- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02273219
Prova di AEB071 in combinazione con BYL719 in pazienti con melanoma
11 agosto 2023 aggiornato da: Columbia University
Studio di fase Ib di AEB071, un inibitore della PKC, in combinazione con BYL719, un inibitore della PI3Kα, in pazienti con melanoma uveale metastatico
Obiettivo primario è definire la dose massima tollerata (MTD) per la combinazione di AEB071 e BYL719.
Obiettivi secondari sono definire la sicurezza e la tollerabilità di AEB071 e BYL719.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il melanoma uveale è la neoplasia intraoculare primaria più comune negli adulti e si ritiene che sia particolarmente resistente al trattamento sistemico e nessuna terapia sistemica è stata ancora dimostrata per migliorare la sopravvivenza.
I farmaci comunemente usati per trattare il melanoma cutaneo avanzato raramente ottengono risposte durature nei pazienti con melanoma uveale.
A causa della mancanza di efficaci opzioni di trattamento sistemico, i risultati sono scarsi una volta che si verifica la malattia metastatica e la sopravvivenza mediana dal momento dello sviluppo della malattia metastatica a distanza è di 6-12 mesi.
Sebbene sia chiaro che nuove terapie efficaci sono disperatamente necessarie per questa malattia, lo sviluppo di tali terapie è stato ostacolato dalla rarità del melanoma uveale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute of University Of Miami Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Melanoma uveale metastatico confermato istologicamente o citologicamente con conferma patologica presso un centro partecipante che è giudicato progressivo secondo il parere del medico curante.
- Malattia misurabile. I pazienti con malattia metastatica comprovata da biopsia che non soddisfano i criteri per la malattia misurabile possono essere ammissibili a discrezione del ricercatore principale.
- Sono consentite precedenti terapie citotossiche e immunoterapiche. Per l'aumento della dose, è consentita una precedente terapia mirata con un inibitore MEK, un inibitore della proteina chinasi C, Akt o un inibitore del bersaglio meccanicistico della rapamicina (mTOR). Per la coorte di espansione della dose, non sono consentiti precedenti inibitori di PKC, Akt o mTOR. Le terapie locali come l'ablazione con radiofrequenza o la crioterapia per la malattia metastatica sono consentite, ma devono essere state eseguite almeno 21 giorni prima dell'inizio della terapia in studio.
- Età maggiore o uguale a 18 anni
- Disponibilità a sottoporsi a biopsie del nucleo al basale, a metà Ciclo 1 e/o alla progressione a meno che non sia controindicato dal rischio medico secondo l'opinione del medico curante.
- Performance status ECOG (Easter Cooperative Oncology Group) inferiore o uguale a 2 (Karnofsky maggiore o uguale al 60%).
- Aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
- In grado di deglutire e trattenere i farmaci e non presenta alcuna anomalia gastrointestinale clinicamente significativa che possa alterare l'assorbimento come la sindrome da malassorbimento o la resezione maggiore dello stomaco o dell'intestino.
- Glicemia plasmatica a digiuno (FPG) inferiore a 140 mg/dL / 7,8 mmol/L.
- Tutte le tossicità correlate al trattamento precedente devono essere di grado inferiore o uguale a 1 (tranne l'alopecia).
- I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo entro 14 giorni dall'inizio del Ciclo 1, Giorno 1 della terapia
- Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni prima della registrazione.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Storia di un altro tumore maligno ad eccezione di coloro che sono stati liberi da malattia per 24 mesi. Sono ammissibili i pazienti con anamnesi di carcinoma cutaneo non melanoma completamente resecato e/o pazienti con neoplasie secondarie indolenti che non richiedono terapia attiva.
- Qualsiasi intervento chirurgico importante o radioterapia estesa entro 28 giorni prima dello screening
- Uso di altri farmaci sperimentali entro 28 giorni (o cinque emivite, a seconda di quale sia più lungo) prima della prima dose di AEB071 e BYL719.
- Metastasi leptomeningee o cerebrali sintomatiche o non trattate o compressione del midollo spinale. Le metastasi cerebrali trattate devono essere stabili da almeno 1 mese.
- Avere una nota reazione di ipersensibilità immediata o ritardata o idiosincrasia ai farmaci chimicamente correlati a AEB071 o BYL719.
- Uso corrente di un farmaco proibito.
- Diabete mellito di tipo I (DM), pazienti con DM di tipo II che richiedono insulina per il controllo cronico della glicemia e tutti i pazienti con una glicemia a digiuno superiore a 140 mg/dL allo screening.
- Anamnesi o evidenza di rischio cardiovascolare.
- Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) (ad eccezione dell'infezione da HBV e HCV cronica o eliminata, che sarà consentita).
- Malattie intercorrenti incontrollate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva e malattie psichiatriche / situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
- Pazienti con compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale che potrebbero interferire con l'assorbimento di AEB071 o BYL719 (ad es. malattia ulcerosa, nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento o resezione dell'intestino tenue).
- Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento antitumorale sistemico, come la chemioterapia ciclica o la terapia biologica entro un periodo di tempo inferiore alla durata del ciclo utilizzato per tale trattamento (ad esempio 6 settimane per nitrosourea, mitomicina-C) prima dell'inizio del trattamento in studio .
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dose 1: AEB071 e BYL719
AEB071, orale, 100 mg due volte al giorno BYL719, orale, 200 mg al giorno
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Orale, 100-400 mg due volte al giorno Potente inibitore orale selettivo della classica proteina chinasi C (PKC)
Altri nomi:
Orale, 200-350 mg al giorno Un inibitore orale di PI3K di classe I α-specifico appartenente alla classe di composti 2-aminotiazolo
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose 2: AEB071 e BYL719
AEB071, orale, 200 mg due volte al giorno BYL719, orale, 250 mg al giorno
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Orale, 100-400 mg due volte al giorno Potente inibitore orale selettivo della classica proteina chinasi C (PKC)
Altri nomi:
Orale, 200-350 mg al giorno Un inibitore orale di PI3K di classe I α-specifico appartenente alla classe di composti 2-aminotiazolo
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose 3: AEB071 e BYL719
AEB071, orale, 200 mg due volte al giorno BYL719, orale, 300 mg al giorno
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Orale, 100-400 mg due volte al giorno Potente inibitore orale selettivo della classica proteina chinasi C (PKC)
Altri nomi:
Orale, 200-350 mg al giorno Un inibitore orale di PI3K di classe I α-specifico appartenente alla classe di composti 2-aminotiazolo
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose 4: AEB071 e BYL719
AEB071, orale, 200 mg due volte al giorno BYL719, orale, 350 mg al giorno
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Orale, 100-400 mg due volte al giorno Potente inibitore orale selettivo della classica proteina chinasi C (PKC)
Altri nomi:
Orale, 200-350 mg al giorno Un inibitore orale di PI3K di classe I α-specifico appartenente alla classe di composti 2-aminotiazolo
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose 5: AEB071 e BYL719
AEB071, orale, 300 mg due volte al giorno BYL719, orale, 350 mg al giorno
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Orale, 100-400 mg due volte al giorno Potente inibitore orale selettivo della classica proteina chinasi C (PKC)
Altri nomi:
Orale, 200-350 mg al giorno Un inibitore orale di PI3K di classe I α-specifico appartenente alla classe di composti 2-aminotiazolo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose totale massima tollerata (in milligrammi) di AEB071 in combinazione con BYL719
Lasso di tempo: 4 anni (circa)
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Stabilire la dose massima tollerata (fino a 400 mg due volte al giorno) per AEB071 e fino a 350 mg al giorno per BYL719
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4 anni (circa)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 4 anni (circa)
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Ottenere dati sulla sicurezza della terapia di combinazione di AEB071 con BYL719
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4 anni (circa)
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Variazione dell'area sotto la curva (AUC) per la combinazione di AEB071 e BYL719
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose, Ciclo 1, Giorno 8, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose, Ciclo 1 Giorno 15, pre-dose, Ciclo 2-3-4-5-6 Giorno 1, pre-dose
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Valutare le proprietà farmacocinetiche della combinazione di AEB071 e BYL719 a vari livelli di dose utilizzando parametri farmacocinetici standard come la concentrazione di picco (Cmax) e l'area sotto la curva (AUC) di AEB071 e BYL719 in campioni di plasma.
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Ciclo 1 Giorno 1, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose, Ciclo 1, Giorno 8, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose, Ciclo 1 Giorno 15, pre-dose, Ciclo 2-3-4-5-6 Giorno 1, pre-dose
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Variazione della concentrazione di picco (Cmax) per la combinazione di AEB071 e BYL719
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose, Ciclo 1, Giorno 8, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose, Ciclo 1 Giorno 15, pre-dose, Ciclo 2-3-4-5-6 Giorno 1, pre-dose
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Valutare le proprietà farmacocinetiche della combinazione di AEB071 e BYL719 a vari livelli di dose utilizzando parametri farmacocinetici standard come la concentrazione di picco (Cmax) e l'area sotto la curva (AUC) di AEB071 e BYL719 in campioni di plasma.
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Ciclo 1 Giorno 1, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose, Ciclo 1, Giorno 8, pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la dose, Ciclo 1 Giorno 15, pre-dose, Ciclo 2-3-4-5-6 Giorno 1, pre-dose
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Numero di partecipanti che rispondono alla terapia
Lasso di tempo: 4 anni (circa)
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Il tasso di beneficio clinico sarà valutato come tasso di risposta dell'oggetto complessivo, utilizzando misurazioni metriche sulle scansioni di imaging.
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4 anni (circa)
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Variazione del carico di tossicità calcolato numericamente (0-10)
Lasso di tempo: basale, Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 15 e Giorno 22, Ciclo 2 e successivi, Fine del trattamento, Visita di follow-up di 28 giorni
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Esplorare il carico di tossicità sul paziente durante il trattamento come percepito dal paziente e dal medico.
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basale, Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 15 e Giorno 22, Ciclo 2 e successivi, Fine del trattamento, Visita di follow-up di 28 giorni
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Mesi medi di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 4 anni (circa)
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La sopravvivenza globale sarà calcolata in mesi, a partire dal momento dell'arruolamento.
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4 anni (circa)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Richard Carvajal, MD, Columbia University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 novembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
18 ottobre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
2 luglio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 ottobre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 ottobre 2014
Primo Inserito (Stimato)
23 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAN4901
- CAEB071AUS01T (Altro identificatore: Novartis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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