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Eficácia e Segurança do Ruxolitinib em Pacientes com Policitemia Vera Resistente ou Intolerante à HU vs Melhor Terapia Disponível. (RESPONSE-2)

29 de junho de 2021 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo Randomizado, Aberto, Multicêntrico Fase IIIb Avaliando a Eficácia e Segurança de Ruxolitinibe Versus Melhor Terapia Disponível em Pacientes com Policitemia Vera que São Resistentes ou Intolerantes à Hidroxiureia (Resposta 2)

Este estudo comparou a eficácia e a segurança do ruxolitinibe com a Melhor Terapia Disponível (BAT) em pacientes com policitemia vera (PV) resistentes ou intolerantes à hidroxiureia (HU) e sem baço palpável.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, randomizado, de Fase IIIb avaliando a eficácia e segurança de ruxolitinibe versus BAT conforme selecionado pelo investigador em pacientes com PV que são resistentes ou intolerantes a HU.

O estudo compreendeu os seguintes períodos:

Período de Triagem (até 5 semanas: Dia -35 ao Dia -1): As avaliações de triagem foram realizadas em uma ou mais visitas clínicas e revisadas para determinar a elegibilidade antes de o paciente ser randomizado no estudo.

Período de tratamento principal (dia 1 a semana 80):

Os pacientes foram randomizados na proporção de 1:1 para qualquer um dos grupos de tratamento (ruxolitinibe ou BAT) e deveriam ser tratados com seu tratamento randomizado.

Período de Tratamento Crossover (Semana 28 ou após) apenas para pacientes BAT:

Os pacientes randomizados para BAT que não responderam na semana 28 foram elegíveis para fazer o crossover e iniciar o tratamento com ruxolitinibe. Os pacientes que passaram na ou após a Semana 28 tiveram que concluir todas as avaliações para a visita de Fim do Tratamento (EoT) do Período de Tratamento Principal, seguido pelas avaliações no cronograma de avaliação da visita cruzada.

Período de Tratamento Estendido (Semana 80 a Semana 260):

Os pacientes que receberam ruxolitinibe na Semana 80 (incluindo pacientes que passaram do BAT) eram elegíveis para continuar até a Semana 260 no Período de Tratamento Estendido. Os pacientes continuaram a dose de ruxolitinibe que receberam na Semana 80. Os pacientes que receberam BAT na Semana 80 não eram elegíveis para entrar no Período de Tratamento Estendido e tiveram que fazer a visita EoT na Semana 80 e uma visita de Fim do estudo (EoS) 30 dias após a visita EoT.

Período de acompanhamento:

Os pacientes foram acompanhados por segurança durante 30 dias após a última dose do medicamento em estudo e as avaliações de visita EoS foram realizadas após 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. Os pacientes que completaram EoT (Semana 80 para pacientes que receberam BAT, Semana 260 para pacientes que receberam ruxolitinibe ou desde o momento da descontinuação prematura) deveriam ser acompanhados a cada 3 meses para sobrevivência até o final do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

149

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Augsburg, Alemanha, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Alemanha, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Alemanha, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanha, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Espanha, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanha, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Espanha, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Espanha, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Espanha, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, França, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, França, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, França, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, França, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Hungria, 7400
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Nahariya, Israel, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israel, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • BO
      • Bologna, BO, Itália, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Itália, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Itália, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Itália, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Itália, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Itália, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Izmir, Peru, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Peru, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Índia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632 004
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Diagnóstico confirmado de PV de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde de 2008, baço não palpável, dependente de flebotomia, resistente ou intolerante à hidroxiureia, status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2.

Critério de exclusão:

Função hepática ou renal inadequada Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral significativa que requer tratamento Malignidade ativa nos últimos 5 anos, excluindo cânceres de pele específicos Recebeu tratamento anterior com um inibidor de JAK Em tratamento com qualquer agente experimental Mulheres que estão grávida ou amamentando.

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Ruxolitinibe
Ruxolitinib foi administrado numa dose inicial de 10 mg duas vezes por dia (bid). A dose foi ajustada com base nos parâmetros de eficácia e segurança até uma dose máxima de 25 mg bid.
Medicamento: Ruxolitinibe
Ruxolitinib foi administrado numa dose inicial de 10 mg duas vezes por dia (bid). A dose foi ajustada com base nos parâmetros de eficácia e segurança até uma dose máxima de 25 mg bid.
Outros nomes:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Melhor terapia disponível (BAT)
Melhor Terapia Disponível conforme selecionada pelo investigador de: Hidroxiureia, Interferon Peguilado (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelida, IMIDs ou observação. Os participantes randomizados para BAT que não responderam na semana 28 foram elegíveis para fazer o crossover e iniciar o tratamento com ruxolitinibe.
Medicamento: Melhor terapia disponível
Melhor Terapia Disponível conforme selecionada pelo investigador de: Hidroxiureia, Interferon Peguilado (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelida, IMIDs ou observação. Os participantes randomizados para BAT que não responderam na semana 28 foram elegíveis para fazer o crossover e iniciar o tratamento com ruxolitinibe.
Outros nomes:
  • BASTÃO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que atingiram o controle do hematócrito (Hct) na semana 28
Prazo: Semana 28

A proporção de pacientes que atingiram o controle de Hct na semana 28 foi definida pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na semana 8 e continuando até a semana 28, com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da semana 8.

A elegibilidade para flebotomia foi definida por:

  • Hct confirmado > 45% que é pelo menos 3 pontos percentuais maior que o Hct obtido na linha de base Ou
  • Hct confirmado > 48% A confirmação ocorreu 2 a 14 dias após a observação inicial.
Semana 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que alcançaram uma remissão hematológica completa na semana 28
Prazo: Semana 28

A proporção de pacientes que alcançaram remissão hematológica completa na semana 28 foi definida por:

  • Controle de Hct na Semana 28 definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na Semana 8 e continuando até a Semana 28, com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da Semana 8, e
  • WBC < 10 x109/L na Semana 28, e
  • Plaquetas ≤ 400 x 109/L na Semana 28
Semana 28
Número de participantes que atingiram o controle do hematócrito (Hct) na semana 52 e na semana 80
Prazo: Semana 52 e 80

A proporção de pacientes que alcançaram um controle de Hct na Semana 52 foi definida pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na Semana 8 e continuando até a Semana 52, e não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da Semana 8

- O endpoint para a semana 80 foi definido de forma semelhante.
Semana 52 e 80
Número de participantes que alcançaram uma remissão hematológica completa na semana 52 e na semana 80
Prazo: Semana 52 e 80

A proporção de pacientes que alcançaram remissão hematológica completa na semana 52 foi definida por:

  • Controle de Hct na Semana 52, conforme definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na Semana 8 e continuando até a Semana 52 com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da Semana 8, e
  • Contagem de glóbulos brancos (WBC) <10 x10^9/L na Semana 52, e
  • Plaquetas ≤ 400 x 10^9/L na Semana 52
  • O endpoint para a semana 80 foi definido de forma semelhante.
Semana 52 e 80
Número de participantes com flebotomias ao longo do tempo
Prazo: Linha de base para a semana 260
A elegibilidade para flebotomia foi definida por Hct confirmado > 45%, que é pelo menos 3 pontos percentuais maior que o Hct obtido na linha de base ou Hct confirmado > 48%. A confirmação ocorreu 2 a 14 dias após a observação inicial.
Linha de base para a semana 260
Mudança da linha de base no hematócrito (Hct) em cada visita
Prazo: Linha de base, Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
Hematócrito é a porcentagem de volume de glóbulos vermelhos (RBC) no sangue.
Linha de base, Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
Mudança da linha de base no hematócrito (Hct) em cada visita agendada após cruzamento em participantes randomizados para BAT que passaram para Ruxolitinibe
Prazo: Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 e 232 após cruzamento
Hematócrito é a porcentagem de glóbulos vermelhos (RBC) no sangue.
Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 e 232 após cruzamento
Comprimento do baço por visita
Prazo: Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
O comprimento do baço foi avaliado por palpação manual em todas as visitas do estudo.
Semana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
Mudança da linha de base no status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) para a semana 28
Prazo: Linha de base e Semana 28
A escala ECOG de status de desempenho descreveu o nível de funcionamento dos participantes em termos de sua capacidade de cuidar de si mesmos, atividade diária e capacidade física. O desempenho do ECOG foi registrado de acordo com as notas do estado de desempenho do ECOG variando de 0 (totalmente ativo, capaz de realizar todo o desempenho pré-doença sem restrição) a 5 (morto).
Linha de base e Semana 28
Número de participantes que alcançaram uma remissão parcial com base nos critérios do European Leukemia Net (ELN) e do Grupo de Trabalho Internacional para Pesquisa e Tratamento de Mielofibrose (IWG-MRT) na semana 28
Prazo: Semana 28

Proporção de pacientes que alcançaram remissão parcial na semana 28, com base nos critérios ELN e IWG-MRT, conforme definido por:

  • Redução de pontuação do Formulário de Avaliação de Sintomas de Neoplasia Mieloproliferativa (MPN-SAF TSS) maior ou igual a 10 pontos desde o início até a Semana 28, e
  • Controle de Hct definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na semana 8 e continuando até a semana 28, com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da semana 8, e
  • WBC <10 x10^9/L na Semana 28, e
  • Plaquetas ≤ 400 x 10^9/L na Semana 28, e
  • Sem baço palpável na Semana 28, e
  • Sem eventos hemorrágicos ou trombóticos e
  • Nenhuma transformação em mielofibrose pós-PV, síndrome mielodisplásica (critérios IWG-MRT) ou leucemia aguda (critérios da OMS).
Semana 28
Número de participantes que obtiveram remissão parcial com base nos critérios do European Leukemia Net (ELN) e do Grupo de Trabalho Internacional para Pesquisa e Tratamento de Mielofibrose (IWG-MRT) na Semana 52 e na Semana 80
Prazo: Semana 52 e 80

Proporção de pacientes que alcançaram remissão parcial na Semana 52 com base nos critérios ELN e IWG-MRT, conforme definido por:

  • Redução de pontuação MPN-SAF TSS maior ou igual a 10 pontos desde o início até a Semana 52 e
  • Controle de Hct definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na semana 8 e continuando até a semana 52 com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da semana 8, e
  • WBC < 10 x109/L na Semana 52 e
  • Plaquetas ≤ 400 x 109/L na Semana 52 e
  • Sem baço palpável na Semana 52 e
  • Sem eventos hemorrágicos ou trombóticos e
  • Nenhuma transformação em mielofibrose pós-PV, síndrome mielodisplásica (critérios IWG-MRT) ou leucemia aguda (critérios da OMS).
  • O endpoint para a semana 80 foi definido de forma semelhante.
Semana 52 e 80
Número de participantes que atingiram um controle de hematócrito (Hct) na semana 104, semana 156, semana 208 e semana 260.
Prazo: Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260
Proporção de pacientes que alcançaram um controle de Hct na Semana 104, conforme definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na Semana 8 e continuando até a Semana 104 e com não mais de uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da Semana 8 Ponto final para a Semana 156, Semana 208 e a Semana 260 foram definidas de forma semelhante.
Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260
Número de participantes que alcançaram uma remissão hematológica completa na semana 104, semana 156, semana 208 e semana 260
Prazo: Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260

Proporção de pacientes que alcançaram remissão hematológica completa na Semana 104, conforme definido pelo controle de Hct definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na Semana 8 e continuando até a Semana 104, com não mais de uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da Semana 8, e

  • WBC <10 x10^9/L na Semana 104, e
  • Plaquetas ≤ 400 x 10^9/L no ponto final da Semana 104 para a Semana 156, Semana 208 e Semana 260 foram definidos de forma semelhante.
Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260
Número de participantes que obtiveram remissão parcial com base nos critérios do European Leukemia Net (ELN) e do Grupo de Trabalho Internacional para Pesquisa e Tratamento de Mielofibrose (IWG-MRT) na Semana 104, Semana 156, Semana 208 e Semana 260.
Prazo: Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260

Proporção de pacientes que alcançaram remissão parcial na Semana 104, com base nos critérios ELN e IWG-MRT, conforme definido por:

  • Redução de pontuação MPN-SAF TSS maior ou igual a 10 pontos desde o início até a Semana 104, e
  • Controle de Hct definido pela ausência de elegibilidade para flebotomia começando na semana 8 e continuando até a semana 104, com não mais do que uma elegibilidade para flebotomia ocorrendo após a randomização e antes da semana 8, e
  • WBC <10 x10^9/L na Semana 104, e
  • Plaquetas ≤ 400 x 10^9/L na Semana 104, e
  • Sem baço palpável na Semana 104, e
  • Sem eventos hemorrágicos ou trombóticos e
  • Nenhuma transformação em mielofibrose pós-PV, síndrome mielodisplásica (critérios IWG-MRT) ou leucemia aguda (critérios da OMS) Ponto final para a Semana 156, Semana 208 e Semana 260 são definidos de forma semelhante.
Da semana 8 à semana 104, 156, 208 e 260
Número de participantes com eventos de sobrevivência livre de transformação
Prazo: Semana 260 (braço ruxolitinibe) e Semana 80 (braço BAT)

A sobrevivência livre de transformação é definida como uma das seguintes:

  1. Mielofibrose (MF) conforme evidenciado por biópsia de medula óssea, ou
  2. Leucemia aguda evidenciada por contagens de blastos na medula óssea de pelo menos 20%, ou contagens de blastos periféricos de pelo menos 20% com duração de pelo menos 2 semanas.
  3. Morte por qualquer causa durante o período de tratamento
Semana 260 (braço ruxolitinibe) e Semana 80 (braço BAT)
Número de participantes com eventos de sobrevida geral (OS)
Prazo: até a semana 260
O evento de sobrevida global (OS) é definido como morte devido a qualquer causa. Os eventos OS foram contados no braço BAT, independentemente de os participantes terem cruzado para receber ruxolitinibe quando o evento ocorreu.
até a semana 260
Mudança da linha de base no formulário de avaliação de sintomas de neoplasia mieloproliferativa Pontuação total de sintomas (MPN-SAF TSS)
Prazo: Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
O MPN-SAF TSS é um questionário específico da doença composto por 10 itens que mede a fadiga relacionada à doença do MPN e a gravidade de nove dos sintomas associados mais prevalentes. Cada item é pontuado em uma escala que varia de 0 (sem fadiga/ausente) a 10 (tão ruim quanto você pode imaginar/pior imaginável). O MPN-SAF TSS é calculado como a média dos itens observados multiplicada por 10 para atingir um escala de 0 a 100. O MPN-SAF TSS, portanto, tem uma faixa de pontuação possível de 0 a 100, onde uma diminuição indica melhora.
Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
Mudança da linha de base nas pontuações totais de MPN-SAF por visita em pacientes do grupo BAT que migram para Ruxolitinibe após a transição
Prazo: Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 após cruzamento
O MPN-SAF TSS é um questionário específico da doença composto por 10 itens que mede a fadiga relacionada à doença do MPN e a gravidade de nove dos sintomas associados mais prevalentes. Cada item é pontuado em uma escala que varia de 0 (sem fadiga/ausente) a 10 (tão ruim quanto você pode imaginar/pior imaginável). O MPN-SAF TSS é calculado como a média dos itens observados multiplicada por 10 para atingir um escala de 0 a 100. O MPN-SAF TSS, portanto, tem uma faixa de pontuação possível de 0 a 100, onde uma diminuição indica melhora.
Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 após cruzamento
Alteração da linha de base na pontuação de acordo com o questionário europeu de qualidade de vida de 5 níveis e 5 dimensões (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para medir resultados de saúde em uma ampla gama de condições e tratamentos de saúde. Consiste na escala visual analógica (EQ VAS) que registra a autoavaliação da saúde do respondente em uma escala visual analógica vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'melhor estado de saúde imaginável' e 'pior estado de saúde imaginável'. As pontuações EQ VAS foram ancoradas em 100 = a melhor saúde que você pode imaginar e 0 = pior saúde que você pode imaginar.
Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
Mudança da linha de base em EQ-5D-5L VAS, por visita em pacientes do grupo BAT que passam para Ruxolitinibe após cruzamento
Prazo: Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 após cruzamento sobre
EQ-5D-5L é um instrumento padronizado para medir resultados de saúde em uma ampla gama de condições e tratamentos de saúde. Consiste na escala visual analógica (EQ VAS) que registra a autoavaliação da saúde do respondente em uma escala visual analógica vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'melhor estado de saúde imaginável' e 'pior estado de saúde imaginável'. As pontuações EQ VAS foram ancoradas em 100 = a melhor saúde que você pode imaginar e 0 = pior saúde que você pode imaginar.
Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 após cruzamento sobre
Alteração da linha de base no questionário de produtividade no trabalho e comprometimento da atividade (WPAI)
Prazo: Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 52 e 80

O Questionário de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade: Problema Específico de Saúde (WPAI:SHP) é um questionário de seis itens que pretende medir o prejuízo no trabalho e na atividade associado à policitemia vera. O WPAI consistia em 6 questões (Q1=Condição profissional; Q2=Horas de ausência ao trabalho devido à policitemia vera; Q3=Horas de ausência ao trabalho por outros motivos; Q4=Horas efetivamente trabalhadas; Q5=Impacto da policitemia vera na produtividade enquanto trabalhando; Q6=Impacto da policitemia vera na produtividade ao realizar atividades diárias regulares além do trabalho). Pontuações mais altas do WPAI indicaram maior comprometimento da atividade. Os escores foram multiplicados por 100 para serem expressos em porcentagens.

Porcentagem de tempo de trabalho perdido devido a um problema (últimos 7 dias) =Q2/(Q2+Q4) Porcentagem de comprometimento durante o trabalho devido a um problema (últimos 7 dias): Q5/10 Porcentagem geral de comprometimento do trabalho devido a um problema (últimos 7 dias): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Porcentagem de comprometimento da atividade devido a problema (últimos 7 diz): Q6/10
Linha de base, Semana 4, 8, 16, 28, 52 e 80
Mudança da linha de base no questionário de produtividade no trabalho e comprometimento da atividade (WPAI), por visita em pacientes do grupo BAT que migram para Ruxolitinibe após a transição
Prazo: Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28 e 52 após o cruzamento

O Questionário de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade: Problema Específico de Saúde (WPAI:SHP) é um questionário de seis itens que pretende medir o prejuízo no trabalho e na atividade associado à policitemia vera. O WPAI consistia em 6 questões (Q1=Condição profissional; Q2=Horas de ausência ao trabalho devido à policitemia vera; Q3=Horas de ausência ao trabalho por outros motivos; Q4=Horas efetivamente trabalhadas; Q5=Impacto da policitemia vera na produtividade enquanto trabalhando; Q6=Impacto da policitemia vera na produtividade ao realizar atividades diárias regulares além do trabalho). Pontuações mais altas do WPAI indicaram maior comprometimento da atividade. Os escores foram multiplicados por 100 para serem expressos em porcentagens.

Porcentagem de tempo de trabalho perdido devido a um problema (últimos 7 dias) =Q2/(Q2+Q4) Porcentagem de comprometimento durante o trabalho devido a um problema (últimos 7 dias): Q5/10 Porcentagem geral de comprometimento do trabalho devido a um problema (últimos 7 dias): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Porcentagem de comprometimento da atividade devido a problema (últimos 7 diz): Q6/10
Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28 e 52 após o cruzamento
Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52 e 80
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) é composta por uma única pergunta destinada a medir a perspectiva de melhora ou deterioração do paciente ao longo do tempo em relação ao tratamento. O PGIC usa uma escala de sete pontos onde um (1) equivale a muito melhor e sete (7) equivale a muito pior.
Semana 4, 8, 16, 28, 40, 52 e 80
Resumo da impressão global de mudança do paciente (PGIC), por visita em pacientes do grupo BAT que migraram para Ruxolitinibe após a transição
Prazo: Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 40 e 52 após o cruzamento
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) é composta por uma única pergunta destinada a medir a perspectiva de melhora ou deterioração do paciente ao longo do tempo em relação ao tratamento. O PGIC usa uma escala de sete pontos onde um (1) equivale a muito melhor e sete (7) equivale a muito pior.
Linha de base (última avaliação antes do cruzamento), Semana 4, 8, 16, 24, 28, 40 e 52 após o cruzamento
Número de participantes desenvolvendo trombose
Prazo: Da randomização até a Semana 80 para BAT e Semana 260 para Ruxolitinibe
Proporção de participantes que desenvolveram qualquer evento tromboembólico arterial ou venoso
Da randomização até a Semana 80 para BAT e Semana 260 para Ruxolitinibe

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

25 de março de 2014

Conclusão Primária (REAL)

29 de setembro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

7 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de janeiro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

16 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

20 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CINC424B2401

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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