Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ruxolitinibs effektivitet og sikkerhet hos pasienter med HU-resistent eller intolerant polycytemi Vera vs best tilgjengelige terapi. (RESPONSE-2)

29. juni 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Randomisert, åpen etikett, multisenter fase IIIb-studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Ruxolitinib versus beste tilgjengelige terapi hos pasienter med polycytemi Vera som er hydroksyurea-resistente eller intolerante (respons 2)

Denne studien sammenlignet effekten og sikkerheten til ruxolitinib med Best Available Therapy (BAT) hos pasienter med polycytemia vera (PV) som var hydroxyurea (HU) resistente eller intolerante og ikke hadde en palpabel milt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en prospektiv, multisenter, åpen, randomisert, fase IIIb-studie som evaluerte effektivitet og sikkerhet av ruxolitinib versus BAT valgt av etterforskeren hos pasienter med PV som er resistente mot eller intolerante mot HU.

Studiet bestod av følgende perioder:

Screeningsperiode (opptil 5 uker: Dag -35 til Dag -1): Screeningsevalueringer ble utført ved ett eller flere klinikkbesøk, og gjennomgått for å bestemme kvalifikasjonskravet før pasienten ble randomisert i studien.

Kjernebehandlingsperiode (dag 1 til uke 80):

Pasientene ble randomisert i forholdet 1:1 til begge behandlingsgruppene (ruxolitinib eller BAT) og skulle behandles med sin randomiserte behandling.

Crossover-behandlingsperiode (uke 28 eller senere) kun for BAT-pasienter:

Pasienter randomisert til BAT som ikke responderte innen uke 28, var kvalifisert for crossover og starte behandling med ruxolitinib. Pasienter som gikk over på eller etter uke 28, måtte fullføre alle vurderinger for slutten av behandling (EoT) besøk i kjernebehandlingsperioden etterfulgt av vurderingene i evalueringsplanen for kryssbesøk.

Forlenget behandlingsperiode (uke 80 til uke 260):

Pasienter som fikk ruxolitinib ved uke 80 (inkludert pasienter som har gått over fra BAT) var kvalifisert til å fortsette opp til uke 260 i den utvidede behandlingsperioden. Pasientene fortsatte med ruxolitinib-dosen som de mottok ved uke 80. Pasienter som fikk BAT ved uke 80 var ikke kvalifisert til å gå inn i den utvidede behandlingsperioden og måtte ha EoT-besøket i uke 80 og et studiesluttbesøk (EoS) 30 dager etter EoT-besøket.

Oppfølgingsperiode:

Pasientene ble fulgt for sikkerhets skyld i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, og EoS-besøksvurderinger ble utført etter 30 dager etter siste dose studiemedisin. Pasienter som fullførte EoT (uke 80 for pasienter som fikk BAT, uke 260 for pasienter som fikk ruxolitinib eller fra tidspunktet for tidlig seponering) skulle følges opp hver 3. måned for overlevelse til slutten av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Frankrike, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Frankrike, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Frankrike, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Nahariya, Israel, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israel, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Italia, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Spania, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Spania, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Spania, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Tyskland, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Ungarn, 7400
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Bekreftet diagnose av PV i henhold til Verdens helseorganisasjons kriterier fra 2008, ikke-palpabel milt, flebotomiavhengig, resistent mot eller intolerant overfor hydroksyurea, ECOG-ytelsesstatus på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

Utilstrekkelig lever- eller nyrefunksjon, Betydelig bakteriell, sopp-, parasitt- eller virusinfeksjon som krever behandling, Aktiv malignitet i løpet av de siste 5 årene, unntatt spesifikke hudkreftformer, Tidligere mottatt behandling med en JAK-hemmer, Blir behandlet med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel, Kvinner som er gravid eller ammende.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Ruxolitinib
Ruxolitinib ble administrert med en startdose på 10 mg to ganger daglig (bid). Dosen ble justert basert på effekt- og sikkerhetsparametere opp til en maksimal dose på 25 mg to ganger daglig.
Legemiddel: Ruxolitinib
Ruxolitinib ble administrert med en startdose på 10 mg to ganger daglig (bid). Dosen ble justert basert på effekt- og sikkerhetsparametere opp til en maksimal dose på 25 mg to ganger daglig.
Andre navn:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Beste tilgjengelige terapi valgt av etterforskeren fra: Hydroxyurea, Pegylated-Interferon (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelid, IMIDs eller observasjon. Deltakere randomisert til BAT som ikke responderte innen uke 28, var kvalifisert for crossover og starte behandling med ruxolitinib.
Legemiddel: Beste tilgjengelige terapi
Beste tilgjengelige terapi valgt av etterforskeren fra: Hydroxyurea, Pegylated-Interferon (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelid, IMIDs eller observasjon. Deltakere randomisert til BAT som ikke responderte innen uke 28, var kvalifisert for crossover og starte behandling med ruxolitinib.
Andre navn:
  • FLAGGERMUS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår hematokritkontroll (Hct) ved uke 28
Tidsramme: Uke 28

Andel pasienter som oppnådde Hct-kontroll ved uke 28 ble definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering fra uke 8 og fortsetter gjennom uke 28, med ikke mer enn én kvalifisering for flebotomi etter randomisering og før uke 8.

Flebotomi-kvalifisering ble definert av:

  • Bekreftet Hct > 45 % som er minst 3 prosentpoeng høyere enn Hct oppnådd ved baseline eller
  • Bekreftet Hct > 48 % Bekreftelsen skjedde 2 til 14 dager etter den første observasjonen.
Uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 28
Tidsramme: Uke 28

Andel pasienter som oppnådde en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 28 ble definert av:

  • Hct-kontroll ved uke 28 definert av fravær av kvalifisering for flebotomi som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 28, med ikke mer enn én kvalifisering for flebotomi etter randomisering og før uke 8, og
  • WBC < 10 x109/L ved uke 28, og
  • Blodplater ≤ 400 x 109/L i uke 28
Uke 28
Antall deltakere som oppnår en hematokritkontroll (Hct) ved uke 52 og uke 80
Tidsramme: Uke 52 og 80

Andel pasienter som oppnådde en Hct-kontroll ved uke 52 ble definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 52, og ikke mer enn én kvalifisering for flebotomi etter randomisering og før uke 8

- Endepunkt for uke 80 ble definert på samme måte.
Uke 52 og 80
Antall deltakere som oppnår en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 52 og uke 80
Tidsramme: Uke 52 og 80

Andel pasienter som oppnådde en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 52, ble definert av:

  • Hct-kontroll ved uke 52, som definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 52 med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som oppstår etter randomisering og før uke 8, og
  • Hvitt blodtall (WBC) < 10 x10^9/L ved uke 52, og
  • Blodplater ≤ 400 x 10^9/L ved uke 52
  • Endepunkt for uke 80 ble definert på samme måte.
Uke 52 og 80
Antall deltakere med flebotomi over tid
Tidsramme: Grunnlinje til uke 260
Kvalifisering for flebotomi ble definert av bekreftet Hct > 45 % som er minst 3 prosentpoeng høyere enn Hct oppnådd ved baseline eller bekreftet Hct > 48 %. Bekreftelsen skjedde 2 til 14 dager etter den første observasjonen.
Grunnlinje til uke 260
Endring fra baseline i hematokrit (Hct) ved hvert besøk
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 42, 208, 42, og 260
Hematokrit er volumprosenten av røde blodlegemer (RBC) i blodet.
Grunnlinje, uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 42, 208, 42, og 260
Endring fra baseline i hematokrit (Hct) ved hvert planlagt besøk etter crossover hos deltakere randomisert til BAT som går over til Ruxolitinib
Tidsramme: Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 og 232 etter cross-over
Hematokrit er prosentandelen av røde blodlegemer (RBC) i blodet.
Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 og 232 etter cross-over
Miltlengde ved besøk
Tidsramme: Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 242, 342, 221
Miltens lengde ble vurdert ved manuell palpasjon ved hvert studiebesøk.
Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 242, 342, 221
Endring fra baseline i Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus til uke 28
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 28
ECOG-skalaen for prestasjonsstatus beskrev deltakernes funksjonsnivå i form av deres evne til å ta vare på seg selv, daglig aktivitet og fysiske evner. ECOG-ytelsen ble registrert i henhold til ECOG-ytelsesstatuskarakterer fra 0 (fullstendig aktiv, i stand til å fortsette all pre-sykdom ytelse uten begrensning) til 5 (død).
Utgangspunkt og uke 28
Antall deltakere som oppnår en delvis remisjon basert på European Leukemia Net (ELN) og International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier ved uke 28
Tidsramme: Uke 28

Andel pasienter som oppnår en delvis remisjon ved uke 28, basert på ELN- og IWG-MRT-kriteriene, som definert av:

  • Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) poengreduksjon på mer enn eller lik 10 poeng fra baseline til uke 28, og
  • Hct-kontroll definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 28, med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som skjer etter randomisering og før uke 8, og
  • WBC < 10 x10^9/L ved uke 28, og
  • Blodplater ≤ 400 x 10^9/L ved uke 28, og
  • Ingen følbar milt ved uke 28, og
  • Ingen hemoragiske eller trombotiske hendelser, og
  • Ingen transformasjon til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT-kriterier) eller akutt leukemi (WHO-kriterier).
Uke 28
Antall deltakere som oppnådde delvis remisjon basert på European Leukemia Net (ELN) og International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier ved uke 52 og uke 80
Tidsramme: Uke 52 og 80

Andel pasienter som oppnådde delvis remisjon ved uke 52 basert på ELN- og IWG-MRT-kriteriene, som definert av:

  • MPN-SAF TSS-poengreduksjon på mer enn eller lik 10 poeng fra baseline til uke 52 og
  • Hct-kontroll definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 52 med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som oppstår etter randomisering og før uke 8, og
  • WBC < 10 x109/L ved uke 52 og
  • Blodplater ≤ 400 x 109/L ved uke 52 og
  • Ingen følbar milt ved uke 52 og
  • Ingen hemoragiske eller trombotiske hendelser, og
  • Ingen transformasjon til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT-kriterier) eller akutt leukemi (WHO-kriterier).
  • Endepunkt for uke 80 ble definert på samme måte.
Uke 52 og 80
Antall deltakere som oppnår en hematokritkontroll (Hct) ved uke 104, uke 156, uke 208 og uke 260.
Tidsramme: Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260
Andel pasienter som oppnår en Hct-kontroll ved uke 104 som definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 104 og med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som oppstår etter randomisering og før uke 8-endepunkt for uke 156, uke 208 og uke 260 ble definert på samme måte.
Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260
Antall deltakere som oppnår en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 104, uke 156, uke 208 og uke 260
Tidsramme: Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260

Andel pasienter som oppnår en fullstendig hematologisk remisjon ved uke 104 som definert av Hct-kontroll definert ved fravær av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 104, med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som oppstår etter randomisering og før uke 8, og

  • WBC < 10 x10^9/L ved uke 104, og
  • Blodplater ≤ 400 x 10^9/L ved uke 104 endepunkt for uke 156, uke 208 og uke 260 ble definert på samme måte.
Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260
Antall deltakere som oppnådde delvis remisjon basert på European Leukemia Net (ELN) og International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier ved uke 104, uke 156, uke 208 og uke 260.
Tidsramme: Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260

Andel pasienter som oppnådde delvis remisjon ved uke 104, basert på ELN- og IWG-MRT-kriteriene, som definert av:

  • MPN-SAF TSS-scorereduksjon på mer enn eller lik 10 poeng fra baseline til uke 104, og
  • Hct-kontroll definert av fraværet av flebotomi-kvalifisering som starter ved uke 8 og fortsetter gjennom uke 104, med ikke mer enn én flebotomi-kvalifisering som skjer etter randomisering og før uke 8, og
  • WBC < 10 x10^9/L ved uke 104, og
  • Blodplater ≤ 400 x 10^9/L ved uke 104, og
  • Ingen følbar milt ved uke 104, og
  • Ingen hemoragiske eller trombotiske hendelser, og
  • Ingen transformasjon til post-PV myelofibrose, myelodysplastisk syndrom (IWG-MRT-kriterier) eller akutt leukemi (WHO-kriterier) endepunkt for uke 156, uke 208 og uke 260 er definert på samme måte.
Fra uke 8 til uke 104, 156, 208 og 260
Antall deltakere med transformasjonsfrie overlevelsesarrangementer
Tidsramme: Uke 260 (ruxolitinib-arm) og uke 80 (BAT-arm)

Transformasjonsfri overlevelse er definert som ett av følgende:

  1. Myelofibrose (MF) som påvist ved benmargsbiopsi, eller
  2. Akutt leukemi som påvist ved antall benmargsblaster på minst 20 %, eller perifere blasttellinger på minst 20 % som varer i minst 2 uker.
  3. Død på grunn av en hvilken som helst årsak under behandlingsperioden
Uke 260 (ruxolitinib-arm) og uke 80 (BAT-arm)
Antall deltakere med overlevelseshendelser (OS).
Tidsramme: til uke 260
Total overlevelse (OS)-hendelse er definert som død på grunn av en hvilken som helst årsak. OS-hendelser ble talt i BAT-armen, uavhengig av om deltakerne krysset over for å motta ruxolitinib når hendelsen inntraff.
til uke 260
Endring fra baseline i myeloproliferativ neoplasma Symptomvurderingsskjema Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
MPN-SAF TSS er et sykdomsspesifikt spørreskjema som består av 10 elementer som måler tretthet relatert til MPN-sykdom og alvorlighetsgraden av ni av de mest utbredte assosierte symptomene. Hvert element scores på en skala fra 0 (ingen tretthet/fraværende) til 10 (så ille du kan forestille deg/verst tenkelig). MPN-SAF TSS beregnes som gjennomsnittet av de observerte elementene multiplisert med 10 for å oppnå en 0 til 100 skala. MPN-SAF TSS har dermed et mulig poengområde på 0 til 100 hvor en nedgang indikerer bedring.
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
Endring fra baseline i totale poeng for MPN-SAF ved besøk hos pasienter fra BAT-gruppe som går over til Ruxolitinib etter crossover
Tidsramme: Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 og 27 etter cross-over
MPN-SAF TSS er et sykdomsspesifikt spørreskjema som består av 10 elementer som måler tretthet relatert til MPN-sykdom og alvorlighetsgraden av ni av de mest utbredte assosierte symptomene. Hvert element scores på en skala fra 0 (ingen tretthet/fraværende) til 10 (så ille du kan forestille deg/verst tenkelig). MPN-SAF TSS beregnes som gjennomsnittet av de observerte elementene multiplisert med 10 for å oppnå en 0 til 100 skala. MPN-SAF TSS har dermed et mulig poengområde på 0 til 100 hvor en nedgang indikerer bedring.
Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 og 27 etter cross-over
Endring fra baseline i poengsum i henhold til europeisk livskvalitet 5-dimensjons 5-nivå (EQ-5D-5L) spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for å måle helseresultater i et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den består av visuell analog skala (EQ VAS) som registrerer respondentens selvvurderte helse på en vertikal, visuell analog skala der endepunktene er merket 'Beste tenkelige helsetilstand' og 'verst tenkelige helsetilstand'. EQ VAS-skårene ble forankret på 100 = den beste helsen du kan forestille deg og 0 = den dårligste helsen du kan forestille deg.
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247
Endring fra baseline i EQ-5D-5L VAS, ved besøk hos pasienter fra BAT-gruppe som går over til Ruxolitinib etter crossover
Tidsramme: Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247 etter kryss over
EQ-5D-5L er et standardisert instrument for å måle helseresultater i et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger. Den består av visuell analog skala (EQ VAS) som registrerer respondentens selvvurderte helse på en vertikal, visuell analog skala der endepunktene er merket 'Beste tenkelige helsetilstand' og 'verst tenkelige helsetilstand'. EQ VAS-skårene ble forankret på 100 = den beste helsen du kan forestille deg og 0 = den dårligste helsen du kan forestille deg.
Grunnlinje (siste vurdering før kryssing), uke 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 og 247 etter kryss over
Endring fra baseline i spørreskjema for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt (WPAI).
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 52 og 80

The Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) er et spørreskjema med seks elementer som har til hensikt å måle arbeids- og aktivitetssvikt assosiert med polycytemia vera. WPAI besto av 6 spørsmål (Q1=Ansettelsesstatus; Q2=Timer fraværende fra jobb på grunn av polycytemi vera; Q3=Timer fraværende fra jobb på grunn av andre årsaker; Q4=Timer faktisk jobbet; Q5=Påvirkning av polycytemi vera på produktiviteten mens arbeider; Q6=Påvirkningen av polycytemia vera på produktiviteten mens du gjør vanlige daglige aktiviteter annet enn arbeid). Høyere WPAI-score indikerte større aktivitetssvikt. Poeng ble multiplisert med 100 for å uttrykke i prosent.

Prosent tapt arbeidstid på grunn av problem (siste 7 dager) =Q2/(Q2+Q4) Prosentvis svekkelse under arbeid på grunn av problem (siste 7 dager): Q5/10 Prosent samlet arbeidsnedsettelse på grunn av problem (siste 7 sier): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prosentvis aktivitetssvikt på grunn av problem (siste 7 sier): Q6/10
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 28, 52 og 80
Endring fra baseline i arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt spørreskjema (WPAI), etter besøk hos pasienter fra BAT-gruppe som går over til Ruxolitinib etter crossover
Tidsramme: Baseline (siste vurdering før cross-over), uke 4, 8, 16, 24, 28 og 52 etter cross-over

The Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) er et spørreskjema med seks elementer som har til hensikt å måle arbeids- og aktivitetssvikt assosiert med polycytemia vera. WPAI besto av 6 spørsmål (Q1=Ansettelsesstatus; Q2=Timer fraværende fra jobb på grunn av polycytemi vera; Q3=Timer fraværende fra jobb på grunn av andre årsaker; Q4=Timer faktisk jobbet; Q5=Påvirkning av polycytemi vera på produktiviteten mens arbeider; Q6=Påvirkningen av polycytemia vera på produktiviteten mens du gjør vanlige daglige aktiviteter annet enn arbeid). Høyere WPAI-score indikerte større aktivitetssvikt. Poeng ble multiplisert med 100 for å uttrykke i prosent.

Prosent tapt arbeidstid på grunn av problem (siste 7 dager) =Q2/(Q2+Q4) Prosentvis svekkelse under arbeid på grunn av problem (siste 7 dager): Q5/10 Prosent samlet arbeidsnedsettelse på grunn av problem (siste 7 sier): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prosentvis aktivitetssvikt på grunn av problem (siste 7 sier): Q6/10
Baseline (siste vurdering før cross-over), uke 4, 8, 16, 24, 28 og 52 etter cross-over
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: Uke 4, 8, 16, 28, 40, 52 og 80
Patient Global Impression of Change (PGIC) består av ett enkelt spørsmål beregnet på å måle en pasients perspektiv på forbedring eller forverring over tid i forhold til behandling. PGIC bruker en syv-punkts skala hvor en (1) er lik veldig mye forbedret og syv (7) lik veldig mye dårligere.
Uke 4, 8, 16, 28, 40, 52 og 80
Sammendrag av pasientens globale inntrykk av endring (PGIC), etter besøk hos pasienter fra BAT-gruppe som går over til ruxolitinib etter crossover
Tidsramme: Baseline (siste vurdering før cross-over), uke 4, 8, 16, 24, 28, 40 og 52 etter cross-over
Patient Global Impression of Change (PGIC) består av ett enkelt spørsmål beregnet på å måle en pasients perspektiv på forbedring eller forverring over tid i forhold til behandling. PGIC bruker en syv-punkts skala hvor en (1) er lik veldig mye forbedret og syv (7) lik veldig mye dårligere.
Baseline (siste vurdering før cross-over), uke 4, 8, 16, 24, 28, 40 og 52 etter cross-over
Antall deltakere som utvikler trombose
Tidsramme: Fra randomisering til uke 80 for BAT og uke 260 for Ruxolitinib
Andel deltakere som utvikler en arteriell eller venøs tromboembolisk hendelse
Fra randomisering til uke 80 for BAT og uke 260 for Ruxolitinib

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. mars 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

29. september 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

7. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

16. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CINC424B2401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere