Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen AD-MSC-transplantation ved idiopatisk nefrotisk syndrom (fokal segmentel glomerulosklerose)

3. december 2015 opdateret af: Royan Institute

Allogene fedtafledte mesenkymale stromale celler Transplantation for at forbedre nyrefunktionen ved refraktært primært nefrotisk syndrom (Focal Segmental Glomerulosclerosis, FSGS), et fase I klinisk forsøg

Idiopatisk Focal Segmental Glumero Sclerosis (FSGS) er ikke særlig almindelig, men vigtig manifestation af nyresygdom.

FSGS har dårlig prognose blandt mønstrene for idiopatisk nefrotisk syndrom (INS).

Selv med behandling (steroidbehandling og cytotoksisk immunsuppressiv terapi) kræver mange patienter i sidste ende stadig dialyse.

Celleterapi er nyttig til behandling af INS, og mesenkymal stromal/stamcelle er en af ​​de celler, der er nyttige i behandlingen af ​​glomerulus-sygdom.

Intravenøs injektion af allogen fedtafledt mesenkymal stromal/stamcelle vil blive udført hos 5 patienter med refraktær INS(FSGS). De vil blive fulgt 1, 2, 4 uger og derefter månedligt indtil et år efter injektionsdagen.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær FSGS menes at være en del af den immunmedierede sygdom. Hovedudfordringen er at mindske proteinudskillelsen i urinen. Kun 30 % af børn med FSGS opnår fuldstændig remission med steroider og andre 30-40 % patienter oplever remission (delvis og fuldstændig) med cytotoksiske immunsuppressive lægemidler. Selv med disse behandlinger kræver mange patienter i sidste ende stadig dialyse. Andre behandlingsstrategier går ikke ud over symptomatisk behandling og forsinker progressionen. Også risikoen for tilbagefald efter nyretransplantation er 20-50%.

Celleterapi er en af ​​behandlingsstrategierne, og mesenkymal stromal/stamcelle er en modalitet, der bemærkes ved glomerulus-sygdom.

Vi vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs injektion af allogen AD-MSC (adipose-derived mesenchymal stromal celle) i 5 refraktære INS-patienter. De vil blive fulgt 1, 2, 4 uger og derefter månedligt indtil et år efter injektionsdagen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Alder 2-14 år ved indtræden af ​​tegn eller symptomer på FSGS 2 - Primær FSGS involverer enten indfødte nyrer eller primær FSGS tilbagevendende efter nyretransplantation. Biopsi bekræftet som primær FSGS (inklusive alle undertyper).

3-estimeret GFR ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g protein/g kreatinin) på første am void 5- Steroid- og IS-resistens som defineret af primær læge (patienter med ringe eller ingen reduktion i proteinudskillelse efter 12 til 16 uger anses for at være steroid resistent --Et tilbagefald er tilbagevenden af ​​proteinuri til ≥3,5 g/dag hos en person, der havde gennemgået en fuldstændig eller delvis remission- IS-resistens: ingen respons på IS i 8-12 uger) 6-Mindst en måned fra sidste modtaget immunisering har bestået 7- Evne til at forstå og villighed til at underskrive samtykke af patientens værge

Ekskluderingskriterier:

- 1- Er immundefekt eller har klinisk signifikant kronisk lymfopeni 2-Har en aktiv infektion eller positivt PPD-testresultat 3-Har serologiske tegn på nuværende eller tidligere HIV-, Hepatitis B- eller Hepatitis C-infektion 4-Har nogen komplicerende medicinske problemer, der interfererer med undersøgelse udføre eller forårsage øget risiko såsom maligniteter, systemisk autoimmun sygdom, diabetes, blodsygdom, leversygdom osv.

5- Positiv genetisk mutationstest for WT1, Podocin, Nephrin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AD-MSC
Patienterne med FSGS, som gennemgik intravenøs injektion af AD-MSC.
Biologisk: Intravenøs injektion
Intravenøs injektion af AD-MSC til patienter med FSGS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Leverfunktion
Tidsramme: 2 uger
stigning af leverenzymer 2 uger efter celleinjektion.
2 uger
Serum kreatinin
Tidsramme: 2 uger
Fald i serumkreatinin 2 uger efter celleinjektion.
2 uger
Proteinuri
Tidsramme: 12 timer
Reduktion af proteinuri til <200 til 300 mg/dag vil blive vurderet ved Ændringer i 24 timers urinproteinanalyse.
12 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nyrefunktion
Tidsramme: 12 timer
vil blive vurderet ved ændring i serumniveauer af Cr, Urea og GFR. Tidsramme: 12 timer efter injektion, 1,2 uger derefter månedligt indtil et år efter 1. injektion.
12 timer
Forøgelse af antiinflammatoriske faktorer
Tidsramme: 12 timer
Det vil blive vurderet ved ændring i serumniveauer af IL-2, 10. Tidsramme: 12 timer efter injektion og derefter månedlig indtil et år 1. injektion.
12 timer
Forøgelse i Treg
Tidsramme: 12 timer
Det vil blive vurderet ved ændring i serumniveauer af Treg. Tidsramme: 12 timer efter injektion, 1 uge, 3, 6,12 måneder efter 1. injektion.
12 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Royan Institute

Efterforskere

  • Studieleder: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
  • Studieleder: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Ledende efterforsker: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Ledende efterforsker: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2015

Først opslået (Skøn)

9. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. december 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2015

Sidst verificeret

1. november 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Royan-Kidney-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner