Расширенное исследование аталурена у участников с кистозным фиброзом с бессмысленной мутацией
14 апреля 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics
Фаза 3 расширенного исследования аталурена (PTC124) у пациентов с кистозным фиброзом с нонсенс-мутацией
Это открытое расширенное исследование для участников, которые завершили плацебо-контролируемое исследование фазы 3 аталурена у участников с кистозным фиброзом с нонсенс-мутацией (nmCF), не получающих длительные ингаляционные аминогликозиды.
Обзор исследования
Подробное описание
Основная цель этого дополнительного исследования Фазы 3 будет заключаться в получении долгосрочных данных о безопасности для расширения общей базы данных по безопасности.
Второстепенные цели будут заключаться в дополнении данных об эффективности, собранных в ходе двойного слепого исследования (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
246
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Австралия, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Австралия, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Аргентина, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Бельгия, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Болгария
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Болгария
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Бразилия
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Германия, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Германия, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Германия, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Германия, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Германия, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Германия, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Греция, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Израиль, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Испания, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Испания, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Испания, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Ancona, Италия, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Италия, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Италия, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Италия, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Италия, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Италия
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Канада, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Нидерланды, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Польша, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Montpellier, Франция, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Франция, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Франция, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Завершение исследуемого лечения (плацебо или активное) в предыдущей фазе 3, протокол двойного слепого исследования (протокол PTC124-GD-021-CF).
- Свидетельство подписанного и датированного документа(ов) информированного согласия/согласия, указывающего, что участник (и/или его родитель/законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
Критерий исключения:
- Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ исследуемого препарата.
- Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аталурен
Участникам будет вводиться аталурен перорально в дозе 10 мг/грамм (мг/кг) утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером на срок до 96 недель.
|
Аталурен будет поставляться в виде порошка со вкусом ванили, который следует смешивать с водой или молоком.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели
|
TEAE: любое неблагоприятное медицинское явление или нежелательное явление, которое начинается или ухудшается после введения исследуемого препарата, независимо от того, рассматривается ли исследователь как связанное с исследуемым препаратом.
Серьезное нежелательное явление (СНЯ): нежелательное явление (НЯ), приводящее к любому из следующих исходов или считающееся значительным по любой другой причине: смерть, первичная или длительная госпитализация в стационаре, опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти) или стойкая или значительная инвалидность. / недееспособность.
За исключением обострений муковисцидоза (МВ) легких, событие не регистрировалось как СНЯ, если событие было исключительно рецидивом или ожидаемым изменением или прогрессированием исходного МВ.
НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ.
НЯ, классифицированные в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака версии 3.0 и закодированные с использованием Медицинского словаря регуляторной деятельности.
Сводная информация о СНЯ и всех несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 100-й недели
|
|
Количество участников с клинически значимыми аномальными клиническими лабораторными показателями (биохимия сыворотки, гематология и анализ мочи) Параметр
Временное ограничение: Исходный уровень до 100-й недели
|
Клинические лабораторные результаты, которые считались клинически значимыми, определялись исследователем.
Показатели биохимии сыворотки: натрий, калий, хлориды, бикарбонаты, азот мочевины крови, креатинин, магний, кальций, фосфор, мочевая кислота, глюкоза, общий белок, альбумин, глобулин, билирубин, креатинкиназа, лактатдегидрогеназа, аланинаминотрансфераза, аспартатаминотрансфераза, гамма-глутамилтрансфераза, щелочная фосфатаза, общий холестерин, липопротеины высокой плотности, липопротеины низкой плотности, триглицериды и цистатин С. Гематологические показатели: количество лейкоцитов, гемоглобин, гематокрит, средний корпускулярный объем, средний корпускулярный гемоглобин, количество эритроцитов с морфология и количество тромбоцитов.
Показатели анализа мочи: рН, удельный вес, глюкоза, кетоны, кровь, белок, креатинин, уробилиноген, билирубин, нитрит, лейкоцитарная эстераза.
Сводная информация обо всех СНЯ/несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 100-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение прогнозируемого в процентах объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью спирометрии на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
|
Легочную функцию прогнозируемого процента ОФВ1 измеряли с помощью спирометра.
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за 1 секунду.
Каждый процент прогнозируемого ОФВ1 основывался на поле, возрасте и значении роста, полученном во время одного и того же исследовательского визита.
Процент изменения прогнозируемого ОФВ1 в процентах рассчитывали следующим образом: (прогнозируемый ОФВ1 в процентах - прогнозируемый ОФВ1 в процентах от исходного уровня/прогнозируемый ОФВ1 в процентах от исходного уровня)*100.
|
Исходный уровень, неделя 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого процента форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), измеренного с помощью спирометрии на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
|
Легочную функцию ФЖЕЛ измеряли с помощью спирометра.
ФЖЕЛ – это объем воздуха, который можно принудительно выдуть.
Каждый прогнозируемый процент ФЖЕЛ основывался на поле, возрасте и значении роста, полученном во время одного и того же исследовательского визита.
Процент изменения прогнозируемого процента ФЖЕЛ рассчитывали следующим образом: (прогнозируемый процент ФЖЕЛ - исходный прогнозируемый процент ФЖЕЛ/базовый прогнозируемый процент ФЖЕЛ)*100.
|
Исходный уровень, неделя 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости форсированного выдоха между 25% и 75% выдоха (FEF25-75), измеренное с помощью спирометрии на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
|
Легочную функцию FEF25-75 измеряли с помощью спирометра.
FEF25-75 — скорость форсированного выдоха от 25% до 75% жизненной емкости легких.
Каждый прогнозируемый процент FEF25-75 был основан на поле, возрасте и значении роста, полученном во время одного и того же исследовательского визита.
Процентное изменение процентного прогноза FEF25-75 рассчитывали следующим образом: (процент прогнозируемого FEF25-75 - базовый процент прогнозируемого FEF25-75/базовый процент прогнозируемого FEF25-75)*100.
|
Исходный уровень, неделя 24
|
|
Частота легочных обострений по модифицированным критериям Фукса в течение 48 недель
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
|
Модифицированное обострение болезни Фукса определялось как событие, требующее лечения с внутривенным введением антибиотиков или без него при любых 4 из следующих 12 симптомов: изменение мокроты; новое или усиленное кровохарканье; усиление кашля; усиление одышки; усталость; температура >38°С; анорексия; синусовая боль; изменение синусового отделяемого; изменение физического осмотра грудной клетки; снижение легочной функции на 10 и более процентов от ранее зафиксированного значения; или рентгенологические изменения, свидетельствующие о легочной функции.
48-недельный показатель = (общее количество событий/длительность лечения по неделям)*48.
|
Исходный уровень до 48 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 августа 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 июня 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 мая 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 мая 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 апреля 2020 г.
Последняя проверка
1 апреля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTC124-GD-021e-CF
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .