Az intravitrealis Pegcetacoplan (APL-2) biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelése nedves AMD-ben szenvedő betegeknél (ASAP II)
2020. szeptember 11. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Az intravitrealis APL-2 terápia biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelése neovaszkuláris korral összefüggő makuladegeneráció (AMD) kezelésére
Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy kezdeti biztonságossági, tolerálhatósági és farmakokinetikai információkat nyújtson a pegcetacoplan intravitrealis adagolásával kapcsolatban, hogy támogassa az AMD-ben szenvedő betegek kezelésére irányuló, nagyobb fázisú II.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Parramatta, New South Wales, Ausztrália, 2150
- Australia, New South Wells
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- United States, California
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- United States, Florida
-
-
New Hampshire
-
Portsmouth, New Hampshire, Egyesült Államok, 03801
- United States, New Hampshire
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő
- Életkor ≥ 50 év
- Az AMD miatt másodlagos, aktív choroidális neovaszkuláris lézió jelenléte
- Anti-VEGF terápiával (Lucentis®, Eylea® vagy Avastin®) végzett kezelés esetén
- Legalább 3 anti-VEGF kezelésben kell részesülnie a szűrést megelőző 26 hetes időszakban (szűrővizit)
- Bizonyíték arra, hogy a makulafolyadék a múltban reagált az anti-VEGF-re az OCT alapján a PI véleménye szerint
- Szűréskor szubretinális folyadék és retina cisztás elváltozások bizonyítéka
- A pegcetacoplan-kezelést megelőző 10 napon belül anti-VEGF kezelésben kell részesülnie (az anti-VEGF a szűrővizsgálatok befejezése után a szűrővizsgálat ugyanazon a napján is beadható)
- Megfelelő minőségű TOT-ok szerezhetők be a központi makulafolyadék értékeléséhez
A női tantárgyaknak a következőknek kell lenniük:
- Nem fogamzóképes nők (WONCBP), Or
- Fogamzóképes nők (WOCBP), akiknél negatív terhességi teszt a szűréskor, és bele kell egyeznie a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába a vizsgálat időtartama alatt
- A fogamzóképes nő partnerrel rendelkező férfiaknak bele kell állniuk a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába, és bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat időtartama alatt tartózkodnak a spermaadástól.
- Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Az érhártya neovaszkularizációja más szembetegségekkel, például kóros myopia, okuláris hisztoplazmózis vagy posterior uveitis stb.
- Csökkent látás a retina betegsége miatt, amely nem a koroidális neovaszkularizációnak tulajdonítható, mint például az AMD nem exudatív formái, földrajzi sorvadás, öröklött retina dystrophia, uveitis vagy epiretinális membrán, a külső retina vitelliform-szerű elváltozása (például minta dystrophia vagy basalis lamináris esetén drusen), idiopátiás parafoveális telangiectasia vagy központi savós retinopátia
- További szembetegségek, amelyek visszafordíthatatlanul károsodtak, vagy a követés során valószínűleg veszélyeztethetik a vizsgált szem VA-ját, beleértve az amblyopiat, az elülső ischaemiás optikai neuropátiát, a klinikailag jelentős diabetikus makulaödémát, a súlyos nem proliferatív diabéteszes retinopátiát vagy a proliferatív diabéteszes retinopátiát
- Csökkent látás a média jelentős homályossága miatt, például szaruhártya-betegség vagy szürkehályog miatt, vagy az átlátszatlanság, amely kizárja a retina fényképezését
- Szürkehályog műtét a felvételt követő három hónapon belül
- Bármilyen vérzés jelenléte
A CNV kezelésének története:
- Korábbi PDT-kezelés a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül
- Korábbi extrafoveális vagy juxtafoveális termikus lézeres fotokoaguláció a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül
- Intraokuláris műtét (beleértve a lencsecsere műtétet is) a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
- Olyan egészségügyi problémák, amelyek miatt a kezelési időszak alatt nem valószínű a következetes nyomon követés (pl. stroke, súlyos MI, végstádiumú rosszindulatú daganat), vagy általában alacsony egészségügyi kockázat más szisztémás betegségek vagy aktív, nem kontrollált fertőzések miatt
- Fluoreszceinnel szembeni túlérzékenység
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Pegcetacoplan 1. kohorsz
4 mg pegcetacoplan 100 μL IVT injekció
|
A kezelés napján az alanyoknak egyetlen 100 μL-es IVT pegcetacoplan injekciót adnak be a kezelési feladatuknak megfelelő dózisban.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Pegcetacoplan 2. kohorsz
10 mg pegcetacoplan 100 μL IVT injekció
|
A kezelés napján az alanyoknak egyetlen 100 μL-es IVT pegcetacoplan injekciót adnak be a kezelési feladatuknak megfelelő dózisban.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Pegcetacoplan 3. kohorsz
20 mg pegcetacoplan 100 μL IVT injekció
|
A kezelés napján az alanyoknak egyetlen 100 μL-es IVT pegcetacoplan injekciót adnak be a kezelési feladatuknak megfelelő dózisban.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szemészeti és szisztémás nemkívánatos eseményeket (AE) tapasztaló alanyok száma, súlyosság szerint is
Időkeret: 1. naptól 113. napig
|
A biztonságot az egész vizsgálat során értékelték.
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a pegcetacoplan IVT injekciójakor vagy azt követően kezdődött.
|
1. naptól 113. napig
|
|
Dóziskorlátozó toxicitások (DLT-k) száma
Időkeret: 1. naptól 15. napig
|
A következő nemkívánatos események bármelyikét DLT-nek tekintették: intraokuláris gyulladás (vitritis vagy uveitis), endoftalmitis, tartósan megnövekedett intraokuláris nyomás ≥30 mm higanymilliméterrel és/vagy a látásélesség tartós csökkenése ≥15 betűvel, amely nem tulajdonítható az injekciós eljárás vagy a betegség progressziója.
|
1. naptól 15. napig
|
|
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti medián terület nullától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC[0-t])
Időkeret: Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
Az AUC(0-t) lineáris trapéz módszerrel, ha a koncentráció nőtt, és logaritmikus trapéz módszerrel, amikor a koncentráció csökkent.
Az AUC(0-t) medián értéke minden kohorszra megjelenik.
|
Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
|
Medián Dózis Normalizált AUC(0-t)
Időkeret: Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
Az AUC(0-t) lineáris trapéz módszerrel, ha a koncentráció nőtt, és logaritmikus trapéz módszerrel, amikor a koncentráció csökkent.
A dózis normalizált AUC(0-t) értékét minden egyes alanyra úgy számítottuk ki, hogy a paramétert elosztottuk az alany megfelelő, milligrammban megadott dózisával.
A medián dózis normalizált AUC(0-t) minden kohorszra megjelenik.
|
Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
|
Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
A medián Cmax minden kohorszra megjelenik.
|
Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
|
Medián Dózis Normalizált Cmax
Időkeret: Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
A dózis normalizált Cmax értékét minden egyes alany esetében úgy számítottuk ki, hogy a paramétert elosztottuk az alany megfelelő, milligrammban megadott dózisával.
A medián dózis normalizált Cmax minden kohorszra megjelenik.
|
Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
|
A maximális mért szérumkoncentráció eléréséig eltelt medián idő (Tmax)
Időkeret: Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
A medián Tmax minden kohorszra megjelenik.
Ha a maximális érték több mint 1 időpontban fordult elő, a Tmax az első időpontként lett meghatározva ezzel az értékkel.
|
Adagolás előtti (szűrés), adagolás utáni 3. naptól 113. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgált szem látásélességének medián változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1. naptól 113. napig
|
A legjobb korrigált látásélesség (BCVA) betűpontszámát a korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) 4 méteres kiindulási távolságban mért látásélesség diagramja segítségével határozták meg.
A pontszám 0 és 100 betű között mozog, az alacsonyabb szám csökkent látásélességet jelez; az alapvonalhoz képesti változás pozitív értéke a látásélesség növekedését, a negatív érték pedig a látásélesség csökkenését jelzi.
|
1. naptól 113. napig
|
|
A középső retina vastagság, a központi retina lézió vastagsága és a vizsgált szem középső részterületi vastagságának medián változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1. naptól 113. napig
|
A centrális retina vastagságát, a központi retina lézió vastagságát és a központi részmező vastagságát spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) segítségével határoztuk meg.
|
1. naptól 113. napig
|
|
Medián változás az alapvonalhoz képest a makula kocka térfogatában a vizsgálati szemben
Időkeret: 1. naptól 113. napig
|
A makula kocka térfogatát SD-OCT segítségével határoztuk meg.
|
1. naptól 113. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Federico Grossi, MD PhD, Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. január 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. március 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. március 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. június 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. június 2.
Első közzététel (Becslés)
2015. június 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 11.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- POT-CP043014
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .