Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af Intravitreal Pegcetacoplan (APL-2) til patienter med våd AMD (ASAP II)

11. september 2020 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af intravitreal APL-2-terapi for neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

Formålet med denne undersøgelse er at give initial information om sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik ved intravitreal administration af pegcetacoplan for at understøtte yderligere udvikling til større fase II studier til behandling af patienter med AMD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Parramatta, New South Wales, Australien, 2150
        • Australia, New South Wells
  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • United States, California
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • United States, Florida
    • New Hampshire
      • Portsmouth, New Hampshire, Forenede Stater, 03801
        • United States, New Hampshire

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde
  2. Alder ≥ 50 år
  3. Tilstedeværelsen af ​​en aktiv koroidal neovaskulær læsion sekundær til AMD
  4. Ved behandling med anti-VEGF-terapi (Lucentis®, Eylea® eller Avastin®)
  5. Skal have modtaget mindst 3 anti-VEGF-behandlinger i løbet af de 26 uger før screening (screeningsbesøg)
  6. Bevis for, at makulavæsken har reageret på anti-VEGF i fortiden baseret på OCT efter PI's mening
  7. Ved screening, tegn på subretinal væske og retinale cystiske forandringer
  8. Skal have modtaget anti-VEGF-behandling inden for 10 dage før pegcetacoplan-behandling (anti-VEGF kan indgives samme dag som screeningsbesøget, efter at screeningsprocedurerne er afsluttet)
  9. OLT'er af tilstrækkelig kvalitet til at give mulighed for vurdering af den centrale makulære væske kan opnås

  10. Kvindefag skal være:

    • Kvinder i ikke-fertil alder (WONCBP), Or
    • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) med en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed
  11. Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder og acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed
  12. Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Choroidal neovaskularisering forbundet med andre øjensygdomme såsom patologisk nærsynethed, okulær histoplasmose eller posterior uveitis osv.
  2. Nedsat syn på grund af nethindesygdom, der ikke kan tilskrives koroidal neovaskularisering, såsom ikke-ekssudative former for AMD, geografisk atrofi, arvelig retinal dystrofi, uveitis eller epiretinal membran, en vitelliform-lignende læsion af den ydre nethinde (f.eks. som ved mønsterdystrofier eller basale laminarer drusen), idiopatisk parafoveal telangiektase eller central serøs retinopati
  3. Yderligere øjensygdomme, der er irreversibelt kompromitteret eller, under opfølgning, sandsynligvis kunne kompromittere VA af undersøgelsesøjet, herunder amblyopi, anterior iskæmisk optisk neuropati, klinisk signifikant diabetisk makulaødem, svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati eller proliferativ diabetisk retinopati
  4. Nedsat syn på grund af betydelig medieopacitet såsom hornhindesygdom eller katarakt, eller uigennemsigtighed, der udelukker fotografering af nethinden
  5. Grå stæroperation inden for tre måneder efter tilmelding
  6. Tilstedeværelse af enhver blødning

  7. Historie om behandling af CNV:

    1. Tidligere PDT-behandling inden for 30 dage før optagelse i undersøgelsen
    2. Tidligere ekstrafoveal eller juxtafoveal termisk laserfotokoagulation inden for 30 dage før optagelse i undersøgelsen
  8. Intraokulær kirurgi (herunder linseudskiftningskirurgi) inden for 3 måneder før randomisering
  9. Medicinske problemer, der gør konsekvent opfølgning over behandlingsperioden usandsynlig (f. slagtilfælde, svær hjerteinfarkt, malignitet i slutstadiet), eller generelt en ringe medicinsk risiko på grund af andre systemiske sygdomme eller aktive ukontrollerede infektioner
  10. Overfølsomhed over for fluorescein

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pegcetacoplan kohorte 1
4 mg pegcetacoplan 100 μL IVT-injektion
Medicin: Pegcetacoplan
På behandlingsdagen vil forsøgspersonerne få en enkelt 100 μL IVT-injektion af pegcetacoplan i den dosis, der svarer til deres behandlingstildeling.
Andre navne:
  • APL-2
Eksperimentel: Pegcetacoplan kohorte 2
10 mg pegcetacoplan 100 μL IVT-injektion
Medicin: Pegcetacoplan
På behandlingsdagen vil forsøgspersonerne få en enkelt 100 μL IVT-injektion af pegcetacoplan i den dosis, der svarer til deres behandlingstildeling.
Andre navne:
  • APL-2
Eksperimentel: Pegcetacoplan kohorte 3
20 mg pegcetacoplan 100 μL IVT-injektion
Medicin: Pegcetacoplan
På behandlingsdagen vil forsøgspersonerne få en enkelt 100 μL IVT-injektion af pegcetacoplan i den dosis, der svarer til deres behandlingstildeling.
Andre navne:
  • APL-2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der oplevede okulære og systemiske bivirkninger (AE), inklusive efter sværhedsgrad
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Sikkerheden blev vurderet gennem hele undersøgelsen. En TEAE blev defineret som enhver AE, der startede på/efter IVT-injektionen af ​​pegcetacoplan.
Dag 1 til dag 113
Antal dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Forekomsten af ​​en af ​​følgende AE'er blev betragtet som DLT'er: intraokulær inflammation (vitritis eller uveitis), endophthalmitis, vedvarende forhøjelse af intraokulært tryk ≥30 millimeter (mm) kviksølv og/eller vedvarende tab af synsstyrke ≥15 bogstaver, der ikke kan tilskrives injektionsproceduren eller sygdomsprogression.
Dag 1 til dag 15
Medianareal under serumkoncentration-tid-kurven fra tid nul til sidste målbare koncentration (AUC[0-t])
Tidsramme: Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
AUC(0-t) blev målt ved anvendelse af den lineære trapezmetode, når koncentrationerne var stigende, og den logaritmiske trapezformede metode, når koncentrationerne var faldende. Median AUC(0-t) præsenteres for hver kohorte.
Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Median dosis normaliseret AUC(0-t)
Tidsramme: Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
AUC(0-t) blev målt ved anvendelse af den lineære trapezmetode, når koncentrationerne var stigende, og den logaritmiske trapezformede metode, når koncentrationerne var faldende. Den dosisnormaliserede AUC(0-t) blev beregnet for hvert individ ved at dividere parameteren med individets respektive dosis i milligram. Median dosis normaliseret AUC(0-t) er præsenteret for hver kohorte.
Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Median Cmax præsenteres for hver kohorte.
Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Median dosis Normaliseret Cmax
Tidsramme: Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Den dosisnormaliserede Cmax blev beregnet for hvert individ ved at dividere parameteren med individets respektive dosis i milligram. Median dosis normaliseret Cmax er præsenteret for hver kohorte.
Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Mediantid til den maksimalt målte serumkoncentration (Tmax)
Tidsramme: Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113
Median Tmax præsenteres for hver kohorte. Hvis den maksimale værdi fandt sted på mere end 1 tidspunkt, blev Tmax defineret som det første tidspunkt med denne værdi.
Før dosis (screening), postdosis dag 3 til dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Medianændring fra baseline i synsskarphed for undersøgelsesøjet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Bogstavscore for bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) blev bestemt ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsstyrkediagram vurderet ved en startafstand på 4 meter. Scoren varierer fra 0 til 100 bogstaver, lavere tal indikerer nedsat synsstyrke; en positiv værdi af ændring fra baseline indikerer synsstyrkeforøgelse, og en negativ værdi indikerer synsstyrketab.
Dag 1 til dag 113
Medianændring fra baseline i central nethindetykkelse, central retinal læsionstykkelse og central delfelttykkelse i undersøgelsesøjet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Central retinal tykkelse, central retinal læsion tykkelse og central subfield tykkelse blev bestemt ved hjælp af Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT).
Dag 1 til dag 113
Medianændring fra baseline i makulær terningvolumen i undersøgelsesøjet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Makulaterningvolumen blev bestemt ved anvendelse af SD-OCT.
Dag 1 til dag 113

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Federico Grossi, MD PhD, Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

8. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2015

Først opslået (Skøn)

3. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • POT-CP043014

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner