Erweiterungsstudie zu Ataluren bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutation-Mukoviszidose
14. April 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Phase-3-Verlängerungsstudie zu Ataluren (PTC124) bei Patienten mit Nonsense-Mutation-Mukoviszidose
Hierbei handelt es sich um eine offene Verlängerungsstudie für Teilnehmer, die eine placebokontrollierte Phase-3-Studie mit Ataluren bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutation-Mukofibrose (nmCF) abgeschlossen haben, die keine chronischen inhalierten Aminoglykoside erhalten.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel dieser Phase-3-Erweiterungsstudie wird darin bestehen, langfristige Sicherheitsdaten zu erhalten, um die gesamte Sicherheitsdatenbank zu erweitern.
Die sekundären Ziele bestehen darin, die in der Doppelblindstudie (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306) gesammelten Wirksamkeitsdaten zu erweitern.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
246
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien
- Hospital Universitario Austral
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Buenos Aires, Argentinien, 1330
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
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Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, Australien, 4032
- Prince Charles Hospital
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Perth, Australien, 6840
- Princess Margaret Hospital
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Brussels, Belgien, 1090
- University Hospital Brussels
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Brussels, Belgien, 15
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Leuven, Belgien, 3000
- University Hospital Leuven
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Porto Alegre, Brasilien
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
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Plovdiv, Bulgarien
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
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Sofia, Bulgarien
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Berlin, Deutschland, 10117
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
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Bochum, Deutschland, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
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Cologne, Deutschland, 50937
- University of Cologne Children's Hospital
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Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
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Jena, Deutschland, 1
- Universitätsklinikum Jena
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Munchen, Deutschland, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Munich, Deutschland, 80539
- LMU Klinikum der Universitat Muchen
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Montpellier, Frankreich, 34295
- Hoptial Arnaud de Villeneuve
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Paris, Frankreich, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Roscoff, Frankreich, 29684
- Centre de Perharidy
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Saint-Pierre, Frankreich, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
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Thessaloniki, Griechenland, 541
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
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Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
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Ancona, Italien, 71
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
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Firenze, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Milan, Italien, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
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Rome, Italien, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
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Rome, Italien, 4
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Montreal, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
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Toronto, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
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Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
- Radboud University
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Zuid-Holland
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s-Gravenweg, Zuid-Holland, Niederlande, 2545 CH
- Hagaziekenhuis
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Gdansk, Polen
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
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Warsaw, Polen, 01-211
- Institute of Mother and Child
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital University
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Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital San Juan
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Malaga, Spanien, 29001
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Sabadell, Spanien, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
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Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Miami Children's Hospital
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Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
- All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Children's Hospital Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- New York University Langone Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10011
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19129
- Drexel University College of Medicine
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77094
- Texas Children's Hospital
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Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
- University of Texas Health Science Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- St James University Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abschluss der Studienbehandlung (Placebo oder aktiv) im vorherigen doppelblinden Studienprotokoll der Phase 3 (Protokoll PTC124-GD-021-CF)
- Nachweis einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung/Zustimmungsdokument(e), aus der hervorgeht, dass der Teilnehmer (und/oder der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments.
- Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Ataluren
Den Teilnehmern wird Ataluren bis zu 96 Wochen lang oral in einer Dosis von 10 Milligramm/Gramm (mg/kg) morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends verabreicht.
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Ataluren wird als Pulver mit Vanillegeschmack geliefert, das mit Wasser oder Milch gemischt wird.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 100
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TEAE: jedes ungünstige medizinische Vorkommnis oder unerwünschte Ereignis, das nach der Verabreichung des Studienmedikaments beginnt oder sich verschlimmert, unabhängig davon, ob der Prüfarzt davon ausgeht, dass es mit dem Studienmedikament in Zusammenhang steht oder nicht.
Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE): ein unerwünschtes Ereignis (UE), das zu einem der folgenden Ergebnisse führt oder aus einem anderen Grund als bedeutsam erachtet wird: Tod, anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt, lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Sterberisiko) oder anhaltende oder erhebliche Behinderung /Unfähigkeit.
Mit Ausnahme von pulmonalen Exazerbationen bei zystischer Fibrose (CF) wurde ein Ereignis nicht als SUE gemeldet, wenn es sich ausschließlich um einen Rückfall oder eine erwartete Veränderung oder Progression der Baseline-CF handelte.
Zu den UEs zählten sowohl SUEs als auch nicht schwerwiegende UEs.
AEs werden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 3.0 des National Cancer Institute klassifiziert und mithilfe des Medical Dictionary for Regulatory Activities kodiert.
Eine Zusammenfassung der SAEs und aller nicht schwerwiegenden UEs, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Ausgangswert bis Woche 100
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Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch bedeutsamen abnormalen klinischen Laborparameter (Serumbiochemie, Hämatologie und Urinanalyse).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 100
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Klinische Laborergebnisse, die als klinisch bedeutsam erachtet wurden, wurden vom Prüfarzt ermittelt.
Parameter der Serumbiochemie: Natrium, Kalium, Chlorid, Bicarbonat, Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Magnesium, Kalzium, Phosphor, Harnsäure, Glukose, Gesamtprotein, Albumin, Globulin, Bilirubin, Kreatinkinase, Laktatdehydrogenase, Alaninaminotransferase, Aspartataminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase, alkalische Phosphatase, Gesamtcholesterin, Lipoprotein hoher Dichte, Lipoprotein niedriger Dichte, Triglyceride und Cystatin C. Hämatologische Parameter: Anzahl weißer Blutkörperchen, Hämoglobin, Hämatokrit, mittleres korpuskuläres Volumen, mittleres korpuskuläres Hämoglobin, Anzahl roter Blutkörperchen mit Morphologie und Thrombozytenzahl.
Parameter der Urinanalyse: pH-Wert, spezifisches Gewicht, Glukose, Ketone, Blut, Protein, Kreatinin, Urobilinogen, Bilirubin, Nitrit und Leukozytenesterase.
Eine Zusammenfassung aller SAEs/nicht schwerwiegenden UEs, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Ausgangswert bis Woche 100
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des prozentual vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
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Die Lungenfunktion des prozentual vorhergesagten FEV1 wurde mit einem Spirometer gemessen.
FEV1 ist das Luftvolumen, das in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
Jeder prozentuale vorhergesagte FEV1 basierte auf Geschlecht, Alter und dem beim selben Studienbesuch ermittelten Körpergrößenwert.
Der Prozentsatz der Änderung des prozentual vorhergesagten FEV1 wurde wie folgt berechnet: (prozentual vorhergesagtes FEV1 – Basislinien-Prozent-vorhergesagtes FEV1/Basislinien-Prozent-vorhergesagtes FEV1)*100.
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Ausgangswert, Woche 24
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Änderung des prognostizierten Prozentsatzes der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
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Die Lungenfunktion von FVC wurde mit einem Spirometer gemessen.
FVC ist das Luftvolumen, das zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Jeder prozentuale vorhergesagte FVC basierte auf Geschlecht, Alter und dem beim selben Studienbesuch ermittelten Körpergrößenwert.
Der Prozentsatz der Änderung der prozentual vorhergesagten FVC wurde wie folgt berechnet: (prozentual vorhergesagte FVC – Basislinie prozentual vorhergesagte FVC/Basislinie prozentual vorhergesagte FVC)*100.
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Ausgangswert, Woche 24
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Änderung des forcierten exspiratorischen Flusses gegenüber dem Ausgangswert zwischen 25 % und 75 % der Exspiration (FEF25-75), gemessen durch Spirometrie in Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
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Die Lungenfunktion von FEF25-75 wurde mit einem Spirometer gemessen.
FEF25-75 ist der forcierte exspiratorische Fluss zwischen 25 % und 75 % der Vitalkapazität.
Jeder prozentuale vorhergesagte FEF25-75 basierte auf Geschlecht, Alter und dem beim selben Studienbesuch ermittelten Körpergrößenwert.
Der Prozentsatz der vorhergesagten prozentualen Änderung des FEF25-75 wurde wie folgt berechnet: (prognostizierter FEF25-75 in Prozent - vorhergesagter FEF25-75 in Prozent/vorhergesagter FEF25-75 in Prozent)*100.
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Ausgangswert, Woche 24
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Rate pulmonaler Exazerbationen gemäß den modifizierten Fuchs-Kriterien über 48 Wochen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 48
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Eine modifizierte Fuchs-Exazerbation wurde als ein Ereignis definiert, das eine Behandlung mit oder ohne intravenöse Antibiotika für eines der folgenden 12 Symptome erforderte: Veränderung des Auswurfs; neue oder verstärkte Hämoptyse; verstärkter Husten; erhöhte Dyspnoe; Ermüdung; Temperatur >38°C; Anorexie; Schmerzen der Nebenhöhlen; Veränderung des Sinusausflusses; Veränderung der körperlichen Untersuchung des Brustkorbs; Abnahme der Lungenfunktion um 10 Prozent oder mehr gegenüber einem zuvor aufgezeichneten Wert; oder radiologische Veränderungen, die auf eine Lungenfunktion hinweisen.
Die 48-Wochen-Rate = (Gesamtzahl der Ereignisse/Behandlungsdauer pro Woche)*48.
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Ausgangswert bis Woche 48
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. August 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. Juni 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. Juni 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Mai 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Mai 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
28. Mai 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. April 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. April 2020
Zuletzt verifiziert
1. April 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PTC124-GD-021e-CF
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen