Efficacité et innocuité du ruxolitinib chez les patients atteints de polycythémie vraie résistante ou intolérante à l'HU par rapport à la meilleure thérapie disponible. (RESPONSE-2)
Étude randomisée, ouverte, multicentrique de phase IIIb évaluant l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez les patients atteints de polycythémie vraie qui sont résistants ou intolérants à l'hydroxyurée (réponse 2)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agissait d'une étude prospective, multicentrique, ouverte, randomisée, de phase IIIb évaluant l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib par rapport à BAT, tel que sélectionné par l'investigateur chez des patients atteints de PV résistants ou intolérants à l'HU.
L'étude comprenait les périodes suivantes :
Période de sélection (jusqu'à 5 semaines : du jour -35 au jour -1) : les évaluations de dépistage ont été effectuées lors d'une ou plusieurs visites à la clinique et examinées pour déterminer l'éligibilité avant que le patient ne soit randomisé dans l'étude.
Période de traitement de base (du jour 1 à la semaine 80) :
Les patients ont été randomisés selon un rapport 1:1 dans l'un ou l'autre des groupes de traitement (ruxolitinib ou BAT) et devaient être traités avec leur traitement randomisé.
Période de traitement croisé (semaine 28 ou après) pour les patients BAT uniquement :
Les patients randomisés pour BAT qui n'avaient pas répondu à la semaine 28 étaient éligibles pour un crossover et commencer le traitement par ruxolitinib. Les patients qui traversaient à la semaine 28 ou après devaient effectuer toutes les évaluations pour la visite de fin de traitement (EoT) de la période de traitement principale, suivies des évaluations du calendrier d'évaluation des visites croisées.
Période de traitement prolongée (semaine 80 à semaine 260) :
Les patients recevant du ruxolitinib à la semaine 80 (y compris les patients qui sont passés du BAT) étaient éligibles pour continuer jusqu'à la semaine 260 de la période de traitement prolongée. Les patients ont continué la dose de ruxolitinib qu'ils avaient reçue à la semaine 80. Les patients qui avaient reçu le BAT à la semaine 80 n'étaient pas éligibles pour entrer dans la période de traitement prolongée et devaient avoir la visite EoT à la semaine 80 et une visite de fin d'étude (EoS) 30 jours après la visite EoT.
Période de suivi :
Les patients ont été suivis pour la sécurité pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude et des évaluations de visite EoS ont été effectuées après 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients ayant terminé l'EoT (semaine 80 pour les patients ayant reçu le BAT, semaine 260 pour les patients ayant reçu du ruxolitinib ou à partir du moment de l'arrêt prématuré) devaient être suivis tous les 3 mois pour la survie jusqu'à la fin de l'étude.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Augsburg, Allemagne, 86150
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Allemagne, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Jena, Allemagne, 07740
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Allemagne, 04103
- Novartis Investigative Site
-
Magdeburg, Allemagne, 39120
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Allemagne, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Minden, Allemagne, 32429
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Allemagne, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 68305
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australie, 4029
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgique, 2060
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgique, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Corée, République de, 03080
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Corée, République de, 03722
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espagne, 28034
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espagne, 28046
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Malaga, Andalucia, Espagne, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
Castilla Y Leon
-
Salamanca, Castilla Y Leon, Espagne, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Espagne, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Alicante, Comunidad Valenciana, Espagne, 03010
- Novartis Investigative Site
-
-
Galicia
-
La Coruna, Galicia, Espagne, 15006
- Novartis Investigative Site
-
-
Las Palmas De G.C
-
Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Espagne, 35010
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, France, 33076
- Novartis Investigative Site
-
Brest, France, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille cedex, France, 59020
- Novartis Investigative Site
-
Nice Cedex, France, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, France, 75010
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, France, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
Bayonne Cedex
-
Bayonne, Bayonne Cedex, France, 64109
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongrie, 1085
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Hongrie, 4032
- Novartis Investigative Site
-
Kaposvar, Hongrie, 7400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Inde, 400012
- Novartis Investigative Site
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632 004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nahariya, Israël, 22100
- Novartis Investigative Site
-
Netanya, Israël, 42150
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italie, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italie, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italie, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italie, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italie, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italie, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VA
-
Varese, VA, Italie, 21100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turquie, 35040
- Novartis Investigative Site
-
Talas / Kayseri, Turquie, 38039
- Novartis Investigative Site
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic confirmé de PV selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé 2008, rate non palpable, dépendant de la phlébotomie, résistant ou intolérant à l'hydroxyurée, statut de performance ECOG de 0, 1 ou 2.
Critère d'exclusion:
Fonction hépatique ou rénale inadéquate, Infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale importante nécessitant un traitement, Malignité active au cours des 5 dernières années, à l'exclusion de cancers cutanés spécifiques, Traitement antérieur avec un inhibiteur de JAK, Traitement avec un agent expérimental, Femmes qui sont enceinte ou allaitante.
D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
EXPÉRIMENTAL: Ruxolitinib
Le ruxolitinib a été administré à une dose initiale de 10 mg deux fois par jour (bid).
La dose a été ajustée en fonction des paramètres d'efficacité et de sécurité jusqu'à une dose maximale de 25 mg bid.
|
Le ruxolitinib a été administré à une dose initiale de 10 mg deux fois par jour (bid).
La dose a été ajustée en fonction des paramètres d'efficacité et de sécurité jusqu'à une dose maximale de 25 mg bid.
Autres noms:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Meilleure thérapie disponible (BAT)
Meilleure thérapie disponible sélectionnée par l'investigateur parmi : hydroxyurée, interféron pégylé (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrélide, IMID ou observation.
Les participants randomisés pour BAT qui n'ont pas répondu à la semaine 28 étaient éligibles pour un croisement et commencer le traitement par ruxolitinib.
|
Meilleure thérapie disponible sélectionnée par l'investigateur parmi : hydroxyurée, interféron pégylé (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrélide, IMID ou observation.
Les participants randomisés pour BAT qui n'ont pas répondu à la semaine 28 étaient éligibles pour un croisement et commencer le traitement par ruxolitinib.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants ayant atteint le contrôle de l'hématocrite (Hct) à la semaine 28
Délai: Semaine 28
|
La proportion de patients obtenant un contrôle Hct à la semaine 28 a été définie par l'absence d'éligibilité à la phlébotomie à partir de la semaine 8 et jusqu'à la semaine 28, avec pas plus d'une éligibilité à la phlébotomie survenant après la randomisation et avant la semaine 8. L'éligibilité à la phlébotomie a été définie par :
|
Semaine 28
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 28
Délai: Semaine 28
|
La proportion de patients obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 28 a été définie par :
|
Semaine 28
|
|
Nombre de participants ayant obtenu un contrôle de l'hématocrite (Hct) à la semaine 52 et à la semaine 80
Délai: Semaine 52 et 80
|
La proportion de patients obtenant un contrôle Hct à la semaine 52 a été définie par l'absence d'éligibilité à la phlébotomie à partir de la semaine 8 et se poursuivant jusqu'à la semaine 52, et pas plus d'une éligibilité à la phlébotomie survenant après la randomisation et avant la semaine 8 - Le point final pour la semaine 80 a été défini de la même manière. |
Semaine 52 et 80
|
|
Nombre de participants obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 52 et à la semaine 80
Délai: Semaine 52 et 80
|
La proportion de patients obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 52 a été définie par :
|
Semaine 52 et 80
|
|
Nombre de participants avec phlébotomies au fil du temps
Délai: De la référence à la semaine 260
|
L'éligibilité à la phlébotomie a été définie par Hct confirmé > 45 % qui est supérieur d'au moins 3 points de pourcentage à l'Hct obtenu à l'inclusion ou à l'Hct confirmé > 48 %.
La confirmation s'est produite 2 à 14 jours après l'observation initiale.
|
De la référence à la semaine 260
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de l'hématocrite (Hct) à chaque visite
Délai: Au départ, Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 et 260
|
L'hématocrite est le pourcentage volumique de globules rouges (GR) dans le sang.
|
Au départ, Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 et 260
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de l'hématocrite (Hct) à chaque visite programmée après le croisement chez les participants randomisés en BAT qui passent au ruxolitinib
Délai: Baseline (dernière évaluation avant le croisement), Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 et 232 après croisement
|
L'hématocrite est le pourcentage de globules rouges (RBC) dans le sang.
|
Baseline (dernière évaluation avant le croisement), Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 et 232 après croisement
|
|
Longueur de la rate par visite
Délai: Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 et 260
|
La longueur de la rate a été évaluée par palpation manuelle à chaque visite d'étude.
|
Semaine 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 et 260
|
|
Changement du statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) à la semaine 28
Délai: Ligne de base et Semaine 28
|
L'échelle ECOG d'état de performance décrivait le niveau de fonctionnement des participants en termes de capacité à prendre soin d'eux-mêmes, d'activité quotidienne et de capacité physique.
La performance ECOG a été enregistrée selon les notes d'état de performance ECOG allant de 0 (entièrement actif, capable de poursuivre toutes les performances avant la maladie sans restriction) à 5 (mort).
|
Ligne de base et Semaine 28
|
|
Nombre de participants obtenant une rémission partielle sur la base des critères de l'European Leukemia Net (ELN) et du Groupe de travail international pour la recherche et le traitement de la myélofibrose (IWG-MRT) à la semaine 28
Délai: Semaine 28
|
Proportion de patients obtenant une rémission partielle à la semaine 28, sur la base des critères ELN et IWG-MRT, tels que définis par :
|
Semaine 28
|
|
Nombre de participants ayant obtenu une rémission partielle sur la base des critères de l'European Leukemia Net (ELN) et du Groupe de travail international pour la recherche et le traitement de la myélofibrose (IWG-MRT) aux semaines 52 et 80
Délai: Semaine 52 et 80
|
Proportion de patients ayant obtenu une rémission partielle à la semaine 52 sur la base des critères ELN et IWG-MRT, tels que définis par :
|
Semaine 52 et 80
|
|
Nombre de participants ayant obtenu un contrôle de l'hématocrite (Hct) à la semaine 104, à la semaine 156, à la semaine 208 et à la semaine 260.
Délai: De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
Proportion de patients obtenant un contrôle Hct à la semaine 104 tel que défini par l'absence d'éligibilité à la phlébotomie commençant à la semaine 8 et se poursuivant jusqu'à la semaine 104 et avec pas plus d'une éligibilité à la phlébotomie survenant après la randomisation et avant la semaine 8 Critère final pour la semaine 156, semaine 208 et la semaine 260 ont été définies de la même manière.
|
De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
|
Nombre de participants obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 104, à la semaine 156, à la semaine 208 et à la semaine 260
Délai: De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
Proportion de patients atteignant une rémission hématologique complète à la semaine 104, tel que défini par le contrôle Hct défini par l'absence d'éligibilité à la phlébotomie à partir de la semaine 8 et se poursuivant jusqu'à la semaine 104, avec pas plus d'une éligibilité à la phlébotomie survenant après la randomisation et avant la semaine 8, et
|
De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
|
Nombre de participants ayant obtenu une rémission partielle sur la base des critères de l'European Leukemia Net (ELN) et du Groupe de travail international pour la recherche et le traitement de la myélofibrose (IWG-MRT) à la semaine 104, à la semaine 156, à la semaine 208 et à la semaine 260.
Délai: De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
Proportion de patients ayant obtenu une rémission partielle à la semaine 104, sur la base des critères ELN et IWG-MRT, tels que définis par :
|
De la semaine 8 aux semaines 104, 156, 208 et 260
|
|
Nombre de participants avec des événements de survie sans transformation
Délai: Semaine 260 (bras ruxolitinib) et Semaine 80 (bras BAT)
|
La survie sans transformation est définie comme l'un des éléments suivants :
|
Semaine 260 (bras ruxolitinib) et Semaine 80 (bras BAT)
|
|
Nombre de participants avec événements de survie globale (SG)
Délai: jusqu'à la semaine 260
|
L'événement de survie globale (SG) est défini comme un décès quelle qu'en soit la cause.
Les événements de SG ont été comptés dans le bras BAT, que les participants soient passés ou non pour recevoir du ruxolitinib lorsque l'événement s'est produit.
|
jusqu'à la semaine 260
|
|
Changement par rapport au départ dans le formulaire d'évaluation des symptômes des néoplasmes myéloprolifératifs Score total des symptômes (MPN-SAF TSS)
Délai: Au départ, Semaine 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247
|
Le MPN-SAF TSS est un questionnaire spécifique à la maladie composé de 10 éléments qui mesure la fatigue liée à la maladie NMP et la gravité de neuf des symptômes associés les plus répandus.
Chaque item est noté sur une échelle allant de 0 (pas de fatigue/absent) à 10 (aussi mauvais que vous pouvez l'imaginer/le pire imaginable). Le MPN-SAF TSS est calculé comme la moyenne des items observés multipliée par 10 pour obtenir un Échelle de 0 à 100.
Le MPN-SAF TSS a donc une plage de score possible de 0 à 100 où une diminution indique une amélioration.
|
Au départ, Semaine 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247
|
|
Changement par rapport au départ des scores totaux de MPN-SAF par visite chez les patients du groupe BAT qui passent au ruxolitinib après le croisement
Délai: Au départ (dernière évaluation avant le croisement), Semaines 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247 après croisé
|
Le MPN-SAF TSS est un questionnaire spécifique à la maladie composé de 10 éléments qui mesure la fatigue liée à la maladie NMP et la gravité de neuf des symptômes associés les plus répandus.
Chaque item est noté sur une échelle allant de 0 (pas de fatigue/absent) à 10 (aussi mauvais que vous pouvez l'imaginer/le pire imaginable). Le MPN-SAF TSS est calculé comme la moyenne des items observés multipliée par 10 pour obtenir un Échelle de 0 à 100.
Le MPN-SAF TSS a donc une plage de score possible de 0 à 100 où une diminution indique une amélioration.
|
Au départ (dernière évaluation avant le croisement), Semaines 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247 après croisé
|
|
Changement par rapport à la ligne de base du score selon le questionnaire européen sur la qualité de vie à 5 dimensions et à 5 niveaux (EQ-5D-5L)
Délai: Baseline, Semaine 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247
|
EQ-5D-5L est un instrument standardisé pour mesurer les résultats de santé dans un large éventail de problèmes de santé et de traitements.
Il s'agit d'une échelle visuelle analogique (EQ VAS) qui enregistre l'auto-évaluation de la santé du répondant sur une échelle verticale analogique visuelle où les paramètres sont étiquetés « Meilleur état de santé imaginable » et « Pire état de santé imaginable ».
Les scores EQ VAS étaient ancrés sur 100 = la meilleure santé que vous puissiez imaginer et 0 = la pire santé que vous puissiez imaginer.
|
Baseline, Semaine 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247
|
|
Changement par rapport au départ dans l'EVA EQ-5D-5L, par visite chez les patients du groupe BAT qui passent au ruxolitinib après le passage
Délai: Baseline (dernière évaluation avant cross over), Semaines 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247 après cross- sur
|
EQ-5D-5L est un instrument standardisé pour mesurer les résultats de santé dans un large éventail de problèmes de santé et de traitements.
Il s'agit d'une échelle visuelle analogique (EQ VAS) qui enregistre l'auto-évaluation de la santé du répondant sur une échelle verticale analogique visuelle où les paramètres sont étiquetés « Meilleur état de santé imaginable » et « Pire état de santé imaginable ».
Les scores EQ VAS étaient ancrés sur 100 = la meilleure santé que vous puissiez imaginer et 0 = la pire santé que vous puissiez imaginer.
|
Baseline (dernière évaluation avant cross over), Semaines 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 et 247 après cross- sur
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité (WPAI)
Délai: Baseline, Semaine 4, 8, 16, 28, 52 et 80
|
Le Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) est un questionnaire à six éléments destiné à mesurer les troubles du travail et de l'activité associés à la polycythémie vraie. WPAI consistait en 6 questions (Q1=Statut d'emploi ; Q2=Heures d'absence du travail en raison de la polycythémie vraie ; Q3=Heures d'absence du travail pour d'autres raisons ; Q4=Heures effectivement travaillées ; Q5=Impact de la polycythémie vraie sur la productivité pendant travail ; Q6=Impact de la polycythémie vraie sur la productivité lors de la réalisation d'activités quotidiennes régulières autres que le travail). Des scores WPAI plus élevés indiquaient une plus grande altération de l'activité. Les scores ont été multipliés par 100 pour les exprimer en pourcentages. Pourcentage de temps de travail manqué en raison d'un problème (7 derniers jours) = Q2/(Q2+Q4) Pourcentage d'incapacité pendant le travail en raison d'un problème (7 derniers jours) : Q5/10 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Pourcentage de diminution de l'activité en raison d'un problème (les 7 derniers disent) : Q6/10 |
Baseline, Semaine 4, 8, 16, 28, 52 et 80
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité (WPAI), par visite chez les patients du groupe BAT qui passent au ruxolitinib après le passage
Délai: Baseline (dernière évaluation avant cross-over), Semaine 4, 8, 16, 24, 28 et 52 après cross-over
|
Le Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) est un questionnaire à six éléments destiné à mesurer les troubles du travail et de l'activité associés à la polycythémie vraie. WPAI consistait en 6 questions (Q1=Statut d'emploi ; Q2=Heures d'absence du travail en raison de la polycythémie vraie ; Q3=Heures d'absence du travail pour d'autres raisons ; Q4=Heures effectivement travaillées ; Q5=Impact de la polycythémie vraie sur la productivité pendant travail ; Q6=Impact de la polycythémie vraie sur la productivité lors de la réalisation d'activités quotidiennes régulières autres que le travail). Des scores WPAI plus élevés indiquaient une plus grande altération de l'activité. Les scores ont été multipliés par 100 pour les exprimer en pourcentages. Pourcentage de temps de travail manqué en raison d'un problème (7 derniers jours) = Q2/(Q2+Q4) Pourcentage d'incapacité pendant le travail en raison d'un problème (7 derniers jours) : Q5/10 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Pourcentage de diminution de l'activité en raison d'un problème (les 7 derniers disent) : Q6/10 |
Baseline (dernière évaluation avant cross-over), Semaine 4, 8, 16, 24, 28 et 52 après cross-over
|
|
Impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: Semaine 4, 8, 16, 28, 40, 52 et 80
|
L'impression globale de changement du patient (PGIC) est composée d'une seule question destinée à mesurer la perspective d'amélioration ou de détérioration d'un patient au fil du temps par rapport au traitement.
Le PGIC utilise une échelle de sept points où un (1) équivaut à très amélioré et sept (7) à très pire.
|
Semaine 4, 8, 16, 28, 40, 52 et 80
|
|
Résumé de l'impression globale du patient sur le changement (PGIC), par visite chez les patients du groupe BAT qui sont passés au ruxolitinib après le croisement
Délai: Ligne de base (dernière évaluation avant le croisement), Semaine 4, 8, 16, 24, 28, 40 et 52 après le croisement
|
L'impression globale de changement du patient (PGIC) est composée d'une seule question destinée à mesurer la perspective d'amélioration ou de détérioration d'un patient au fil du temps par rapport au traitement.
Le PGIC utilise une échelle de sept points où un (1) équivaut à très amélioré et sept (7) à très pire.
|
Ligne de base (dernière évaluation avant le croisement), Semaine 4, 8, 16, 24, 28, 40 et 52 après le croisement
|
|
Nombre de participants développant une thrombose
Délai: De la randomisation à la semaine 80 pour le BAT et à la semaine 260 pour le ruxolitinib
|
Proportion de participants développant un événement thromboembolique artériel ou veineux
|
De la randomisation à la semaine 80 pour le BAT et à la semaine 260 pour le ruxolitinib
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Passamonti F, Palandri F, Saydam G, Callum J, Devos T, Guglielmelli P, Vannucchi AM, Zor E, Zuurman M, Gilotti G, Zhang Y, Griesshammer M. Ruxolitinib versus best available therapy in inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): 5-year follow up of a randomised, phase 3b study. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e480-e492. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00102-8. Epub 2022 May 18.
- Kiladjian JJ, Guglielmelli P, Griesshammer M, Saydam G, Masszi T, Durrant S, Passamonti F, Jones M, Zhen H, Li J, Gadbaw B, Perez Ronco J, Khan M, Verstovsek S. Efficacy and safety of ruxolitinib after and versus interferon use in the RESPONSE studies. Ann Hematol. 2018 Apr;97(4):617-627. doi: 10.1007/s00277-017-3225-1. Epub 2018 Feb 2.
- Passamonti F, Griesshammer M, Palandri F, Egyed M, Benevolo G, Devos T, Callum J, Vannucchi AM, Sivgin S, Bensasson C, Khan M, Mounedji N, Saydam G. Ruxolitinib for the treatment of inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): a randomised, open-label, phase 3b study. Lancet Oncol. 2017 Jan;18(1):88-99. doi: 10.1016/S1470-2045(16)30558-7. Epub 2016 Dec 2.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CINC424B2401
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .