- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02601170
Blodpladerig plasma intraartikulær injektion til behandling af hæmofil artropati
Alvorlig hæmofili er karakteriseret ved hyppige og livslange blødninger, hvor mere end 60 % af blødningerne opstår i leddene. Gentagne ledblødninger fører til kronisk synovitis, bruskskader og knogledestruktion. Aktuelt tilgængelig behandling af hæmofil artropati, såsom analgetika, NSAID'er og hyaluronsyre (HA), er overvejende rettet mod symptomatisk lindring af smerte og inflammation, men de gør kun lidt for at reducere leddbruskdegeneration.
Blodpladerigt plasma (PRP) er en enkel og minimalt invasiv metode, der giver et naturligt koncentrat af autologe vækstfaktorer fra blodet. Denne metode anvendes nu i stigende grad i klinisk praksis til behandling af muskuloskeletale lidelser, såsom senereparation og slidgigt. Så vidt vi ved, anvender ingen undersøgelser PRP til artropati i knæleddet hos hæmofilipatienter. Formålet med undersøgelsen er at undersøge effektiviteten, sikkerheden og varigheden af fordelene ved en enkelt PRP-injektion versus fem ugentlige intraartikulære injektioner af HA hos patienter med hæmofil knæartropati.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Alvorlig hæmofili er karakteriseret ved hyppige og livslange blødninger, hvor mere end 60 % af blødningerne opstår i leddene. Gentagne ledblødninger fører til kronisk synovitis, bruskskader og knogledestruktion, som er forbundet med begrænsning af bevægeudslag (ROM), smerter, muskelatrofi, funktionsnedsættelse og dårlig livskvalitet. Knæ, albue og ankel er de mest involverede led, og artropati kan forværres i teenageårene eller ung voksen alder. Hæmofil artropati er en multifaktoriel hændelse, og der er beviser, der tyder på, at jern kan spille en stor rolle med frigivelse af cytokiner såsom interleukin (IL)-1, IL-6 og tumornekrosefaktor alfa (TNF-α), hvilket fører til kronisk proliferativ synovitis, hypervaskularitet og progressiv artropati. Disse virkninger på brusk og subchondral knogle er inflammatorisk og degenerativ af natur, og håndtering af kronisk hæmofil artropati er vanskelig.
Aktuelt tilgængelige lægemidler til behandling af hæmofil artropati, såsom analgetika, kortikosteroider, ikke-steroide og steroide antiinflammatoriske lægemidler og hyaluronsyre (HA), er overvejende rettet mod symptomatisk lindring af smerte og betændelse, men de gør ikke meget for at reducere leddene. brusk degeneration.
Blodpladerigt plasma (PRP) er en enkel og minimalt invasiv metode, der giver et naturligt koncentrat af autologe vækstfaktorer fra blodet. Denne metode anvendes nu i stigende grad i klinisk praksis til behandling af muskuloskeletale lidelser, såsom senereparation og slidgigt. Vækstfaktorer, herunder blodpladeafledt vækstfaktor (PDGF), insulinvækstfaktor (IGF), vaskulær endotelvækstfaktor og transformerende vækstfaktor beta-1, menes at være nøglekomponenter i PRP til strukturel reparation. Selvom sammenligning af PRP med andre intraartikulære og bløddelsinjektioner har ført til modstridende resultater, ser det ud til, at PRP har nyttige effekter på heling og funktionel forbedring af skadet væv. Så vidt vi ved, anvender kun én undersøgelse PRP til artropati ved hæmofili. Teyssler et al rapporterede, at PRP kunne reducere smerter ved kronisk ankelsynovitis ved hæmofili, selvom den lille prøvestørrelse (n=6), kortvarig opfølgning og fravær af en kontrolgruppe.
Hyaluronsyre (HA) har en vis rolle i ledmekanisk støtte og dens metaboliske virkninger, som forårsager endogen HA-syntese, stimulering af chondrocytmetabolisme, syntese af bruskmatrixkomponenter og hæmning af chondrodegenerative enzymer samt inflammatorisk proces. I 1994 brugte Fernandez-Palazzi et al først intraartikulær HA-injektion til hæmofilipatienter med artropati og rapporterede dens gavnlige virkninger i 2002. For nylig rapporterede Carulli et al 27 hæmofile patienter med en gennemsnitlig syv-års opfølgning, som havde fremragende resultater med hensyn til smertelindring og funktionel forbedring i knæet efter behandling med HA-injektion. Viskosupplementering er en sikker og effektiv terapeutisk strategi ved hæmofil knæartropati for at forsinke operationen.
Formålet med undersøgelsen var at undersøge effektiviteten, sikkerheden og varigheden af fordelene ved en enkelt PRP-injektion versus fem ugentlige intraartikulære injektioner af HA hos patienter med hæmofilisk knæartropati.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- hæmofilipatienter med hæmofil artropati i knæled i mindst 6 måneder
- smertefuld (VAS ≥ 3) hæmofil artropati i knæled efter medicin
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelse af ledinfektioner, enhver operation i leddet i de foregående 12 måneder
- intraartikulær kortikosteroid- eller HA-injektion inden for de seneste 6 måneder
- behandling med systemiske steroider
- historie med reumatoid arthritis eller gigtarthropati
- historie med hønse- eller ægallergi
- tilstedeværelse af neoplasmer
- brug af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler i de 5 dage før undersøgelsen
- blodpladeværdier < 100.000/mm3
- akut hæmartrose
- parese eller nyligt traume.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PRP gruppe
enkelt intraartikulær injektion af 2mL PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Schweiz)
|
|
|
Aktiv komparator: HA Gruppen
fem ugentlige intraartikulære injektioner af 2,5 ml hyaluronatnatrium (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Smerter (visuel analog skala) og ændring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Smerteintensiteten vil blive vurderet subjektivt på en visuel analog skala (0-10). Højere score betyder et dårligere resultat. |
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Western Ontario og McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Den består af 24 punkter: fem om smerteopfattelse, to til stivhed og 17 til fysisk funktion. Individuelle scores blev derefter summeret til en rå score fra 0 (bedst) til 2400 (dårligst). Endelig normaliserede WOMAC totalscore mellem 0 (bedst) og 100 (dårligst). |
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Short Form-36 (SF-36) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
SF-36 er et 36-element vurderingsværktøj, der måler otte generelle sundhedskoncepter, herunder fysisk funktion, rollebegrænsning på grund af fysiske helbredsproblemer, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rollebegrænsning på grund af følelsesmæssige problemer og mental sundhed .
Individuelle scores blev derefter summeret til en samlet score fra 0 (dårligst) til 100 (bedst).
Højere score betyder et bedre resultat.
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Ultralyds synovial tykkelse (mm) og ændring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Synovial tykkelse (mm) ved ultralyd blev evalueret ud fra de laterale, midterste og mediale aspekter af den forreste suprapatellære reces
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Synovial hyperæmi (score) og ændring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Power Doppler-vurdering af de udvalgte synoviale steder blev udført med indstillinger standardiseret til en pulsgentagelsesfrekvens på 700 Hz.
Power Doppler-forstærkningen blev justeret til et niveau lige under forsvinden af artefakter under den knogleske cortex.14,15
Intensiteten af blodgennemstrømningen i synovium blev bedømt på en semikvantitativ skala fra 0-3 (grad 0, intet intraartikulært farvesignal; grad 1, op til 3 farvesignaler eller 2 enkelt og 1 konfluent signal i det intraartikulære område; grad 2, større end karakter 1 til
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Bevægelsesområde (ROM, grader) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
|
Hæmartrose fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Episode(r) af hæmartrose i den foregående måned
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Muskuloskeletale sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmofili A
- Ledsygdomme
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Immunologiske faktorer
- Beskyttelsesagenter
- Adjuvanser, immunologiske
- Viskostilskud
- Hyaluronsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- 2-102-05-019
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .