Trasplante alogénico de AD-MSC en el síndrome nefrótico idiopático (glomeruloesclerosis segmentaria focal)
Trasplante alogénico de células estromales mesenquimales derivadas de tejido adiposo para mejorar la función renal en el síndrome nefrótico primario refractario (glomeruloesclerosis segmentaria focal, GEFS), un ensayo clínico de fase I
La esclerosis glumero segmentaria focal idiopática (GEFS) no es una manifestación muy común pero importante de la enfermedad renal.
La GEFS tiene mal pronóstico entre los patrones del Síndrome Nefrótico Idiopático (SIN).
Incluso con tratamiento (terapia con esteroides y terapia con inmunosupresores citotóxicos), muchos pacientes eventualmente aún requieren diálisis.
La terapia celular es útil en el tratamiento del INS y las células madre/estromales mesenquimales son una de las células útiles en el tratamiento de la enfermedad del glomérulo.
Se realizará una inyección intravenosa de células madre/estromales mesenquimales derivadas de tejido adiposo alogénico en 5 pacientes con INS refractario (FSGS). Serán seguidos 1, 2, 4 semanas y luego mensualmente hasta un año después del día de la inyección.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se cree que la FSGS primaria es parte de la enfermedad inmunomediada. El principal desafío es disminuir la excreción de proteínas en la orina. Solo el 30 % de los niños con FSGS logran una remisión completa con esteroides y otro 30-40 % de los pacientes experimentan una remisión (parcial y completa) con fármacos inmunosupresores citotóxicos. Incluso con estos tratamientos, muchos pacientes eventualmente aún requieren diálisis. Otra estrategia de tratamiento no va más allá del tratamiento sintomático y retrasando la progresión. También el riesgo de recurrencia después del trasplante de riñón es del 20-50%.
La terapia celular es una de las estrategias de tratamiento y las células madre/estromal mesenquimales es una modalidad que se nota en la enfermedad del glomérulo.
Evaluaremos la seguridad y la eficacia de la inyección intravenosa de AD-MSC (células estromales mesenquimales derivadas de tejido adiposo) alogénicas en 5 pacientes con INS refractarios. Serán seguidos 1, 2, 4 semanas y luego mensualmente hasta un año después del día de la inyección.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Nasser Aghdami, MD,PhD
- Número de teléfono: 516 (+98)21235000
- Correo electrónico: nasser.aghdami@royaninstitute.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Leila Arab, MD
- Número de teléfono: 414 (+98)21235000
- Correo electrónico: Leara91@gmail.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tehran, Irán (República Islámica de
- Reclutamiento
- Royan Institute
-
Contacto:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Número de teléfono: 516 (+98)2123562000
- Correo electrónico: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Contacto:
- Leila Arab, MD
- Número de teléfono: 414 (+98)2123562000
- Correo electrónico: Leara91@gmail.com
-
Investigador principal:
- Reza Moghadasali, PhD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 2 a 14 años al inicio de los signos o síntomas de GEFS 2- GEFS primaria que afecta a riñones nativos o GEFS primaria recurrente después del trasplante renal. Biopsia confirmada como GEFS primaria (incluidos todos los subtipos).
3-FG estimado ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1.0 (g proteína/g creatinina) en la primera mañana 5- Resistencia a esteroides y IS según lo definido por el médico primario (los pacientes con poca o ninguna reducción en la excreción de proteínas a las 12 a 16 semanas se consideran esteroides resistente --Una recaída es el regreso de la proteinuria a ≥3,5 g/día en alguien que había tenido una remisión completa o parcial- Resistencia a la IS: sin respuesta a la IS en 8-12 semanas) 6-Al menos un mes desde la última inmunización recibida ha aprobado 7- Capacidad de comprensión y voluntad de firmar el consentimiento del tutor legal del paciente
Criterio de exclusión:
- 1- Es inmunodeficiente o tiene linfopenia crónica clínicamente significativa 2- Tiene una infección activa o un resultado positivo en la prueba de PPD 3- Tiene evidencia serológica de infección actual o pasada por VIH, hepatitis B o hepatitis C 4- Tiene cualquier problema médico complicado que interfiere con conducir el estudio o causar un mayor riesgo, como tumores malignos, enfermedades autoinmunes sistémicas, diabetes, enfermedades de la sangre, enfermedades del hígado, etc.
5- Prueba de mutación genética positiva para WT1, Podocin, Nephrin
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: AD-MSC
Los pacientes con GEFS que se sometieron a una inyección intravenosa de AD-MSC.
|
Inyección intravenosa de AD-MSC a los pacientes con GEFS
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función del hígado
Periodo de tiempo: 2 semanas
|
aumento de las enzimas hepáticas 2 semanas después de la inyección de células.
|
2 semanas
|
|
Suero de creatinina
Periodo de tiempo: 2 semanas
|
Disminución de la creatinina sérica 2 semanas después de la inyección de células.
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2 semanas
|
|
Proteinuria
Periodo de tiempo: 12 horas
|
La reducción de la proteinuria a <200 a 300 mg/día se evaluará mediante cambios en el análisis de proteínas en orina de 24 horas.
|
12 horas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función renal
Periodo de tiempo: 12 horas
|
será evaluado por el cambio en los niveles séricos de Cr, Urea y GFR.
Marco de tiempo: 12 horas después de la inyección, 1,2 semanas luego mensualmente hasta un año después de la primera inyección.
|
12 horas
|
|
Aumento de factores antiinflamatorios.
Periodo de tiempo: 12 horas
|
Se evaluará por el cambio en los niveles séricos de IL-2, 10.
Marco de tiempo: 12 horas después de la inyección luego mensualmente hasta un año 1ra inyección.
|
12 horas
|
|
Aumento de Treg
Periodo de tiempo: 12 horas
|
Se evaluará por el cambio en los niveles séricos de Treg.
Marco de tiempo: 12 horas después de la inyección, 1 semana, 3, 6, 12 meses después de la primera inyección.
|
12 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
- Director de estudio: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Investigador principal: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Investigador principal: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Royan-Kidney-005
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