Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie Atalurenu u uczestników z mutacją nonsensowną mukowiscydozą

14 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie rozszerzone fazy 3 dotyczące stosowania atalurenu (PTC124) u pacjentów z mutacją nonsensowną mukowiscydozą

Jest to otwarte badanie rozszerzone dla uczestników, którzy ukończyli badanie III fazy kontrolowane placebo dotyczące atalurenu u uczestników z mukowiscydozą z mutacją nonsensowną (nmCF), którzy nie otrzymywali długotrwale wziewnych aminoglikozydów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego rozszerzonego badania fazy 3 będzie uzyskanie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa w celu rozszerzenia ogólnej bazy danych dotyczących bezpieczeństwa. Celem drugorzędnym będzie rozszerzenie danych dotyczących skuteczności zebranych w badaniu z podwójnie ślepą próbą (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

246

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentyna, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgia, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Francja, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francja, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grecja
      • Thessaloniki, Grecja, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Hiszpania, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Holandia, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Niemcy, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Niemcy, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Niemcy, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polska, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Włochy, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Włochy, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Włochy, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zakończenie badania (placebo lub substancja czynna) w protokole poprzedniego badania fazy 3 z podwójnie ślepą próbą (protokół PTC124-GD-021-CF)
  • Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub rodzic/opiekun prawny uczestnika) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku.
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren doustnie w dawce 10 miligramów/gramów (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem przez okres do 96 tygodni.
Lek: Ataluren
Ataluren będzie dostępny w postaci proszku o smaku waniliowym do zmieszania z wodą lub mlekiem.
Inne nazwy:
  • PTC124
  • Translarna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
TEAE: każde niepożądane zdarzenie medyczne lub zdarzenie niepożądane, które rozpoczyna się lub nasila po podaniu badanego leku, niezależnie od tego, czy Badacz uzna je za związane z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): zdarzenie niepożądane (AE) powodujące którykolwiek z następujących wyników lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: zgon, początkowa lub przedłużona hospitalizacja pacjenta, doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu) lub trwała lub znacząca niepełnosprawność /nieudolność. Z wyjątkiem zaostrzeń płucnych mukowiscydozy (CF), zdarzenia nie zgłaszano jako SAE, jeśli zdarzenie było wyłącznie nawrotem lub oczekiwaną zmianą lub progresją wyjściowej mukowiscydozy. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE. Zdarzenia niepożądane sklasyfikowane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events w National Cancer Institute w wersji 3.0 i zakodowane przy użyciu Medical Dictionary for Regulatory Activities. Podsumowanie SAE i wszystkich zdarzeń niepożądanych innych niż poważne, niezależnie od przyczyny, znajduje się w części Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa do 100. tygodnia
Parametr Liczba uczestników z istotnym klinicznie nieprawidłowym wynikiem laboratorium klinicznego (biochemia surowicy, hematologia i analiza moczu)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100. tygodnia
Kliniczne wyniki laboratoryjne uznane za istotne klinicznie zostały określone przez badacza. Parametry biochemiczne surowicy: sód, potas, chlorki, wodorowęglany, azot mocznikowy we krwi, kreatynina, magnez, wapń, fosfor, kwas moczowy, glukoza, białko całkowite, albumina, globulina, bilirubina, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, gamma-glutamylotransferaza, fosfataza alkaliczna, cholesterol całkowity, lipoproteiny o dużej i małej gęstości, triglicerydy i cystatyna C. Parametry hematologiczne: liczba krwinek białych, hemoglobina, hematokryt, średnia objętość krwinek, średnia hemoglobina w krwinkach, liczba krwinek czerwonych z morfologia i liczba płytek krwi. Parametry analizy moczu: pH, ciężar właściwy, glukoza, ciała ketonowe, krew, białko, kreatynina, urobilinogen, bilirubina, azotyny i esteraza leukocytów. Podsumowanie wszystkich SAE/nieciężkich zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa do 100. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) mierzonej spirometrycznie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Za pomocą spirometru mierzono czynność płuc procentową przewidywaną wartość FEV1. FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać siłą w ciągu 1 sekundy. Każdy przewidywany procent FEV1 był oparty na płci, wieku i wartości wzrostu uzyskanej podczas tej samej wizyty studyjnej. Procentową zmianę procentowej przewidywanej wartości FEV1 obliczono w następujący sposób: (procentowa przewidywana FEV1 — wyjściowa procentowa przewidywana wartość FEV1/pierwotna procentowa przewidywana wartość FEV1)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) mierzonej spirometrycznie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czynność płucną FVC mierzono za pomocą spirometru. FVC to objętość powietrza, którą można wydmuchać siłą. Każdy przewidywany procent FVC był oparty na płci, wieku i wartości wzrostu uzyskanej podczas tej samej wizyty studyjnej. Procent zmiany procentowej przewidywanej wartości FVC obliczono w następujący sposób: (procentowa przewidywana FVC — wyjściowa procentowa przewidywana FVC / bazowa procentowa przewidywana FVC)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej w wymuszonym przepływie wydechowym między 25% a 75% wydechu (FEF25-75) mierzona spirometrycznie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Czynność płuc FEF25-75 mierzono za pomocą spirometru. FEF25-75 to wymuszony przepływ wydechowy między 25% a 75% pojemności życiowej. Każdy przewidywany procent FEF25-75 opierał się na płci, wieku i wartości wzrostu uzyskanej podczas tej samej wizyty studyjnej. Procent zmiany przewidywanego procentu FEF25-75 obliczono w następujący sposób: (procent przewidywanego FEF25-75 — procent przewidywanego FEF25-75 w punkcie wyjściowym/procent przewidywany FEF25-75 w punkcie wyjściowym)*100.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Częstość zaostrzeń płucnych według zmodyfikowanych kryteriów Fucha w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Zmodyfikowane zaostrzenie Fuchsa zdefiniowano jako zdarzenie wymagające leczenia antybiotykami dożylnymi lub bez antybiotyków dożylnych w przypadku dowolnych 4 z następujących 12 objawów: zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura >38°C; anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc. Wskaźnik 48-tygodniowy = (całkowita liczba zdarzeń/czas trwania leczenia według tygodnia)*48.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-021e-CF

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj