Allogeeninen AD-MSC-transplantaatio idiopaattisessa nefroottisessa oireyhtymässä (fokusaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi)
Allogeeninen rasvaperäinen mesenkymaalisten stroomasolujen siirto munuaisten toiminnan parantamiseksi refraktaarisessa primaarisessa nefroottisessa oireyhtymässä (focal segmental glomeruloskleroosi, FSGS), vaiheen I kliininen tutkimus
Idiopaattinen fokaalinen segmentaalinen glumeroskleroosi (FSGS) ei ole kovin yleinen, mutta tärkeä munuaissairauden ilmentymä.
FSGS:llä on huono ennuste idiopaattisen nefroottisen oireyhtymän (INS) joukossa.
Jopa hoidossa (steroidihoito ja sytotoksinen immunosuppressanttihoito) monet potilaat tarvitsevat lopulta dialyysihoitoa.
Soluterapia on käyttökelpoinen INS:n hoidossa ja mesenkymaalinen strooma/kantasolu on yksi niistä soluista, jotka ovat käyttökelpoisia glomerulussairauden hoidossa.
Allogeenisesta rasvasta peräisin olevaa mesenkymaalista stroomaa/kantasolua suonensisäinen injektio tehdään viidelle potilaalle, joilla on refraktaarinen INS (FSGS). Niitä seurataan 1, 2, 4 viikkoa ja sitten kuukausittain injektiopäivää seuraavan vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarisen FSGS:n uskotaan olevan osa immuunivälitteistä sairautta. Suurin haaste on vähentää proteiinin erittymistä virtsaan. Vain 30 % FSGS:ää sairastavista lapsista saavuttaa täydellisen remission steroideilla ja muilla 30–40 % potilailla remissio (osittainen ja täydellinen) sytotoksisilla immunosuppressoivilla lääkkeillä. Näistäkin hoidoista huolimatta monet potilaat tarvitsevat lopulta dialyysihoitoa. Muu hoitostrategia ei ylitä oireenmukaista hoitoa ja etenemisen hidastamista. Myös uusiutumisen riski munuaisensiirron jälkeen on 20-50 %.
Soluterapia on yksi hoitostrategioista, ja mesenkymaalinen strooma/kantasolu on yksi modaliteetti, joka havaitaan glomerulussairaudessa.
Arvioimme allogeenisen AD-MSC:n (rasvaperäisen mesenkymaalisen stroomasolun) suonensisäisen injektion turvallisuutta ja tehoa viidellä refraktorisella INS-potilaalla. Heitä seurataan 1, 2, 4 viikon ja sitten kuukausittain injektiopäivää seuraavan vuoden ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
- Rekrytointi
- Royan Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Puhelinnumero: 516 (+98)2123562000
- Sähköposti: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Leila Arab, MD
- Puhelinnumero: 414 (+98)2123562000
- Sähköposti: Leara91@gmail.com
-
Päätutkija:
- Reza Moghadasali, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 2–14 vuotta FSGS:n merkkien tai oireiden alkaessa. 2- Primaarinen FSGS, johon liittyy joko alkuperäisiä munuaisia tai primaarinen FSGS, joka uusiutuu munuaisensiirron jälkeen. Biopsia vahvistettu ensisijaiseksi FSGS:ksi (mukaan lukien kaikki alatyypit).
3-Arvioitu GFR ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g proteiinia/g kreatiniinia) ensimmäisellä kerralla 5- Steroidi- ja IS-resistenssi päälääkärin määrittelemällä tavalla (potilaat, joiden proteiinin eritys vähenee vain vähän tai ei ollenkaan 12-16 viikon kohdalla, katsotaan steroideiksi resistentti -- Relapsi tarkoittaa proteinurian palautumista arvoon ≥ 3,5 g/vrk henkilöllä, joka on kokenut täydellisen tai osittaisen remission. IS-resistenssi: ei vastetta IS:lle 8-12 viikossa) 6-Vähintään kuukauden kuluttua viimeisestä rokotuksesta hyväksytty 7- Potilaan laillisen huoltajan kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- 1 - olet immuunipuutos tai sinulla on kliinisesti merkittävä krooninen lymfopenia 2 - sinulla on aktiivinen infektio tai positiivinen PPD-testitulos 3 - sinulla on serologisia todisteita nykyisestä tai aiemmasta HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta 4- sinulla on monimutkaisia lääketieteellisiä ongelmia, jotka häiritsevät suorittaa tutkimusta tai aiheuttaa lisääntynyttä riskiä, kuten pahanlaatuisia kasvaimia, systeemistä autoimmuunisairautta, diabetesta, verisairautta, maksasairautta jne.
5 - Positiivinen geneettinen mutaatiotesti WT1:lle, Podocinille, Nephrinille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AD-MSC
FSGS-potilaat, joille tehtiin AD-MSC:n suonensisäinen injektio.
|
AD-MSC:n suonensisäinen injektio potilaille, joilla on FSGS
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan toiminta
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
maksaentsyymien nousu 2 viikkoa soluinjektion jälkeen.
|
2 viikkoa
|
|
Seerumin kreatiniini
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
Seerumin kreatiniinin lasku 2 viikkoa soluinjektion jälkeen.
|
2 viikkoa
|
|
Proteinuria
Aikaikkuna: 12 tuntia
|
Proteinurian väheneminen alle 200-300 mg:aan/vrk arvioidaan Muutokset 24 tunnin virtsan proteiinianalyysissä.
|
12 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten toiminta
Aikaikkuna: 12 tuntia
|
arvioidaan muutoksen perusteella seerumin Cr-, urea- ja GFR-tasoissa.
Aikakehys: 12 tuntia injektion jälkeen, 1,2 viikkoa, sitten kuukausittain vuoteen 1. injektion jälkeen.
|
12 tuntia
|
|
Anti-inflammatoristen tekijöiden lisääntyminen
Aikaikkuna: 12 tuntia
|
Se arvioidaan seerumin IL-2-tasojen muutoksilla, 10.
Aikaväli: 12 tuntia injektion jälkeen, sitten kuukausittain vuoden 1. injektioon asti.
|
12 tuntia
|
|
Tregin nousu
Aikaikkuna: 12 tuntia
|
Se arvioidaan Tregin seerumipitoisuuksien muutoksilla.
Aika: 12 tuntia injektion jälkeen, 1 viikko, 3, 6, 12 kuukautta 1. injektion jälkeen.
|
12 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
- Opintojohtaja: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Päätutkija: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Päätutkija: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Royan-Kidney-005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .