Eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con policitemia vera resistente o intolerante a la HU frente a la mejor terapia disponible. (RESPONSE-2)
Estudio aleatorizado, abierto, multicéntrico de fase IIIb que evalúa la eficacia y la seguridad de ruxolitinib frente a la mejor terapia disponible en pacientes con policitemia vera que son resistentes o intolerantes a la hidroxiurea (Respuesta 2)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio de Fase IIIb prospectivo, multicéntrico, abierto, aleatorizado, que evaluó la eficacia y la seguridad de ruxolitinib frente a BAT seleccionado por el investigador en pacientes con PV que son resistentes o intolerantes a la HU.
El estudio comprendió los siguientes períodos:
Período de selección (hasta 5 semanas: día -35 a día -1): las evaluaciones de selección se realizaron en una o más visitas a la clínica y se revisaron para determinar la elegibilidad antes de que el paciente fuera aleatorizado en el estudio.
Período de tratamiento central (día 1 a la semana 80):
Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de 1:1 a cualquiera de los grupos de tratamiento (ruxolitinib o BAT) y debían ser tratados con su tratamiento aleatorizado.
Período de tratamiento cruzado (semana 28 o posterior) solo para pacientes con BAT:
Los pacientes aleatorizados a BAT que no respondieron en la semana 28 fueron elegibles para cruzar y comenzar el tratamiento con ruxolitinib. Los pacientes que cruzaron en la Semana 28 o después tuvieron que completar todas las evaluaciones para la visita de Fin de tratamiento (EoT) del Período de tratamiento principal, seguidas de las evaluaciones en el programa de evaluación de la visita cruzada.
Período de tratamiento extendido (semana 80 a semana 260):
Los pacientes que recibieron ruxolitinib en la Semana 80 (incluidos los pacientes que pasaron de BAT) fueron elegibles para continuar hasta la Semana 260 en el Período de tratamiento extendido. Los pacientes continuaron con la dosis de ruxolitinib que recibieron en la Semana 80. Los pacientes que recibieron BAT en la Semana 80 no eran elegibles para ingresar al Período de tratamiento extendido y tenían que tener la visita EoT en la Semana 80 y una visita de Fin del estudio (EoS) 30 días después la visita del EoT.
Período de seguimiento:
Se realizó un seguimiento de la seguridad de los pacientes durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio y se realizaron evaluaciones de la visita de EoS después de 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los pacientes que completaron el EoT (semana 80 para los pacientes que recibieron BAT, semana 260 para los pacientes que recibieron ruxolitinib o desde el momento de la interrupción prematura) debían ser objeto de seguimiento cada 3 meses para determinar la supervivencia hasta el final del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Augsburg, Alemania, 86150
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Jena, Alemania, 07740
- Novartis Investigative Site
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Leipzig, Alemania, 04103
- Novartis Investigative Site
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Magdeburg, Alemania, 39120
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemania, 55131
- Novartis Investigative Site
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Minden, Alemania, 32429
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wuerttemberg
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Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 68305
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Novartis Investigative Site
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea, república de, 03722
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28034
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28046
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Malaga, Andalucia, España, 29010
- Novartis Investigative Site
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Castilla Y Leon
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Salamanca, Castilla Y Leon, España, 37007
- Novartis Investigative Site
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Catalunya
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Barcelona, Catalunya, España, 08035
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Alicante, Comunidad Valenciana, España, 03010
- Novartis Investigative Site
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Galicia
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La Coruna, Galicia, España, 15006
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Las Palmas De G.C
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Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, España, 35010
- Novartis Investigative Site
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Novartis Investigative Site
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Bordeaux, Francia, 33076
- Novartis Investigative Site
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Brest, Francia, 29200
- Novartis Investigative Site
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Lille cedex, Francia, 59020
- Novartis Investigative Site
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Nice Cedex, Francia, 06202
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75010
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31059
- Novartis Investigative Site
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Bayonne Cedex
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Bayonne, Bayonne Cedex, Francia, 64109
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungría, 1085
- Novartis Investigative Site
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Debrecen, Hungría, 4032
- Novartis Investigative Site
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Kaposvar, Hungría, 7400
- Novartis Investigative Site
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Novartis Investigative Site
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Tamil Nadu
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Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
- Novartis Investigative Site
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Nahariya, Israel, 22100
- Novartis Investigative Site
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Netanya, Israel, 42150
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Italia, 40138
- Novartis Investigative Site
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FI
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Firenze, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
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VA
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Varese, VA, Italia, 21100
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Pavo, 35040
- Novartis Investigative Site
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Talas / Kayseri, Pavo, 38039
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico confirmado de PV según los criterios de la Organización Mundial de la Salud de 2008, bazo no palpable, dependiente de flebotomía, resistente o intolerante a la hidroxiurea, estado funcional ECOG de 0, 1 o 2.
