Rozšířená studie atalurenu u účastníků s nesmyslnou mutací cystickou fibrózou
14. dubna 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics
Fáze 3 prodlužovací studie Atalurenu (PTC124) u pacientů s nesmyslnou mutací cystickou fibrózou
Toto je otevřená rozšířená studie pro účastníky, kteří dokončili fázi 3, placebem kontrolovanou studii atalurenu u účastníků s cystickou fibrózou s nesmyslnou mutací (nmCF), kteří nedostávali chronické inhalační aminoglykosidy.
Přehled studie
Detailní popis
Primárním cílem této rozšiřující studie fáze 3 bude získat údaje o dlouhodobé bezpečnosti pro rozšíření celkové databáze bezpečnosti.
Sekundárními cíli bude rozšíření údajů o účinnosti shromážděných ve dvojitě zaslepené studii (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
246
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentina, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Austrálie, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Austrálie, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgie, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgie, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulharsko
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Francie, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Francie, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Holandsko, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Itálie, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Itálie, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Itálie, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Itálie
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Německo, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Německo, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Německo, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Německo, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Německo, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Německo, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Polsko, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Spojené království, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Řecko, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Španělsko, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Španělsko, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Španělsko, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení studijní léčby (placebo nebo aktivní látka) v předchozím protokolu dvojitě zaslepené studie fáze 3 (protokol PTC124-GD-021-CF)
- Důkaz o podepsaném a datovaném dokumentu (dokumentech) informovaného souhlasu/souhlasu, který uvádí, že účastník (a/nebo rodič/zákonný zástupce účastníka) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení.
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku.
- Průběžná účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ataluren
Účastníkům bude podáván ataluren perorálně v dávce 10 miligramů/gram (mg/kg) ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer po dobu až 96 týdnů.
|
Ataluren bude poskytován jako prášek s vanilkovou příchutí, který se smísí s vodou nebo mlékem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
TEAE: jakákoliv nežádoucí lékařská událost nebo nežádoucí událost, která začíná nebo se zhoršuje po podání studovaného léčiva, ať už je zkoušející považovat za související se studovaným léčivem či nikoli.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE): nežádoucí příhoda (AE), která má za následek některý z následujících výsledků nebo je považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt, počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici, život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí) nebo přetrvávající nebo významná invalidita /neschopnost.
S výjimkou exacerbací plicní cystické fibrózy (CF) nebyla příhoda hlášena jako SAE, pokud byla příhodou výhradně relaps nebo očekávaná změna či progrese výchozí CF.
AE zahrnovaly jak SAE, tak nezávažné AE.
NÚ klasifikované podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (National Cancer Institute) pro nežádoucí účinky verze 3.0 a kódované pomocí Medical Dictionary for Regulatory Activities.
Souhrn závažných nežádoucích účinků a všech nezávažných nežádoucích účinků, bez ohledu na kauzalitu, se nachází v části Hlášené nežádoucí účinky.
|
Základní stav do 100. týdne
|
|
Počet účastníků s klinicky smysluplným abnormálním parametrem klinické laboratoře (biochemie séra, hematologie a analýza moči)
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
|
Klinické laboratorní výsledky považované za klinicky významné byly stanoveny zkoušejícím.
Biochemické parametry séra: sodík, draslík, chlorid, hydrogenuhličitan, dusík močoviny v krvi, kreatinin, hořčík, vápník, fosfor, kyselina močová, glukóza, celkový protein, albumin, globulin, bilirubin, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, gama glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový cholesterol, lipoprotein s vysokou hustotou, lipoprotein s nízkou hustotou, triglyceridy a cystatin C. Hematologické parametry: počet bílých krvinek, hemoglobin, hematokrit, střední korpuskulární objem, průměrný korpuskulární hemoglobin, počet červených krvinek s morfologie a počet krevních destiček.
Parametry analýzy moči: pH, specifická hmotnost, glukóza, ketony, krev, bílkoviny, kreatinin, urobilinogen, bilirubin, dusitany a leukocytová esteráza.
Souhrn všech SAE/nezávažných AE, bez ohledu na kauzalitu, se nachází v části Hlášené nežádoucí příhody.
|
Základní stav do 100. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) měřeno spirometrií v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Plicní funkce procenta predikovaného FEV1 byla měřena pomocí spirometru.
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za 1 sekundu.
Každé procento předpovězené FEV1 bylo založeno na pohlaví, věku a hodnotě výšky získané při stejné studijní návštěvě.
Procento změny v procentech předpovězené FEV1 bylo vypočteno následovně: (procento předpovězené FEV1 - výchozí procento předpokládané FEV1/výchozí procento předpokládané FEV1)*100.
|
Výchozí stav, týden 24
|
|
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) měřená spirometrií v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Plicní funkce FVC byla měřena pomocí spirometru.
FVC je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout.
Každá procentuálně předpokládaná FVC byla založena na pohlaví, věku a hodnotě výšky získané při stejné studijní návštěvě.
Procento změny v procentech předpovězené FVC bylo vypočteno následovně: (procento předpokládané FVC - výchozí procento předpokládané FVC/základní procento předpokládané FVC)*100.
|
Výchozí stav, týden 24
|
|
Změna od základní hodnoty v toku nuceného výdechu mezi 25 % a 75 % exspirace (FEF25-75) měřeno spirometrií v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
|
Plicní funkce FEF25-75 byla měřena pomocí spirometru.
FEF25-75 je usilovný výdechový průtok mezi 25 % a 75 % vitální kapacity.
Každé procento předpovězené FEF25-75 bylo založeno na pohlaví, věku a hodnotě výšky získané při stejné studijní návštěvě.
Procento změny v procentech předpovězené FEF25-75 bylo vypočteno následovně: (procento předpovězené FEF25-75 - výchozí procento předpokládané FEF25-75/základní procento předpokládané FEF25-75)*100.
|
Výchozí stav, týden 24
|
|
Četnost plicních exacerbací definovaná modifikovanými Fuchovými kritérii za 48 týdnů
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
|
Modifikovaná Fuchsova exacerbace byla definována jako příhoda vyžadující léčbu s nebo bez intravenózních antibiotik pro kterékoli 4 z následujících 12 příznaků: změna sputa; nová nebo zvýšená hemoptýza; zvýšený kašel; zvýšená dušnost; únava; teplota >38 °C; anorexie; bolest dutin; změna sinusového výboje; změna fyzického vyšetření hrudníku; snížení plicní funkce o 10 procent nebo více z dříve zaznamenané hodnoty; nebo radiografické změny svědčící pro plicní funkci.
48týdenní četnost = (celkový počet příhod/délka léčby za týden)*48.
|
Výchozí stav do 48. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. srpna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
2. června 2017
Dokončení studie (Aktuální)
2. června 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. května 2015
První zveřejněno (Odhad)
28. května 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. dubna 2020
Naposledy ověřeno
1. dubna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-021e-CF
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .