Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Ataluren kiterjesztett vizsgálata nonszensz mutációjú cisztás fibrózisban szenvedő résztvevőknél

2020. április 14. frissítette: PTC Therapeutics

Az Ataluren (PTC124) 3. fázisú kiterjesztési vizsgálata nonszensz mutációjú cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat azon résztvevők számára, akik befejezték a 3. fázisú, placebo-kontrollos ataluren vizsgálatot nonszensz mutációs cisztás fibrózisban (nmCF) szenvedő résztvevőknél, akik nem kaptak krónikus inhalációs aminoglikozidokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a 3. fázisú kiterjesztett vizsgálatnak az elsődleges célja az lesz, hogy hosszú távú biztonsági adatokat szerezzen az átfogó biztonsági adatbázis bővítése érdekében. A másodlagos cél a kettős vak vizsgálatban (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306) gyűjtött hatékonysági adatok bővítése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

246

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentína, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Ausztrália, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Ausztrália, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgium, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgium, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgária
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Franciaország
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Franciaország, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Franciaország, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Görögország
      • Thessaloniki, Görögország, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Hollandia, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Lengyelország, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Németország, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Németország, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Németország, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Németország, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Németország, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Németország, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Olaszország, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Olaszország, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Olaszország, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Spanyolország, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanyolország, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálati kezelés (placebo vagy aktív) befejezése az előző 3. fázisban, kettős vak vizsgálati protokoll (PTC124-GD-021-CF protokoll)
  • Aláírt és keltezett beleegyező/hozzájárulási dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a résztvevőt (és/vagy a résztvevő szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a tárgyalás minden vonatkozó vonatkozásáról.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével vagy segédanyagával szemben.
  • Folyamatos részvétel bármely más terápiás klinikai vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ataluren
A résztvevők szájon át kapják az atalurent 10 mg/gramm (mg/kg) dózisban reggel, 10 mg/kg-ot délben és 20 mg/kg-ot este, legfeljebb 96 hétig.
Drog: Ataluren
Az Ataluren vanília ízű por formájában kerül forgalomba, amelyet vízzel vagy tejjel kell összekeverni.
Más nevek:
  • PTC124
  • Translarna

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
TEAE: bármely nemkívánatos orvosi esemény vagy nemkívánatos esemény, amely a vizsgálati gyógyszer beadását követően kezdődik vagy súlyosbodik, függetlenül attól, hogy a vizsgáló összefügg a vizsgált gyógyszerrel, vagy sem. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE): olyan nemkívánatos esemény (AE), amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi, vagy bármely más okból jelentősnek minősül: halál, kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg-kórházi kezelés, életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata) vagy tartós vagy jelentős rokkantság /munkaképtelenség. A cisztás fibrózis (CF) tüdőexacerbációi kivételével egy eseményt nem jelentettek SAE-ként, ha az esemény kizárólag a kiindulási CF relapszusa vagy várható változása vagy progressziója volt. A nemkívánatos események közé tartozott a SAE és a nem súlyos AE is. Nemkívánatos események a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events 3.0-s verziója szerint osztályozva, és a szabályozási tevékenységekre vonatkozó Medical Dictionary segítségével kódolva. A jelentett nemkívánatos események részben található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a SAE és az összes nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
Alapállapot a 100. hétig
Klinikailag jelentős kóros klinikai laboratóriumi (szérumbiokémia, hematológia és vizeletvizsgálat) paraméterrel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot a 100. hétig
A klinikailag jelentősnek tartott klinikai laboratóriumi eredményeket a vizsgáló határozta meg. Szérum biokémiai paraméterek: nátrium, kálium, klorid, bikarbonát, vér karbamid nitrogén, kreatinin, magnézium, kalcium, foszfor, húgysav, glükóz, összfehérje, albumin, globulin, bilirubin, kreatin kináz, laktát dehidrogenát aminotranszferáz, aspart aminotranszferáz gamma-glutamil-transzferáz, alkalikus foszfatáz, összkoleszterin, nagy sűrűségű lipoprotein, alacsony sűrűségű lipoprotein, trigliceridek és cisztatin C. Hematológiai paraméterek: fehérvérsejtszám, hemoglobin, hematokrit, átlagos testtérfogat, átlagos corpuscularis hemoglobin, vörösvértestszám morfológia és vérlemezkeszám. Vizeletvizsgálati paraméterek: pH, fajsúly, glükóz, ketonok, vér, fehérje, kreatinin, urobilinogén, bilirubin, nitrit és leukocita-észteráz. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE/nem súlyos mellékhatás összefoglalója a Jelentett nemkívánatos események részben található.
Alapállapot a 100. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a százalékos előrejelzett kényszerkilégzési térfogatban 1 másodperc alatt (FEV1), spirometriával mérve a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A százalékban előrejelzett FEV1 tüdőfunkcióját spirométerrel mértük. A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet 1 másodperc alatt erőszakkal ki lehet fújni. Minden százalékos előrejelzett FEV1 a nemen, az életkoron és az ugyanazon vizsgálati látogatáson kapott magassági értéken alapult. A FEV1 százalékos előrejelzett változásának százalékos arányát a következőképpen számítottuk ki: (százalékos előrejelzett FEV1 - Alapvonal százalékos előrejelzett FEV1/Alapvonal százalékos előrejelzett FEV1)*100.
Alapállapot, 24. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a spirometriával mért kényszerített életkapacitás (FVC) százalékában a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Az FVC tüdőfunkcióját spirométerrel mértük. Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet erőszakkal ki lehet fújni. Minden egyes százalékos előrejelzett FVC nemen, életkoron és ugyanazon vizsgálati látogatáson kapott testmagasságon alapult. Az FVC százalékos előrejelzett változásának százalékos arányát a következőképpen számítottuk ki: (százalékos előrejelzett FVC - Kiindulási százalékos előrejelzett FVC/Alapvonal százalékos előrejelzett FVC)*100.
Alapállapot, 24. hét
Változás az alapvonalhoz képest a kényszerített kilégzési áramlásban a kilégzés 25%-a és 75%-a között (FEF25-75) a 24. héten spirometriával mérve
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A FEF25-75 tüdőfunkcióját spirométerrel mértük. A FEF25-75 a létfontosságú kapacitás 25-75%-a közötti kényszerkilégzési áramlás. Minden egyes százalékos előrejelzett FEF25-75 a nemen, az életkoron és az ugyanazon a vizsgálati látogatáson kapott magasságon alapult. A FEF25-75 százalékos előrejelzett változásának százalékos arányát a következőképpen számítottuk ki: (százalékos előrejelzett FEF25-75 - kiindulási százalékos előrejelzett FEF25-75/alapvonal százalékos előrejelzett FEF25-75)*100.
Alapállapot, 24. hét
A tüdő exacerbációinak aránya a módosított Fuch-kritériumok szerint 48 hét felett
Időkeret: Alaphelyzet a 48. hétig
A módosított Fuchs-exacerbációt olyan eseményként határozták meg, amely intravénás antibiotikummal vagy anélkül kezelést igényel a következő 12 tünet közül bármelyik 4 esetében: köpetváltozás; új vagy fokozott hemoptysis; fokozott köhögés; fokozott dyspnea; fáradtság; hőmérséklet >38°C; étvágytalanság; sinus fájdalom; a sinus váladék változása; a mellkas fizikális vizsgálatának változása; a tüdőfunkció 10 százalékos vagy nagyobb csökkenése a korábban rögzített értékhez képest; vagy a tüdőfunkcióra utaló radiográfiai változások. A 48 hetes arány = (az események teljes száma/a kezelés időtartama heti bontásban)*48.
Alaphelyzet a 48. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 26.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. április 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC124-GD-021e-CF

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel