- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02273219
Forsøg med AEB071 i kombination med BYL719 hos patienter med melanom
11. august 2023 opdateret af: Columbia University
Fase Ib-forsøg med AEB071, en PKC-hæmmer, i kombination med BYL719, en PI3Kα-hæmmer, hos patienter med metastatisk uveal melanom
Det primære formål er at definere den maksimalt tolererede dosis (MTD) for kombinationen af AEB071 og BYL719.
Sekundære mål er at definere sikkerheden og tolerabiliteten af AEB071 og BYL719.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Uveal melanom er den mest almindelige primære intraokulære malignitet hos voksne og menes at være særligt resistent over for systemisk behandling, og der er endnu ikke påvist nogen systemisk terapi for at forbedre overlevelsen.
Lægemidler, der almindeligvis anvendes til behandling af fremskreden kutant melanom, opnår sjældent holdbare reaktioner hos patienter med uvealt melanom.
På grund af manglen på effektive systemiske behandlingsmuligheder er resultaterne dårlige, når først metastatisk sygdom opstår, og den gennemsnitlige overlevelse fra tidspunktet for udviklingen af fjernmetastatisk sygdom er 6 til 12 måneder.
Selvom det er klart, at der er et desperat behov for nye effektive terapier til denne sygdom, er udviklingen af sådanne terapier blevet hæmmet af sjældenheden af uveal melanom.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute of University Of Miami Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Metastatisk histologisk eller cytologisk bekræftet uveal melanom med patologisk bekræftelse på et deltagende center, der efter den behandlende læges vurdering vurderes at være progressivt.
- Målbar sygdom. Patienter med biopsi-bevist metastatisk sygdom, som ikke opfylder kriterierne for målbar sygdom, kan være berettigede efter hovedforskerens skøn.
- Forudgående cytotoksisk behandling og immunterapi er tilladt. Til dosiseskalering er forudgående målrettet behandling med en MEK-hæmmer, Protein Kinase C-hæmmer, Akt eller mekanistisk mål for rapamycin (mTOR)-hæmmer tilladt. For dosisudvidelseskohorten er ingen tidligere PKC-, Akt- eller mTOR-hæmmere tilladt. Lokale terapier såsom radiofrekvensablation eller kryoterapi for metastatisk sygdom er tilladt, men skal være udført mindst 21 dage før påbegyndelse af undersøgelsesterapi.
- Alder større end eller lig med 18 år
- Vilje til at gennemgå kernebiopsier ved baseline, midt i cyklus 1 og/eller ved progression, medmindre det er kontraindiceret af medicinsk risiko efter den behandlende læges mening.
- Easter Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus mindre end eller lig med 2 (Karnofsky større end eller lig med 60 procent).
- Forventet levetid på mere end 3 måneder.
- I stand til at sluge og beholde medicin og har ingen klinisk signifikante gastrointestinale abnormiteter, der kan ændre absorptionen, såsom malabsorptionssyndrom eller større resektion af mave eller tarm.
- Fastende plasmaglukose (FPG) mindre end 140 mg/dL / 7,8 mmol/L.
- Alle tidligere behandlingsrelaterede toksiciteter skal være grad mindre end eller lig med 1 (undtagen alopeci).
- Patienter skal have tilstrækkelig organ- og marvfunktion inden for 14 dage efter start af cyklus 1, dag 1 af behandlingen
- Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal være enige om at bruge passende prævention inden studiestart og i løbet af studiedeltagelsen. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 14 dage før registrering.
- Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med en anden malignitet bortset fra dem, der har været sygdomsfri i 24 måneder. Patienter med en historie med fuldstændig resekeret non-melanom hudcancer og/eller patienter med indolente sekundære maligniteter, der ikke kræver aktiv behandling, er kvalificerede.
- Enhver større operation eller omfattende strålebehandling inden for 28 dage før screening
- Brug af andre forsøgslægemidler inden for 28 dage (eller fem halveringstider, alt efter hvad der er længst) forud for den første dosis af AEB071 og BYL719.
- Symptomatiske eller ubehandlede leptomeningeale eller hjernemetastaser eller rygmarvskompression. Behandlede hjernemetastaser skal have været stabile i mindst 1 måned.
- Har en kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion eller idiosynkrasi over for lægemidler, der er kemisk relateret til AEB071 eller BYL719.
- Nuværende brug af en forbudt medicin.
- Type I Diabetes Mellitus (DM), Type II DM-patienter, der har behov for insulin til kronisk blodsukkerkontrol, og alle patienter med et fastende blodsukker på mere end 140 mg/dL ved screening.
- Anamnese eller tegn på kardiovaskulær risiko.
- Kendt Human Immundefekt Virus (HIV), Hepatitis B Virus (HBV) eller Hepatitis C Virus (HCV) infektion (med undtagelse af kronisk eller elimineret HBV og HCV infektion, som vil være tilladt).
- Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion og psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav.
- Patienter med nedsat mave-tarmfunktion eller mave-tarmsygdom, der kan interferere med absorptionen af AEB071 eller BYL719 (f. ulcerøs sygdom, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom eller tyndtarmsresektion).
- Patienter, der tidligere har modtaget systemisk anti-cancerbehandling, såsom cyklisk kemoterapi eller biologisk terapi inden for et tidsrum, der er kortere end den cykluslængde, der er brugt til den pågældende behandling (f.eks. 6 uger for nitrosourea, mitomycin-C) før start af undersøgelsesbehandling .
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosis 1: AEB071 og BYL719
AEB071, oral, 100 mg to gange dagligt BYL719, oral, 200 mg daglig
|
Oral, 100-400 mg to gange dagligt En potent, oral, selektiv hæmmer af den klassiske proteinkinase C (PKC)
Andre navne:
Oral, 200-350 mg dagligt En oral klasse I α-specifik PI3K-hæmmer, der tilhører 2-aminothiazol-klassen af forbindelser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosis 2: AEB071 og BYL719
AEB071, oral, 200 mg to gange dagligt BYL719, oral, 250 mg daglig
|
Oral, 100-400 mg to gange dagligt En potent, oral, selektiv hæmmer af den klassiske proteinkinase C (PKC)
Andre navne:
Oral, 200-350 mg dagligt En oral klasse I α-specifik PI3K-hæmmer, der tilhører 2-aminothiazol-klassen af forbindelser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosis 3: AEB071 og BYL719
AEB071, oral, 200 mg to gange dagligt BYL719, oral, 300 mg daglig
|
Oral, 100-400 mg to gange dagligt En potent, oral, selektiv hæmmer af den klassiske proteinkinase C (PKC)
Andre navne:
Oral, 200-350 mg dagligt En oral klasse I α-specifik PI3K-hæmmer, der tilhører 2-aminothiazol-klassen af forbindelser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosis 4: AEB071 og BYL719
AEB071, oral, 200 mg to gange dagligt BYL719, oral, 350 mg daglig
|
Oral, 100-400 mg to gange dagligt En potent, oral, selektiv hæmmer af den klassiske proteinkinase C (PKC)
Andre navne:
Oral, 200-350 mg dagligt En oral klasse I α-specifik PI3K-hæmmer, der tilhører 2-aminothiazol-klassen af forbindelser
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosis 5: AEB071 og BYL719
AEB071, oral, 300 mg to gange dagligt BYL719, oral, 350 mg daglig
|
Oral, 100-400 mg to gange dagligt En potent, oral, selektiv hæmmer af den klassiske proteinkinase C (PKC)
Andre navne:
Oral, 200-350 mg dagligt En oral klasse I α-specifik PI3K-hæmmer, der tilhører 2-aminothiazol-klassen af forbindelser
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total maksimal tolereret dosis (i milligram) af AEB071 i kombination med BYL719
Tidsramme: 4 år (ca.)
|
Fastlæg den maksimalt tolererede dosis (op til 400 mg to gange dagligt) for AEB071 og op til 350 mg dagligt for BYL719
|
4 år (ca.)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 4 år (ca.)
|
Indhent sikkerhedsdata for kombinationsbehandlingen af AEB071 med BYL719
|
4 år (ca.)
|
|
Ændring i areal under kurven (AUC) for kombinationen af AEB071 og BYL719
Tidsramme: Cyklus 1 Dag 1, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis, Cyklus 1, Dag 8, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis, cyklus 1 dag 15, før-dosis, cyklus 2-3-4-5-6 dag 1, før-dosis
|
At evaluere de farmakokinetiske egenskaber af kombinationen af AEB071 og BYL719 ved varierende dosisniveauer ved at anvende standard farmakokinetiske parametre såsom topkoncentration (Cmax) og areal under kurven (AUC) af AEB071 og BYL719 i plasmaprøver.
|
Cyklus 1 Dag 1, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis, Cyklus 1, Dag 8, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis, cyklus 1 dag 15, før-dosis, cyklus 2-3-4-5-6 dag 1, før-dosis
|
|
Ændring i topkoncentration (Cmax) for kombinationen af AEB071 og BYL719
Tidsramme: Cyklus 1 Dag 1, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis, Cyklus 1, Dag 8, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis, cyklus 1 dag 15, før-dosis, cyklus 2-3-4-5-6 dag 1, før-dosis
|
At evaluere de farmakokinetiske egenskaber af kombinationen af AEB071 og BYL719 ved varierende dosisniveauer ved at anvende standard farmakokinetiske parametre såsom topkoncentration (Cmax) og areal under kurven (AUC) af AEB071 og BYL719 i plasmaprøver.
|
Cyklus 1 Dag 1, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis, Cyklus 1, Dag 8, præ-dosis, ,5, 1, 2, 4, 6 og 8 timer efter dosis, cyklus 1 dag 15, før-dosis, cyklus 2-3-4-5-6 dag 1, før-dosis
|
|
Antal deltagere, der reagerer på terapi
Tidsramme: 4 år (ca.)
|
Den kliniske fordelsrate vil blive vurderet som den samlede genstandsresponsrate ved hjælp af metriske målinger på billedscanninger.
|
4 år (ca.)
|
|
Ændring i numerisk beregnet toksicitetsbyrde (0-10)
Tidsramme: baseline, cyklus 1 dag 8, dag 15 og dag 22, cyklus 2 og derover, afslutning på behandling, 28 dages opfølgningsbesøg
|
At udforske toksicitetsbyrden på patienten under behandlingen, som den opfattes af patienten og lægen.
|
baseline, cyklus 1 dag 8, dag 15 og dag 22, cyklus 2 og derover, afslutning på behandling, 28 dages opfølgningsbesøg
|
|
Gennemsnitlige måneder af samlet overlevelse
Tidsramme: 4 år (ca.)
|
Samlet overlevelse vil blive beregnet i måneder, startende på tidspunktet for tilmelding.
|
4 år (ca.)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Richard Carvajal, MD, Columbia University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. november 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
2. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. oktober 2014
Først opslået (Anslået)
23. oktober 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAN4901
- CAEB071AUS01T (Anden identifikator: Novartis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .