Utvidelsesstudie av Ataluren hos deltakere med nonsensmutasjon Cystisk fibrose
14. april 2020 oppdatert av: PTC Therapeutics
Fase 3 utvidelsesstudie av Ataluren (PTC124) hos pasienter med nonsensmutasjon Cystisk fibrose
Dette er en åpen utvidelsesstudie for deltakere som fullførte en fase 3, placebokontrollert studie av ataluren hos deltakere med nonsense mutasjon cystisk fibrose (nmCF) som ikke får kroniske inhalerte aminoglykosider.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne fase 3 utvidelsesstudien vil være å innhente langsiktige sikkerhetsdata for å utvide den generelle sikkerhetsdatabasen.
De sekundære målene vil være å øke effektdataene samlet inn i den dobbeltblindede studien (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
246
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentina, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Australia, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1090
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgia, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasil
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Montreal, Canada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Toronto, Canada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10011
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Roscoff, Frankrike, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Frankrike, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Hellas, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Italia, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Rome, Italia, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Radboud University
-
-
Zuid-Holland
-
s-Gravenweg, Zuid-Holland, Nederland, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Warsaw, Polen, 01-211
- Institute of Mother and Child
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Spania, 08950
- Hospital San Juan
-
Malaga, Spania, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Spania, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James University Hospital
-
London, Storbritannia, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
-
Bochum, Tyskland, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Tyskland, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Tyskland, 1
- Universitätsklinikum Jena
-
Munchen, Tyskland, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Munich, Tyskland, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullføring av studiebehandling (placebo eller aktiv) i forrige fase 3, dobbeltblind studieprotokoll (protokoll PTC124-GD-021-CF)
- Bevis på signert og datert informert samtykke/samtykkedokument(er) som indikerer at deltakeren (og/eller deltakerens forelder/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter ved rettssaken.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i studiemedisinen.
- Kontinuerlig deltakelse i enhver annen terapeutisk klinisk utprøving.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ataluren
Deltakerne vil bli administrert ataluren oralt i en dose på 10 milligram/gram (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om kvelden i opptil 96 uker.
|
Ataluren leveres som et pulver med vaniljesmak som skal blandes med vann eller melk.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
|
TEAE: enhver uønsket medisinsk hendelse eller uønsket hendelse som begynner eller forverres etter administrering av studiemedikamentet, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet av etterforsker.
Alvorlig uønsket hendelse (SAE): en uønsket hendelse (AE) som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av annen grunn: død, første eller langvarig sykehusinnleggelse, livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø) eller vedvarende eller betydelig funksjonshemming /uførhet.
Med unntak av cystisk fibrose (CF) lungeeksaserbasjoner, ble ikke en hendelse rapportert som en SAE, hvis hendelsen utelukkende var et tilbakefall eller en forventet endring eller progresjon av baseline CF.
AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-seriøse AE-er.
AE klassifisert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 3.0 og kodet ved hjelp av Medical Dictionary for Regulatory Activities.
Et sammendrag av SAEs og alle ikke-seriøse AEer, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i delen Rapporterte bivirkninger.
|
Baseline opp til uke 100
|
|
Antall deltakere med et klinisk meningsfullt unormalt klinisk laboratorium (serumbiokjemi, hematologi og urinanalyse) parameter
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
|
Kliniske laboratorieresultater ansett som klinisk meningsfulle ble bestemt av etterforsker.
Serumbiokjemiparametere: natrium, kalium, klorid, bikarbonat, blod urea nitrogen, kreatinin, magnesium, kalsium, fosfor, urinsyre, glukose, totalt protein, albumin, globulin, bilirubin, kreatinkinase, laktatdehydrogenase, alaninaminotransferase, aspartase gamma-glutamyltransferase, alkalisk fosfatase, totalkolesterol, lipoprotein med høy tetthet, lipoprotein med lav tetthet, triglyserider og cystatin C. Hematologiske parametere: antall hvite blodlegemer, hemoglobin, hematokrit, gjennomsnittlig korpuskulært volum, gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin, antall røde blodlegemer med morfologi og antall blodplater.
Urinalyseparametere: pH, egenvekt, glukose, ketoner, blod, protein, kreatinin, urobilinogen, bilirubin, nitritt og leukocyttesterase.
Et sammendrag av alle SAE/ikke-seriøse AEer, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i delen Rapporterte bivirkninger.
|
Baseline opp til uke 100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) målt ved spirometri ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Lungefunksjonen til prosentanslått FEV1 ble målt ved bruk av et spirometer.
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på 1 sekund.
Hver prosentanslått FEV1 var basert på kjønn, alder og høydeverdien oppnådd ved samme studiebesøk.
Prosentandelen av endring i prosent predikert av FEV1 ble beregnet som følger: (prosent predikert FEV1 - Baseline prosent predikert FEV1/Baseline prosent predikert FEV1)*100.
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i prosent-predikert av forsert vitalkapasitet (FVC) målt ved spirometri ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Lungefunksjonen til FVC ble målt ved hjelp av et spirometer.
FVC er volumet av luft som kan tvangsblåses ut.
Hver prosentanslått FVC var basert på kjønn, alder og høydeverdien oppnådd ved samme studiebesøk.
Prosentandelen av endring i prosent predikert av FVC ble beregnet som følger: (prosent predikert FVC - Baseline prosent predikert FVC/Baseline prosent predikert FVC)*100.
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsstrøm mellom 25 % og 75 % av ekspirasjon (FEF25-75) målt ved spirometri ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Lungefunksjonen til FEF25-75 ble målt ved bruk av et spirometer.
FEF25-75 er den tvungne ekspirasjonsstrømmen mellom 25 % og 75 % av vital kapasitet.
Hver prosentspådd FEF25-75 var basert på kjønn, alder og høydeverdien oppnådd ved samme studiebesøk.
Prosentandelen av endring i prosent-predikert av FEF25-75 ble beregnet som følger: (prosent-predikert FEF25-75 - Baseline prosent-predikert FEF25-75/Baseline prosent-predikert FEF25-75)*100.
|
Baseline, uke 24
|
|
Hyppighet av lungeforverringer som definert av modifiserte Fuchs kriterier over 48 uker
Tidsramme: Baseline frem til uke 48
|
En modifisert Fuchs-eksacerbasjon ble definert som en hendelse som krever behandling med eller uten intravenøs antibiotika for 4 av følgende 12 symptomer: endring i oppspytt; ny eller økt hemoptyse; økt hoste; økt dyspné; utmattelse; temperatur >38°C; anoreksi; sinus smerte; endring i sinusutslipp; endring i fysisk undersøkelse av brystet; reduksjon i lungefunksjon med 10 prosent eller mer fra en tidligere registrert verdi; eller radiografiske endringer som indikerer lungefunksjon.
48-ukers rate = (totalt antall hendelser/ behandlingsvarighet per uke)*48.
|
Baseline frem til uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. august 2015
Primær fullføring (Faktiske)
2. juni 2017
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2015
Først lagt ut (Anslag)
28. mai 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2020
Sist bekreftet
1. april 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTC124-GD-021e-CF
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført