Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep AD-MSC w idiopatycznym zespole nerczycowym (ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych)

3 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Royan Institute

Transplantacja allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzących z tkanki tłuszczowej w celu poprawy czynności nerek w opornym na leczenie pierwotnym zespole nerczycowym (ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych, FSGS), badanie kliniczne fazy I

Idiopatyczne ogniskowe segmentowe stwardnienie rozsiane (FSGS) jest niezbyt częstym, ale ważnym objawem choroby nerek.

FSGS ma złe rokowanie wśród wzorców idiopatycznego zespołu nerczycowego (INS).

Nawet po leczeniu (steroidoterapia i cytotoksyczna terapia immunosupresyjna) wielu pacjentów ostatecznie nadal wymaga dializy.

Terapia komórkowa jest przydatna w leczeniu INS, a mezenchymalne komórki zrębowe/macierzyste są jedną z komórek przydatnych w leczeniu choroby kłębuszków nerkowych.

Dożylne wstrzyknięcie allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębowych/macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej zostanie wykonane u 5 pacjentów z opornym na leczenie INS (FSGS). Będą obserwowani przez 1, 2, 4 tygodnie, a następnie co miesiąc, aż do roku następującego po dniu wstrzyknięcia.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uważa się, że pierwotny FSGS jest częścią choroby o podłożu immunologicznym. Głównym wyzwaniem jest zmniejszenie wydalania białka z moczem. Tylko 30% dzieci z FSGS osiąga całkowitą remisję po sterydach, a pozostałe 30-40% pacjentów doświadcza remisji (częściowej i całkowitej) po zastosowaniu cytotoksycznych leków immunosupresyjnych. Nawet przy tych metodach leczenia wielu pacjentów ostatecznie nadal wymaga dializy. Inne strategie leczenia nie wykraczają poza leczenie objawowe i opóźnianie progresji. Również ryzyko nawrotu po przeszczepie nerki wynosi 20-50%.

Terapia komórkowa jest jedną ze strategii leczenia, a mezenchymalne komórki zrębowe/macierzyste są jedną z metod zauważalnych w chorobie kłębuszków nerkowych.

Ocenimy bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego wstrzyknięcia allogenicznych AD-MSC (mezenchymalnych komórek zrębowych pochodzenia tłuszczowego) u 5 pacjentów z INS opornym na leczenie. Będą oni obserwowani przez 1, 2, 4 tygodnie, a następnie co miesiąc do roku od dnia wstrzyknięcia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Wiek od 2 do 14 lat w momencie wystąpienia objawów przedmiotowych lub podmiotowych FSGS 2- Pierwotny FSGS obejmujący natywne nerki lub pierwotny FSGS nawracający po przeszczepie nerki. Biopsja potwierdzona jako pierwotna FSGS (w tym wszystkie podtypy).

3- Szacowany GFR ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g białka/g kreatyniny) w pierwszej mikcji 5- Oporność na steroidy i IS zgodnie z definicją lekarza pierwszego kontaktu (pacjenci z niewielkim lub żadnym zmniejszeniem wydalania białka w 12 do 16 tygodniu są uważani za steroidowych oporne --Nawrót to powrót białkomoczu do ≥3,5 g/dobę u osoby, która przeszła całkowitą lub częściową remisję- oporność na IS: brak odpowiedzi na IS w ciągu 8-12 tygodni) 6-Minął co najmniej jeden miesiąc od ostatniej otrzymanej immunizacji zaliczony 7- Zdolność zrozumienia i chęć podpisania zgody przez opiekuna prawnego pacjenta

Kryteria wyłączenia:

- 1- Mają niedobór odporności lub klinicznie istotną przewlekłą limfopenię 2- Czynne zakażenie lub dodatni wynik testu PPD 3- Mają serologiczne dowody na obecne lub przebyte zakażenie wirusem HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C 4- Mają komplikujące problemy medyczne, które zakłócają prowadzić badania lub powodować zwiększone ryzyko, takie jak nowotwory złośliwe, układowe choroby autoimmunologiczne, cukrzyca, choroby krwi, choroby wątroby itp.

5- Pozytywny test mutacji genetycznych dla WT1, Podocin, Nephrin

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AD-MSC
Pacjenci z FSGS, którzy przeszli dożylne wstrzyknięcie AD-MSC.
Biologiczny: Zastrzyk dożylny
Dożylne wstrzyknięcie AD-MSC pacjentom z FSGS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja wątroby
Ramy czasowe: 2 tygodnie
wzrost enzymów wątrobowych 2 tygodnie po wstrzyknięciu komórek.
2 tygodnie
Kreatynina w surowicy
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Spadek stężenia kreatyniny w surowicy 2 tygodnie po wstrzyknięciu komórek.
2 tygodnie
Białkomocz
Ramy czasowe: 12 godzin
Zmniejszenie białkomoczu do <200 do 300 mg/dobę będzie oceniane na podstawie zmian w 24-godzinnej analizie białka w moczu.
12 godzin

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czynność nerek
Ramy czasowe: 12 godzin
zostanie oceniony na podstawie zmiany poziomu Cr, mocznika i GFR w surowicy. Ramy czasowe: 12 godzin po wstrzyknięciu, 1,2 tygodnia, następnie co miesiąc do roku po pierwszym wstrzyknięciu.
12 godzin
Wzrost czynników przeciwzapalnych
Ramy czasowe: 12 godzin
Zostanie to ocenione na podstawie zmiany poziomu IL-2 w surowicy, 10. Ramy czasowe: 12 godzin po wstrzyknięciu, następnie co miesiąc do roku pierwszego wstrzyknięcia.
12 godzin
Wzrost Treg
Ramy czasowe: 12 godzin
Zostanie to ocenione przez zmianę poziomu Treg w surowicy. Ramy czasowe: 12 godzin po wstrzyknięciu, 1 tydzień, 3, 6,12 miesięcy po pierwszym wstrzyknięciu.
12 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royan Institute

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
  • Dyrektor Studium: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Royan-Kidney-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj