämie (WHO-Kriterien) Endpunkte für Woche 156, Woche 208 und Woche 260 sind ähnlich definiert.
Von Woche 8 bis Woche 104, 156, 208 und 260
Anzahl der Teilnehmer an Transformation Free Survival Events
Zeitfenster: Woche 260 (Ruxolitinib-Arm) und Woche 80 (BAT-Arm)

Transformationsfreies Überleben ist definiert als eines der folgenden:

  1. Myelofibrose (MF), nachgewiesen durch Knochenmarkbiopsie, oder
  2. Akute Leukämie, nachgewiesen durch Knochenmarksblasten von mindestens 20 % oder periphere Blasten von mindestens 20 %, die mindestens 2 Wochen andauern.
  3. Tod aus jedweder Ursache während des Behandlungszeitraums
Woche 260 (Ruxolitinib-Arm) und Woche 80 (BAT-Arm)
Anzahl der Teilnehmer mit Ereignissen zum Gesamtüberleben (OS).
Zeitfenster: bis Woche 260
Das Gesamtüberlebensereignis (OS) ist definiert als Tod jeglicher Ursache. OS-Ereignisse wurden im BAT-Arm gezählt, unabhängig davon, ob die Teilnehmer zu Ruxolitinib wechselten, als das Ereignis auftrat.
bis Woche 260
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Symptombewertungsformular für myeloproliferative Neoplasmen Gesamtsymptom-Score (MPN-SAF TSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247
Der MPN-SAF TSS ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen, der aus 10 Elementen besteht und die Erschöpfung im Zusammenhang mit der MPN-Erkrankung und den Schweregrad von neun der am weitesten verbreiteten damit verbundenen Symptome misst. Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 (keine Müdigkeit/fehlend) bis 10 (so schlimm wie Sie sich vorstellen können/am schlimmsten vorstellbar) bewertet. Der MPN-SAF-TSS wird als Durchschnitt der beobachteten Punkte multipliziert mit 10 berechnet, um a zu erreichen Skala von 0 bis 100. Der MPN-SAF TSS hat somit einen möglichen Punktebereich von 0 bis 100, wobei eine Abnahme eine Verbesserung anzeigt.
Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247
Veränderung der MPN-SAF-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert nach Visite bei Patienten aus der BAT-Gruppe, die nach dem Crossover auf Ruxolitinib umsteigen
Zeitfenster: Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247 danach Überkreuzung
Der MPN-SAF TSS ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen, der aus 10 Elementen besteht und die Erschöpfung im Zusammenhang mit der MPN-Erkrankung und den Schweregrad von neun der am weitesten verbreiteten damit verbundenen Symptome misst. Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 (keine Müdigkeit/fehlend) bis 10 (so schlimm wie Sie sich vorstellen können/am schlimmsten vorstellbar) bewertet. Der MPN-SAF-TSS wird als Durchschnitt der beobachteten Punkte multipliziert mit 10 berechnet, um a zu erreichen Skala von 0 bis 100. Der MPN-SAF TSS hat somit einen möglichen Punktebereich von 0 bis 100, wobei eine Abnahme eine Verbesserung anzeigt.
Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247 danach Überkreuzung
Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert gemäß dem fünfstufigen europäischen Fragebogen zur Lebensqualität in 5 Dimensionen (EQ-5D-5L).
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247
EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung der Gesundheitsergebnisse bei einer Vielzahl von Gesundheitszuständen und Behandlungen. Es besteht aus einer visuellen Analogskala (EQ VAS), die den selbstbewerteten Gesundheitszustand des Befragten auf einer vertikalen, visuellen Analogskala erfasst, wobei die Endpunkte mit „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ gekennzeichnet sind. Die EQ-VAS-Werte wurden auf 100 = die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, und 0 = die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, verankert.
Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in EQ-5D-5L VAS, durch Besuch bei Patienten aus der BAT-Gruppe, die nach dem Wechsel zu Ruxolitinib wechseln
Zeitfenster: Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247 nach Crossover über
EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Instrument zur Messung der Gesundheitsergebnisse bei einer Vielzahl von Gesundheitszuständen und Behandlungen. Es besteht aus einer visuellen Analogskala (EQ VAS), die den selbstbewerteten Gesundheitszustand des Befragten auf einer vertikalen, visuellen Analogskala erfasst, wobei die Endpunkte mit „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ gekennzeichnet sind. Die EQ-VAS-Werte wurden auf 100 = die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, und 0 = die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, verankert.
Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 und 247 nach Crossover über
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigung (WPAI).
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 52 und 80

Der Fragebogen zur Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität: Spezifisches Gesundheitsproblem (WPAI:SHP) ist ein Fragebogen mit sechs Fragen, mit dem die Beeinträchtigung der Arbeit und Aktivität im Zusammenhang mit Polycythaemia vera gemessen werden soll. WPAI bestand aus 6 Fragen (Q1=Beschäftigungsstatus; Q2=Arbeitsausfall aufgrund der Polycythaemia vera; Q3=Arbeitsausfall aufgrund anderer Gründe; Q4=tatsächlich gearbeitete Stunden; Q5=Auswirkung der Polycythaemia vera auf die Produktivität während arbeiten; Q6=Auswirkung der Polycythaemia vera auf die Produktivität bei regelmäßigen täglichen Aktivitäten außer der Arbeit). Höhere WPAI-Scores zeigten eine stärkere Aktivitätsbeeinträchtigung an. Die Punktzahlen wurden mit 100 multipliziert, um sie in Prozent auszudrücken.

Prozent Arbeitsausfall aufgrund von Problemen (letzte 7 Tage) = Q2/(Q2+Q4) Prozent Beeinträchtigung während der Arbeit aufgrund von Problemen (letzte 7 Tage): Q5/10 Prozent Gesamtarbeitsbeeinträchtigung aufgrund von Problemen (letzte 7 sagt): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prozentsatz der Aktivitätsbeeinträchtigung aufgrund von Problemen (letzte 7 sagt): Q6/10
Baseline, Woche 4, 8, 16, 28, 52 und 80
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung der Aktivität (WPAI), durch Besuch bei Patienten aus der BAT-Gruppe, die nach dem Wechsel zu Ruxolitinib wechseln
Zeitfenster: Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28 und 52 nach Crossover

Der Fragebogen zur Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität: Spezifisches Gesundheitsproblem (WPAI:SHP) ist ein Fragebogen mit sechs Fragen, mit dem die Beeinträchtigung der Arbeit und Aktivität im Zusammenhang mit Polycythaemia vera gemessen werden soll. WPAI bestand aus 6 Fragen (Q1=Beschäftigungsstatus; Q2=Arbeitsausfall aufgrund der Polycythaemia vera; Q3=Arbeitsausfall aufgrund anderer Gründe; Q4=tatsächlich gearbeitete Stunden; Q5=Auswirkung der Polycythaemia vera auf die Produktivität während arbeiten; Q6=Auswirkung der Polycythaemia vera auf die Produktivität bei regelmäßigen täglichen Aktivitäten außer der Arbeit). Höhere WPAI-Scores zeigten eine stärkere Aktivitätsbeeinträchtigung an. Die Punktzahlen wurden mit 100 multipliziert, um sie in Prozent auszudrücken.

Prozent Arbeitsausfall aufgrund von Problemen (letzte 7 Tage) = Q2/(Q2+Q4) Prozent Beeinträchtigung während der Arbeit aufgrund von Problemen (letzte 7 Tage): Q5/10 Prozent Gesamtarbeitsbeeinträchtigung aufgrund von Problemen (letzte 7 sagt): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prozentsatz der Aktivitätsbeeinträchtigung aufgrund von Problemen (letzte 7 sagt): Q6/10
Baseline (letzte Beurteilung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28 und 52 nach Crossover
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Woche 4, 8, 16, 28, 40, 52 und 80
Der Patient Global Impression of Change (PGIC) besteht aus einer einzigen Frage, die dazu dient, die Perspektive eines Patienten hinsichtlich einer Verbesserung oder Verschlechterung im Laufe der Zeit relativ zur Behandlung zu messen. Der PGIC verwendet eine Sieben-Punkte-Skala, wobei eins (1) sehr viel besser und sieben (7) sehr viel schlechter bedeutet.
Woche 4, 8, 16, 28, 40, 52 und 80
Zusammenfassung des globalen Eindrucks der Veränderung durch Patienten (PGIC) nach Besuch bei Patienten aus der BAT-Gruppe, die nach dem Wechsel zu Ruxolitinib wechseln
Zeitfenster: Baseline (letzte Bewertung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 40 und 52 nach Crossover
Der Patient Global Impression of Change (PGIC) besteht aus einer einzigen Frage, die dazu dient, die Perspektive eines Patienten hinsichtlich einer Verbesserung oder Verschlechterung im Laufe der Zeit relativ zur Behandlung zu messen. Der PGIC verwendet eine Sieben-Punkte-Skala, wobei eins (1) sehr viel besser und sieben (7) sehr viel schlechter bedeutet.
Baseline (letzte Bewertung vor Crossover), Woche 4, 8, 16, 24, 28, 40 und 52 nach Crossover
Anzahl der Teilnehmer, die eine Thrombose entwickelten
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis Woche 80 für BAT und Woche 260 für Ruxolitinib
Anteil der Teilnehmer, die ein arterielles oder venöses thromboembolisches Ereignis entwickeln
Von der Randomisierung bis Woche 80 für BAT und Woche 260 für Ruxolitinib

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. März 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

29. September 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

7. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Januar 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

20. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CINC424B2401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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