Criterio de exclusión:
Función hepática o renal inadecuada Infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral significativa que requiere tratamiento Neoplasia maligna activa en los últimos 5 años, excluyendo cánceres de piel específicos Tratamiento previo con un inhibidor de JAK Tratamiento con cualquier agente en investigación Mujeres que están embarazada o amamantando.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Ruxolitinib
Ruxolitinib se administró a una dosis inicial de 10 mg dos veces al día (bid).
La dosis se ajustó en función de los parámetros de eficacia y seguridad hasta una dosis máxima de 25 mg dos veces al día.
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Ruxolitinib se administró a una dosis inicial de 10 mg dos veces al día (bid).
La dosis se ajustó en función de los parámetros de eficacia y seguridad hasta una dosis máxima de 25 mg dos veces al día.
Otros nombres:
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COMPARADOR_ACTIVO: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Mejor terapia disponible seleccionada por el investigador entre: hidroxiurea, interferón pegilado (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelida, IMID u observación.
Los participantes asignados al azar a BAT que no respondieron en la semana 28 fueron elegibles para cruzar y comenzar el tratamiento con ruxolitinib.
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Mejor terapia disponible seleccionada por el investigador entre: hidroxiurea, interferón pegilado (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelida, IMID u observación.
Los participantes asignados al azar a BAT que no respondieron en la semana 28 fueron elegibles para cruzar y comenzar el tratamiento con ruxolitinib.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que lograron el control del hematocrito (Hct) en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
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La proporción de pacientes que lograron el control del Hct en la Semana 28 se definió por la ausencia de elegibilidad para flebotomía a partir de la Semana 8 y continuando hasta la Semana 28, con no más de una elegibilidad para flebotomía después de la aleatorización y antes de la Semana 8. La elegibilidad para la flebotomía se definió por:
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Semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
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La proporción de pacientes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 28 se definió por:
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Semana 28
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Número de participantes que lograron un control del hematocrito (Hct) en la semana 52 y la semana 80
Periodo de tiempo: Semana 52 y 80
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La proporción de pacientes que lograron un control de Hct en la Semana 52 se definió por la ausencia de elegibilidad para flebotomía a partir de la Semana 8 y continuando hasta la Semana 52, y no más de una elegibilidad para flebotomía después de la aleatorización y antes de la Semana 8 - Se definió el punto final para la semana 80, de manera similar. |
Semana 52 y 80
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Número de participantes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 52 y la semana 80
Periodo de tiempo: Semana 52 y 80
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La proporción de pacientes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 52 se definió por:
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Semana 52 y 80
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Número de participantes con flebotomías a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 260
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La elegibilidad para la flebotomía se definió por Hct confirmado > 45 % que es al menos 3 puntos porcentuales más alto que el Hct obtenido al inicio o Hct confirmado > 48 %.
La confirmación ocurrió de 2 a 14 días después de la observación inicial.
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Línea de base a la semana 260
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Cambio desde el inicio en el hematocrito (Hct) en cada visita
Periodo de tiempo: Línea base, semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 y 260
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El hematocrito es el porcentaje de volumen de glóbulos rojos (RBC) en la sangre.
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Línea base, semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 y 260
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Cambio desde el inicio en el hematocrito (Hct) en cada visita programada después del cruce en los participantes aleatorizados a BAT que se cruzaron a ruxolitinib
Periodo de tiempo: Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 y 232 después del cruce
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El hematocrito es el porcentaje de glóbulos rojos (RBC) en la sangre.
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Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 y 232 después del cruce
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Longitud del bazo por visita
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 y 260
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La longitud del bazo se evaluó mediante palpación manual en cada visita del estudio.
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Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 y 260
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Cambio desde el inicio en el estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
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La escala ECOG de estado funcional describió el nivel de funcionamiento de los participantes en términos de su capacidad para cuidar de sí mismos, actividad diaria y capacidad física.
El desempeño de ECOG se registró según los grados de estado de desempeño de ECOG que van desde 0 (totalmente activo, capaz de llevar a cabo todo el desempeño anterior a la enfermedad sin restricciones) a 5 (muerto).
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Línea de base y semana 28
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Número de participantes que lograron una remisión parcial según los criterios de la Red europea contra la leucemia (ELN) y del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT) en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
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Proporción de pacientes que lograron una remisión parcial en la semana 28, según los criterios ELN e IWG-MRT, según lo definido por:
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Semana 28
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Número de participantes que lograron una remisión parcial según los criterios de la Red europea contra la leucemia (ELN) y del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT) en la semana 52 y la semana 80
Periodo de tiempo: Semana 52 y 80
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Proporción de pacientes que lograron una remisión parcial en la semana 52 según los criterios ELN e IWG-MRT, según lo definido por:
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Semana 52 y 80
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Número de participantes que lograron un control de hematocrito (Hct) en la semana 104, la semana 156, la semana 208 y la semana 260.
Periodo de tiempo: De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Proporción de pacientes que lograron un control de Hct en la Semana 104 según lo definido por la ausencia de elegibilidad para flebotomía a partir de la Semana 8 y continuando hasta la Semana 104 y con no más de una elegibilidad para flebotomía después de la aleatorización y antes de la Semana 8 Criterio de valoración para la Semana 156, Semana 208 y la semana 260 se definieron de manera similar.
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De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Número de participantes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 104, la semana 156, la semana 208 y la semana 260
Periodo de tiempo: De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Proporción de pacientes que lograron una remisión hematológica completa en la semana 104 según lo definido por el control de Hto definido por la ausencia de elegibilidad para flebotomía a partir de la semana 8 y continuando hasta la semana 104, con no más de una elegibilidad para flebotomía después de la aleatorización y antes de la semana 8, y
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De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Número de participantes que lograron la remisión parcial según los criterios de la Red europea contra la leucemia (ELN) y del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT) en la semana 104, la semana 156, la semana 208 y la semana 260.
Periodo de tiempo: De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Proporción de pacientes que lograron una remisión parcial en la semana 104, según los criterios ELN e IWG-MRT, según lo definido por:
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De la Semana 8 a la Semana 104, 156, 208 y 260
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Número de participantes con eventos de supervivencia sin transformación
Periodo de tiempo: Semana 260 (brazo ruxolitinib) y Semana 80 (brazo BAT)
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La supervivencia sin transformación se define como una de las siguientes:
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Semana 260 (brazo ruxolitinib) y Semana 80 (brazo BAT)
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Número de participantes con eventos de supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El evento de supervivencia global (SG) se define como la muerte por cualquier causa.
Los eventos de OS se contaron en el brazo BAT, independientemente de si los participantes cruzaron para recibir ruxolitinib cuando ocurrió el evento.
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hasta la semana 260
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Cambio desde el inicio en el formulario de evaluación de síntomas de neoplasias mieloproliferativas Puntaje total de síntomas (MPN-SAF TSS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247
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El MPN-SAF TSS es un cuestionario específico de la enfermedad compuesto por 10 ítems que mide la fatiga relacionada con la enfermedad MPN y la gravedad de nueve de los síntomas asociados más prevalentes.
Cada elemento se califica en una escala que va de 0 (sin fatiga/ausente) a 10 (tan malo como pueda imaginar/peor imaginable). El MPN-SAF TSS se calcula como el promedio de los elementos observados multiplicado por 10 para lograr un Escala de 0 a 100.
Por lo tanto, el MPN-SAF TSS tiene un posible rango de puntuación de 0 a 100, donde una disminución indica una mejora.
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Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales de MPN-SAF por visita en pacientes del grupo BAT que se cruzaron a ruxolitinib después del cruce
Periodo de tiempo: Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247 después Transversal
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El MPN-SAF TSS es un cuestionario específico de la enfermedad compuesto por 10 ítems que mide la fatiga relacionada con la enfermedad MPN y la gravedad de nueve de los síntomas asociados más prevalentes.
Cada elemento se califica en una escala que va de 0 (sin fatiga/ausente) a 10 (tan malo como pueda imaginar/peor imaginable). El MPN-SAF TSS se calcula como el promedio de los elementos observados multiplicado por 10 para lograr un Escala de 0 a 100.
Por lo tanto, el MPN-SAF TSS tiene un posible rango de puntuación de 0 a 100, donde una disminución indica una mejora.
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Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247 después Transversal
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Cambio desde el inicio en la puntuación según el cuestionario europeo de calidad de vida de 5 dimensiones y 5 niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247
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EQ-5D-5L es un instrumento estandarizado para medir los resultados de salud en una amplia gama de condiciones y tratamientos de salud.
Consiste en una escala analógica visual (EQ VAS) que registra la salud autoevaluada del encuestado en una escala analógica visual vertical donde los puntos finales están etiquetados como 'mejor estado de salud imaginable' y 'peor estado de salud imaginable'.
Las puntuaciones de EQ VAS se basaron en 100 = la mejor salud que pueda imaginar y 0 = la peor salud que pueda imaginar.
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Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247
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Cambio desde el inicio en EQ-5D-5L VAS, por visita en pacientes del grupo BAT que se cruzaron a ruxolitinib después del cruce
Periodo de tiempo: Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247 después del cruce encima
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EQ-5D-5L es un instrumento estandarizado para medir los resultados de salud en una amplia gama de condiciones y tratamientos de salud.
Consiste en una escala analógica visual (EQ VAS) que registra la salud autoevaluada del encuestado en una escala analógica visual vertical donde los puntos finales están etiquetados como 'mejor estado de salud imaginable' y 'peor estado de salud imaginable'.
Las puntuaciones de EQ VAS se basaron en 100 = la mejor salud que pueda imaginar y 0 = la peor salud que pueda imaginar.
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Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 y 247 después del cruce encima
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Cambio desde la línea de base en el Cuestionario de Deterioro de la Actividad y la Productividad Laboral (WPAI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 52 y 80
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El Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) es un cuestionario de seis ítems que pretendía medir el trabajo y la actividad deteriorada asociados con la policitemia vera. El WPAI constaba de 6 preguntas (Q1=Situación laboral; Q2=Horas de ausencia al trabajo por policitemia vera; Q3=Horas de ausencia al trabajo por otros motivos; Q4=Horas efectivamente trabajadas; Q5=Impacto de la policitemia vera en la productividad mientras trabajando; Q6=Impacto de la policitemia vera en la productividad mientras se realizan las actividades habituales de la vida diaria distintas del trabajo). Las puntuaciones más altas de WPAI indicaron un mayor deterioro de la actividad. Las puntuaciones se multiplicaron por 100 para expresarlas en porcentajes. Porcentaje de tiempo de trabajo perdido debido a un problema (últimos 7 días) =Q2/(Q2+Q4) Porcentaje de incapacidad mientras trabajaba debido a un problema (últimos 7 días): Q5/10 Porcentaje de incapacidad laboral general debido a un problema (últimos 7 dice): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Porcentaje de deterioro de la actividad debido a un problema (las últimas 7 dicen): Q6/10 |
Línea de base, semana 4, 8, 16, 28, 52 y 80
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Cambio desde el inicio en el Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire (WPAI), por visita en pacientes del grupo BAT que se cruzaron a ruxolitinib después del cruce
Periodo de tiempo: Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28 y 52 después del cruce
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El Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) es un cuestionario de seis ítems que pretendía medir el trabajo y la actividad deteriorada asociados con la policitemia vera. El WPAI constaba de 6 preguntas (Q1=Situación laboral; Q2=Horas de ausencia al trabajo por policitemia vera; Q3=Horas de ausencia al trabajo por otros motivos; Q4=Horas efectivamente trabajadas; Q5=Impacto de la policitemia vera en la productividad mientras trabajando; Q6=Impacto de la policitemia vera en la productividad mientras se realizan las actividades habituales de la vida diaria distintas del trabajo). Las puntuaciones más altas de WPAI indicaron un mayor deterioro de la actividad. Las puntuaciones se multiplicaron por 100 para expresarlas en porcentajes. Porcentaje de tiempo de trabajo perdido debido a un problema (últimos 7 días) =Q2/(Q2+Q4) Porcentaje de incapacidad mientras trabajaba debido a un problema (últimos 7 días): Q5/10 Porcentaje de incapacidad laboral general debido a un problema (últimos 7 dice): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Porcentaje de deterioro de la actividad debido a un problema (las últimas 7 dicen): Q6/10 |
Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28 y 52 después del cruce
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Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52 y 80
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La Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC, por sus siglas en inglés) se compone de una sola pregunta destinada a medir la perspectiva de mejora o deterioro de un paciente con el tiempo en relación con el tratamiento.
El PGIC utiliza una escala de siete puntos donde uno (1) es igual a una gran mejora y siete (7) es igual a mucho peor.
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Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52 y 80
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Resumen de la impresión global de cambio del paciente (PGIC), por visita en pacientes del grupo BAT que se cruzaron a ruxolitinib después del cruce
Periodo de tiempo: Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 40 y 52 después del cruce
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La Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC, por sus siglas en inglés) se compone de una sola pregunta destinada a medir la perspectiva de mejora o deterioro de un paciente con el tiempo en relación con el tratamiento.
El PGIC utiliza una escala de siete puntos donde uno (1) es igual a una gran mejora y siete (7) es igual a mucho peor.
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Línea de base (última evaluación antes del cruce), semana 4, 8, 16, 24, 28, 40 y 52 después del cruce
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Número de participantes que desarrollaron trombosis
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la Semana 80 para BAT y la Semana 260 para Ruxolitinib
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Proporción de participantes que desarrollan cualquier evento tromboembólico arterial o venoso
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Desde la aleatorización hasta la Semana 80 para BAT y la Semana 260 para Ruxolitinib
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Publicaciones Generales
- Passamonti F, Palandri F, Saydam G, Callum J, Devos T, Guglielmelli P, Vannucchi AM, Zor E, Zuurman M, Gilotti G, Zhang Y, Griesshammer M. Ruxolitinib versus best available therapy in inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): 5-year follow up of a randomised, phase 3b study. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e480-e492. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00102-8. Epub 2022 May 18.
- Kiladjian JJ, Guglielmelli P, Griesshammer M, Saydam G, Masszi T, Durrant S, Passamonti F, Jones M, Zhen H, Li J, Gadbaw B, Perez Ronco J, Khan M, Verstovsek S. Efficacy and safety of ruxolitinib after and versus interferon use in the RESPONSE studies. Ann Hematol. 2018 Apr;97(4):617-627. doi: 10.1007/s00277-017-3225-1. Epub 2018 Feb 2.
- Passamonti F, Griesshammer M, Palandri F, Egyed M, Benevolo G, Devos T, Callum J, Vannucchi AM, Sivgin S, Bensasson C, Khan M, Mounedji N, Saydam G. Ruxolitinib for the treatment of inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): a randomised, open-label, phase 3b study. Lancet Oncol. 2017 Jan;18(1):88-99. doi: 10.1016/S1470-2045(16)30558-7. Epub 2016 Dec 2.
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