Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą oporną lub nietolerującą HU w porównaniu z najlepszą dostępną terapią. (RESPONSE-2)

29 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy IIIb oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z czerwienicą prawdziwą, którzy są oporni lub nie tolerują hydroksymocznika (odpowiedź 2)

W badaniu tym porównywano skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu z najlepszą dostępną terapią (BAT) u pacjentów z czerwienicą prawdziwą (PV), którzy byli oporni lub nietolerowali hydroksymocznika i nie mieli wyczuwalnej śledziony.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie fazy IIIb oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu w porównaniu z BAT wybranymi przez badacza u pacjentów z PV opornych na HU lub nietolerujących HU.

Badanie obejmowało następujące okresy:

Okres badań przesiewowych (do 5 tygodni: od dnia -35 do dnia -1): Oceny badań przesiewowych przeprowadzono podczas jednej lub więcej wizyt w klinice i dokonano ich przeglądu w celu określenia kwalifikowalności przed randomizacją pacjenta do badania.

Podstawowy okres leczenia (od dnia 1. do tygodnia 80.):

Pacjentów przydzielono losowo w stosunku 1:1 do jednej z grup terapeutycznych (ruksolitynib lub BAT) i mieli być leczeni zgodnie z randomizowanym leczeniem.

Okres leczenia naprzemiennego (tydzień 28 lub później) tylko dla pacjentów z BAT:

Pacjenci przydzieleni losowo do grupy BAT, u których nie wystąpiła odpowiedź do 28. tygodnia, kwalifikowali się do zmiany leczenia i rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem. Pacjenci, którzy przeszli w 28. tygodniu lub później, musieli przejść wszystkie oceny przed wizytą końcową leczenia (EoT) w głównym okresie leczenia, a następnie oceny w harmonogramie oceny wizyty przejściowej.

Przedłużony okres leczenia (od 80. tygodnia do 260. tygodnia):

Pacjenci otrzymujący ruksolitynib w 80. tygodniu (w tym pacjenci, którzy przeszli z BAT) kwalifikowali się do kontynuacji do 260. tygodnia w przedłużonym okresie leczenia. Pacjenci kontynuowali leczenie ruksolitynibem w dawce, którą otrzymywali w 80. tygodniu. Pacjenci, którzy otrzymali BAT w 80. tygodniu, nie kwalifikowali się do udziału w przedłużonym okresie leczenia i musieli odbyć wizytę EoT w 80. tygodniu oraz wizytę na koniec badania (EoS) 30 dni po wizyta EoT.

Okres obserwacji:

Pacjentów obserwowano pod kątem bezpieczeństwa przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku, a oceny wizyt EoS przeprowadzono po 30 dniach od ostatniej dawki badanego leku. Pacjenci, którzy ukończyli EoT (tydzień 80. dla pacjentów otrzymujących BAT, tydzień 260. dla pacjentów otrzymujących ruksolitynib lub od czasu przedwczesnego przerwania leczenia) podlegali obserwacji co 3 miesiące pod kątem przeżycia do końca badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

149

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francja, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Francja, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Francja, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Francja, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Hiszpania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Hiszpania, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Hiszpania, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Hiszpania, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Indyk, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Nahariya, Izrael, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Izrael, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Niemcy, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Niemcy, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Węgry, 7400
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Włochy, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Włochy, 21100
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Potwierdzone rozpoznanie PV zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2008 r., Śledziona niewyczuwalna palpacyjnie, Zależne od upuszczania krwi, Oporność lub nietolerancja hydroksymocznika, Stan sprawności wg ECOG 0, 1 lub 2.

Kryteria wyłączenia:

Niewłaściwa czynność wątroby lub nerek Poważna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa wymagająca leczenia Aktywna choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 5 lat, z wyłączeniem określonych raków skóry Wcześniej otrzymywane leczenie inhibitorem JAK Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem Kobiety, które ciężarna lub karmiąca.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ruksolitynib
Ruksolitynib podawano w dawce początkowej 10 mg dwa razy dziennie (bid). Dawkę dostosowano w oparciu o parametry skuteczności i bezpieczeństwa do maksymalnej dawki 25 mg dwa razy na dobę.
Lek: Ruksolitynib
Ruksolitynib podawano w dawce początkowej 10 mg dwa razy dziennie (bid). Dawkę dostosowano w oparciu o parametry skuteczności i bezpieczeństwa do maksymalnej dawki 25 mg dwa razy na dobę.
Inne nazwy:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Najlepsza dostępna terapia (BAT)
Najlepsza dostępna terapia wybrana przez badacza spośród: hydroksymocznika, pegylowanego interferonu (IFN/PEG-IFN), pipobromanu, anagrelidu, IMID lub obserwacji. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy BAT, u których nie wystąpiła odpowiedź do 28. tygodnia, kwalifikowali się do zmiany leczenia i rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem.
Lek: Najlepsza dostępna terapia
Najlepsza dostępna terapia wybrana przez badacza spośród: hydroksymocznika, pegylowanego interferonu (IFN/PEG-IFN), pipobromanu, anagrelidu, IMID lub obserwacji. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy BAT, u których nie wystąpiła odpowiedź do 28. tygodnia, kwalifikowali się do zmiany leczenia i rozpoczęcia leczenia ruksolitynibem.
Inne nazwy:
  • NIETOPERZ

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których uzyskano kontrolę hematokrytu (Hct) w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Odsetek pacjentów, u których uzyskano kontrolę Hct w 28. tygodniu, określono na podstawie braku kwalifikacji do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia do 28. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikacją do upuszczania krwi po randomizacji i przed 8. tygodniem.

Kwalifikowalność do upuszczania krwi została określona przez:

  • Potwierdzone Hct > 45%, czyli o co najmniej 3 punkty procentowe wyższe niż Hct uzyskane na początku badania Or
  • Potwierdzone Hct > 48% Potwierdzenie nastąpiło od 2 do 14 dni po pierwszej obserwacji.
Tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy uzyskali całkowitą remisję hematologiczną w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Odsetek pacjentów osiągających całkowitą remisję hematologiczną w 28. tygodniu określono na podstawie:

  • kontrola Hct w 28. tygodniu zdefiniowana jako brak kwalifikowalności do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwająca do 28. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikowalnością do puszczania krwi występującą po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz
  • WBC < 10 x 109/l w 28. tygodniu i
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 109/l w 28. tygodniu
Tydzień 28
Liczba uczestników, u których uzyskano kontrolę hematokrytu (Hct) w 52. i 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 80

Odsetek pacjentów, u których uzyskano kontrolę Hct w 52. tygodniu, określono na podstawie braku kwalifikacji do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia do 52. tygodnia oraz nie więcej niż jednej kwalifikacji do upuszczania krwi po randomizacji i przed 8. tygodniem

- W podobny sposób zdefiniowano punkt końcowy dla 80. tygodnia.
Tydzień 52 i 80
Liczba uczestników, u których uzyskano całkowitą remisję hematologiczną w 52. i 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 80

Odsetek pacjentów osiągających całkowitą remisję hematologiczną w 52. tygodniu określono na podstawie:

  • kontrola Hct w 52. tygodniu, zdefiniowana jako brak kwalifikacji do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwająca do 52. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikacją do upuszczania krwi występującą po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz
  • Liczba białych krwinek (WBC) < 10 x10^9/l w 52. tygodniu oraz
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 10^9/l w 52. tygodniu
  • Podobnie zdefiniowano punkt końcowy dla tygodnia 80.
Tydzień 52 i 80
Liczba uczestników z upuszczaniem krwi w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 260
Kwalifikowalność do upuszczania krwi została zdefiniowana na podstawie potwierdzonego Hct > 45%, czyli o co najmniej 3 punkty procentowe wyższe niż Hct uzyskanego na początku badania lub potwierdzonego Hct > 48%. Potwierdzenie następowało od 2 do 14 dni po pierwszej obserwacji.
Wartość wyjściowa do tygodnia 260
Zmiana hematokrytu (Hct) w stosunku do linii podstawowej podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 i 260
Hematokryt to procentowa objętość krwinek czerwonych (RBC) we krwi.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 i 260
Zmiana wartości hematokrytu (Hct) w stosunku do wartości wyjściowych podczas każdej zaplanowanej wizyty po zamianie u uczestników zrandomizowanych do grupy BAT, którzy przeszli na ruksolitynib
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 i 232 po przejściu
Hematokryt to procent czerwonych krwinek (RBC) we krwi.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 i 232 po przejściu
Długość śledziony według wizyty
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 i 260
Długość śledziony oceniano za pomocą ręcznego badania palpacyjnego podczas każdej wizyty w ramach badania.
Tydzień 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 i 260
Zmiana od stanu wyjściowego w stanie sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) do tygodnia 28
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
Skala stanu sprawności ECOG opisywała poziom funkcjonowania uczestników w zakresie ich zdolności do dbania o siebie, codziennej aktywności i sprawności fizycznej. Wydajność ECOG rejestrowano zgodnie ze stopniami sprawności ECOG w zakresie od 0 (w pełni aktywny, zdolny do zachowania wszystkich sprawności sprzed choroby bez ograniczeń) do 5 (martwy).
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Liczba uczestników, u których uzyskano częściową remisję na podstawie kryteriów European Leukemia Net (ELN) i International Working Group for Myelofibrosis and Treatment (IWG-MRT) w tygodniu 28.
Ramy czasowe: Tydzień 28

Odsetek pacjentów, u których wystąpiła częściowa remisja w 28. tygodniu, na podstawie kryteriów ELN i IWG-MRT, zgodnie z definicją:

  • Formularz oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego Zmniejszenie całkowitej punktacji objawów (MPN-SAF TSS) o co najmniej 10 punktów od wartości wyjściowej do 28. tygodnia oraz
  • kontrola Hct zdefiniowana jako brak kwalifikowalności do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwająca do 28. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikowalnością do puszczania krwi występującą po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz
  • WBC < 10 x10^9/l w 28. tygodniu i
  • Płytki krwi ≤ 400 x 10^9/l w 28. tygodniu i
  • Brak wyczuwalnej śledziony w 28. tygodniu i
  • Brak zdarzeń krwotocznych lub zakrzepowych i
  • Brak transformacji w zwłóknienie szpiku po PV, zespół mielodysplastyczny (kryteria IWG-MRT) lub ostrą białaczkę (kryteria WHO).
Tydzień 28
Liczba uczestników, którzy uzyskali częściową remisję na podstawie kryteriów European Leukemia Net (ELN) i International Working Group for Myelofibrosis and Treatment (IWG-MRT) w 52. i 80. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 80

Odsetek pacjentów, u których uzyskano częściową remisję w 52. tygodniu na podstawie kryteriów ELN i IWG-MRT, zgodnie z definicją:

  • zmniejszenie punktacji MPN-SAF TSS o co najmniej 10 punktów od wizyty początkowej do 52. tygodnia oraz
  • kontrola Hct zdefiniowana jako brak kwalifikowalności do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwająca do 52. tygodnia z nie więcej niż jedną kwalifikowalnością do puszczania krwi występującą po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz
  • WBC < 10 x 109/l w 52. tygodniu i
  • Liczba płytek krwi ≤ 400 x 109/l w 52. tygodniu i
  • Brak wyczuwalnej śledziony w 52. tygodniu i
  • Brak zdarzeń krwotocznych lub zakrzepowych i
  • Brak transformacji w zwłóknienie szpiku po PV, zespół mielodysplastyczny (kryteria IWG-MRT) lub ostrą białaczkę (kryteria WHO).
  • Podobnie zdefiniowano punkt końcowy dla tygodnia 80.
Tydzień 52 i 80
Liczba uczestników, u których uzyskano kontrolę hematokrytu (Hct) w 104., 156., 208. i 260. tygodniu.
Ramy czasowe: Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260
Odsetek pacjentów, u których uzyskano kontrolę Hct w 104. tygodniu, zgodnie z definicją braku kwalifikacji do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwającą do 104. tygodnia oraz z nie więcej niż jedną kwalifikacją do upuszczania krwi po randomizacji i przed 8. tygodniem. Punkt końcowy w 156. tygodniu, 208. tygodniu i Tydzień 260 określono podobnie.
Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260
Liczba uczestników, u których uzyskano całkowitą remisję hematologiczną w 104., 156., 208. i 260. tygodniu
Ramy czasowe: Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260

Odsetek pacjentów, u których wystąpiła całkowita remisja hematologiczna w 104. tygodniu zgodnie z kontrolą Hct zdefiniowaną jako brak kwalifikacji do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia do 104. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikacją do upuszczania krwi po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz

  • WBC < 10 x10^9/l w 104. tygodniu i
  • Płytki krwi ≤ 400 x 10^9/l w 104. tygodniu Punkt końcowy dla 156., 208. i 260. tygodnia określono podobnie.
Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260
Liczba uczestników, którzy uzyskali częściową remisję na podstawie kryteriów European Leukemia Net (ELN) i International Working Group for Myelofibrosis and Treatment (IWG-MRT) w 104., 156., 208. i 260. tygodniu.
Ramy czasowe: Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260

Odsetek pacjentów, u których uzyskano częściową remisję w 104. tygodniu, na podstawie kryteriów ELN i IWG-MRT, zgodnie z definicją:

  • zmniejszenie wyniku MPN-SAF TSS o co najmniej 10 punktów od wartości wyjściowej do 104. tygodnia oraz
  • Kontrola Hct zdefiniowana jako brak kwalifikowalności do upuszczania krwi począwszy od 8. tygodnia i trwająca do 104. tygodnia, z nie więcej niż jedną kwalifikowalnością do puszczania krwi występującą po randomizacji i przed 8. tygodniem oraz
  • WBC < 10 x10^9/l w 104. tygodniu i
  • Płytki krwi ≤ 400 x 10^9/l w 104. tygodniu i
  • Brak wyczuwalnej śledziony w 104. tygodniu i
  • Brak zdarzeń krwotocznych lub zakrzepowych i
  • Brak transformacji w zwłóknienie szpiku po PV, zespół mielodysplastyczny (kryteria IWG-MRT) lub ostrą białaczkę (kryteria WHO). Punkt końcowy dla tygodnia 156, tygodnia 208 i tygodnia 260 określono podobnie.
Od tygodnia 8 do tygodnia 104, 156, 208 i 260
Liczba uczestników wydarzeń survivalowych bez transformacji
Ramy czasowe: Tydzień 260 (ramię ruksolitynibu) i tydzień 80 (ramię BAT)

Przeżycie wolne od transformacji definiuje się jako jedno z następujących:

  1. Zwłóknienie szpiku (MF), o czym świadczy biopsja szpiku kostnego lub
  2. Ostra białaczka, o której świadczy liczba blastów w szpiku kostnym wynosząca co najmniej 20% lub liczba blastów obwodowych wynosząca co najmniej 20%, trwająca co najmniej 2 tygodnie.
  3. Śmierć z jakiejkolwiek przyczyny w okresie leczenia
Tydzień 260 (ramię ruksolitynibu) i tydzień 80 (ramię BAT)
Liczba uczestników ze zdarzeniami całkowitego przeżycia (OS).
Ramy czasowe: do tygodnia 260
Zdarzenie całkowitego przeżycia (OS) definiuje się jako zgon z dowolnej przyczyny. Zdarzenia OS były liczone w ramieniu BAT, niezależnie od tego, czy uczestnicy zmienili leczenie na ruksolitynib w momencie wystąpienia zdarzenia.
do tygodnia 260
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w Formularzu oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego Całkowita punktacja objawów (MPN-SAF TSS)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247
MPN-SAF TSS to specyficzny dla danej choroby kwestionariusz składający się z 10 pozycji, który mierzy zmęczenie związane z chorobą MPN oraz nasilenie dziewięciu najczęściej występujących objawów towarzyszących. Każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak zmęczenia/nieobecny) do 10 (tak źle, jak można sobie wyobrazić/najgorszy, jaki można sobie wyobrazić). MPN-SAF TSS jest obliczany jako średnia zaobserwowanych elementów pomnożona przez 10 w celu uzyskania Skala od 0 do 100. MPN-SAF TSS ma zatem możliwy zakres punktacji od 0 do 100, gdzie spadek wskazuje na poprawę.
Punkt początkowy, 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247
Zmiana od punktu początkowego w całkowitych wynikach MPN-SAF według wizyty u pacjentów z grupy BAT, którzy przeszli na ruksolitynib po zmianie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247 po krzyżowanie
MPN-SAF TSS to specyficzny dla danej choroby kwestionariusz składający się z 10 pozycji, który mierzy zmęczenie związane z chorobą MPN oraz nasilenie dziewięciu najczęściej występujących objawów towarzyszących. Każdy element jest oceniany w skali od 0 (brak zmęczenia/nieobecny) do 10 (tak źle, jak można sobie wyobrazić/najgorszy, jaki można sobie wyobrazić). MPN-SAF TSS jest obliczany jako średnia zaobserwowanych elementów pomnożona przez 10 w celu uzyskania Skala od 0 do 100. MPN-SAF TSS ma zatem możliwy zakres punktacji od 0 do 100, gdzie spadek wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247 po krzyżowanie
Zmiana punktacji w stosunku do wartości wyjściowej zgodnie z Europejskim 5-wymiarowym 5-poziomowym kwestionariuszem jakości życia (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247
EQ-5D-5L to znormalizowany przyrząd do pomiaru wyników zdrowotnych w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Składa się z wizualnej skali analogowej (EQ VAS), która rejestruje samoocenę zdrowia respondenta na pionowej, wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” i „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”. Wyniki EQ VAS zostały zakotwiczone na poziomie 100 = najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić, i 0 = najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247
Zmiana od wartości początkowej w EQ-5D-5L VAS według wizyty u pacjentów z grupy BAT, którzy przeszli na ruksolitynib po zmianie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247 po nad
EQ-5D-5L to znormalizowany przyrząd do pomiaru wyników zdrowotnych w szerokim zakresie schorzeń i metod leczenia. Składa się z wizualnej skali analogowej (EQ VAS), która rejestruje samoocenę zdrowia respondenta na pionowej, wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” i „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”. Wyniki EQ VAS zostały zakotwiczone na poziomie 100 = najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić, i 0 = najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed przejściem), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 i 247 po nad
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu wydajności pracy i upośledzenia aktywności (WPAI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 16, 28, 52 i 80

Kwestionariusz upośledzenia wydajności pracy i aktywności: określony problem zdrowotny (WPAI:SHP) to sześcioelementowy kwestionariusz przeznaczony do pomiaru upośledzenia pracy i aktywności związanego z czerwienicą prawdziwą. WPAI składał się z 6 pytań (Q1=Status zatrudnienia; Q2=Godziny nieobecności w pracy z powodu czerwienicy prawdziwej; Q3=Godziny nieobecności w pracy z innych powodów; Q4=Godziny faktycznie przepracowane; Q5=Wpływ czerwienicy prawdziwej na produktywność podczas podczas pracy; Q6=Wpływ czerwienicy prawdziwej na produktywność podczas wykonywania codziennych czynności innych niż praca). Wyższe wyniki WPAI wskazywały na większe upośledzenie aktywności. Wyniki pomnożono przez 100, aby wyrazić je w procentach.

Procent czasu pracy straconego z powodu problemu (ostatnie 7 dni) = Q2/(Q2+Q4) Procent utraty pracy z powodu problemu (ostatnie 7 dni): Q5/10 Procent ogólnego ograniczenia pracy z powodu problemu (ostatnie 7 mówi): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Procent upośledzenia aktywności z powodu problemu (po 7 mówi): Q6/10
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 16, 28, 52 i 80
Zmiana od stanu początkowego w Kwestionariuszu Upośledzenia Produktywności i Aktywności (WPAI) według wizyt u pacjentów z grupy BAT, którzy przeszli na ruksolitynib po zmianie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed zmianą), tydzień 4, 8, 16, 24, 28 i 52 po zmianie

Kwestionariusz upośledzenia wydajności pracy i aktywności: określony problem zdrowotny (WPAI:SHP) to sześcioelementowy kwestionariusz przeznaczony do pomiaru upośledzenia pracy i aktywności związanego z czerwienicą prawdziwą. WPAI składał się z 6 pytań (Q1=Status zatrudnienia; Q2=Godziny nieobecności w pracy z powodu czerwienicy prawdziwej; Q3=Godziny nieobecności w pracy z innych powodów; Q4=Godziny faktycznie przepracowane; Q5=Wpływ czerwienicy prawdziwej na produktywność podczas podczas pracy; Q6=Wpływ czerwienicy prawdziwej na produktywność podczas wykonywania codziennych czynności innych niż praca). Wyższe wyniki WPAI wskazywały na większe upośledzenie aktywności. Wyniki pomnożono przez 100, aby wyrazić je w procentach.

Procent czasu pracy straconego z powodu problemu (ostatnie 7 dni) = Q2/(Q2+Q4) Procent utraty pracy z powodu problemu (ostatnie 7 dni): Q5/10 Procent ogólnego ograniczenia pracy z powodu problemu (ostatnie 7 mówi): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Procent upośledzenia aktywności z powodu problemu (po 7 mówi): Q6/10
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed zmianą), tydzień 4, 8, 16, 24, 28 i 52 po zmianie
Ogólne wrażenie zmiany pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 16, 28, 40, 52 i 80
Ogólne wrażenie zmiany (PGIC) pacjenta składa się z jednego pytania, którego celem jest zmierzenie perspektywy pacjenta dotyczącej poprawy lub pogorszenia w czasie w stosunku do leczenia. PGIC wykorzystuje siedmiostopniową skalę, w której jeden (1) oznacza znaczną poprawę, a siedem (7) oznacza znacznie gorsze.
Tydzień 4, 8, 16, 28, 40, 52 i 80
Podsumowanie globalnego wrażenia zmiany u pacjentów (PGIC) według wizyt u pacjentów z grupy BAT, którzy przeszli na ruksolitynib po zmianie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed zmianą), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 40 i 52 po zmianie
Ogólne wrażenie zmiany (PGIC) pacjenta składa się z jednego pytania, którego celem jest zmierzenie perspektywy pacjenta dotyczącej poprawy lub pogorszenia w czasie w stosunku do leczenia. PGIC wykorzystuje siedmiostopniową skalę, w której jeden (1) oznacza znaczną poprawę, a siedem (7) oznacza znacznie gorsze.
Wartość wyjściowa (ostatnia ocena przed zmianą), tydzień 4, 8, 16, 24, 28, 40 i 52 po zmianie
Liczba uczestników, u których wystąpiła zakrzepica
Ramy czasowe: Od randomizacji do 80. tygodnia dla BAT i 260. tygodnia dla ruksolitynibu
Odsetek uczestników, u których wystąpił jakikolwiek tętniczy lub żylny incydent zakrzepowo-zatorowy
Od randomizacji do 80. tygodnia dla BAT i 260. tygodnia dla ruksolitynibu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 marca 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

29 września 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

7 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CINC424B2401

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj