Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene AD-MSC-transplantatie bij idiopathisch nefrotisch syndroom (focale segmentale glomerulosclerose)

3 december 2015 bijgewerkt door: Royan Institute

Transplantatie van allogene van vet afgeleide mesenchymale stromacellen ter verbetering van de nierfunctie bij refractair primair nefrotisch syndroom (focale segmentale glomerulosclerose, FSGS), een klinische fase I-studie

Idiopathische focale segmentale glumerosclerose (FSGS) is een weinig voorkomende maar belangrijke manifestatie van een nieraandoening.

FSGS heeft een slechte prognose onder de patronen van idiopathisch nefrotisch syndroom (INS).

Zelfs met behandeling (therapie met steroïden en cytotoxische immunosuppressieve therapie) hebben veel patiënten uiteindelijk toch dialyse nodig.

Celtherapie is nuttig bij de behandeling van INS en mesenchymale stromale/stamcellen zijn een van de cellen die bruikbaar zijn bij de behandeling van glomerulusziekte.

Intraveneuze injectie van allogene uit vetweefsel afgeleide mesenchymale stromale/stamcellen zal worden gedaan bij 5 patiënten met refractaire INS (FSGS). Ze worden 1, 2, 4 weken gevolgd en daarna maandelijks tot een jaar na de injectiedag.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire FSGS waarvan wordt aangenomen dat het een onderdeel is van de immuungemedieerde ziekte. De belangrijkste uitdaging is om de eiwituitscheiding in de urine te verminderen. Slechts 30% van de kinderen met FSGS bereikt volledige remissie met steroïden en andere 30-40% patiënten ervaren remissie (gedeeltelijk en volledig) met cytotoxische immunosuppressiva. Zelfs met deze behandelingen hebben veel patiënten uiteindelijk toch dialyse nodig. Andere behandelstrategieën gaan niet verder dan symptomatische behandeling en het vertragen van de progressie. Ook het risico op herhaling na niertransplantatie is 20-50%.

Celtherapie is een van de behandelingsstrategieën en mesenchymale stromale / stamcellen is een modaliteit die opvalt bij glomerulusziekte.

We zullen de veiligheid en werkzaamheid evalueren van intraveneuze injectie van allogene AD-MSC (van vetweefsel afgeleide mesenchymale stromale cel) bij 5 refractaire INS-patiënten. Ze zullen 1, 2, 4 weken gevolgd worden en daarna maandelijks tot een jaar na de injectiedag.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Leeftijd 2-14 jaar bij het begin van tekenen of symptomen van FSGS 2- Primaire FSGS met ofwel aangeboren nieren ofwel primaire FSGS die terugkeert na niertransplantatie. Biopsie bevestigd als primaire FSGS (inclusief alle subtypes).

3-Geschatte GFR ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g eiwit/g creatinine) bij eerste am leegte 5- Steroïde- en IS-resistentie zoals gedefinieerd door de huisarts (patiënten met weinig of geen vermindering van de eiwituitscheiding na 12 tot 16 weken worden als steroïde beschouwd resistent --Een terugval is terugkeer van proteïnurie tot ≥ 3,5 g/dag bij iemand die een volledige of gedeeltelijke remissie had ondergaan IS-resistentie: geen reactie op IS binnen 8-12 weken) 6- Ten minste één maand na de laatste ontvangen immunisatie geslaagd 7- Begrijpelijkheid en bereidheid om toestemming te ondertekenen door de wettelijke voogd van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

- 1- Immunodeficiënt zijn of klinisch significante chronische lymfopenie hebben 2- Een actieve infectie of positief PPD-testresultaat hebben 3- Serologisch bewijs hebben van huidige of vroegere HIV-, Hepatitis B- of Hepatitis C-infectie 4- Complicerende medische problemen hebben die interfereren met studiegedrag of een verhoogd risico veroorzaken, zoals maligniteiten, systemische auto-immuunziekte, diabetes, bloedziekte, leverziekte, enz.

5- Positieve genetische mutatietesten voor WT1, Podocin, Nephrin

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AD-MSC
De patiënten met FSGS die intraveneuze injectie van AD-MSC ondergingen.
Biologisch: Intraveneuze injectie
Intraveneuze injectie van AD-MSC aan de patiënten met FSGS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lever functie
Tijdsspanne: 2 weken
toename van leverenzymen 2 weken na celinjectie.
2 weken
Serumcreatinine
Tijdsspanne: 2 weken
Afname van serumcreatinine 2 weken na celinjectie.
2 weken
Proteïnurie
Tijdsspanne: 12 uur
Vermindering van proteïnurie tot <200 tot 300 mg/dag zal worden beoordeeld door veranderingen in 24-uurs urine-eiwitanalyse.
12 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nierfunctie
Tijdsspanne: 12 uren
zal worden beoordeeld door verandering in serumspiegels van Cr, Ureum en GFR. Tijdsbestek: 12 uur na injectie, 1,2 weken daarna maandelijks tot een jaar na de 1e injectie.
12 uren
Toename van ontstekingsremmende factoren
Tijdsspanne: 12 uren
Het zal worden beoordeeld door verandering in serumspiegels van IL-2, 10. Tijdsbestek: 12 uur na injectie, daarna maandelijks tot een jaar na de eerste injectie.
12 uren
Verhoging van Treg
Tijdsspanne: 12 uren
Het zal worden beoordeeld door verandering in serumspiegels van Treg. Tijdsbestek: 12 uur na injectie, 1 week, 3, 6,12 maanden na 1e injectie.
12 uren

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Royan Institute

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
  • Studie directeur: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Hoofdonderzoeker: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Hoofdonderzoeker: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 december 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2015

Laatst geverifieerd

1 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Royan-Kidney-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren