Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van Ataluren bij deelnemers met onzinmutatie Cystic Fibrosis

14 april 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Fase 3-extensiestudie van Ataluren (PTC124) bij patiënten met onzinmutatie Cystic Fibrosis

Dit is een open-label extensieonderzoek voor deelnemers die een placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met ataluren hebben voltooid bij deelnemers met nonsense-mutatiecystische fibrose (nmCF) die geen chronische geïnhaleerde aminoglycosiden kregen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze fase 3-uitbreidingsstudie is het verkrijgen van veiligheidsgegevens op lange termijn om de algehele veiligheidsdatabase te vergroten. De secundaire doelstellingen zijn het vergroten van de werkzaamheidsgegevens die zijn verzameld in het dubbelblinde onderzoek (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

246

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentinië, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australië, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, België, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarije
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Duitsland, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Duitsland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Duitsland, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrijk, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrijk, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italië
      • Ancona, Italië, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italië, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italië, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italië, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italië
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Nederland, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Spanje, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van onderzoeksbehandeling (placebo of actief) in het vorige fase 3, dubbelblind onderzoeksprotocol (Protocol PTC124-GD-021-CF)
  • Bewijs van ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemmingsdocumenten waaruit blijkt dat de deelnemer (en/of de ouder/wettelijke voogd van de deelnemer) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Doorlopende deelname aan een andere therapeutische klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ataluren
Deelnemers zullen ataluren oraal toegediend krijgen in een dosis van 10 milligram/gram (mg/kg) 's ochtends, 10 mg/kg 's middags en 20 mg/kg 's avonds gedurende maximaal 96 weken.
Geneesmiddel: Ataluren
Ataluren wordt geleverd als een poeder met vanillesmaak dat moet worden gemengd met water of melk.
Andere namen:
  • PTC124
  • Translarna

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
TEAE: elke ongewenste medische gebeurtenis of ongewenste gebeurtenis die begint of verergert na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet door de onderzoeker gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Ernstig ongewenst voorval (SAE): een bijwerking die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden significant wordt geacht: overlijden, eerste of langdurige ziekenhuisopname, levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden) of aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit /onbekwaamheid. Met uitzondering van cystische fibrose (CF) pulmonale exacerbaties, werd een gebeurtenis niet gerapporteerd als een SAE, als de gebeurtenis uitsluitend een recidief was of een verwachte verandering of progressie van baseline CF. AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's. AE's geclassificeerd volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 3.0 en gecodeerd met behulp van Medical Dictionary for Regulatory Activities. Een samenvatting van SAE's en alle niet-ernstige AE's, ongeacht de oorzakelijkheid, bevindt zich in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot week 100
Aantal deelnemers met een klinisch betekenisvol abnormaal klinisch laboratorium (serumbiochemie, hematologie en urineonderzoek) Parameter
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Klinische laboratoriumresultaten die als klinisch relevant werden beschouwd, werden bepaald door de onderzoeker. Serumbiochemieparameters: natrium, kalium, chloride, bicarbonaat, bloedureumstikstof, creatinine, magnesium, calcium, fosfor, urinezuur, glucose, totaal eiwit, albumine, globuline, bilirubine, creatinekinase, lactaatdehydrogenase, alanineaminotransferase, aspartaataminotransferase, gammaglutamyltransferase, alkalische fosfatase, totaal cholesterol, lipoproteïne met hoge dichtheid, lipoproteïne met lage dichtheid, triglyceriden en cystatine C. Hematologische parameters: aantal witte bloedcellen, hemoglobine, hematocriet, gemiddeld corpusculair volume, gemiddeld corpusculair hemoglobine, aantal rode bloedcellen met morfologie en het aantal bloedplaatjes. Urineonderzoekparameters: pH, soortelijk gewicht, glucose, ketonen, bloed, eiwit, creatinine, urobilinogeen, bilirubine, nitriet en leukocytenesterase. Een samenvatting van alle SAE's/niet-ernstige AE's, ongeacht de oorzakelijkheid, is te vinden in de sectie Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Basislijn tot week 100

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) zoals gemeten door spirometrie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De longfunctie van het percentage voorspelde FEV1 werd gemeten met behulp van een spirometer. FEV1 is het volume lucht dat in 1 seconde met kracht kan worden uitgeblazen. Elke procent voorspelde FEV1 was gebaseerd op geslacht, leeftijd en lengtewaarde verkregen tijdens hetzelfde studiebezoek. Het veranderingspercentage in procent voorspelde FEV1 werd als volgt berekend: (procent voorspelde FEV1 - Baseline procent voorspelde FEV1/Baseline procent voorspelde FEV1)*100.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) zoals gemeten door spirometrie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De longfunctie van FVC werd gemeten met behulp van een spirometer. FVC is het volume lucht dat met kracht kan worden uitgeblazen. Elke percentage-voorspelde FVC was gebaseerd op geslacht, leeftijd en lengtewaarde verkregen tijdens hetzelfde studiebezoek. Het veranderingspercentage in percentage voorspelde FVC werd als volgt berekend: (percentage voorspelde FVC - basislijn procent voorspelde FVC/ basislijn procent voorspelde FVC)*100.
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde expiratoire flow tussen 25% en 75% van expiratie (FEF25-75) zoals gemeten door spirometrie in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De longfunctie van FEF25-75 werd gemeten met behulp van een spirometer. FEF25-75 is de geforceerde expiratoire flow tussen 25% en 75% van de vitale capaciteit. Elke procent-voorspelde FEF25-75 was gebaseerd op geslacht, leeftijd en de lengtewaarde verkregen tijdens hetzelfde studiebezoek. Het veranderingspercentage in het voorspelde percentage van FEF25-75 werd als volgt berekend: (percentage voorspelde FEF25-75 - basislijn procent voorspelde FEF25-75/basislijn procent voorspelde FEF25-75)*100.
Basislijn, week 24
Percentage longexacerbaties zoals gedefinieerd door Modified Fuch's Criteria gedurende 48 weken
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Een gemodificeerde exacerbatie van Fuchs werd gedefinieerd als een gebeurtenis die behandeling met of zonder intraveneuze antibiotica vereist voor 4 van de volgende 12 symptomen: verandering in sputum; nieuwe of verhoogde bloedspuwing; verhoogde hoest; verhoogde kortademigheid; vermoeidheid; temperatuur >38°C; anorexia; sinuspijn; verandering in sinusontlading; verandering in lichamelijk onderzoek van de borstkas; afname van de longfunctie met 10 procent of meer ten opzichte van een eerder geregistreerde waarde; of radiografische veranderingen indicatief voor longfunctie. Het 48-wekentarief = (het totale aantal gebeurtenissen/behandelingsduur per week)*48.
Basislijn tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2020

Laatst geverifieerd

1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC124-GD-021e-CF

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren