- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02601170
Bloedplaatjesrijke plasma-intra-articulaire injectie bij de behandeling van hemofiele artropathie
Ernstige hemofilie wordt gekenmerkt door frequente en levenslange bloedingen, waarbij meer dan 60% van de bloedingen in de gewrichten optreedt. Herhaalde gewrichtsbloedingen leiden tot chronische synovitis, kraakbeenbeschadiging en botvernietiging. De momenteel beschikbare behandelingen van hemofiele artropathie, zoals analgetica, NSAID's en hyaluronzuur (HA), zijn voornamelijk gericht op de symptomatische verlichting van pijn en ontsteking, maar ze doen weinig om de degeneratie van het gewrichtskraakbeen te verminderen.
Platelet-Rich Plasma (PRP) is een eenvoudige en minimaal invasieve methode die zorgt voor een natuurlijk concentraat van autologe groeifactoren uit het bloed. Deze methode wordt in toenemende mate in de klinische praktijk toegepast bij de behandeling van aandoeningen aan het bewegingsapparaat, zoals peesherstel en artrose. Voor zover wij weten, past geen enkele studie PRP toe voor artropathie van het kniegewricht bij hemofiliepatiënten. Het doel van de studie is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en duur van het voordeel van een enkele PRP-injectie versus vijf wekelijkse intra-articulaire injecties van HA bij patiënten met hemofiele artropathie van de knie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Ernstige hemofilie wordt gekenmerkt door frequente en levenslange bloedingen, waarbij meer dan 60% van de bloedingen in de gewrichten optreedt. Herhaalde gewrichtsbloedingen leiden tot chronische synovitis, kraakbeenbeschadiging en botdestructie, die gepaard gaan met beperking van het bewegingsbereik (ROM), pijn, spieratrofie, functionele beperkingen en een slechte kwaliteit van leven. De knie, elleboog en enkel zijn de meest aangetaste gewrichten en artropathie kan verergeren in de adolescentie of jonge volwassenheid. Hemofiele artropathie is een multifactoriële gebeurtenis en er zijn aanwijzingen dat ijzer een belangrijke rol kan spelen bij de afgifte van cytokines zoals interleukine (IL)-1, IL-6 en tumornecrosefactor-alfa (TNF-α), wat leidt tot chronische proliferatieve synovitis, hypervasculariteit en progressieve artropathie. Deze effecten op kraakbeen en subchondraal bot zijn inflammatoir en degeneratief van aard en de behandeling van chronische hemofiele artropathie is moeilijk.
Momenteel beschikbare geneesmiddelen voor de behandeling van hemofiele artropathie, zoals analgetica, corticosteroïden, niet-steroïde en steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen en hyaluronzuur (HA), zijn voornamelijk gericht op de symptomatische verlichting van pijn en ontsteking, maar ze doen weinig om de gewrichtspijn te verminderen. kraakbeen degeneratie.
Platelet Rich Plasma (PRP) is een eenvoudige en minimaal invasieve methode die zorgt voor een natuurlijk concentraat van autologe groeifactoren uit het bloed. Deze methode wordt in toenemende mate in de klinische praktijk toegepast bij de behandeling van aandoeningen aan het bewegingsapparaat, zoals peesherstel en artrose. Aangenomen wordt dat groeifactoren, waaronder van bloedplaatjes afgeleide groeifactor (PDGF), insulinegroeifactor (IGF), vasculaire endotheliale groeifactor en transformerende groeifactor bèta-1, sleutelcomponenten zijn van PRP voor structureel herstel. Hoewel het vergelijken van PRP met andere intra-articulaire injecties en injecties in zacht weefsel tot tegenstrijdige resultaten heeft geleid, lijkt het erop dat PRP nuttige effecten heeft op de genezing en functionele verbetering van beschadigde weefsels. Voor zover wij weten, past slechts één studie PRP toe voor artropathie bij hemofilie. Teyssler et al meldden dat PRP de pijn van chronische enkelsynovitis bij hemofilie zou kunnen verminderen, ondanks de kleine steekproefomvang (n=6), de korte termijn follow-up en de afwezigheid van een controlegroep.
Hyaluronzuur (HA) speelt een rol bij de mechanische ondersteuning van gewrichten en de metabolische effecten ervan, die endogene HA-synthese, stimulatie van het chondrocytenmetabolisme, synthese van kraakbeenmatrixcomponenten en remming van chondrodegeneratieve enzymen, evenals ontstekingsproces veroorzaakt. In 1994 gebruikten Fernandez-Palazzi et al voor het eerst intra-articulaire HA-injectie voor hemofiliepatiënten met artropathie en rapporteerden de gunstige effecten ervan in 2002. Onlangs rapporteerden Carulli et al 27 hemofiliepatiënten met een gemiddelde follow-up van zeven jaar die uitstekende resultaten hadden op het gebied van pijnverlichting en functionele verbetering in de knie na behandeling met HA-injectie. Viscosuppletie is een veilige en effectieve therapeutische strategie bij hemofiele artropathie van de knie om een operatie uit te stellen.
Het doel van de studie was het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en duur van het voordeel van een enkele PRP-injectie versus vijf wekelijkse intra-articulaire injecties van HA bij patiënten met hemofiele artropathie van de knie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- hemofiliepatiënten met hemofiele artropathie van kniegewrichten gedurende ten minste 6 maanden
- pijnlijke (VAS ≥ 3) hemofiele artropathie van kniegewrichten na medicatie
Uitsluitingscriteria:
- aanwezigheid van gewrichtsinfecties, elke operatie aan het gewricht in de voorafgaande 12 maanden
- intra-articulaire injectie met corticosteroïden of HA in de afgelopen 6 maanden
- behandeling met systemische steroïden
- voorgeschiedenis van reumatoïde artritis of jichtartropathie
- voorgeschiedenis van kip- of ei-allergie
- aanwezigheid van neoplasmata
- gebruik van niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen in de 5 dagen vóór het onderzoek
- bloedplaatjeswaarden < 100.000/mm3
- acute hemartrose
- parese of recent trauma.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PRP Groep
enkele intra-articulaire injectie van 2 ml PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Zwitserland)
|
|
|
Actieve vergelijker: HA Groep
vijf wekelijkse intra-articulaire injecties van 2,5 ml natriumhyaluronaat (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Pijn (visueel analoge schaal) en verandering ten opzichte van baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
De pijnintensiteit wordt subjectief beoordeeld op een visueel analoge schaal (0-10). Hogere scores betekenen een slechter resultaat. |
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Western Ontario en McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) vanaf baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Het bestaat uit 24 items: vijf hebben betrekking op pijnperceptie, twee op stijfheid en 17 op fysiek functioneren. Individuele scores werden vervolgens opgeteld tot een ruwe score variërend van 0 (beste) tot 2400 (slechtste). Ten slotte normaliseerde de WOMAC-totaalscore tussen 0 (beste) en 100 (slechtste). |
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
|
Short Form-36 (SF-36) vanaf baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
De SF-36 is een beoordelingsinstrument met 36 items dat acht algemene gezondheidsconcepten meet, waaronder fysiek functioneren, rolbeperking als gevolg van lichamelijke gezondheidsproblemen, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rolbeperking als gevolg van emotionele problemen en geestelijke gezondheid. .
Individuele scores werden vervolgens opgeteld tot een totaalscore variërend van 0 (slechtste) tot 100 (beste).
Hogere scores betekenen een beter resultaat.
|
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
|
Echografische synoviale dikte (mm) en verandering ten opzichte van baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Synoviale dikte (mm) door middel van echografie werd geëvalueerd aan de hand van de laterale, middelste en mediale aspecten van de anterieure suprapatellaire uitsparing
|
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
|
Synoviale hyperemie (score) en verandering ten opzichte van baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Power Doppler-beoordeling van de geselecteerde synoviale locaties werd uitgevoerd met instellingen die waren gestandaardiseerd op een pulsherhalingsfrequentie van 700 Hz.
De power Doppler-versterking werd aangepast tot een niveau net onder het verdwijnen van artefacten onder de benige cortex.14,15
De intensiteit van de bloedstroom in het synovium werd gescoord op een semi-kwantitatieve schaal van 0-3 (graad 0, geen intra-articulair kleursignaal; graad 1, tot 3 kleursignalen of 2 enkele en 1 confluent signaal in het intra-articulaire gebied; graad 2, groter dan graad 1 tot
|
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
|
Bereik van beweging (ROM, graden) vanaf basislijn na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
|
|
Hemarthrosis vanaf baseline na 1, 2, 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Episode(s) van hemartrose in de voorgaande maand
|
baseline, 1 maand, 2 maanden, 3 maanden, 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemofilie A
- Gewrichtsziekten
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Immunologische factoren
- Beschermende middelen
- Adjuvantia, immunologisch
- Viscosupplementen
- Hyaluronzuur
Andere studie-ID-nummers
- 2-102-05-019
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .