Udvidelsesundersøgelse af Ataluren hos deltagere med nonsensmutation Cystisk fibrose
14. april 2020 opdateret af: PTC Therapeutics
Fase 3 forlængelsesundersøgelse af Ataluren (PTC124) hos patienter med nonsensmutation Cystisk fibrose
Dette er et åbent forlængelsesstudie for deltagere, som gennemførte en fase 3, placebokontrolleret undersøgelse af ataluren hos deltagere med nonsense mutation cystisk fibrose (nmCF), som ikke modtager kroniske inhalerede aminoglykosider.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål med dette fase 3-udvidelsesstudie vil være at indhente langsigtede sikkerhedsdata for at udvide den overordnede sikkerhedsdatabase.
De sekundære mål vil være at øge effektivitetsdataene indsamlet i det dobbeltblindede studie (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
246
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentina, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australien, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Australien, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgien, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgien, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilien
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgarien
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Canada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Frankrig, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Frankrig, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grækenland, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holland, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Holland, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Italien, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Italien, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Italien, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Polen, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Spanien, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Spanien, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Tyskland, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Tyskland, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Tyskland, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Tyskland, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Afslutning af undersøgelsesbehandling (placebo eller aktiv) i den tidligere fase 3, dobbeltblindet undersøgelsesprotokol (protokol PTC124-GD-021-CF)
- Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at deltageren (og/eller deltagerens forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt overfølsomhed over for nogen af indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.
- Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil blive indgivet ataluren oralt i en dosis på 10 milligram/gram (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen i op til 96 uger.
|
Ataluren vil blive leveret som et pulver med vaniljesmag, der skal blandes med vand eller mælk.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 100
|
TEAE: enhver uønsket medicinsk hændelse eller uønsket hændelse, der begynder eller forværres efter administration af undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet af Investigator.
Alvorlig uønsket hændelse (SAE): en uønsket hændelse (AE), der resulterer i et af følgende udfald eller anses for at være signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død, indledende eller længere indlæggelse på hospital, livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø) eller vedvarende eller betydelig invaliditet /udygtighed.
Bortset fra cystisk fibrose (CF) pulmonære eksacerbationer, blev en hændelse ikke rapporteret som en SAE, hvis hændelsen udelukkende var et tilbagefald eller en forventet ændring eller progression af baseline CF.
AE'er omfattede både SAE'er og ikke-seriøse AE'er.
AE'er klassificeret i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0 og kodet ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities.
En oversigt over SAE'er og alle ikke-seriøse AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporterede bivirkninger.
|
Baseline op til uge 100
|
|
Antal deltagere med et klinisk meningsfuldt unormalt klinisk laboratorium (serumbiokemi, hæmatologi og urinanalyse) parameter
Tidsramme: Baseline op til uge 100
|
Kliniske laboratorieresultater, der blev betragtet som klinisk meningsfulde, blev bestemt af investigator.
Serumbiokemiske parametre: natrium, kalium, chlorid, bicarbonat, blodurinstofnitrogen, kreatinin, magnesium, calcium, fosfor, urinsyre, glucose, totalprotein, albumin, globulin, bilirubin, kreatinkinase, lactatdehydrogenase, alaninaminotransferase, aspartase gamma-glutamyltransferase, alkalisk phosphatase, total kolesterol, high-density lipoprotein, low-density lipoprotein, triglycerider og cystatin C. Hæmatologiske parametre: antal hvide blodlegemer, hæmoglobin, hæmatokrit, middel korpuskulært volumen, middel corpuskulært hæmoglobin, antal røde blodlegemer med morfologi og blodpladetal.
Urinalyseparametre: pH, vægtfylde, glucose, ketoner, blod, protein, kreatinin, urobilinogen, bilirubin, nitrit og leukocytesterase.
En oversigt over alle SAE'er/ikke-seriøse AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporterede bivirkninger.
|
Baseline op til uge 100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i procent-forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) målt ved spirometri i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Lungefunktionen af procent-forudsagt FEV1 blev målt ved hjælp af et spirometer.
FEV1 er mængden af luft, der med magt kan blæses ud på 1 sekund.
Hver procent forudsagt FEV1 var baseret på køn, alder og højdeværdien opnået ved det samme studiebesøg.
Procentdelen af ændring i procent forudsagt af FEV1 blev beregnet som følger: (procent forudsagt FEV1 - Baseline procent forudsagt FEV1/Baseline procent forudsagt FEV1)*100.
|
Baseline, uge 24
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt af forceret vitalkapacitet (FVC) målt ved spirometri i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Lungefunktionen af FVC blev målt ved hjælp af et spirometer.
FVC er den mængde luft, der kan blæses ud med magt.
Hver procent forudsagt FVC var baseret på køn, alder og højdeværdien opnået ved det samme studiebesøg.
Procentdelen af ændring i procent forudsagt af FVC blev beregnet som følger: (procent forudsagt FVC - Baseline procent forudsagt FVC/Baseline procent forudsagt FVC)*100.
|
Baseline, uge 24
|
|
Ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk flow mellem 25 % og 75 % af udløb (FEF25-75) målt ved spirometri i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Lungefunktionen af FEF25-75 blev målt ved anvendelse af et spirometer.
FEF25-75 er det forcerede ekspiratoriske flow mellem 25% og 75% af vital kapacitet.
Hver procent forudsagt FEF25-75 var baseret på køn, alder og højdeværdien opnået ved det samme studiebesøg.
Procentdelen af ændring i procent forudsagt af FEF25-75 blev beregnet som følger: (procent forudsagt FEF25-75 - Baseline procent forudsagt FEF25-75/Baseline procent forudsagt FEF25-75)*100.
|
Baseline, uge 24
|
|
Hyppigheden af lungeeksacerbationer som defineret af modificerede Fuchs kriterier over 48 uger
Tidsramme: Baseline op til uge 48
|
En modificeret Fuchs' eksacerbation blev defineret som en hændelse, der krævede behandling med eller uden intravenøs antibiotika for 4 af følgende 12 symptomer: ændring i sputum; ny eller øget hæmoptyse; øget hoste; øget dyspnø; træthed; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerter; ændring i sinusudledning; ændring i fysisk undersøgelse af brystet; fald i lungefunktionen med 10 procent eller mere fra en tidligere registreret værdi; eller radiografiske ændringer, der indikerer lungefunktion.
48-ugers rate = (det samlede antal hændelser/behandlingsvarighed pr. uge)*48.
|
Baseline op til uge 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. august 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. juni 2017
Studieafslutning (Faktiske)
2. juni 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. maj 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. maj 2015
Først opslået (Skøn)
28. maj 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. april 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. april 2020
Sidst verificeret
1. april 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PTC124-GD-021e-CF
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cystisk fibrose
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringFibrose | Lymfødem | Fibrosis syndrom | Hoved & amp; HalskræftForenede Stater
-
National Cancer Centre, SingaporeMerck Sharp & Dohme LLC; National Cancer Center, JapanIkke rekrutterer endnuTilbagevendende adenoid cystisk karcinom | Papillært skjoldbruskkirtelcarcinom | Adenoid Cystic Carcinoma MetastatiskSingapore, Japan, Malaysia, Sydkorea