- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02601170
Intraartikuläre Injektion von plättchenreichem Plasma zur Behandlung von hämophiler Arthropathie
Schwere Hämophilie ist durch häufige und lebenslange Blutungen gekennzeichnet, wobei mehr als 60 % der Blutungen in Gelenken auftreten . Wiederholte Gelenkblutungen führen zu chronischer Synovitis, Knorpelschäden und Knochenzerstörung. Derzeit verfügbare Behandlungen von hämophiler Arthropathie, wie Analgetika, NSAIDs und Hyaluronsäure (HA), sind hauptsächlich auf die symptomatische Linderung von Schmerzen und Entzündungen gerichtet, aber sie tun wenig, um die Degeneration des Gelenkknorpels zu reduzieren.
Platelet-Rich Plasma (PRP) ist eine einfache und minimal-invasive Methode, die ein natürliches Konzentrat körpereigener Wachstumsfaktoren aus dem Blut liefert. Diese Methode wird heute zunehmend in der klinischen Praxis zur Behandlung von Muskel-Skelett-Erkrankungen wie Sehnenreparatur und Osteoarthritis eingesetzt. Nach unserem besten Wissen wendet keine Studie PRP für die Arthropathie des Kniegelenks bei Hämophilie-Patienten an. Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Dauer des Nutzens einer einzelnen PRP-Injektion im Vergleich zu fünf wöchentlichen intraartikulären Injektionen von HA bei Patienten mit hämophiler Arthropathie des Knies zu untersuchen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Schwere Hämophilie ist durch häufige und lebenslange Blutungen gekennzeichnet, wobei mehr als 60 % der Blutungen in Gelenken auftreten. Wiederholte Gelenkblutungen führen zu chronischer Synovitis, Knorpelschäden und Knochenzerstörung, die mit Bewegungseinschränkungen (ROM), Schmerzen, Muskelatrophie, Funktionseinschränkungen und schlechter Lebensqualität einhergehen. Knie, Ellbogen und Sprunggelenk sind die am häufigsten betroffenen Gelenke, und die Arthropathie kann sich im Jugend- oder jungen Erwachsenenalter verschlimmern. Die hämophile Arthropathie ist ein multifaktorielles Ereignis, und es gibt Hinweise darauf, dass Eisen eine wichtige Rolle bei der Freisetzung von Zytokinen wie Interleukin (IL)-1, IL-6 und Tumornekrosefaktor alpha (TNF-α) spielen kann, was zu einer chronischen Proliferation führt Synovitis, Hypervaskularität und progressive Arthropathie. Diese Wirkungen auf Knorpel und subchondrale Knochen sind entzündlicher und degenerativer Natur und die Behandlung einer chronischen hämophilen Arthropathie ist schwierig.
Gegenwärtig verfügbare Medikamente zur Behandlung von hämophiler Arthropathie, wie Analgetika, Kortikosteroide, nichtsteroidale und steroidale entzündungshemmende Medikamente und Hyaluronsäure (HA), zielen hauptsächlich auf die symptomatische Linderung von Schmerzen und Entzündungen ab, aber sie tun wenig, um das Gelenk zu reduzieren Knorpeldegeneration.
Platelet Rich Plasma (PRP) ist eine einfache und minimal-invasive Methode, die ein natürliches Konzentrat körpereigener Wachstumsfaktoren aus dem Blut liefert. Diese Methode wird heute zunehmend in der klinischen Praxis zur Behandlung von Muskel-Skelett-Erkrankungen wie Sehnenreparatur und Osteoarthritis eingesetzt. Es wird angenommen, dass Wachstumsfaktoren, einschließlich Blutplättchen-Wachstumsfaktor (PDGF), Insulin-Wachstumsfaktor (IGF), vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor und transformierender Wachstumsfaktor Beta-1, Schlüsselkomponenten von PRP für die strukturelle Reparatur sind. Obwohl der Vergleich von PRP mit anderen intraartikulären und Weichteilinjektionen zu widersprüchlichen Ergebnissen geführt hat, scheint es, dass PRP nützliche Auswirkungen auf die Heilung und funktionelle Verbesserung von verletztem Gewebe hat. Nach unserem besten Wissen wendet nur eine Studie PRP für Arthropathie bei Hämophilie an. Teyssler et al. berichteten, dass PRP Schmerzen bei chronischer Knöchelsynovitis bei Hämophilie reduzieren kann, obwohl die Stichprobengröße (n = 6), die kurzfristige Nachsorge und das Fehlen einer Kontrollgruppe gering sind.
Hyaluronsäure (HA) spielt eine gewisse Rolle bei der mechanischen Unterstützung der Gelenke und ihren metabolischen Wirkungen, die die endogene HA-Synthese, die Stimulierung des Chondrozytenstoffwechsels, die Synthese von Knorpelmatrixkomponenten und die Hemmung von chondrodegenerativen Enzymen sowie Entzündungsprozessen verursachen. 1994 verwendeten Fernandez-Palazzi et al. erstmals die intraartikuläre HA-Injektion bei Hämophilen mit Arthropathie und berichteten 2002 über ihre vorteilhaften Wirkungen. Kürzlich berichteten Carulli et al. von 27 hämophilen Patienten mit einer mittleren Nachbeobachtungszeit von sieben Jahren, die nach der Behandlung mit HA-Injektion hervorragende Ergebnisse in Bezug auf Schmerzlinderung und funktionelle Verbesserung des Knies erzielten. Die Viskosupplementation ist eine sichere und wirksame Therapiestrategie bei der hämophilen Arthropathie des Knies, um eine Operation hinauszuzögern.
Ziel der Studie war es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Dauer des Nutzens einer einzelnen PRP-Injektion im Vergleich zu fünf wöchentlichen intraartikulären Injektionen von HA bei Patienten mit hämophiler Arthropathie des Knies zu untersuchen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hämophilie-Patienten mit hämophiler Arthropathie der Kniegelenke für mindestens 6 Monate
- schmerzhafte (VAS ≥ 3) hämophile Arthropathie der Kniegelenke nach Medikation
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein von Gelenkinfektionen, jede Operation am Gelenk in den vorangegangenen 12 Monaten
- intraartikuläre Kortikosteroid- oder HA-Injektion innerhalb der letzten 6 Monate
- Behandlung mit systemischen Steroiden
- Vorgeschichte von rheumatoider Arthritis oder Gichtarthropathie
- Vorgeschichte einer Hühner- oder Eiallergie
- Vorhandensein von Neoplasmen
- Verwendung von nichtsteroidalen Antirheumatika in den 5 Tagen vor der Studie
- Thrombozytenwerte < 100.000/mm3
- akute Hämarthrose
- Parese oder kürzlich erlittenes Trauma.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: PRP-Gruppe
einmalige intraartikuläre Injektion von 2 ml PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Schweiz)
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Aktiver Komparator: HA-Gruppe
fünf wöchentliche intraartikuläre Injektionen von 2,5 ml Natriumhyaluronat (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Schmerz (visuelle Analogskala) und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
Die Schmerzintensität wird subjektiv auf einer visuellen Analogskala (0-10) bewertet. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis. |
Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Western Ontario und McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) von der Baseline nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
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Es besteht aus 24 Items: fünf zur Schmerzwahrnehmung, zwei zur Steifheit und 17 zur körperlichen Funktion. Die einzelnen Bewertungen wurden dann summiert, um eine Rohbewertung zu bilden, die von 0 (am besten) bis 2400 (am schlechtesten) reichte. Schließlich normalisierte sich der WOMAC-Gesamtwert zwischen 0 (am besten) und 100 (am schlechtesten). |
Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
|
Kurzform-36 (SF-36) Von der Baseline nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
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Der SF-36 ist ein Bewertungstool mit 36 Punkten, das acht allgemeine Gesundheitskonzepte misst, darunter körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkung aufgrund von körperlichen Gesundheitsproblemen, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkung aufgrund emotionaler Probleme und psychische Gesundheit .
Die Einzelbewertungen wurden dann zu einer Gesamtbewertung von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) summiert.
Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
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Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
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Ultraschall-Synovialdicke (mm) und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
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Die Synovialdicke (mm) durch Ultraschall wurde von den lateralen, mittleren und medialen Aspekten der vorderen suprapatellaren Aussparung bewertet
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Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
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|
Synoviale Hyperämie (Score) und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
Die Power-Doppler-Bewertung der ausgewählten Synovialstellen wurde mit Einstellungen durchgeführt, die auf eine Pulswiederholfrequenz von 700 Hz standardisiert waren.
Die Power-Doppler-Verstärkung wurde auf ein Niveau knapp unterhalb des Verschwindens von Artefakten unter der knöchernen Rinde eingestellt.14,15
Die Intensität des Blutflusses im Synovium wurde auf einer halbquantitativen Skala von 0-3 bewertet (Grad 0, kein intraartikuläres Farbsignal; Grad 1, bis zu 3 Farbsignale oder 2 einzelne und 1 konfluentes Signal im intraartikulären Bereich; Grad 2, größer als Klasse 1 bis
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Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
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Bewegungsbereich (ROM, Grad) von der Grundlinie nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
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Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
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Hämarthrose ab Baseline nach 1, 2, 3 und 6 Monaten
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
Episode(n) von Hämarthrose im vorangegangenen Monat
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Baseline, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen, vererbt
- Gerinnungsproteinstörungen
- Hämorrhagische Störungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Blutgerinnungsstörungen
- Hämophilie A
- Gelenkerkrankungen
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Immunologische Faktoren
- Schutzmittel
- Adjuvantien, Immunologische
- Visco-Ergänzungen
- Hyaluronsäure
Andere Studien-ID-Nummern
- 2-102-05-019
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