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Estudio de extensión de atalureno en participantes con fibrosis quística por mutación sin sentido

14 de abril de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio de extensión de fase 3 de ataluren (PTC124) en pacientes con fibrosis quística con mutación sin sentido

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta para participantes que completaron un estudio de fase 3 controlado con placebo de ataluren en participantes con fibrosis quística con mutación sin sentido (nmCF) que no recibieron aminoglucósidos inhalados crónicos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio de extensión de Fase 3 será obtener datos de seguridad a largo plazo para aumentar la base de datos de seguridad general. Los objetivos secundarios serán aumentar los datos de eficacia recopilados en el estudio doble ciego (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

246

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Alemania, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Alemania, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Alemania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Alemania, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Bélgica, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, España, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, España, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, España, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Países Bajos, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del tratamiento del estudio (placebo o activo) en el protocolo de estudio doble ciego de fase 3 anterior (Protocolo PTC124-GD-021-CF)
  • Evidencia de documento(s) de consentimiento/asentimiento informado(s) firmado(s) y fechado(s) que indique(n) que el participante (y/o el padre/tutor legal del participante) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio.
  • Participación en curso en cualquier otro ensayo clínico terapéutico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ataluren
A los participantes se les administrará ataluren por vía oral en una dosis de 10 miligramos/gramos (mg/kg) por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche durante un máximo de 96 semanas.
Droga: Ataluren
Ataluren se proporcionará en forma de polvo con sabor a vainilla para mezclar con agua o leche.
Otros nombres:
  • PTC124
  • Translarna

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
TEAE: cualquier evento médico adverso o evento indeseable que comience o empeore después de la administración del fármaco del estudio, ya sea que el Investigador lo considere o no relacionado con el fármaco del estudio. Evento adverso grave (SAE): un evento adverso (AE) que resulta en cualquiera de los siguientes resultados o que se considera significativo por cualquier otro motivo: muerte, hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado, experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de muerte) o discapacidad persistente o significativa /incapacidad. A excepción de las exacerbaciones pulmonares de fibrosis quística (FQ), un evento no se informó como SAE, si el evento fue exclusivamente una recaída o un cambio esperado o progresión de la FQ inicial. Los EA incluyeron SAE y EA no graves. EA clasificados según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer versión 3.0 y codificados utilizando el Diccionario Médico para Actividades Reguladoras. En la sección Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los SAE y todos los EA no graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con un parámetro de laboratorio clínico anormal clínicamente significativo (bioquímica sérica, hematología y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Los resultados de laboratorio clínico considerados clínicamente significativos fueron determinados por el investigador. Parámetros bioquímicos séricos: sodio, potasio, cloruro, bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre, creatinina, magnesio, calcio, fósforo, ácido úrico, glucosa, proteína total, albúmina, globulina, bilirrubina, creatina quinasa, lactato deshidrogenasa, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, gamma glutamil transferasa, fosfatasa alcalina, colesterol total, lipoproteína de alta densidad, lipoproteína de baja densidad, triglicéridos y cistatina C. Parámetros hematológicos: recuento de glóbulos blancos, hemoglobina, hematocrito, volumen corpuscular medio, hemoglobina corpuscular media, recuento de glóbulos rojos con morfología y recuento de plaquetas. Parámetros de análisis de orina: pH, gravedad específica, glucosa, cetonas, sangre, proteína, creatinina, urobilinógeno, bilirrubina, nitrito y esterasa leucocitaria. En la sección Eventos adversos notificados se encuentra un resumen de todos los SAE/EA no graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) según lo medido por espirometría en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La función pulmonar del FEV1 porcentual previsto se midió con un espirómetro. FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en 1 segundo. Cada VEF1 porcentual previsto se basó en el sexo, la edad y el valor de altura obtenido en la misma visita del estudio. El porcentaje de cambio en el porcentaje previsto de FEV1 se calculó de la siguiente manera: (porcentaje de FEV1 previsto - FEV1 porcentual previsto inicial/FEV1 porcentual previsto inicial)*100.
Línea de base, semana 24
Cambio desde el inicio en el porcentaje previsto de la capacidad vital forzada (FVC) medida por espirometría en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La función pulmonar de la FVC se midió usando un espirómetro. FVC es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza. Cada CVF porcentual predicha se basó en el sexo, la edad y el valor de altura obtenido en la misma visita de estudio. El porcentaje de cambio en el porcentaje predicho de FVC se calculó de la siguiente manera: (FVC porcentual predicha - FVC porcentual predicha inicial/FVC porcentual predicha inicial)*100.
Línea de base, semana 24
Cambio desde el inicio en el flujo espiratorio forzado entre el 25 % y el 75 % de la espiración (FEF25-75) medido por espirometría en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La función pulmonar de FEF25-75 se midió usando un espirómetro. FEF25-75 es el flujo espiratorio forzado entre el 25% y el 75% de la capacidad vital. Cada FEF25-75 porcentual previsto se basó en el sexo, la edad y el valor de altura obtenido en la misma visita de estudio. El porcentaje de cambio en el porcentaje previsto de FEF25-75 se calculó de la siguiente manera: (porcentaje previsto de FEF25-75 - valor inicial porcentual previsto de FEF25-75/valor inicial porcentual previsto de FEF25-75)*100.
Línea de base, semana 24
Tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por los criterios de Fuch modificados durante 48 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48
Una exacerbación de Fuchs modificada se definió como un evento que requería tratamiento con o sin antibióticos intravenosos para 4 de los siguientes 12 síntomas: cambios en el esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la tos; aumento de la disnea; fatiga; temperatura >38°C; anorexia; dolor de sinusitis; cambio en la secreción sinusal; cambio en el examen físico del tórax; disminución de la función pulmonar en un 10 por ciento o más de un valor previamente registrado; o cambios radiográficos indicativos de función pulmonar. La tasa de 48 semanas = (el número total de eventos/duración del tratamiento por semana)*48.
Línea de base hasta la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

2 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

2 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2020

Última verificación

1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-021e-CF

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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