Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia e sicurezza di ruxolitinib nei pazienti con policitemia vera resistente o intollerante all'HU rispetto alla migliore terapia disponibile. (RESPONSE-2)

29 giugno 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio randomizzato, in aperto, multicentrico di fase IIIb che valuta l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile in pazienti con policitemia vera che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea (risposta 2)

Questo studio ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib con la migliore terapia disponibile (BAT) in pazienti con policitemia vera (PV) che erano resistenti o intolleranti all'idrossiurea (HU) e non avevano una milza palpabile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, randomizzato, di fase IIIb che valutava l'efficacia e la sicurezza di ruxolitinib rispetto alle BAT selezionate dallo sperimentatore in pazienti con PV resistenti o intolleranti all'HU.

Lo studio comprendeva i seguenti periodi:

Periodo di screening (fino a 5 settimane: dal giorno -35 al giorno -1): le valutazioni di screening sono state eseguite in una o più visite cliniche e riviste per determinare l'idoneità prima che il paziente fosse randomizzato nello studio.

Periodo di trattamento principale (dal giorno 1 alla settimana 80):

I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 1:1 a entrambi i gruppi di trattamento (ruxolitinib o BAT) e dovevano essere trattati con il loro trattamento randomizzato.

Periodo di trattamento crossover (settimana 28 o successiva) solo per pazienti BAT:

I pazienti randomizzati alla BAT che non hanno risposto entro la settimana 28 erano idonei al crossover e all'inizio del trattamento con ruxolitinib. I pazienti che hanno superato la settimana 28 o dopo hanno dovuto completare tutte le valutazioni per la visita di fine trattamento (EoT) del periodo di trattamento principale, seguite dalle valutazioni nel programma di valutazione della visita di passaggio.

Periodo di trattamento esteso (dalla settimana 80 alla settimana 260):

I pazienti che hanno ricevuto ruxolitinib alla settimana 80 (compresi i pazienti che sono passati dalla BAT) erano idonei a continuare fino alla settimana 260 nel periodo di trattamento esteso. I pazienti hanno continuato la dose di ruxolitinib che hanno ricevuto alla settimana 80. I pazienti che hanno ricevuto la BAT alla settimana 80 non erano idonei a entrare nel periodo di trattamento esteso e hanno dovuto sottoporsi alla visita EoT alla settimana 80 e alla visita di fine studio (EoS) 30 giorni dopo la visita Eot.

Periodo di follow-up:

I pazienti sono stati seguiti per la sicurezza per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e le valutazioni della visita EoS sono state eseguite dopo 30 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio. I pazienti che hanno completato l'EoT (settimana 80 per i pazienti che hanno ricevuto BAT, settimana 260 per i pazienti che hanno ricevuto ruxolitinib o dal momento dell'interruzione prematura) dovevano essere seguiti ogni 3 mesi per la sopravvivenza fino alla fine dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

149

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francia, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Francia, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Francia, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Francia, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Germania, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Germania, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Germania, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Nahariya, Israele, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israele, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Italia, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Spagna, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Spagna, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Spagna, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Tacchino, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Ungheria, 7400
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Diagnosi confermata di PV secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2008, milza non palpabile, flebotomia dipendente, resistente o intollerante all'idrossiurea, performance status ECOG di 0, 1 o 2.

Criteri di esclusione:

Funzionalità epatica o renale inadeguata, Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale significativa che richiede trattamento gravidanza o allattamento.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato somministrato a una dose iniziale di 10 mg due volte al giorno (bid). La dose è stata aggiustata in base ai parametri di efficacia e sicurezza fino a una dose massima di 25 mg bid.
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib è stato somministrato a una dose iniziale di 10 mg due volte al giorno (bid). La dose è stata aggiustata in base ai parametri di efficacia e sicurezza fino a una dose massima di 25 mg bid.
Altri nomi:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATORE: Migliore terapia disponibile (BAT)
Migliore terapia disponibile selezionata dallo sperimentatore tra: idrossiurea, interferone pegilato (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelide, IMID o osservazione. I partecipanti randomizzati al BAT che non hanno risposto entro la settimana 28 erano idonei al crossover e all'inizio del trattamento con ruxolitinib.
Droga: Migliore terapia disponibile
Migliore terapia disponibile selezionata dallo sperimentatore tra: idrossiurea, interferone pegilato (IFN/PEG-IFN), pipobroman, anagrelide, IMID o osservazione. I partecipanti randomizzati al BAT che non hanno risposto entro la settimana 28 erano idonei al crossover e all'inizio del trattamento con ruxolitinib.
Altri nomi:
  • PIPISTRELLO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto il controllo dell'ematocrito (Hct) alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28

La percentuale di pazienti che hanno raggiunto il controllo dell'ematocrito alla settimana 28 è stata definita dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 28, con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8.

L'idoneità alla flebotomia è stata definita da:

  • Hct confermato > 45% che è almeno 3 punti percentuali superiore all'Hct ottenuto al basale Or
  • Hct confermato > 48% La conferma si è verificata da 2 a 14 giorni dopo l'osservazione iniziale.
Settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una remissione ematologica completa alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28

La percentuale di pazienti che hanno raggiunto una remissione ematologica completa alla settimana 28 è stata definita da:

  • Controllo dell'ematoma alla settimana 28 definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 28, con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e
  • WBC < 10 x109/L alla settimana 28 e
  • Piastrine ≤ 400 x 109/L alla settimana 28
Settimana 28
Numero di partecipanti che hanno raggiunto un controllo dell'ematocrito (Hct) alla settimana 52 e alla settimana 80
Lasso di tempo: Settimana 52 e 80

La proporzione di pazienti che hanno raggiunto un controllo dell'ematocrito alla settimana 52 è stata definita dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 52, e da non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8

- Allo stesso modo è stato definito l'endpoint per la settimana 80.
Settimana 52 e 80
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una remissione ematologica completa alla settimana 52 e alla settimana 80
Lasso di tempo: Settimana 52 e 80

La percentuale di pazienti che hanno raggiunto una remissione ematologica completa alla settimana 52 è stata definita da:

  • Controllo dell'ematocrito alla settimana 52, come definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 52 con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e
  • Conta dei globuli bianchi (WBC) < 10 x10^9/L alla settimana 52 e
  • Piastrine ≤ 400 x 10^9/L alla settimana 52
  • Allo stesso modo è stato definito l'endpoint per la settimana 80.
Settimana 52 e 80
Numero di partecipanti con flebotomie nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 260
L'idoneità alla flebotomia è stata definita da Hct confermato > 45%, ovvero almeno 3 punti percentuali in più rispetto all'Hct ottenuto al basale o all'Hct confermato > 48%. La conferma è avvenuta da 2 a 14 giorni dopo l'osservazione iniziale.
Dal basale alla settimana 260
Variazione rispetto al basale dell'ematocrito (Hct) ad ogni visita
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
L'ematocrito è la percentuale di volume dei globuli rossi (RBC) nel sangue.
Basale, settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
Variazione rispetto al basale dell'ematocrito (Hct) a ogni visita programmata dopo il crossover nei partecipanti randomizzati alla BAT che sono passati a Ruxolitinib
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione prima del crossover), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 e 232 dopo l'incrocio
L'ematocrito è la percentuale di globuli rossi (RBC) nel sangue.
Basale (ultima valutazione prima del crossover), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 e 232 dopo l'incrocio
Lunghezza della milza per visita
Lasso di tempo: Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
La lunghezza della milza è stata valutata mediante palpazione manuale ad ogni visita dello studio.
Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234, 247 e 260
Modifica dal basale nel Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
La scala ECOG del performance status descriveva il livello di funzionamento dei partecipanti in termini di capacità di prendersi cura di se stessi, attività quotidiana e capacità fisica. Le prestazioni ECOG sono state registrate in base ai livelli di performance status ECOG che vanno da 0 (completamente attivo, in grado di portare avanti tutte le prestazioni pre-malattia senza restrizioni) a 5 (morto).
Basale e settimana 28
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una remissione parziale in base ai criteri della rete europea per la leucemia (ELN) e del gruppo di lavoro internazionale per la ricerca e il trattamento della mielofibrosi (IWG-MRT) alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28

Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una remissione parziale alla settimana 28, sulla base dei criteri ELN e IWG-MRT, come definito da:

  • Riduzione del punteggio del modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) maggiore o uguale a 10 punti dal basale alla settimana 28, e
  • Controllo dell'ematocrito definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 28, con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e
  • WBC < 10 x10^9/l alla settimana 28 e
  • Piastrine ≤ 400 x 10^9/L alla settimana 28 e
  • Nessuna milza palpabile alla settimana 28 e
  • Nessun evento emorragico o trombotico, e
  • Nessuna trasformazione in mielofibrosi post-PV, sindrome mielodisplastica (criteri IWG-MRT) o leucemia acuta (criteri OMS).
Settimana 28
Numero di partecipanti che hanno ottenuto la remissione parziale in base ai criteri della rete europea per la leucemia (ELN) e del gruppo di lavoro internazionale per la ricerca e il trattamento della mielofibrosi (IWG-MRT) alla settimana 52 e alla settimana 80
Lasso di tempo: Settimana 52 e 80

Proporzione di pazienti che hanno raggiunto la remissione parziale alla settimana 52 in base ai criteri ELN e IWG-MRT, come definito da:

  • Riduzione del punteggio MPN-SAF TSS maggiore o uguale a 10 punti dal basale alla settimana 52 e
  • Controllo dell'ematocrito definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 52 con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e
  • WBC < 10 x109/l alla settimana 52 e
  • Piastrine ≤ 400 x 109/L alla settimana 52 e
  • Nessuna milza palpabile alla settimana 52 e
  • Nessun evento emorragico o trombotico, e
  • Nessuna trasformazione in mielofibrosi post-PV, sindrome mielodisplastica (criteri IWG-MRT) o leucemia acuta (criteri OMS).
  • Allo stesso modo è stato definito l'endpoint per la settimana 80.
Settimana 52 e 80
Numero di partecipanti che hanno raggiunto un controllo dell'ematocrito (Hct) alla settimana 104, alla settimana 156, alla settimana 208 e alla settimana 260.
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260
Proporzione di pazienti che hanno raggiunto un controllo dell'ematocrito alla settimana 104 come definito dall'assenza di idoneità al salasso a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 104 e con non più di un'idoneità al salasso verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8 Endpoint per la settimana 156, settimana 208 e la settimana 260 sono state definite in modo simile.
Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una remissione ematologica completa alla settimana 104, alla settimana 156, alla settimana 208 e alla settimana 260
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260

Proporzione di pazienti che hanno raggiunto una remissione ematologica completa alla settimana 104 come definito dal controllo dell'ematocrito definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 104, con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e

  • WBC < 10 x10^9/l alla settimana 104 e
  • Piastrine ≤ 400 x 10^9/L alla settimana 104 Gli endpoint per la settimana 156, la settimana 208 e la settimana 260 sono stati definiti in modo simile.
Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260
Numero di partecipanti che hanno ottenuto la remissione parziale in base ai criteri della rete europea per la leucemia (ELN) e del gruppo di lavoro internazionale per la ricerca e il trattamento della mielofibrosi (IWG-MRT) alla settimana 104, alla settimana 156, alla settimana 208 e alla settimana 260.
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260

Proporzione di pazienti che hanno raggiunto la remissione parziale alla settimana 104, sulla base dei criteri ELN e IWG-MRT, come definito da:

  • Riduzione del punteggio MPN-SAF TSS maggiore o uguale a 10 punti dal basale alla settimana 104, e
  • Controllo dell'ematocrito definito dall'assenza di idoneità alla flebotomia a partire dalla settimana 8 e continuando fino alla settimana 104, con non più di una idoneità alla flebotomia verificatasi dopo la randomizzazione e prima della settimana 8, e
  • WBC < 10 x10^9/l alla settimana 104 e
  • Piastrine ≤ 400 x 10^9/L alla settimana 104 e
  • Nessuna milza palpabile alla settimana 104, e
  • Nessun evento emorragico o trombotico, e
  • Nessuna trasformazione in mielofibrosi post-PV, sindrome mielodisplastica (criteri IWG-MRT) o leucemia acuta (criteri OMS) Gli endpoint per la settimana 156, la settimana 208 e la settimana 260 sono definiti allo stesso modo.
Dalla settimana 8 alla settimana 104, 156, 208 e 260
Numero di partecipanti con eventi di sopravvivenza senza trasformazione
Lasso di tempo: Settimana 260 (braccio ruxolitinib) e Settimana 80 (braccio BAT)

La sopravvivenza libera da trasformazione è definita come una delle seguenti:

  1. Mielofibrosi (MF) come evidenziato dalla biopsia del midollo osseo, o
  2. Leucemia acuta come evidenziato da una conta dei blasti nel midollo osseo di almeno il 20% o una conta dei blasti periferici di almeno il 20% della durata di almeno 2 settimane.
  3. Morte per qualsiasi causa durante il periodo di trattamento
Settimana 260 (braccio ruxolitinib) e Settimana 80 (braccio BAT)
Numero di partecipanti con eventi di sopravvivenza globale (OS).
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
L'evento di sopravvivenza globale (OS) è definito come morte per qualsiasi causa. Gli eventi di OS sono stati conteggiati nel braccio BAT, indipendentemente dal fatto che i partecipanti siano passati a ricevere ruxolitinib quando si è verificato l'evento.
fino alla settimana 260
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale dei sintomi del modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa (MPN-SAF TSS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
L'MPN-SAF TSS è un questionario specifico per la malattia composto da 10 item che misura l'affaticamento correlato alla malattia MPN e la gravità di nove dei sintomi associati più diffusi. Ogni elemento viene valutato su una scala che va da 0 (nessuna fatica/assente) a 10 (il peggio che puoi immaginare/il peggio immaginabile). Il TSS MPN-SAF viene calcolato come la media degli elementi osservati moltiplicata per 10 per ottenere un Scala da 0 a 100. L'MPN-SAF TSS ha quindi un possibile intervallo di punteggio da 0 a 100, dove una diminuzione indica un miglioramento.
Basale, settimana 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
Variazione rispetto al basale nei punteggi totali di MPN-SAF per visita nei pazienti del gruppo BAT che sono passati a ruxolitinib dopo il crossover
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 dopo incrocio
L'MPN-SAF TSS è un questionario specifico per la malattia composto da 10 item che misura l'affaticamento correlato alla malattia MPN e la gravità di nove dei sintomi associati più diffusi. Ogni elemento viene valutato su una scala che va da 0 (nessuna fatica/assente) a 10 (il peggio che puoi immaginare/il peggio immaginabile). Il TSS MPN-SAF viene calcolato come la media degli elementi osservati moltiplicata per 10 per ottenere un Scala da 0 a 100. L'MPN-SAF TSS ha quindi un possibile intervallo di punteggio da 0 a 100, dove una diminuzione indica un miglioramento.
Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 dopo incrocio
Variazione rispetto al basale del punteggio secondo il questionario europeo sulla qualità della vita a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
EQ-5D-5L è uno strumento standardizzato per misurare i risultati di salute in un'ampia gamma di condizioni e trattamenti di salute. Consiste in una scala analogica visiva (EQ VAS) che registra la salute auto-valutata del rispondente su una scala analogica visiva verticale in cui gli endpoint sono etichettati come "Miglior stato di salute immaginabile" e "Peggiore stato di salute immaginabile". I punteggi EQ VAS erano ancorati a 100 = la migliore salute che puoi immaginare e 0 = la peggiore salute che puoi immaginare.
Basale, settimana 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247
Variazione rispetto al basale nella VAS EQ-5D-5L, per visita nei pazienti del gruppo BAT che sono passati a ruxolitinib dopo il crossover
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 dopo il cross- Sopra
EQ-5D-5L è uno strumento standardizzato per misurare i risultati di salute in un'ampia gamma di condizioni e trattamenti di salute. Consiste in una scala analogica visiva (EQ VAS) che registra la salute auto-valutata del rispondente su una scala analogica visiva verticale in cui gli endpoint sono etichettati come "Miglior stato di salute immaginabile" e "Peggiore stato di salute immaginabile". I punteggi EQ VAS erano ancorati a 100 = la migliore salute che puoi immaginare e 0 = la peggiore salute che puoi immaginare.
Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 e 247 dopo il cross- Sopra
Cambiamento rispetto alla linea di base nel questionario sulla riduzione della produttività e dell'attività lavorativa (WPAI).
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 8, 16, 28, 52 e 80

Il Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) è un questionario a sei voci che ha lo scopo di misurare la compromissione del lavoro e dell'attività associata alla policitemia vera. Il WPAI consisteva in 6 domande (Q1=Stato occupazionale; Q2=Ore di assenza dal lavoro per policitemia vera; Q3=Ore di assenza dal lavoro per altri motivi; Q4=Ore effettivamente lavorate; Q5=Impatto della policitemia vera sulla produttività mentre lavoro; Q6=Impatto della policitemia vera sulla produttività durante lo svolgimento di normali attività quotidiane diverse dal lavoro). Punteggi WPAI più alti indicavano una maggiore compromissione dell'attività. I punteggi sono stati moltiplicati per 100 per essere espressi in percentuale.

Percentuale del tempo di lavoro perso a causa di un problema (ultimi 7 giorni) =Q2/(Q2+Q4) Percentuale di invalidità durante il lavoro a causa di un problema (ultimi 7 giorni): Q5/10 Percentuale complessiva di invalidità lavorativa dovuta a un problema (ultimi 7 giorni): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Percentuale di riduzione dell'attività a causa di un problema (gli ultimi 7 dicono): Q6/10
Basale, Settimana 4, 8, 16, 28, 52 e 80
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla compromissione della produttività e dell'attività lavorativa (WPAI), per visita nei pazienti del gruppo BAT che sono passati a Ruxolitinib dopo il crossover
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28 e 52 dopo il crossover

Il Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Specific Health Problem (WPAI:SHP) è un questionario a sei voci che ha lo scopo di misurare la compromissione del lavoro e dell'attività associata alla policitemia vera. Il WPAI consisteva in 6 domande (Q1=Stato occupazionale; Q2=Ore di assenza dal lavoro per policitemia vera; Q3=Ore di assenza dal lavoro per altri motivi; Q4=Ore effettivamente lavorate; Q5=Impatto della policitemia vera sulla produttività mentre lavoro; Q6=Impatto della policitemia vera sulla produttività durante lo svolgimento di normali attività quotidiane diverse dal lavoro). Punteggi WPAI più alti indicavano una maggiore compromissione dell'attività. I punteggi sono stati moltiplicati per 100 per essere espressi in percentuale.

Percentuale del tempo di lavoro perso a causa di un problema (ultimi 7 giorni) =Q2/(Q2+Q4) Percentuale di invalidità durante il lavoro a causa di un problema (ultimi 7 giorni): Q5/10 Percentuale complessiva di invalidità lavorativa dovuta a un problema (ultimi 7 giorni): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Percentuale di riduzione dell'attività a causa di un problema (gli ultimi 7 dicono): Q6/10
Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28 e 52 dopo il crossover
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Settimana 4, 8, 16, 28, 40, 52 e 80
Il Patient Global Impression of Change (PGIC) è composto da una singola domanda intesa a misurare la prospettiva di un paziente di miglioramento o deterioramento nel tempo rispetto al trattamento. Il PGIC utilizza una scala a sette punti in cui uno (1) equivale a molto migliorato e sette (7) equivale a molto molto peggio.
Settimana 4, 8, 16, 28, 40, 52 e 80
Riepilogo dell'impressione di cambiamento globale del paziente (PGIC), per visita nei pazienti del gruppo BAT che sono passati a ruxolitinib dopo il crossover
Lasso di tempo: Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 40 e 52 dopo il crossover
Il Patient Global Impression of Change (PGIC) è composto da una singola domanda intesa a misurare la prospettiva di un paziente di miglioramento o deterioramento nel tempo rispetto al trattamento. Il PGIC utilizza una scala a sette punti in cui uno (1) equivale a molto migliorato e sette (7) equivale a molto molto peggio.
Basale (ultima valutazione prima del crossover), Settimana 4, 8, 16, 24, 28, 40 e 52 dopo il crossover
Numero di partecipanti che sviluppano trombosi
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla settimana 80 per BAT e alla settimana 260 per Ruxolitinib
Proporzione di partecipanti che sviluppano qualsiasi evento tromboembolico arterioso o venoso
Dalla randomizzazione alla settimana 80 per BAT e alla settimana 260 per Ruxolitinib

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

25 marzo 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

29 settembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

7 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 gennaio 2014

Primo Inserito (STIMA)

16 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424B2401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi