Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van intravitreale Pegcetacoplan (APL-2) voor patiënten met natte AMD (ASAP II)

11 september 2020 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Beoordeling van veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van intravitreale APL-2-therapie voor neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD)

Het doel van deze studie is het verschaffen van initiële informatie over de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van intravitreale toediening van pegcetacoplan ter ondersteuning van de verdere ontwikkeling naar grotere fase II-onderzoeken voor de behandeling van patiënten met AMD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Parramatta, New South Wales, Australië, 2150
        • Australia, New South Wells
  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • United States, California
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • United States, Florida
    • New Hampshire
      • Portsmouth, New Hampshire, Verenigde Staten, 03801
        • United States, New Hampshire

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

50 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijk of vrouwelijk
  2. Leeftijd ≥ 50 jaar
  3. De aanwezigheid van een actieve choroïdale neovasculaire laesie secundair aan AMD
  4. Bij behandeling met anti-VEGF-therapie (Lucentis®, Eylea® of Avastin®)
  5. Moet ten minste 3 anti-VEGF-behandelingen hebben gekregen in de periode van 26 weken voorafgaand aan de screening (screeningsbezoek)
  6. Bewijs dat het maculavocht in het verleden heeft gereageerd op anti-VEGF op basis van OCT volgens PI
  7. Bij screening bewijs van subretinale vloeistof en retinale cystische veranderingen
  8. Moet een anti-VEGF-behandeling hebben ondergaan binnen 10 dagen voorafgaand aan de pegcetacoplan-behandeling (anti-VEGF kan worden toegediend op dezelfde dag van het screeningsbezoek nadat de screeningsprocedures zijn voltooid)
  9. OCT's van voldoende kwaliteit om de beoordeling van het centrale maculavocht mogelijk te maken, kunnen worden verkregen

  10. Vrouwelijke proefpersonen moeten zijn:

    • Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen (WONCBP), Or
    • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) met een negatieve zwangerschapstest bij screening en moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden voor de duur van het onderzoek
  11. Mannen met vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden en moeten ermee instemmen om geen sperma te doneren voor de duur van het onderzoek
  12. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Choroïdale neovascularisatie geassocieerd met andere oogziekten zoals pathologische bijziendheid, oculaire histoplasmose of posterieure uveïtis, enz.
  2. Verminderd gezichtsvermogen als gevolg van retinale ziekte die niet kan worden toegeschreven aan choroïdale neovascularisatie, zoals niet-exsudatieve vormen van AMD, geografische atrofie, erfelijke retinale dystrofie, uveïtis of epiretinale membraan, een vitelliform-achtige laesie van de buitenste retina (bijv. zoals bij patroondystrofieën of basale laminaire drusen), idiopathische parafoveale teleangiëctasie of centrale sereuze retinopathie
  3. Bijkomende oogaandoeningen die onomkeerbaar zijn aangetast of, tijdens de follow-up, waarschijnlijk de VA van het onderzoeksoog in gevaar kunnen brengen, waaronder amblyopie, anterieure ischemische optische neuropathie, klinisch significant diabetisch macula-oedeem, ernstige niet-proliferatieve diabetische retinopathie of proliferatieve diabetische retinopathie
  4. Verminderd zicht als gevolg van aanzienlijke media-opaciteit zoals hoornvliesaandoening of cataract, of opaciteit waardoor fotografie van het netvlies onmogelijk is
  5. Cataractoperatie binnen drie maanden na inschrijving
  6. Aanwezigheid van een bloeding

  7. Geschiedenis van behandeling voor CNV:

    1. Eerdere PDT-behandeling binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek
    2. Eerdere extrafoveale of juxtafoveale thermische laserfotocoagulatie binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek
  8. Intraoculaire chirurgie (inclusief lensvervangende chirurgie) binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  9. Medische problemen die een consistente follow-up gedurende de behandelingsperiode onwaarschijnlijk maken (bijv. beroerte, ernstig MI, maligniteit in het eindstadium), of in het algemeen een laag medisch risico vanwege andere systemische ziekten of actieve ongecontroleerde infecties
  10. Overgevoeligheid voor fluoresceïne

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pegcetacoplan-cohort 1
4 mg peccetacoplan 100 μL IVT-injectie
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Op de behandelingsdag krijgen de proefpersonen een eenmalige IVT-injectie van 100 μl peccetacoplan toegediend in de dosis die overeenkomt met hun behandelingsopdracht.
Andere namen:
  • APL-2
Experimenteel: Pegcetacoplan-cohort 2
10 mg peccetacoplan 100 μL IVT-injectie
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Op de behandelingsdag krijgen de proefpersonen een eenmalige IVT-injectie van 100 μl peccetacoplan toegediend in de dosis die overeenkomt met hun behandelingsopdracht.
Andere namen:
  • APL-2
Experimenteel: Pegcetacoplan-cohort 3
20 mg peccetacoplan 100 μL IVT-injectie
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Op de behandelingsdag krijgen de proefpersonen een eenmalige IVT-injectie van 100 μl peccetacoplan toegediend in de dosis die overeenkomt met hun behandelingsopdracht.
Andere namen:
  • APL-2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat oculaire en systemische bijwerkingen (AE's) heeft ervaren, inclusief naar ernst
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Tijdens het onderzoek werd de veiligheid beoordeeld. Een TEAE werd gedefinieerd als elke AE die begon op/na de IVT-injectie van peccetacoplan.
Dag 1 tot dag 113
Aantal dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 15
Het optreden van een van de volgende bijwerkingen werd als DLT's beschouwd: intraoculaire ontsteking (vitritis of uveïtis), endoftalmitis, aanhoudende verhoging van de intraoculaire druk ≥30 millimeter (mm) kwik en/of aanhoudend verlies van gezichtsscherpte ≥15 letters niet toe te schrijven aan de injectieprocedure of progressie van de ziekte.
Dag 1 tot dag 15
Mediaan gebied onder de serumconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot laatst meetbare concentratie (AUC[0-t])
Tijdsspanne: Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
De AUC(0-t) werd gemeten met behulp van de lineaire trapeziummethode wanneer de concentraties toenamen en de logaritmische trapeziummethode wanneer de concentraties afnamen. De mediane AUC(0-t) wordt weergegeven voor elk cohort.
Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Mediane dosis genormaliseerde AUC(0-t)
Tijdsspanne: Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
De AUC(0-t) werd gemeten met behulp van de lineaire trapeziummethode wanneer de concentraties toenamen en de logaritmische trapeziummethode wanneer de concentraties afnamen. De dosis-genormaliseerde AUC(0-t) werd voor elke proefpersoon berekend door de parameter te delen door de respectievelijke dosis van de proefpersoon in milligrammen. De mediane dosis-genormaliseerde AUC(0-t) wordt weergegeven voor elk cohort.
Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Voor elk cohort wordt de mediane Cmax weergegeven.
Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Mediane dosis genormaliseerde Cmax
Tijdsspanne: Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
De dosis-genormaliseerde Cmax werd voor elke proefpersoon berekend door de parameter te delen door de respectievelijke dosis van de proefpersoon in milligrammen. De mediane dosis-genormaliseerde Cmax wordt weergegeven voor elk cohort.
Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Mediane tijd tot de maximaal gemeten serumconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113
Voor elk cohort wordt de mediane Tmax weergegeven. Als de maximale waarde op meer dan 1 tijdstip optrad, werd Tmax gedefinieerd als het eerste tijdstip met deze waarde.
Predosis (screening), postdosis dag 3 tot dag 113

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mediane verandering ten opzichte van de basislijn in gezichtsscherpte voor het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Best Corrected Visual Acuity (BCVA) letterscore werd bepaald met behulp van Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) gezichtsscherptekaart beoordeeld op een startafstand van 4 meter. De score varieert van 0 tot 100 letters, waarbij het lagere getal een verminderde gezichtsscherpte aangeeft; een positieve veranderingswaarde ten opzichte van de basislijn duidt op een toename van de gezichtsscherpte en een negatieve waarde op een verlies van de gezichtsscherpte.
Dag 1 tot dag 113
Mediane verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van het centrale netvlies, de dikte van de centrale netvlieslaesie en de dikte van het centrale subveld in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
De dikte van het centrale netvlies, de dikte van de centrale retinale laesie en de dikte van het centrale subveld werden bepaald met behulp van Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT).
Dag 1 tot dag 113
Mediane verandering ten opzichte van de basislijn in het maculaire kubusvolume in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Macula-kubusvolume werd bepaald met behulp van SD-OCT.
Dag 1 tot dag 113

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Federico Grossi, MD PhD, Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 maart 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

3 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • POT-CP043014

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren