Transplante alogênico de AD-MSC na síndrome nefrótica idiopática (glomeruloesclerose segmentar e focal)
Transplante alogênico de células estromais mesenquimais derivadas de tecido adiposo para melhorar a função renal na síndrome nefrótica primária refratária (glomeruloesclerose segmentar focal, GESF), um ensaio clínico de fase I
A esclerose segmentar segmentar idiopática (GESF) não é uma manifestação muito comum, mas importante da doença renal.
GESF tem mau prognóstico entre os padrões de Síndrome Nefrótica Idiopática (INS).
Mesmo com tratamento (terapia com esteroides e terapia com imunossupressores citotóxicos), muitos pacientes eventualmente ainda precisam de diálise.
A terapia celular é útil no tratamento de INS e as células-tronco/estromais mesenquimais são uma das células úteis no tratamento da doença glomérulo.
A injeção intravenosa de células-tronco/estromais mesenquimais derivadas de tecido adiposo alogênico será realizada em 5 pacientes com INS (GESF) refratária. Eles serão seguidos 1, 2, 4 semanas e depois mensalmente até um ano após o dia da injeção.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pensa-se que a GESF primária faça parte da doença imunomediada. O principal desafio é diminuir a excreção de proteínas na urina. Apenas 30% das crianças com GESF atingem a remissão completa com esteróides e outros 30-40% dos pacientes apresentam remissão (parcial e completa) com drogas imunossupressoras citotóxicas. Mesmo com esses tratamentos, muitos pacientes ainda precisam de diálise. Outra estratégia de tratamento não excede além do tratamento sintomático e retardando a progressão. Também o risco de recorrência após transplante renal é de 20-50%.
A terapia celular é uma das estratégias de tratamento e o estroma mesenquimal/células-tronco é uma modalidade que se observa na doença glomerular.
Avaliaremos a segurança e a eficácia da injeção intravenosa de AD-MSC alogênica (célula estromal mesenquimal derivada do tecido adiposo) em 5 pacientes refratários com INS. Eles serão acompanhados 1, 2, 4 semanas e depois mensalmente até um ano após o dia da injeção.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
- Recrutamento
- Royan Institute
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Contato:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Número de telefone: 516 (+98)2123562000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
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Contato:
- Leila Arab, MD
- Número de telefone: 414 (+98)2123562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
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Investigador principal:
- Reza Moghadasali, PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 2-14 anos no início dos sinais ou sintomas de GESF 2- GESF primária envolvendo rins nativos ou GESF primária recorrente após transplante renal. Biópsia confirmada como GESF primária (incluindo todos os subtipos).
3-GFR estimado ≥ 25 ml/min/1,73 m2 4- Up/c > 1,0 (g proteína/g creatinina) na primeira manhã 5- Resistência a esteróides e IS conforme definido pelo médico primário (pacientes com pouca ou nenhuma redução na excreção de proteínas em 12 a 16 semanas são considerados esteróides resistente --Uma recidiva é o retorno da proteinúria para ≥3,5 g/dia em alguém que passou por uma remissão completa ou parcial- resistência ao IS: sem resposta ao IS em 8-12 semanas) 6-Pelo menos um mês desde a última imunização recebida passou 7- Capacidade de compreensão e disposição para assinar o consentimento do responsável legal do paciente
Critério de exclusão:
- 1- São imunodeficientes ou têm linfopenia crônica clinicamente significativa 2-Têm uma infecção ativa ou resultado de teste de PPD positivo 3-Têm evidência sorológica de infecção atual ou passada por HIV, Hepatite B ou Hepatite C 4-Têm qualquer problema médico complicado que interfira com estudo conduzir ou causar risco aumentado, como malignidades, doença autoimune sistêmica, diabetes, doenças sanguíneas, doenças hepáticas, etc.
5- Teste de mutação genética positiva para WT1, Podocin, Nephrin
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AD-MSC
Os pacientes com GESF submetidos à injeção intravenosa de AD-MSC.
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Injeção intravenosa de AD-MSC para pacientes com GESF
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Função do fígado
Prazo: 2 semanas
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aumento das enzimas hepáticas 2 semanas após a injeção de células.
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2 semanas
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Creatinina sérica
Prazo: 2 semanas
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Diminuição da creatinina sérica 2 semanas após a injeção de células.
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2 semanas
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Proteinúria
Prazo: 12 horas
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A redução da proteinúria para <200 a 300 mg/dia será avaliada por Alterações na análise de proteínas na urina de 24 horas.
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12 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função renal
Prazo: 12 horas
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serão avaliados pela alteração dos níveis séricos de Cr, Uréia e TFG.
Período de tempo: 12 horas após a injeção, 1,2 semanas e depois mensalmente até um ano após a 1ª injeção.
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12 horas
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Aumento de fatores anti-inflamatórios
Prazo: 12 horas
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Será avaliada pela alteração dos níveis séricos de IL-2, 10.
Período de tempo: 12 horas após a injeção e depois mensalmente até um ano da 1ª injeção.
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12 horas
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Aumento de Treg
Prazo: 12 horas
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Será avaliado pela alteração dos níveis séricos de Treg.
Prazo: 12 horas após a injeção, 1 semana, 3, 6,12 meses após a 1ª injeção.
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12 horas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of department of regenerative medicine&cell therapy center,Royan Institute
- Diretor de estudo: Hassan Otukesh, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Investigador principal: Rozita Hosseini, MD, Department Of Pediatric Nephrology and Dialysis, Ali aghar Children Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
- Investigador principal: Soroosh Shekarchian, MD, Department of Regenerative Biomedicine at the Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cell Biology and Technology, ACECR, Tehran, Iran.
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Royan-Kidney-005
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