Ataluren 在无义突变囊性纤维化参与者中的扩展研究
2020年4月14日 更新者：PTC Therapeutics
Ataluren (PTC124) 在无义突变囊性纤维化患者中的 3 期扩展研究
这是一项开放标签扩展研究，对象是完成了 ataluren 的第 3 期安慰剂对照研究的参与者，这些参与者患有无义突变囊性纤维化 (nmCF)，未接受慢性吸入性氨基糖苷类药物。
研究概览
详细说明
此第 3 阶段扩展研究的主要目标将是获得长期安全数据以扩充整体安全数据库。
次要目标将是增加在双盲研究（PTC124-GD-021-CF；NCT02139306）中收集的疗效数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
246
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列、31096
- Meyer Children's Hospital
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Jerusalem、以色列、91240
- Hadassah University Hospital
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Plovdiv、保加利亚
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
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Sofia、保加利亚
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Montreal、加拿大、H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
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Toronto、加拿大、M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Porto Alegre、巴西
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
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Thessaloniki、希腊、541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
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Berlin、德国、10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
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Bochum、德国、44791
- St. Josef Hospital GmbH
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Cologne、德国、50937
- University of Cologne Children's Hospital
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Frankfurt am Main、德国、60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
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Jena、德国、1
- Universitätsklinikum Jena
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Munchen、德国、80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Munich、德国、80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
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Ancona、意大利、71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
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Firenze、意大利、50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Milan、意大利、20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
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Rome、意大利、00161
- Azienda Policlinico Umberto I
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Rome、意大利、4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Brussels、比利时、1090
- University Hospital Brussels
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Brussels、比利时、15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Leuven、比利时、3000
- University Hospital Leuven
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Montpellier、法国、34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Roscoff、法国、29684
- Centre de Perharidy
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Saint-Pierre、法国、97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
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Gdansk、波兰
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
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Warsaw、波兰、01-211
- Institute of Mother and Child
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Adelaide、澳大利亚、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside、澳大利亚、4032
- Prince Charles Hospital
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Perth、澳大利亚、6840
- Princess Margaret Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University-Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Nemours Children's Clinic
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Miami、Florida、美国、33155
- Miami Children's Hospital
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10016
- New York University Langone Medical Center
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New York、New York、美国、10011
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45221
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19129
- Drexel University College of Medicine
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Texas
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Houston、Texas、美国、77094
- Texas Children's Hospital
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Tyler、Texas、美国、75708
- University of Texas Health Science Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Leeds、英国、LS9 7TF
- St James University Hospital
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London、英国、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Nijmegen、荷兰、6525 GA
- Radboud University
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Zuid-Holland
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s-Gravenweg、Zuid-Holland、荷兰、2545 CH
- Hagaziekenhuis
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital University
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Esplugues De Llobregat、西班牙、08950
- Hospital San Juan
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Malaga、西班牙、29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Sabadell、西班牙、08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Buenos Aires、阿根廷
- Hospital Universitario Austral
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Buenos Aires、阿根廷、1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在之前的第 3 阶段双盲研究方案（方案 PTC124-GD-021-CF）中完成研究治疗（安慰剂或活性药物）
- 签署并注明日期的知情同意书/同意文件的证据表明参与者（和/或参与者的父母/法定监护人）已被告知试验的所有相关方面。
排除标准：
- 已知对研究药物的任何成分或赋形剂过敏。
- 持续参与任何其他治疗性临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿塔鲁伦
参与者将在早上以 10 毫克/克 (mg/kg) 的剂量口服 ataluren，中午为 10 mg/kg，晚上为 20 mg/kg，持续时间长达 96 周。
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Ataluren 将以香草味粉末的形式提供，与水或牛奶混合。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：至第 100 周的基线
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TEAE：研究药物给药后开始或恶化的任何不良医学事件或不良事件，无论研究者是否认为与研究药物相关。
严重不良事件 (SAE)：导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的不良事件 (AE)：死亡、首次或长期住院、危及生命的经历（即刻死亡风险）或持续或严重残疾/无能力。
除囊性纤维化 (CF) 肺部恶化外，如果事件完全是复发或基线 CF 的预期变化或进展，则不会将事件报告为 SAE。
AE 包括 SAE 和不严重的 AE。
AE 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 3.0 版进行分类，并使用监管活动医学词典进行编码。
SAE 和所有非严重 AE（无论因果关系如何）的摘要位于已报告的不良事件部分。
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至第 100 周的基线
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具有临床意义异常临床实验室（血清生化、血液学和尿液分析）参数的参与者人数
大体时间：至第 100 周的基线
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被认为具有临床意义的临床实验室结果由研究者确定。
血清生化参数：钠、钾、氯、碳酸氢盐、血尿素氮、肌酐、镁、钙、磷、尿酸、葡萄糖、总蛋白、白蛋白、球蛋白、胆红素、肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷丙转氨酶、谷草转氨酶、 γ 谷氨酰转移酶、碱性磷酸酶、总胆固醇、高密度脂蛋白、低密度脂蛋白、甘油三酯和胱抑素 C。 血液学参数：白细胞计数、血红蛋白、血细胞比容、平均红细胞体积、平均红细胞血红蛋白、红细胞计数形态和血小板计数。
尿液分析参数：pH、比重、葡萄糖、酮体、血液、蛋白质、肌酸酐、尿胆素原、胆红素、亚硝酸盐和白细胞酯酶。
所有 SAE/非严重 AE 的摘要，无论因果关系如何，都位于已报告的不良事件部分。
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至第 100 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周时通过肺量计测量的第一秒用力呼气容积百分比 (FEV1) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
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使用肺活量计测量预测 FEV1 百分比的肺功能。
FEV1是1秒内可以用力吹出的空气量。
每个百分比预测的 FEV1 都是基于性别、年龄和在同一次研究访问中获得的身高值。
FEV1 预测百分比的变化百分比计算如下：（预测 FEV1 百分比 - 基线预测 FEV1 百分比/基线预测 FEV1 百分比）* 100。
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基线，第 24 周
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第 24 周时通过肺量计测量的用力肺活量 (FVC) 预测百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
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使用肺活量计测量 FVC 的肺功能。
FVC 是可以用力吹出的空气量。
每个百分比预测的 FVC 都是基于性别、年龄和在同一次研究访问中获得的身高值。
FVC 预测百分比的变化百分比计算如下：（预测 FVC 百分比 - 基线预测 FVC 百分比/基线预测 FVC 百分比）* 100。
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基线，第 24 周
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第 24 周时通过肺量计测量的用力呼气流量在呼气的 25% 和 75% 之间相对于基线的变化 (FEF25-75)
大体时间：基线，第 24 周
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使用肺活量计测量 FEF25-75 的肺功能。
FEF25-75 是肺活量的 25% 到 75% 之间的用力呼气流量。
每个百分比预测的 FEF25-75 都是基于性别、年龄和在同一次研究访问中获得的身高值。
FEF25-75 预测百分比的变化百分比计算如下：（预测百分比 FEF25-75 - 基线预测百分比 FEF25-75/基线预测百分比 FEF25-75）*100。
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基线，第 24 周
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48 周内根据改良 Fuch 标准定义的肺部恶化率
大体时间：至第 48 周的基线
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改良的 Fuchs 恶化定义为以下 12 种症状中的任何 4 种需要使用或不使用静脉内抗生素治疗的事件：痰液变化；新的或增加的咯血；咳嗽加重；呼吸困难加重；疲劳;温度 >38°C；厌食症；鼻窦痛；鼻窦分泌物的变化；胸部体格检查改变；肺功能比之前记录的值下降 10% 或更多；或表明肺功能的放射学变化。
48 周率 =（事件总数/每周治疗持续时间）*48。
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至第 48 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Joseph McIntosh, MD、PTC Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月31日
初级完成 (实际的)
2017年6月2日
研究完成 (实际的)
2017年6月2日
研究注册日期
首次提交
2015年5月26日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月26日
首次发布 (估计)
2015年5月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月14日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
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阿塔鲁伦的临床试验
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Merck Sharp & Dohme LLC; PTC Therapeutics招聘中