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Étude d'extension d'Ataluren chez des participants atteints de fibrose kystique par mutation non-sens

14 avril 2020 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude d'extension de phase 3 sur Ataluren (PTC124) chez des patients atteints de fibrose kystique à mutation non-sens

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert pour les participants qui ont terminé une étude de phase 3 contrôlée par placebo sur l'ataluren chez des participants atteints de mucoviscidose par mutation non-sens (nmCF) ne recevant pas d'aminoglycosides inhalés chroniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude d'extension de phase 3 sera d'obtenir des données de sécurité à long terme pour augmenter la base de données de sécurité globale. Les objectifs secondaires seront d'augmenter les données d'efficacité recueillies dans l'étude en double aveugle (PTC124-GD-021-CF ; NCT02139306).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

246

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Allemagne, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Allemagne, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Allemagne, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Allemagne, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentine, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australie, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgique, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Espagne, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Espagne, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • France
      • Montpellier, France, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, France, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, France, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italie
      • Ancona, Italie, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italie, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italie, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italie, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Pays-Bas, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Pologne, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement du traitement de l'étude (placebo ou actif) dans le protocole d'étude en double aveugle de phase 3 précédent (protocole PTC124-GD-021-CF)
  • Preuve de documents de consentement éclairé signés et datés indiquant que le participant (et/ou le parent/tuteur légal du participant) a été informé de tous les aspects pertinents de l'essai.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude.
  • Participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren
Les participants recevront de l'ataluren par voie orale à une dose de 10 milligrammes/grammes (mg/kg) le matin, 10 mg/kg à midi et 20 mg/kg le soir pendant 96 semaines maximum.
Médicament: Ataluren
Ataluren sera fourni sous forme de poudre aromatisée à la vanille à mélanger avec de l'eau ou du lait.
Autres noms:
  • PTC124
  • Translarna

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
TEAE : tout événement médical indésirable ou événement indésirable qui commence ou s'aggrave après l'administration du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude par l'investigateur. Événement indésirable grave (EIG) : un événement indésirable (EI) entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès, hospitalisation initiale ou prolongée, expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de décès) ou invalidité persistante ou importante /incapacité. À l'exception des exacerbations pulmonaires de la fibrose kystique (FK), un événement n'a pas été signalé comme un EIG, si l'événement était exclusivement une rechute ou un changement attendu ou une progression de la FK de base. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les EI non graves. EI classés selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 3.0 et codés à l'aide du dictionnaire médical pour les activités réglementaires. Un résumé des EIG et de tous les EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section Événements indésirables signalés.
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants présentant un paramètre de laboratoire clinique anormal cliniquement significatif (biochimie sérique, hématologie et analyse d'urine)
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Les résultats de laboratoire clinique considérés comme cliniquement significatifs ont été déterminés par l'investigateur. Paramètres biochimiques sériques : sodium, potassium, chlorure, bicarbonate, azote uréique du sang, créatinine, magnésium, calcium, phosphore, acide urique, glucose, protéines totales, albumine, globuline, bilirubine, créatine kinase, lactate déshydrogénase, alanine aminotransférase, aspartate aminotransférase, gamma glutamyl transférase, phosphatase alcaline, cholestérol total, lipoprotéines de haute densité, lipoprotéines de basse densité, triglycérides et cystatine C. Paramètres hématologiques : nombre de globules blancs, hémoglobine, hématocrite, volume corpusculaire moyen, hémoglobine corpusculaire moyenne, nombre de globules rouges avec la morphologie et la numération plaquettaire. Paramètres d'analyse d'urine : pH, gravité spécifique, glucose, cétones, sang, protéines, créatinine, urobilinogène, bilirubine, nitrite et estérase leucocytaire. Un résumé de tous les EIG/EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section Événements indésirables signalés.
Baseline jusqu'à la semaine 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) tel que mesuré par spirométrie à la semaine 24
Délai: Base de référence, semaine 24
La fonction pulmonaire du VEMS prédit en pourcentage a été mesurée à l'aide d'un spiromètre. Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en 1 seconde. Chaque VEMS prédit en pourcentage était basé sur le sexe, l'âge et la valeur de taille obtenue lors de la même visite d'étude. Le pourcentage de changement du pourcentage prédit du VEMS a été calculé comme suit : (pourcentage du VEMS prédit - VEMS prédit en pourcentage de base/VEMS prédit en pourcentage de base)*100.
Base de référence, semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage prévu de la capacité vitale forcée (CVF) telle que mesurée par spirométrie à la semaine 24
Délai: Base de référence, semaine 24
La fonction pulmonaire de la CVF a été mesurée à l'aide d'un spiromètre. FVC est le volume d'air qui peut être soufflé de force. Chaque CVF prédit en pourcentage était basé sur le sexe, l'âge et la valeur de taille obtenue lors de la même visite d'étude. Le pourcentage de variation du pourcentage de CVF prédit a été calculé comme suit : (CVF en pourcentage prédit - CVF en pourcentage prévu au départ/CVF en pourcentage prévu au départ)*100.
Base de référence, semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base du débit expiratoire forcé entre 25 % et 75 % de l'expiration (FEF25-75) tel que mesuré par spirométrie à la semaine 24
Délai: Base de référence, semaine 24
La fonction pulmonaire de FEF25-75 a été mesurée à l'aide d'un spiromètre. Le FEF25-75 est le débit expiratoire forcé entre 25 % et 75 % de la capacité vitale. Chaque FEF25-75 prédit en pourcentage était basé sur le sexe, l'âge et la valeur de taille obtenue lors de la même visite d'étude. Le pourcentage de variation du pourcentage prédit de FEF25-75 a été calculé comme suit : (pourcentage prédit FEF25-75 – Pourcentage de base prédit FEF25-75/Prévision de base en pourcentage FEF25-75)*100.
Base de référence, semaine 24
Taux d'exacerbations pulmonaires tel que défini par les critères de Fuch modifiés sur 48 semaines
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 48
Une exacerbation de Fuchs modifiée a été définie comme un événement nécessitant un traitement avec ou sans antibiotiques intraveineux pour 4 des 12 symptômes suivants : modification des expectorations ; hémoptysie nouvelle ou accrue ; augmentation de la toux; dyspnée accrue; fatigue; température >38°C ; anorexie; douleur des sinus; modification de la décharge sinusale ; modification de l'examen physique de la poitrine ; diminution de la fonction pulmonaire de 10 % ou plus par rapport à une valeur précédemment enregistrée ; ou des changements radiographiques révélateurs de la fonction pulmonaire. Le taux sur 48 semaines = (le nombre total d'événements/la durée du traitement par semaine)*48.
Ligne de base jusqu'à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

2 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

2 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2015

Première publication (Estimation)

28 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2020

Dernière vérification

1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-021e-CF

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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