Sammenlignende effektivitet af phenylbutyrat (PBA) vs. benzoat i urinstofcyklusforstyrrelser (BPA/Benzoate)
9. december 2017 opdateret af: Juan Marini, Baylor College of Medicine
Sammenlignende effektivitet af phenylbutyrat vs. benzoat i urinstofcyklusforstyrrelser
Efterforskerne vil studere og sammenligne, hvor effektivt natriumphenylbutyrat, natriumbenzoat og en kombination af de to hjælper med at udskille nitrogen hos raske frivillige. Fagdeltagelse vil kræve tre, separate, fire-dages studieperioder med mindst en uges mellemrum. I løbet af en undersøgelsesperiode (også kaldet en behandlingsarm) vil forsøgspersoner tage natriumphenylbutyrat; under en anden vil de tage natriumbenzoat; under en anden vil de tage en kombination af de to medikamenter.
Vi forventer at finde ud af, at phenylbutyrat er mere effektivt til at fjerne nitrogen end benzoat eller en kombination af de to.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Children's Nutrition Research Center/Baylor College of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Sunde frivillige
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner med (a) en historie med hyppig diætproteinintolerance, (b) en historie med kroniske eller akutte leversygdomme, som kan resultere i ændret hepatisk syntesekapacitet (f.eks. hepatitis), (c) akut eller kronisk sygdom eller på medicin, der i de kliniske efterforskers udtalelse vil forstyrre målingerne (f.eks. lægemidler, der kan have levertoksicitet som potentielle bivirkninger), (d) et fysisk handicap, der vil forstyrre deres evne til enten at tilpasse sig kostregimerne eller gennemgå de isotopiske infusioner, (e) graviditet eller nylig (
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sodium Benzoate arm
Natriumbenzoat 5,5 g/m2/dag fordelt på tre lige store doser om dagen (maksimal dosis 12 g/dag) i 3 dage
|
Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at tage undersøgelsesmedicinen med måltider (08:00 morgenmad; 13:00 frokost; 19:00 middag) i 3 dage.
|
|
Aktiv komparator: Natriumphenylbutyratarm
Natriumphenylbutyrat 7,15 g/m2/dag fordelt på tre lige store doser om dagen (maksimal dosis på 20 g/dag) i 3 dage
|
Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at tage undersøgelsesmedicinen med måltider (08:00 morgenmad; 13:00 frokost; 19:00 middag) i 3 dage.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Bland Arm
Natriumphenylbutyrat 3,575 g/m2/dag og natriumbenzoat 2,75 g/m2/dag vil blive givet i tre lige store doser om dagen i 3 dage
|
Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at tage undersøgelsesmedicinen med måltider (08:00 morgenmad; 13:00 frokost; 19:00 middag) i 3 dage.
Forsøgspersonerne vil blive instrueret i at tage undersøgelsesmedicinen med måltider (08:00 morgenmad; 13:00 frokost; 19:00 middag) i 3 dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hippursyre i urinen
Tidsramme: 4 dage pr arm
|
Formålet med denne protokol er direkte at sammenligne effektiviteten af benzoat, phenylbutyrat og en kombination af de to for at konjugere nitrogenholdige forbindelser hos raske frivillige.
Den nitrogenholdige forbindelse af interesse i hver arm vil være baseret på den anvendte medicin.
Dette ville være hippursyre i benzoat-armen, phenylacetylglutamin i phenylbutyrat-armen og hippursyre OG phenylacetylglutamin i MIX-armen.
De gennemsnitlige hippursyreniveauer i phenylbutyratarmen ville således være 0.
|
4 dage pr arm
|
|
Urin PAGN udskillelse
Tidsramme: 4 dage pr arm
|
Formålet med denne protokol er direkte at sammenligne effektiviteten af benzoat, phenylbutyrat og en kombination af de to for at konjugere nitrogenholdige forbindelser hos raske frivillige.
Den nitrogenholdige forbindelse af interesse i hver arm vil være baseret på den anvendte medicin.
Dette ville være hippursyre i benzoat-armen, phenylacetylglutamin i phenylbutyrat-armen og hippursyre OG phenylacetylglutamin i MIX-armen.
De gennemsnitlige phenylacetylglutaminniveauer i benzoatarmen ville således være 0.
|
4 dage pr arm
|
|
Total nitrogen som et konjugat af lægemidlet
Tidsramme: 4 dage pr arm
|
Formålet med denne protokol er direkte at sammenligne effektiviteten af benzoat, phenylbutyrat og en kombination af de to for at konjugere nitrogenholdige forbindelser hos raske frivillige.
Den nitrogenholdige forbindelse af interesse i hver arm vil være baseret på den anvendte medicin.
Dette ville være hippursyre i benzoat-armen, phenylacetylglutamin i phenylbutyrat-armen og hippursyre OG phenylacetylglutamin i MIX-armen.
|
4 dage pr arm
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Juan C Marini, DVM., PhD, Baylor College of Medicine
- Ledende efterforsker: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. oktober 2015
Studieafslutning (Faktiske)
1. oktober 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. april 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. april 2014
Først opslået (Skøn)
11. april 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. januar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. december 2017
Sidst verificeret
1. oktober 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Aminosyremetabolisme, medfødte fejl
- Sygdom
- Urea cyklus lidelser, medfødt
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Antifungale midler
- 4-phenylsmørsyre
- Natriumbenzoat
Andre undersøgelses-id-numre
- H-33157
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .