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Estudo de Extensão de Ataluren em Participantes com Fibrose Cística com Mutação Nonsense

14 de abril de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Estudo de Extensão de Fase 3 de Ataluren (PTC124) em Pacientes com Fibrose Cística de Mutação Nonsense

Este é um estudo de extensão aberto para participantes que concluíram um estudo de Fase 3, controlado por placebo, de atalureno em participantes com fibrose cística com mutação sem sentido (nmCF) que não receberam aminoglicosídeos inalados crônicos.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo de extensão de Fase 3 será obter dados de segurança de longo prazo para aumentar o banco de dados de segurança geral. Os objetivos secundários serão aumentar os dados de eficácia coletados no estudo duplo-cego (PTC124-GD-021-CF; NCT02139306).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

246

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Alemanha, 50937
        • University of Cologne Children's Hospital
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Alemanha, 1
        • Universitätsklinikum Jena
      • Munchen, Alemanha, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Munich, Alemanha, 80539
        • LMU Klinikum der Universitat Muchen
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, 1330
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrália, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Austrália, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgária
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Bélgica, 15
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Espanha, 08950
        • Hospital San Juan
      • Malaga, Espanha, 29001
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Sabadell, Espanha, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10011
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • França
      • Montpellier, França, 34295
        • Hoptial Arnaud de Villeneuve
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Roscoff, França, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, França, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grécia
      • Thessaloniki, Grécia, 541
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Radboud University
    • Zuid-Holland
      • s-Gravenweg, Zuid-Holland, Holanda, 2545 CH
        • Hagaziekenhuis
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Itália
      • Ancona, Itália, 71
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedall Riuniti di Acona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Firenze, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Itália, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Rome, Itália, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Rome, Itália, 4
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Warsaw, Polônia, 01-211
        • Institute of Mother and Child
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James University Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do tratamento do estudo (placebo ou ativo) na Fase 3 anterior, protocolo de estudo duplo-cego (Protocolo PTC124-GD-021-CF)
  • Evidência de documento(s) de consentimento informado assinado e datado(s) indicando que o participante (e/ou o pai/responsável legal do participante) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento em estudo.
  • Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ataluren
Os participantes receberão ataluren por via oral em uma dose de 10 miligramas/gramas (mg/kg) pela manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite por até 96 semanas.
Medicamento: Ataluren
Ataluren será fornecido como um pó com sabor de baunilha para ser misturado com água ou leite.
Outros nomes:
  • PTC124
  • Translarna

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 100
TEAE: qualquer ocorrência médica desfavorável ou evento indesejável que começa ou piora após a administração do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo pelo investigador. Evento adverso grave (EAG): um evento adverso (EA) resultando em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte, hospitalização inicial ou prolongada, experiência com risco de vida (risco imediato de morte) ou incapacidade persistente ou significativa /incapacidade. Exceto para exacerbações pulmonares de fibrose cística (FC), um evento não foi relatado como um SAE, se o evento foi exclusivamente uma recaída ou uma mudança esperada ou progressão da FC basal. Os EAs incluíram EAS e EAs não graves. EAs classificados de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versão 3.0 e codificados usando o Medical Dictionary for Regulatory Activities. Um resumo de SAEs e todos os AEs não graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção de eventos adversos relatados.
Linha de base até a semana 100
Número de participantes com um parâmetro de laboratório clínico anormal clinicamente significativo (bioquímica sérica, hematologia e urinálise)
Prazo: Linha de base até a semana 100
Os resultados laboratoriais clínicos considerados clinicamente significativos foram determinados pelo investigador. Parâmetros bioquímicos séricos: sódio, potássio, cloreto, bicarbonato, nitrogênio ureico no sangue, creatinina, magnésio, cálcio, fósforo, ácido úrico, glicose, proteína total, albumina, globulina, bilirrubina, creatina quinase, lactato desidrogenase, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, gama glutamil transferase, fosfatase alcalina, colesterol total, lipoproteína de alta densidade, lipoproteína de baixa densidade, triglicerídeos e cistatina C. Parâmetros hematológicos: contagem de glóbulos brancos, hemoglobina, hematócrito, volume corpuscular médio, hemoglobina corpuscular média, contagem de glóbulos vermelhos com morfologia e contagem de plaquetas. Parâmetros de urinálise: pH, gravidade específica, glicose, cetonas, sangue, proteína, creatinina, urobilinogênio, bilirrubina, nitrito e esterase leucocitária. Um resumo de todos os SAEs/EAs não graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção de eventos adversos relatados.
Linha de base até a semana 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança desde a linha de base no volume expiratório forçado previsto percentual em 1 segundo (FEV1) conforme medido por espirometria na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
A função pulmonar do VEF1 percentual predito foi medida usando um espirômetro. FEV1 é o volume de ar que pode ser soprado à força em 1 segundo. Cada percentual de VEF1 previsto foi baseado em sexo, idade e valor de altura obtido na mesma visita do estudo. A percentagem de alteração na percentagem prevista de VEF1 foi calculada da seguinte forma: (FEV1 prevista em percentagem - FEV1 prevista em percentagem na linha de base/FEV1 prevista em percentagem na linha de base)*100.
Linha de base, Semana 24
Mudança da linha de base em porcentagem prevista da capacidade vital forçada (FVC) medida por espirometria na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
A função pulmonar da CVF foi medida usando um espirômetro. CVF é o volume de ar que pode ser expelido à força. Cada CVF predita com base no sexo, na idade e no valor de altura obtido na mesma visita do estudo. A percentagem de alteração na percentagem prevista da CVF foi calculada da seguinte forma: (percentagem prevista da CVF - percentagem basal prevista da CVF/baseline da percentagem prevista da CVF)*100.
Linha de base, Semana 24
Alteração da linha de base no fluxo expiratório forçado entre 25% e 75% da expiração (FEF25-75) conforme medido por espirometria na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
A função pulmonar de FEF25-75 foi medida usando um espirômetro. FEF25-75 é o fluxo expiratório forçado entre 25% e 75% da capacidade vital. Cada FEF25-75 previsto por porcentagem foi baseado em sexo, idade e valor de altura obtido na mesma visita do estudo. A percentagem de alteração na percentagem prevista de FEF25-75 foi calculada como se segue: (percentagem prevista FEF25-75 - referência percentual FEF25-75 prevista/baseline FEF25-75 percentual prevista)*100.
Linha de base, Semana 24
Taxa de Exacerbações Pulmonares Definidas pelos Critérios de Fuch Modificados em 48 Semanas
Prazo: Linha de base até a semana 48
Uma exacerbação de Fuchs modificada foi definida como um evento que requer tratamento com ou sem antibióticos intravenosos para qualquer 4 dos 12 sintomas a seguir: alteração no escarro; hemoptise nova ou aumentada; aumento da tosse; aumento da dispneia; fadiga; temperatura >38°C; anorexia; Sinusite; mudança na descarga sinusal; alteração no exame físico do tórax; diminuição da função pulmonar em 10 por cento ou mais de um valor previamente registrado; ou alterações radiográficas indicativas de função pulmonar. A taxa de 48 semanas = (o número total de eventos/duração do tratamento por semana)*48.
Linha de base até a semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

2 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

2 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

28 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2020

Última verificação

1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC124-GD-021e-CF

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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