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Studio di estensione di Ataluren nei partecipanti con fibrosi cistica mutazione senza senso

14 aprile 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Studio di estensione di fase 3 su Ataluren (PTC124) in pazienti con fibrosi cistica con mutazione nonsenso

Questo è uno studio di estensione in aperto per i partecipanti che hanno completato uno studio di fase 3, controllato con placebo, su ataluren in partecipanti con fibrosi cistica da mutazione senza senso (nmCF) che non ricevevano aminoglicosidi per via inalatoria cronica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio di estensione di Fase 3 sarà ottenere dati sulla sicurezza a lungo termine per aumentare il database generale sulla sicurezza. Gli obiettivi secondari saranno aumentare i dati sull'efficacia raccolti nello studio in doppio cieco (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

246

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgio, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Germania, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Germania, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Germania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Germania, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Olanda, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Spagna, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento del trattamento in studio (placebo o attivo) nel precedente protocollo di studio in doppio cieco di fase 3 (protocollo PTC124-GD-021-CF)
  • Prova del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il partecipante (e/o il genitore/tutore legale del partecipante) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio.
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
Ai partecipanti verrà somministrato ataluren per via orale alla dose di 10 milligrammi/grammi (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg la sera per un massimo di 96 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà fornito sotto forma di polvere al gusto di vaniglia da miscelare con acqua o latte.
Altri nomi:
  • PTC124
  • Traduzione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
TEAE: qualsiasi evento medico sfavorevole o evento indesiderato che inizia o peggiora in seguito alla somministrazione del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio dallo Sperimentatore. Evento avverso grave (SAE): un evento avverso (AE) che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte) o disabilità persistente o significativa /incapacità. Fatta eccezione per le riacutizzazioni polmonari della fibrosi cistica (CF), un evento non è stato segnalato come SAE, se l'evento era esclusivamente una ricaduta o un cambiamento o una progressione attesi della FC al basale. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Eventi avversi classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 3.0 del National Cancer Institute e codificati utilizzando il Medical Dictionary for Regulatory Activities. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione Eventi avversi segnalati.
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con un parametro di laboratorio clinico anomalo clinicamente significativo (biochimica del siero, ematologia e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
I risultati clinici di laboratorio considerati clinicamente significativi sono stati determinati dallo sperimentatore. Parametri biochimici del siero: sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, azoto ureico nel sangue, creatinina, magnesio, calcio, fosforo, acido urico, glucosio, proteine ​​totali, albumina, globulina, bilirubina, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, gamma glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, colesterolo totale, lipoproteine ​​ad alta densità, lipoproteine ​​a bassa densità, trigliceridi e cistatina C. Parametri ematologici: conta dei globuli bianchi, emoglobina, ematocrito, volume corpuscolare medio, emoglobina corpuscolare media, conta dei globuli rossi con morfologia e conta piastrinica. Parametri dell'analisi delle urine: pH, peso specifico, glucosio, chetoni, sangue, proteine, creatinina, urobilinogeno, bilirubina, nitrito ed esterasi leucocitaria. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi/non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione Eventi avversi segnalati.
Linea di base fino alla settimana 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (FEV1) misurato mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La funzione polmonare del FEV1 percentuale previsto è stata misurata utilizzando uno spirometro. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in 1 secondo. Ciascun FEV1 percentuale previsto era basato su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio. La percentuale di variazione della percentuale prevista del FEV1 è stata calcolata come segue: (percentuale prevista del FEV1 - baseline percentuale-predetta FEV1/baseline percentuale-predetta FEV1)*100.
Basale, settimana 24
Variazione rispetto al basale nella percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC) misurata mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La funzione polmonare di FVC è stata misurata utilizzando uno spirometro. FVC è il volume d'aria che può essere espulso con la forza. Ogni FVC percentuale prevista era basata su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio. La percentuale di variazione della FVC percentuale prevista è stata calcolata come segue: (FVC percentuale prevista - FVC percentuale prevista al basale/FVC percentuale prevista al basale)*100.
Basale, settimana 24
Variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato tra il 25% e il 75% dell'espirazione (FEF25-75) misurata mediante spirometria alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La funzione polmonare di FEF25-75 è stata misurata utilizzando uno spirometro. FEF25-75 è il flusso espiratorio forzato tra il 25% e il 75% della capacità vitale. Ciascun valore percentuale di FEF25-75 previsto era basato su sesso, età e altezza ottenuti durante la stessa visita di studio. La percentuale di variazione della percentuale prevista di FEF25-75 è stata calcolata come segue: (percentuale prevista di FEF25-75 - percentuale di base prevista da FEF25-75/percentuale di base prevista da FEF25-75)*100.
Basale, settimana 24
Tasso di esacerbazioni polmonari come definito dai criteri di Fuch modificati nell'arco di 48 settimane
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 48
Una riacutizzazione di Fuchs modificata è stata definita come un evento che richiede un trattamento con o senza antibiotici per via endovenosa per 4 dei seguenti 12 sintomi: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare. Il tasso di 48 settimane = (il numero totale di eventi/durata del trattamento per settimana)*48.
Basale fino alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

2 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

2 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-021e-CF

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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