Atalurenin laajennustutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio kystinen fibroosi
tiistai 14. huhtikuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics
Atalurenin (PTC124) vaiheen 3 laajennustutkimus potilailla, joilla on nonsense-mutaatio kystinen fibroosi
Tämä on avoin jatkotutkimus osallistujille, jotka suorittivat vaiheen 3, lumekontrolloidun atalureenin tutkimuksen osallistujilla, joilla oli nonsense-mutaatiokystinen fibroosi (nmCF) ja jotka eivät saaneet kroonisia inhaloitavia aminoglykosideja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän vaiheen 3 laajennustutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on hankkia pitkän aikavälin turvallisuustietoja yleisen turvallisuustietokannan laajentamiseksi.
Toissijaisena tavoitteena on lisätä kaksoissokkotutkimuksessa (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306) kerättyjä tehokkuustietoja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
246
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Alankomaat, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentiina, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Australia, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgia, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Espanja, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Espanja, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Espanja, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Italia, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Kreikka, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Puola, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Ranska, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Ranska, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Saksa, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Saksa, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Saksa, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Saksa, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Saksa, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimushoidon (plasebo tai aktiivinen) loppuun saattaminen edellisessä vaiheessa 3, kaksoissokkotutkimusprotokolla (protokolla PTC124-GD-021-CF)
- Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että osallistujalle (ja/tai osallistujan vanhemmalle/lailliselle huoltajalle) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle.
- Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujille annetaan atalureenia suun kautta annoksena 10 milligrammaa/grammaa (mg/kg) aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla 96 viikon ajan.
|
Ataluren toimitetaan vaniljanmakuisena jauheena, joka sekoitetaan veteen tai maitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
|
TEAE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tai ei-toivottu tapahtuma, joka alkaa tai pahenee tutkimuslääkkeen annon jälkeen, riippumatta siitä, pitääkö tutkija sen liittyvänä tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE): haittatapahtuma (AE), joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidetään merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema, ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito, hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski) tai jatkuva tai merkittävä vamma /työkyvyttömyys.
Kystisen fibroosin (CF) keuhkojen pahenemisvaiheita lukuun ottamatta tapahtumaa ei raportoitu SAE:ksi, jos tapahtuma oli yksinomaan uusiutuminen tai odotettu muutos tai eteneminen lähtötilanteessa.
AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavat AE.
AE-t on luokiteltu National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events -version 3.0 mukaisesti ja koodattu käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activities -sanakirjaa.
Raportoidut haittatapahtumat -osiossa on yhteenveto vakavista haittavaikutuksista ja kaikista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-suhteesta riippumatta.
|
Perustaso viikkoon 100 asti
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkityksellinen epänormaali kliininen laboratorio (seerumin biokemia, hematologia ja virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100 asti
|
Tutkija määritti kliinisesti merkityksellisinä pidetyt kliiniset laboratoriotulokset.
Seerumin biokemialliset parametrit: natrium, kalium, kloridi, bikarbonaatti, veren urea typpi, kreatiniini, magnesium, kalsium, fosfori, virtsahappo, glukoosi, kokonaisproteiini, albumiini, globuliini, bilirubiini, kreatiinikinaasi, laktaattidehydrogenaattitransferaasi, alaniiniaminotransferaasi gammaglutamyylitransferaasi, alkalinen fosfataasi, kokonaiskolesteroli, korkeatiheyksinen lipoproteiini, matalatiheyksinen lipoproteiini, triglyseridit ja kystatiini C. Hematologiset parametrit: valkosolujen määrä, hemoglobiini, hematokriitti, keskimääräinen verisolumäärä, keskimääräinen verisolujen hemoglobiini, punasolujen määrä morfologia ja verihiutaleiden määrä.
Virtsan analyysiparametrit: pH, ominaispaino, glukoosi, ketonit, veri, proteiini, kreatiniini, urobilinogeeni, bilirubiini, nitriitti ja leukosyyttiesteraasi.
Raportoidut haittatapahtumat -osiossa on yhteenveto kaikista vakavista haittavaikutuksista/ei-vakavista haittavaikutuksista syy-suhteesta riippumatta.
|
Perustaso viikkoon 100 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) spirometrialla viikolla 24 mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
Prosentuaalisesti ennustetun FEV1:n keuhkojen toiminta mitattiin spirometrillä.
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos 1 sekunnissa.
Jokainen prosentti-ennustettu FEV1 perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituusarvoon.
Prosenttimuutos prosentti-ennustetussa FEV1:ssä laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FEV1 - Perustason prosentti-ennustettu FEV1/perustason prosentti-ennustettu FEV1)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) prosentteina spirometrialla mitattuna viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
FVC:n keuhkojen toiminta mitattiin spirometrillä.
FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos.
Jokainen prosentti-ennustettu FVC perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituusarvoon.
FVC:n prosentuaalisen ennusteen muutoksen prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FVC - lähtötilanteen prosentti-ennustettu FVC/perustason prosentti-ennustettu FVC)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengitysvirtauksessa 25 % ja 75 % välillä uloshengitystä (FEF25-75) mitattuna spirometrialla viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
|
FEF25-75:n keuhkojen toiminta mitattiin käyttämällä spirometriä.
FEF25-75 on pakotettu uloshengitysvirtaus välillä 25 % - 75 % vitaalikapasiteetista.
Jokainen prosentti-ennustettu FEF25-75 perustui sukupuoleen, ikään ja samalla tutkimuskäynnillä saatuun pituuteen.
FEF25-75:n prosentuaalisen ennusteen muutoksen prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: (prosentti-ennustettu FEF25-75 - lähtötason prosentti-ennustettu FEF25-75/perustason prosentti-ennustettu FEF25-75)*100.
|
Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Keuhkojen pahenemisaste Fuchin muokatuilla kriteereillä yli 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48 asti
|
Modifioitu Fuchsin paheneminen määriteltiin tapahtumaksi, joka vaati hoitoa suonensisäisillä antibiooteilla tai ilman niitä minkä tahansa neljän seuraavista 12 oireesta: ysköksen muutos; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt yskä; lisääntynyt hengenahdistus; väsymys; lämpötila > 38 °C; anoreksia; poskiontelokipu; muutos sinusvuodon määrässä; muutos rintakehän fyysisessä tarkastuksessa; keuhkojen toiminnan heikkeneminen 10 prosentilla tai enemmän aiemmin tallennetusta arvosta; tai radiografiset muutokset, jotka viittaavat keuhkojen toimintaan.
48 viikon määrä = (tapahtumien kokonaismäärä / hoidon kesto viikoittain)*48.
|
Perustaso viikkoon 48 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 2. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 2. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 28. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-021e-CF
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis