Transplantation allogénique AD-MSC dans le syndrome néphrotique idiopathique (glomérulosclérose segmentaire focale)
Transplantation allogénique de cellules stromales mésenchymateuses dérivées d'adiposité pour améliorer la fonction rénale dans le syndrome néphrotique primaire réfractaire (glomérulosclérose segmentaire focale, FSGS), un essai clinique de phase I
La sclérose glume segmentaire focale idiopathique (FSGS) n'est pas une manifestation très courante mais importante de la maladie rénale.
Le FSGS a un mauvais pronostic parmi les modèles de syndrome néphrotique idiopathique (INS).
Même avec un traitement (thérapie aux stéroïdes et thérapie immunosuppressive cytotoxique), de nombreux patients finissent toujours par nécessiter une dialyse.
La thérapie cellulaire est utile dans le traitement de l'INS et la cellule stromale/souche mésenchymateuse est l'une des cellules utiles dans le traitement de la maladie glomérulaire.
L'injection intraveineuse de cellules stromales / souches mésenchymateuses allogéniques dérivées de l'adiposité sera effectuée chez 5 patients atteints d'INS réfractaire (FSGS). Ils seront suivis 1, 2, 4 semaines puis mensuellement jusqu'à un an après le jour de l'injection.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
On pense que le FSGS primaire fait partie de la maladie à médiation immunitaire. Le défi principal est de diminuer l'excrétion de protéines dans l'urine. Seuls 30 % des enfants atteints de FSGS obtiennent une rémission complète avec des stéroïdes et 30 à 40 % d'autres patients connaissent une rémission (partielle et complète) avec des médicaments immunosuppresseurs cytotoxiques. Même avec ces traitements, de nombreux patients finissent toujours par avoir besoin de dialyse. L'autre stratégie de traitement ne dépasse pas le traitement symptomatique et retarde la progression. Le risque de récidive après une transplantation rénale est également de 20 à 50 %.
La thérapie cellulaire est l'une des stratégies de traitement et les cellules stromales/souches mésenchymateuses sont une modalité observée dans la maladie glomérulaire.
Nous évaluerons l'innocuité et l'efficacité de l'injection intraveineuse d'AD-MSC allogénique (cellule stromale mésenchymateuse dérivée de l'adipose) chez 5 patients INS réfractaires. Ils seront suivis 1, 2, 4 semaines puis mensuellement jusqu'à un an après le jour de l'injection.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tehran, Iran (République islamique d
- Recrutement
- Royan Institute
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Contact:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Numéro de téléphone: 516 (+98)2123562000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
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Contact:
- Leila Arab, MD
- Numéro de téléphone: 414 (+98)2123562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
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Chercheur principal:
- Reza Moghadasali, PhD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge 2-14 ans au début des signes ou symptômes de FSGS 2- FSGS primaire impliquant soit des reins natifs ou FSGS primaire récurrent après une transplantation rénale. Biopsie confirmée comme FSGS primaire (y compris tous les sous-types).
3-DFG estimé ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g protéine/g créatinine) à la première miction du matin 5- Résistance aux stéroïdes et à l'IS selon la définition du médecin traitant (les patients avec peu ou pas de réduction de l'excrétion protéique à 12 à 16 semaines sont considérés comme étant stéroïdiens résistante --Une rechute est le retour de la protéinurie à ≥3,5 g/jour chez une personne qui avait subi une rémission complète ou partielle- Résistance à la SI : aucune réponse à la SI dans les 8 à 12 semaines) 6-Au moins un mois après la dernière immunisation reçue a réussi 7- Capacité à comprendre et volonté de signer le consentement du tuteur légal du patient
Critère d'exclusion:
- 1- Êtes immunodéprimé ou avez une lymphopénie chronique cliniquement significative 2-Avez une infection active ou un résultat de test PPD positif 3-Avez des preuves sérologiques d'une infection actuelle ou passée par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C 4-Avez des problèmes médicaux compliqués qui interfèrent avec conduite de l'étude ou causer un risque accru comme les tumeurs malignes, les maladies auto-immunes systémiques, le diabète, les maladies du sang, les maladies du foie, etc.
5- Test de mutation génétique positif pour WT1, Podocin, Nephrin
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: AD-MSC
Les patients atteints de FSGS qui ont subi une injection intraveineuse d'AD-MSC.
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Injection intraveineuse d'AD-MSC aux patients atteints de FSGS
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La fonction hépatique
Délai: 2 semaines
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augmentation des enzymes hépatiques 2 semaines après l'injection des cellules.
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2 semaines
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Créatinine sérique
Délai: 2 semaines
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Diminution de la créatinine sérique 2 semaines après l'injection des cellules.
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2 semaines
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Protéinurie
Délai: 12 heures
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La réduction de la protéinurie à < 200 à 300 mg/jour sera évaluée par l'analyse des modifications des protéines urinaires sur 24 heures.
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12 heures
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction rénale
Délai: 12 heures
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sera évalué par le changement des taux sériques de Cr, d'urée et de DFG.
Délai : 12 heures après l'injection, 1,2 semaines puis mensuellement jusqu'à un an après la 1ère injection.
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12 heures
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Augmentation des facteurs anti-inflammatoires
Délai: 12 heures
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Elle sera évaluée par l'évolution des taux sériques d'IL-2, 10.
Délai : 12h après injection puis mensuellement jusqu'à un an 1ère injection.
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12 heures
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Augmentation du Treg
Délai: 12 heures
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Il sera évalué par l'évolution des taux sériques de Treg.
Délai : 12 h après l'injection, 1 semaine, 3, 6, 12 mois après la 1ère injection.
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12 heures
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
- Directeur d'études: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Chercheur principal: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Chercheur principal: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Royan-Kidney-005
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