Efficacité comparative du phénylbutyrate (PBA) par rapport au benzoate dans les troubles du cycle de l'urée (BPA/Benzoate)
9 décembre 2017 mis à jour par: Juan Marini, Baylor College of Medicine
Efficacité comparative du phénylbutyrate par rapport au benzoate dans les troubles du cycle de l'urée
Les chercheurs étudieront et compareront l'efficacité avec laquelle le phénylbutyrate de sodium, le benzoate de sodium et une combinaison des deux aident à excréter l'azote chez des volontaires sains. La participation des sujets nécessitera trois périodes d'étude distinctes de quatre jours à au moins une semaine d'intervalle. Pendant une période d'étude (également appelée bras de traitement), les sujets prendront du phénylbutyrate de sodium ; pendant un autre ils prendront du benzoate de sodium ; pendant un autre, ils prendront une combinaison des deux médicaments.
Nous nous attendons à trouver que le phénylbutyrate est plus efficace pour éliminer l'azote que le benzoate ou une combinaison des deux.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
7
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Children's Nutrition Research Center/Baylor College of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Volontaires en bonne santé
Critère d'exclusion:
- Sujets ayant (a) des antécédents d'intolérance fréquente aux protéines alimentaires, (b) des antécédents de maladies hépatiques chroniques ou aiguës pouvant entraîner une altération de la capacité de synthèse hépatique (par exemple, une hépatite), (c) une maladie aiguë ou chronique ou des médicaments l'opinion des investigateurs cliniques interférera avec les mesures (par exemple, les médicaments qui peuvent avoir une hépatotoxicité comme effets secondaires potentiels), (d) un handicap physique qui interférera avec leur capacité à se conformer aux régimes alimentaires ou à subir les perfusions isotopiques, (e) grossesse ou récente (
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Bras de benzoate de sodium
Benzoate de sodium 5,5 g/m2/jour répartis en trois prises égales par jour (dose maximale 12 g/jour) pendant 3 jours
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Les sujets seront invités à prendre le médicament à l'étude avec les repas (08h00 petit déjeuner ; 13h00 déjeuner ; 19h00 dîner) pendant 3 jours.
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Comparateur actif: Bras phénylbutyrate de sodium
Phénylbutyrate de sodium 7,15 g/m2/jour répartis en trois prises égales par jour (dose maximale de 20 g/jour) pendant 3 jours
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Les sujets seront invités à prendre le médicament à l'étude avec les repas (08h00 petit déjeuner ; 13h00 déjeuner ; 19h00 dîner) pendant 3 jours.
Autres noms:
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Comparateur actif: Bras de mixage
Le phénylbutyrate de sodium 3,575 g/m2/jour et le benzoate de sodium 2,75 g/m2/jour seront administrés en trois doses égales par jour pendant 3 jours
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Les sujets seront invités à prendre le médicament à l'étude avec les repas (08h00 petit déjeuner ; 13h00 déjeuner ; 19h00 dîner) pendant 3 jours.
Les sujets seront invités à prendre le médicament à l'étude avec les repas (08h00 petit déjeuner ; 13h00 déjeuner ; 19h00 dîner) pendant 3 jours.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Acide hippurique urinaire
Délai: 4 jours par bras
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L'objectif de ce protocole est de comparer directement l'efficacité du benzoate, du phénylbutyrate et d'une combinaison des deux, pour conjuguer des composés azotés chez des volontaires sains.
Le composé azoté d'intérêt dans chaque bras serait basé sur le médicament utilisé.
Il s'agirait de l'acide hippurique dans le bras benzoate, de la phénylacétylglutamine dans le bras phénylbutyrate et de l'acide hippurique ET de la phénylacétylglutamine dans le bras MIX.
Les taux moyens d'acide hippurique dans le bras phénylbutyrate seraient donc de 0.
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4 jours par bras
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Excrétion urinaire de PAGN
Délai: 4 jours par bras
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L'objectif de ce protocole est de comparer directement l'efficacité du benzoate, du phénylbutyrate et d'une combinaison des deux, pour conjuguer des composés azotés chez des volontaires sains.
Le composé azoté d'intérêt dans chaque bras serait basé sur le médicament utilisé.
Il s'agirait de l'acide hippurique dans le bras benzoate, de la phénylacétylglutamine dans le bras phénylbutyrate et de l'acide hippurique ET de la phénylacétylglutamine dans le bras MIX.
Les taux moyens de phénylacétylglutamine dans le bras benzoate seraient donc de 0.
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4 jours par bras
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Azote total en tant que conjugué du médicament
Délai: 4 jours par bras
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L'objectif de ce protocole est de comparer directement l'efficacité du benzoate, du phénylbutyrate et d'une combinaison des deux, pour conjuguer des composés azotés chez des volontaires sains.
Le composé azoté d'intérêt dans chaque bras serait basé sur le médicament utilisé.
Il s'agirait de l'acide hippurique dans le bras benzoate, de la phénylacétylglutamine dans le bras phénylbutyrate et de l'acide hippurique ET de la phénylacétylglutamine dans le bras MIX.
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4 jours par bras
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Juan C Marini, DVM., PhD, Baylor College of Medicine
- Chercheur principal: Sandesh CS Nagamani, MD, FACMG, Baylor College of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 avril 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2014
Première publication (Estimation)
11 avril 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 janvier 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 décembre 2017
Dernière vérification
1 octobre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Maladie
- Troubles du cycle de l'urée, innés
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Acide 4-phénylbutyrique
- Benzoate de sodium
Autres numéros d'identification d'étude
- H-33157
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