Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av Ataluren hos deltagare med nonsensmutation Cystisk fibros

14 april 2020 uppdaterad av: PTC Therapeutics

Fas 3 förlängningsstudie av Ataluren (PTC124) hos patienter med nonsensmutation Cystisk fibros

Detta är en öppen förlängningsstudie för deltagare som genomförde en placebokontrollerad fas 3-studie av ataluren hos deltagare med nonsensmutation cystisk fibros (nmCF) som inte får kroniska inhalerade aminoglykosider.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna fas 3-förlängningsstudie kommer att vara att erhålla långsiktiga säkerhetsdata för att utöka den övergripande säkerhetsdatabasen. De sekundära målen kommer att vara att utöka effektdata som samlats in i den dubbelblinda studien (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

246

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australien, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgien, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrike, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Grekland
      • Thessaloniki, Grekland, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italien, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Italien, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Nederländerna, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Spanien, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Tyskland, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Tyskland, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförande av studiebehandling (placebo eller aktiv) i den tidigare fas 3, dubbelblind studieprotokoll (protokoll PTC124-GD-021-CF)
  • Bevis på undertecknat och daterat informerat samtycke/samtycke som indikerar att deltagaren (och/eller deltagarens förälder/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av rättegången.

Exklusions kriterier:

  • Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet.
  • Fortlöpande deltagande i någon annan terapeutisk klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ataluren
Deltagarna kommer att ges ataluren oralt i en dos av 10 mg/gram (mg/kg) på morgonen, 10 mg/kg vid middagstid och 20 mg/kg på kvällen i upp till 96 veckor.
Läkemedel: Ataluren
Ataluren kommer att tillhandahållas som ett pulver med vaniljsmak som ska blandas med vatten eller mjölk.
Andra namn:
  • PTC124
  • Translarna

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
TEAE: alla ogynnsamma medicinska händelser eller oönskade händelser som börjar eller förvärras efter administrering av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet av utredaren eller inte. Allvarlig biverkning (SAE): en biverkning (AE) som resulterar i något av följande utfall eller bedöms vara betydande av någon annan anledning: död, initial eller långvarig sjukhusvistelse, livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö) eller ihållande eller betydande funktionsnedsättning /oförmåga. Förutom för lungexacerbationer av cystisk fibros (CF) rapporterades en händelse inte som en SAE, om händelsen uteslutande var ett återfall eller en förväntad förändring eller progression av CF vid baslinjen. AE inkluderade både SAE och icke allvarliga AE. AE klassificerade enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0 och kodade med hjälp av Medical Dictionary for Regulatory Activities. En sammanfattning av SAE och alla icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med en kliniskt meningsfull onormal klinisk laboratoriumparameter (serumbiokemi, hematologi och urinanalys)
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
Kliniska laboratorieresultat som ansågs vara kliniskt meningsfulla fastställdes av utredaren. Serumbiokemiparametrar: natrium, kalium, klorid, bikarbonat, blodureakväve, kreatinin, magnesium, kalcium, fosfor, urinsyra, glukos, totalt protein, albumin, globulin, bilirubin, kreatinkinas, laktatdehydrogenas, alaninaminotransferas, aspartas gamma-glutamyltransferas, alkaliskt fosfatas, totalt kolesterol, högdensitetslipoprotein, lågdensitetslipoprotein, triglycerider och cystatin C. Hematologiska parametrar: antal vita blodkroppar, hemoglobin, hematokrit, medelkroppsvolym, medelantal blodkroppshemoglobin, antal röda blodkroppar med morfologi och trombocytantal. Urinanalysparametrar: pH, specifik vikt, glukos, ketoner, blod, protein, kreatinin, urobilinogen, bilirubin, nitrit och leukocytesteras. En sammanfattning av alla SAE/icke allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje upp till vecka 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i procent förutspådd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) mätt med spirometri vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Lungfunktionen hos procentförutspådd FEV1 mättes med användning av en spirometer. FEV1 är volymen luft som kan blåsas ut med tvång på 1 sekund. Varje procentförutspådd FEV1 baserades på kön, ålder och höjdvärdet som erhölls vid samma studiebesök. Den procentuella förändringen i procent-förutspådd av FEV1 beräknades enligt följande: (procent-förutspådd FEV1 - Baslinje procent-förutspådd FEV1/baslinje procent-förutspådd FEV1)*100.
Baslinje, vecka 24
Förändring från baslinjen i procent-förutspådd av forcerad vitalkapacitet (FVC) mätt med spirometri vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Lungfunktionen hos FVC mättes med en spirometer. FVC är volymen luft som kan blåsas ut med tvång. Varje procentuellt förutsagt FVC baserades på kön, ålder och höjdvärdet som erhölls vid samma studiebesök. Procentandelen av förändring i procent förutspådd av FVC beräknades enligt följande: (procent förutspådd FVC - Baslinje procent förutsagd FVC/baslinje procent förutsagd FVC)*100.
Baslinje, vecka 24
Förändring från baslinjen i forcerat utandningsflöde mellan 25 % och 75 % av utgången (FEF25-75) mätt med spirometri vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Lungfunktionen hos FEF25-75 mättes med användning av en spirometer. FEF25-75 är det forcerade utandningsflödet mellan 25 % och 75 % av vital kapacitet. Varje procent-förutspådd FEF25-75 baserades på kön, ålder och höjdvärdet som erhölls vid samma studiebesök. Procentandelen av förändring i procent-förutspådd av FEF25-75 beräknades enligt följande: (procent-förutspådd FEF25-75 - Baslinje procent-förutspådd FEF25-75/baslinje procent-förutspådd FEF25-75)*100.
Baslinje, vecka 24
Frekvens av pulmonella exacerbationer definierade av modifierade Fuchs kriterier under 48 veckor
Tidsram: Baslinje fram till vecka 48
En modifierad Fuchs-exacerbation definierades som en händelse som kräver behandling med eller utan intravenös antibiotika för någon 4 av följande 12 symtom: förändring i sputum; ny eller ökad hemoptys; ökad hosta; ökad dyspné; Trötthet; temperatur >38°C; anorexi; sinus smärta; förändring i sinusurladdning; förändring i fysisk undersökning av bröstet; minskning av lungfunktionen med 10 procent eller mer från ett tidigare registrerat värde; eller röntgenförändringar som tyder på lungfunktion. 48-veckorsfrekvensen = (totalt antal händelser/behandlingslängd per vecka)*48.
Baslinje fram till vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

2 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

2 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

28 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 april 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2020

Senast verifierad

1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC124-GD-021e-CF

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera