Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on HU-resistentti tai intolerantti polysytemia Vera vs. paras saatavilla oleva hoito. (RESPONSE-2)

tiistai 29. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimus, vaiheen IIIb tutkimus, jossa arvioitiin ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon polysytemiaa sairastavilla potilailla, jotka ovat hydroksiurearesistenttejä tai -intolerantteja (vastaus 2)

Tässä tutkimuksessa verrattiin ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta parhaaseen käytettävissä olevaan hoitoon (BAT) polysytemia veraa (PV) sairastavilla potilailla, jotka olivat hydroksiurea- (HU) resistenttejä tai intoleransseja ja joilla ei ollut palpoitavaa pernaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli prospektiivinen, monikeskus, avoin, satunnaistettu, vaiheen IIIb tutkimus, jossa arvioitiin ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta parhaaseen käytettävissä olevaan tekniikkaan verrattuna tutkijan valitsemana PV-potilailla, jotka ovat resistenttejä HU:lle tai eivät siedä sitä.

Tutkimus käsitti seuraavat jaksot:

Seulontajakso (enintään 5 viikkoa: päivä -35 - päivä -1): Seulonta-arvioinnit suoritettiin yhdellä tai useammalla klinikkakäynnillä ja tarkistettiin kelpoisuuden määrittämiseksi ennen kuin potilas satunnaistettiin tutkimukseen.

Perushoitojakso (päivä 1 - viikko 80):

Potilaat satunnaistettiin suhteessa 1:1 jompaankumpaan hoitoryhmään (ruksolitinibi tai BAT), ja heitä hoidettiin heidän satunnaistetulla hoidollaan.

Crossover-hoitojakso (viikko 28 tai sen jälkeen) vain BAT-potilaille:

BAT-ryhmään satunnaistetut potilaat, jotka eivät saaneet vastetta viikkoon 28 mennessä, olivat oikeutettuja jakamaan ja aloittamaan ruksolitinibihoidon. Potilaiden, jotka siirtyivät yli viikolla 28 tai sen jälkeen, oli suoritettava kaikki arvioinnit ydinhoitojakson hoidon lopetuskäynnin (EoT) osalta, mitä seurasi arvioinnit Cross-over-käyntien arviointiaikataulussa.

Pidennetty hoitojakso (viikko 80 - viikko 260):

Potilaat, jotka saivat ruksolitinibia viikolla 80 (mukaan lukien potilaat, jotka ovat siirtyneet BAT:sta), olivat oikeutettuja jatkamaan pidennetyllä hoitojaksolla viikolle 260 asti. Potilaat jatkoivat ruksolitinibiannosta, jonka he saivat viikolla 80. Potilaat, jotka saivat BAT:ta viikolla 80, eivät olleet oikeutettuja pidennettyyn hoitojaksoon, ja heidän piti käydä EoT-käynnillä viikolla 80 ja tutkimuksen päättymiskäynnillä (EoS) 30 päivää sen jälkeen. EoT-vierailu.

Seurantajakso:

Potilaita seurattiin turvallisuuden vuoksi 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, ja EoS-käynnin arvioinnit suoritettiin 30 päivän jälkeen viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Potilaita, jotka suorittivat EoT:n (viikko 80 potilailla, jotka saivat BAT:ta, viikko 260 potilailla, jotka saivat ruksolitinibia tai hoidon ennenaikaisesta lopettamisesta), oli seurattava kolmen kuukauden välein eloonjäämisen selvittämiseksi tutkimuksen loppuun asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

149

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Espanja, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante, Comunidad Valenciana, Espanja, 03010
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna, Galicia, Espanja, 15006
        • Novartis Investigative Site
    • Las Palmas De G.C
      • Las Palmas de Gran Canaria, Las Palmas De G.C, Espanja, 35010
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632 004
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Nahariya, Israel, 22100
        • Novartis Investigative Site
      • Netanya, Israel, 42150
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Italia, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Ranska, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex, Ranska, 59020
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Ranska, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75010
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Ranska, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Augsburg, Saksa, 86150
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Saksa, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Minden, Saksa, 32429
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Saksa, 68305
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Izmir, Turkki, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Turkki, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Unkari, 7400
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Vahvistettu PV-diagnoosi Maailman terveysjärjestön vuoden 2008 kriteerien mukaan, Ei-palpoitava perna, Flebotomiasta riippuvainen, Hydroksiurea-resistentti tai -intoleranssi, ECOG-suorituskyky 0, 1 tai 2.

Poissulkemiskriteerit:

Maksan tai munuaisten vajaatoiminta, merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa, aktiivinen pahanlaatuinen syöpä viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta tiettyjä ihosyöpiä, aiemmin hoidettu JAK-estäjillä, hoidettu millä tahansa tutkimusaineella, naiset, jotka ovat raskaana tai imettävänä.

Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annettiin aloitusannoksella 10 mg kahdesti päivässä (kahdesti päivässä). Annosta säädettiin teho- ja turvallisuusparametrien perusteella enintään 25 mg:n annokseen asti.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annettiin aloitusannoksella 10 mg kahdesti päivässä (kahdesti päivässä). Annosta säädettiin teho- ja turvallisuusparametrien perusteella enintään 25 mg:n annokseen asti.
Muut nimet:
  • INC424
ACTIVE_COMPARATOR: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Paras saatavilla oleva hoito, jonka tutkija on valinnut seuraavista: hydroksiurea, pegyloitu interferoni (IFN/PEG-IFN), pipobromaan, anagrelidi, IMID:t tai havainto. BAT-ryhmään satunnaistetut osallistujat, jotka eivät saaneet vastetta viikkoon 28 mennessä, olivat oikeutettuja jakamaan ja aloittamaan ruksolitinibihoidon.
Lääke: Paras saatavilla oleva terapia
Paras saatavilla oleva hoito, jonka tutkija on valinnut seuraavista: hydroksiurea, pegyloitu interferoni (IFN/PEG-IFN), pipobromaan, anagrelidi, IMID:t tai havainto. BAT-ryhmään satunnaistetut osallistujat, jotka eivät saaneet vastetta viikkoon 28 mennessä, olivat oikeutettuja jakamaan ja aloittamaan ruksolitinibihoidon.
Muut nimet:
  • BAT

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematokriittikontrollin (Hct) saavuttaneiden osallistujien määrä viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat Hct-kontrollin viikolla 28, määriteltiin kelpoisuuden puuttuessa flebotomiaan viikosta 8 alkaen ja jatkuen viikkoon 28 asti, jolloin satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 tapahtui enintään yksi flebotomiakelpoisuus.

Kelpoisuuden flebotomiaan määritteli:

  • Vahvistettu Hct > 45 %, joka on vähintään 3 prosenttiyksikköä korkeampi kuin lähtötilanteessa saatu Hct tai
  • Vahvistettu Hct > 48 % Vahvistus tapahtui 2-14 päivää alkuperäisen havainnon jälkeen.
Viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen remission viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen remission viikolla 28, määritettiin seuraavasti:

  • Hct-kontrolli viikolla 28 määriteltynä flebotomian kelpoisuuden puuttumisena viikosta 8 alkaen ja viikkoon 28 asti, jolloin satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 esiintyy enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja
  • WBC < 10 x 109/L viikolla 28 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 109/l viikolla 28
Viikko 28
Hematokriittikontrollin (Hct) saavuttaneiden osallistujien määrä viikoilla 52 ja 80
Aikaikkuna: Viikot 52 ja 80

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat Hct-kontrollin viikolla 52, määriteltiin siten, että flebotomia ei ollut kelvollinen viikosta 8 alkaen ja jatkui viikkoon 52 asti, ja enintään yksi kelpoisuus flebotomiaan sattui satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8

- Päätepiste viikolle 80 määriteltiin samalla tavalla.
Viikot 52 ja 80
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen remission viikoilla 52 ja 80
Aikaikkuna: Viikot 52 ja 80

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen remission viikolla 52, määritettiin seuraavasti:

  • Hct-kontrolli viikolla 52, joka määritellään flebotomiakelpoisuuden puuttuessa viikosta 8 alkaen ja jatkuu viikkoon 52 asti siten, että satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 esiintyy enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja
  • Valkoveren määrä (WBC) < 10 x 10^9/l viikolla 52 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 10^9/l viikolla 52
  • Päätepiste viikolle 80 määriteltiin samalla tavalla.
Viikot 52 ja 80
Flebotomiaan saaneiden osallistujien määrä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 260
Kelpoisuus flebotomiaan määritettiin vahvistetulla Hct:llä > 45 %, joka on vähintään 3 prosenttiyksikköä korkeampi kuin lähtötilanteessa saatu Hct tai vahvistettu Hct > 48 %. Vahvistus tapahtui 2-14 päivää alkuperäisen havainnon jälkeen.
Perustaso viikkoon 260
Muuta hematokriittiä (Hct) lähtötasosta jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 218,2,42 ja 260
Hematokriitti on punasolujen (RBC) tilavuusprosentti veressä.
Perustaso, viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 218,2,42 ja 260
Muutos lähtötasosta hematokriitissä (Hct) jokaisella aikataulun mukaisella käynnillä risteyksen jälkeen satunnaistetuissa osallistujissa BAT:iksi, jotka siirtyvät ruksolitinibiin
Aikaikkuna: Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 ja 232 risteyksen jälkeen
Hematokriitti on punasolujen (RBC) prosenttiosuus veressä.
Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 64, 76, 89, 102, 115, 128, 141, 154, 167, 180, 193, 206, 219 ja 232 risteyksen jälkeen
Pernan pituus käynnin mukaan
Aikaikkuna: Viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 34, 22, 20
Pernan pituus arvioitiin manuaalisella tunnustelulla jokaisella tutkimuskäynnillä.
Viikko 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 40, 52, 66, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 34, 22, 20
Muutos perustilasta East Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tilasta viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 28
ECOG-suorituskyvyn asteikko kuvasi osallistujien toimintakykyä heidän kyvyssään huolehtia itsestään, päivittäisestä aktiivisuudestaan ​​ja fyysisestä kyvystään. ECOG-suorituskyky tallennettiin ECOG-suorituskyvyn arvoluokkien mukaan välillä 0 (täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia) 5:een (kuollut).
Lähtötilanne ja viikko 28
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat osittaisen remission Euroopan leukemiaverkon (ELN) ja kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) kriteerien perusteella viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat osittaisen remission viikolla 28 ELN- ja IWG-MRT-kriteerien perusteella seuraavasti:

  • Myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärän (MPN-SAF TSS) pistemäärän lasku vähintään 10 pistettä lähtötasosta viikkoon 28, ja
  • Hct-kontrolli, joka määritellään flebotomian kelpoisuuden puuttumisena viikosta 8 alkaen ja jatkuu viikkoon 28 asti, jolloin satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 esiintyy enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja
  • WBC < 10 x 10^9/L viikolla 28 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 10^9/l viikolla 28 ja
  • Ei käsinkosketeltavaa pernaa viikolla 28 ja
  • Ei verenvuotoa tai tromboottisia tapahtumia ja
  • Ei transformaatiota post-PV-myelofibroosiksi, myelodysplastiseksi oireyhtymäksi (IWG-MRT-kriteerit) tai akuutiksi leukemiaksi (WHO-kriteerit).
Viikko 28
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat osittaisen remission Euroopan leukemiaverkon (ELN) ja kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) kriteerien perusteella viikoilla 52 ja 80
Aikaikkuna: Viikot 52 ja 80

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat osittaisen remission viikolla 52 ELN- ja IWG-MRT-kriteerien perusteella seuraavasti:

  • MPN-SAF TSS-pisteiden aleneminen vähintään 10 pistettä lähtötasosta viikkoon 52 ja
  • Hct-kontrolli, joka määritellään flebotomiakelpoisuuden puuttumisella viikosta 8 alkaen ja jatkuu viikkoon 52 asti siten, että satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 esiintyy enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja
  • WBC < 10 x 109/L viikolla 52 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 109/l viikolla 52 ja
  • Ei havaittavissa olevaa pernaa viikolla 52 ja
  • Ei verenvuotoa tai tromboottisia tapahtumia ja
  • Ei transformaatiota post-PV-myelofibroosiksi, myelodysplastiseksi oireyhtymäksi (IWG-MRT-kriteerit) tai akuutiksi leukemiaksi (WHO-kriteerit).
  • Päätepiste viikolle 80 määriteltiin samalla tavalla.
Viikot 52 ja 80
Hematokriittikontrollin (Hct) saavuttaneiden osallistujien määrä viikolla 104, viikolla 156, viikolla 208 ja viikolla 260.
Aikaikkuna: Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat Hct-kontrollin viikolla 104, määritettynä flebotomian kelpoisuuden puuttumisena viikosta 8 alkaen ja viikkoon 104 asti ja joilla on enintään yksi kelpoisuus flebotomiaan satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikon 8 päätepistettä viikolla 156, viikolla 208 ja viikko 260 määriteltiin samalla tavalla.
Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat täydellisen hematologisen remission viikolla 104, viikolla 156, viikolla 208 ja viikolla 260
Aikaikkuna: Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen hematologisen remission viikolla 104, kuten Hct-kontrolli määrittää, koska flebotomia ei ole kelvollinen viikosta 8 alkaen ja jatkuu viikkoon 104 asti, jolloin satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 esiintyy enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja

  • WBC < 10 x 10^9/L viikolla 104 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 10^9/l viikolla 104 Päätepiste viikolle 156, viikolle 208 ja viikolle 260 määriteltiin samalla tavalla.
Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat osittaisen remission Euroopan leukemiaverkon (ELN) ja kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) kriteerien perusteella viikolla 104, viikolla 156, viikolla 208 ja viikolla 260.
Aikaikkuna: Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat osittaisen remission viikolla 104 ELN- ja IWG-MRT-kriteerien perusteella seuraavasti:

  • MPN-SAF TSS-pisteiden aleneminen vähintään 10 pistettä lähtötasosta viikkoon 104 ja
  • Hct-kontrolli, joka määritellään flebotomiakelpoisuuden puuttumisena viikosta 8 alkaen ja jatkuu viikkoon 104 asti, jolloin satunnaistamisen jälkeen ja ennen viikkoa 8 tapahtui enintään yksi flebotomiakelpoisuus, ja
  • WBC < 10 x 10^9/L viikolla 104 ja
  • Verihiutaleet ≤ 400 x 10^9/l viikolla 104 ja
  • Ei havaittavissa olevaa pernaa viikolla 104 ja
  • Ei verenvuotoa tai tromboottisia tapahtumia ja
  • Ei transformaatiota PV:n jälkeiseksi myelofibroosiksi, myelodysplastiseksi oireyhtymäksi (IWG-MRT-kriteerit) tai akuutiksi leukemiaksi (WHO-kriteerit). Päätepisteet viikolle 156, viikolle 208 ja viikolle 260 määritellään samalla tavalla.
Viikosta 8 viikolle 104, 156, 208 ja 260
Transformation Free Survival -tapahtumien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikko 260 (ruksolitinibiryhmä) ja viikko 80 (BAT-ryhmä)

Transformaatiovapaa eloonjääminen määritellään yhdeksi seuraavista:

  1. Myelofibroosi (MF), joka on todistettu luuytimen biopsialla tai
  2. Akuutti leukemia, josta on osoituksena vähintään 20 %:n luuytimen blastien määrä tai vähintään 20 %:n perifeerinen blastimäärä, joka kestää vähintään 2 viikkoa.
  3. Mistä tahansa syystä johtuva kuolema hoitojakson aikana
Viikko 260 (ruksolitinibiryhmä) ja viikko 80 (BAT-ryhmä)
Osallistujien määrä kokonaiseloonjäämistapahtumissa (OS)
Aikaikkuna: viikkoon 260 asti
Kokonaiseloonjäämistapahtuma (OS) määritellään mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi. Käyttöjärjestelmän tapahtumat laskettiin BAT-haarassa riippumatta siitä, siirtyivätkö osallistujat ruksolitinibihoitoon tapahtuman sattuessa.
viikkoon 260 asti
Muutos lähtötilanteesta myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeessa oireiden kokonaispistemäärä (MPN-SAF TSS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247
MPN-SAF TSS on sairauskohtainen kyselylomake, joka koostuu 10 kohdasta, jotka mittaavat MPN-tautiin liittyvää väsymystä ja yhdeksän yleisimmän siihen liittyvän oireen vakavuutta. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0 (ei väsymystä / poissaolo) - 10 (niin huono kuin voit kuvitella / pahin kuviteltavissa oleva). MPN-SAF TSS lasketaan havainnoitujen kohteiden keskiarvona kerrottuna 10:llä. 0-100 asteikolla. MPN-SAF TSS:n mahdollinen pistemäärä on siten 0-100, jossa lasku osoittaa parannusta.
Perustaso, viikko 4, 8, 16, 28, 40, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247
Muutos lähtötasosta MPN-SAF:n kokonaispisteissä käynnin perusteella BAT-ryhmästä, joka siirtyi ruksolitinibiin risteytyksen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 ja viikkojen jälkeen cross-over
MPN-SAF TSS on sairauskohtainen kyselylomake, joka koostuu 10 kohdasta, jotka mittaavat MPN-tautiin liittyvää väsymystä ja yhdeksän yleisimmän siihen liittyvän oireen vakavuutta. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0 (ei väsymystä / poissaolo) - 10 (niin huono kuin voit kuvitella / pahin kuviteltavissa oleva). MPN-SAF TSS lasketaan havainnoitujen kohteiden keskiarvona kerrottuna 10:llä. 0-100 asteikolla. MPN-SAF TSS:n mahdollinen pistemäärä on siten 0-100, jossa lasku osoittaa parannusta.
Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 40, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 274 ja viikkojen jälkeen cross-over
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaadun 5-ulotteisen 5-tason (EQ-5D-5L) kyselylomakkeen mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247
EQ-5D-5L on standardoitu instrumentti terveysvaikutusten mittaamiseen useissa eri sairauksissa ja hoidoissa. Se koostuu visuaalisesta analogisesta asteikosta (EQ VAS), joka tallentaa vastaajan itsensä arvioiman terveydentilan vertikaalisella, visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "Paras kuviteltavissa oleva terveydentila" ja "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila". EQ VAS -pisteet ankkuroitiin 100 = paras terveys minkä voit kuvitella ja 0 = huonoin terveys mitä voit kuvitella.
Perustaso, viikko 4, 8, 16, 28, 52, 80, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247
Muutos lähtötilanteesta EQ-5D-5L VAS:ssa, käynnillä potilailla BAT-ryhmästä, joka siirtyy ruksolitinibiin crossoverin jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247 ylityksen jälkeen yli
EQ-5D-5L on standardoitu instrumentti terveysvaikutusten mittaamiseen useissa eri sairauksissa ja hoidoissa. Se koostuu visuaalisesta analogisesta asteikosta (EQ VAS), joka tallentaa vastaajan itsensä arvioiman terveydentilan vertikaalisella, visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "Paras kuviteltavissa oleva terveydentila" ja "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila". EQ VAS -pisteet ankkuroitiin 100 = paras terveys minkä voit kuvitella ja 0 = huonoin terveys mitä voit kuvitella.
Perustaso (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 52, 92, 104, 117, 130, 143, 156, 169, 182, 195, 208, 221, 234 ja 247 ylityksen jälkeen yli
Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkeneminen (WPAI) -kyselyn muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 8, 16, 28, 52 ja 80

Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemistä koskeva kyselylomake: Erityinen terveysongelma (WPAI:SHP) on kuuden kohdan kyselylomake, jonka tarkoituksena on mitata polysytemia veraan liittyvää työn ja aktiivisuuden heikkenemistä. WPAI koostui 6 kysymyksestä (Q1 = työllisyystilanne; Q2 = työstä poissaolotunnit polysytemia veran vuoksi; Q3 = työstä poissaolotunnit muista syistä; Q4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; Q5 = polysytemia veran vaikutus tuottavuuteen samalla työskentely; Q6 = polysytemia veran vaikutus tuottavuuteen, kun tehdään säännöllisiä päivittäisiä toimintoja kuin työtä). Korkeammat WPAI-pisteet osoittivat suurempaa aktiivisuuden heikkenemistä. Pisteet kerrottiin 100:lla ilmaistakseen prosentteina.

Prosenttiosuus ongelmista johtuneesta työajasta (viimeiset 7 päivää) = Q2/(Q2+Q4) Prosenttiosuus heikkenemisestä työskentelyn aikana ongelman vuoksi (viimeiset 7 päivää): Q5/10 Prosenttiosuus kokonaistyön heikkenemisestä ongelman vuoksi (viimeiset 7 päivää): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prosenttiosuus aktiivisuuden heikkenemisestä ongelman vuoksi (7 edellistä sanoo): Q6/10
Lähtötilanne, viikko 4, 8, 16, 28, 52 ja 80
Muutos lähtötilanteesta työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemistä koskevassa kyselyssä (WPAI), käynnin perusteella potilailla BAT-ryhmästä, jotka siirtyivät ruksolitinibiin crossoverin jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28 ja 52 ylityksen jälkeen

Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemistä koskeva kyselylomake: Erityinen terveysongelma (WPAI:SHP) on kuuden kohdan kyselylomake, jonka tarkoituksena on mitata polysytemia veraan liittyvää työn ja aktiivisuuden heikkenemistä. WPAI koostui 6 kysymyksestä (Q1 = työllisyystilanne; Q2 = työstä poissaolotunnit polysytemia veran vuoksi; Q3 = työstä poissaolotunnit muista syistä; Q4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; Q5 = polysytemia veran vaikutus tuottavuuteen samalla työskentely; Q6 = polysytemia veran vaikutus tuottavuuteen, kun tehdään säännöllisiä päivittäisiä toimintoja kuin työtä). Korkeammat WPAI-pisteet osoittivat suurempaa aktiivisuuden heikkenemistä. Pisteet kerrottiin 100:lla ilmaistakseen prosentteina.

Prosenttiosuus ongelmista johtuneesta työajasta (viimeiset 7 päivää) = Q2/(Q2+Q4) Prosenttiosuus heikkenemisestä työskentelyn aikana ongelman vuoksi (viimeiset 7 päivää): Q5/10 Prosenttiosuus kokonaistyön heikkenemisestä ongelman vuoksi (viimeiset 7 päivää): Q2 /(Q2+Q4)+[(1 Q2/(Q2+Q4))x(Q5/10)] Prosenttiosuus aktiivisuuden heikkenemisestä ongelman vuoksi (7 edellistä sanoo): Q6/10
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28 ja 52 ylityksen jälkeen
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC)
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 16, 28, 40, 52 ja 80
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) koostuu yhdestä kysymyksestä, jonka tarkoituksena on mitata potilaan näkökulmaa paranemiseen tai heikkenemiseen ajan myötä suhteessa hoitoon. PGIC käyttää seitsemän pisteen asteikkoa, jossa yksi (1) on hyvin paljon parempi ja seitsemän (7) on erittäin paljon huonompi.
Viikot 4, 8, 16, 28, 40, 52 ja 80
Yhteenveto potilaan globaalista muutoksen vaikutuksesta (PGIC) käyntien perusteella BAT-ryhmän potilailla, jotka siirtyivät ruksolitinibiin risteytyksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 40 ja 52 vuorottelun jälkeen
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) koostuu yhdestä kysymyksestä, jonka tarkoituksena on mitata potilaan näkökulmaa paranemiseen tai heikkenemiseen ajan myötä suhteessa hoitoon. PGIC käyttää seitsemän pisteen asteikkoa, jossa yksi (1) on hyvin paljon parempi ja seitsemän (7) on erittäin paljon huonompi.
Lähtötilanne (viimeinen arviointi ennen ylitystä), viikko 4, 8, 16, 24, 28, 40 ja 52 vuorottelun jälkeen
Tromboosia kehittävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta viikolle 80 BAT:lle ja viikolle 260 ruksolitinibille
Niiden osallistujien osuus, joille kehittyy jokin valtimo- tai laskimotromboembolia
Satunnaistamisesta viikolle 80 BAT:lle ja viikolle 260 ruksolitinibille

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 25. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 29. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 7. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 16. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CINC424B2401

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa