- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02601170
Dostawowe wstrzykiwanie osocza bogatopłytkowego w leczeniu artropatii hemofilowej
Ciężka hemofilia charakteryzuje się częstymi i trwającymi całe życie krwawieniami, przy czym ponad 60% krwawień występuje w stawach. Powtarzające się krwawienia do stawów prowadzą do przewlekłego zapalenia błony maziowej, uszkodzenia chrząstki i destrukcji kości. Obecnie dostępne metody leczenia artropatii hemofilowej, takie jak leki przeciwbólowe, NLPZ i kwas hialuronowy (HA), są głównie ukierunkowane na objawowe łagodzenie bólu i stanu zapalnego, ale w niewielkim stopniu zmniejszają zwyrodnienie chrząstki stawowej.
Osocze bogatopłytkowe (PRP) to prosta i małoinwazyjna metoda, która dostarcza naturalny koncentrat autologicznych czynników wzrostu z krwi. Metoda ta jest obecnie coraz częściej stosowana w praktyce klinicznej w leczeniu schorzeń układu mięśniowo-szkieletowego, takich jak naprawa ścięgien i choroba zwyrodnieniowa stawów. Według naszej najlepszej wiedzy żadne badanie nie stosuje PRP w artropatii stawu kolanowego u pacjentów z hemofilią. Celem badania jest zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i czasu trwania korzyści pojedynczego wstrzyknięcia PRP w porównaniu z pięcioma cotygodniowymi dostawowymi wstrzyknięciami HA u pacjentów z artropatią hemofilową stawu kolanowego.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Ciężka hemofilia charakteryzuje się częstymi i trwającymi całe życie krwawieniami, przy czym ponad 60% krwawień występuje w stawach. Powtarzające się krwawienia do stawów prowadzą do przewlekłego zapalenia błony maziowej, uszkodzenia chrząstki i kości, co wiąże się z ograniczeniem zakresu ruchu (ROM), bólem, zanikiem mięśni, upośledzeniem czynnościowym i złą jakością życia. Kolano, łokieć i staw skokowy są najczęściej zajętymi stawami, a artropatia może się pogorszyć w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Artropatia hemofilowa jest zdarzeniem wieloczynnikowym i istnieją dowody sugerujące, że żelazo może odgrywać główną rolę w uwalnianiu cytokin, takich jak interleukina (IL)-1, IL-6 i czynnik martwicy nowotworów alfa (TNF-α), prowadząc do przewlekłej proliferacji zapalenie błony maziowej, hiperunaczynienie i postępująca artropatia. Te skutki dla chrząstki i kości podchrzęstnej mają charakter zapalny i degeneracyjny, a leczenie przewlekłej artropatii hemofilowej jest trudne.
Obecnie dostępne leki do leczenia artropatii hemofilowej, takie jak leki przeciwbólowe, kortykosteroidy, niesteroidowe i steroidowe leki przeciwzapalne oraz kwas hialuronowy (HA), są głównie ukierunkowane na objawowe łagodzenie bólu i stanu zapalnego, ale w niewielkim stopniu zmniejszają zwyrodnienie chrząstki.
Osocze bogatopłytkowe (PRP) to prosta i małoinwazyjna metoda, która dostarcza naturalny koncentrat autologicznych czynników wzrostu z krwi. Metoda ta jest obecnie coraz częściej stosowana w praktyce klinicznej w leczeniu schorzeń układu mięśniowo-szkieletowego, takich jak naprawa ścięgien i choroba zwyrodnieniowa stawów. Uważa się, że czynniki wzrostu, w tym płytkopochodny czynnik wzrostu (PDGF), insulinowy czynnik wzrostu (IGF), czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego i transformujący czynnik wzrostu beta-1, są kluczowymi składnikami PRP do naprawy strukturalnej. Chociaż porównanie PRP z innymi iniekcjami dostawowymi i do tkanek miękkich doprowadziło do sprzecznych wyników, wydaje się, że PRP ma korzystny wpływ na gojenie i poprawę czynnościową uszkodzonych tkanek. Zgodnie z naszą najlepszą wiedzą tylko w jednym badaniu zastosowano PRP w leczeniu artropatii w hemofilii. Teyssler i wsp. stwierdzili, że PRP może zmniejszyć ból związany z przewlekłym zapaleniem błony maziowej stawu skokowego w hemofilii, pomimo małej liczebności próby (n=6), krótkiej obserwacji i braku grupy kontrolnej.
Kwas hialuronowy (HA) odgrywa pewną rolę we wsparciu mechanicznym stawów i jego efektach metabolicznych, co powoduje endogenną syntezę HA, stymulację metabolizmu chondrocytów, syntezę składników macierzy chrząstki oraz hamowanie enzymów chondrodegeneracyjnych, a także procesu zapalnego. W 1994 roku Fernandez-Palazzi i wsp. po raz pierwszy zastosowali dostawową iniekcję HA u chorych na hemofilię z artropatią i opisali jej korzystne działanie w 2002 roku. Niedawno Carulli i wsp. zgłosili 27 pacjentów z hemofilią, którzy po średnio siedmioletniej obserwacji uzyskali doskonałe wyniki w zakresie łagodzenia bólu i poprawy funkcjonalnej stawu kolanowego po leczeniu zastrzykami z HA. Wiskosuplementacja jest bezpieczną i skuteczną strategią terapeutyczną w artropatii hemofilowej stawu kolanowego w celu opóźnienia operacji.
Celem badania było zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i czasu trwania korzyści pojedynczego wstrzyknięcia PRP w porównaniu z pięcioma cotygodniowymi dostawowymi wstrzyknięciami HA u pacjentów z artropatią hemofilową stawu kolanowego.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- chorych na hemofilię z artropatią hemofilową stawów kolanowych przez co najmniej 6 miesięcy
- bolesna (VAS ≥ 3) artropatia hemofilowa stawów kolanowych po lekach
Kryteria wyłączenia:
- obecność infekcji stawów, jakiekolwiek operacje na stawie w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- dostawowe wstrzyknięcia kortykosteroidów lub HA w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- leczenie sterydami ogólnoustrojowymi
- historia reumatoidalnego zapalenia stawów lub artropatii dny moczanowej
- historia alergii na kurczaka lub jajko
- obecność nowotworu
- stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych w ciągu 5 dni poprzedzających badanie
- liczba płytek krwi < 100 000/mm3
- ostra choroba zwyrodnieniowa stawów
- niedowład lub niedawny uraz.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa PRP
pojedyncze dostawowe wstrzyknięcie 2 ml PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Szwajcaria)
|
|
|
Aktywny komparator: Grupa HA
pięć cotygodniowych dostawowych iniekcji 2,5 ml hialuronianu sodu (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ból (wizualna skala analogowa) i zmiana od wartości wyjściowej po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Intensywność bólu będzie oceniana subiektywnie w wizualnej skali analogowej (0-10). Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. |
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik choroby zwyrodnieniowej stawów Western Ontario i McMaster Universities (WOMAC) Od punktu początkowego po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Składa się z 24 pozycji: pięć dotyczy odczuwania bólu, dwa sztywności i 17 funkcji fizycznych. Poszczególne wyniki zostały następnie zsumowane, aby utworzyć surowy wynik w zakresie od 0 (najlepszy) do 2400 (najgorszy). Ostatecznie całkowity wynik WOMAC znormalizował się między 0 (najlepszy) a 100 (najgorszy). |
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
|
Krótki formularz-36 (SF-36) Od linii podstawowej w 1, 2, 3 i 6 miesiącu
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
SF-36 to 36-punktowe narzędzie do oceny, które mierzy osiem ogólnych koncepcji zdrowotnych, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenie roli z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenie roli z powodu problemów emocjonalnych i zdrowie psychiczne .
Poszczególne wyniki zostały następnie zsumowane, aby utworzyć całkowity wynik w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
|
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
|
Ultrasonograficzna grubość błony maziowej (mm) i zmiana od wartości wyjściowej po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Grubość błony maziowej (mm) za pomocą ultrasonografii oceniano z bocznej, środkowej i przyśrodkowej części przedniego zachyłka nadrzepkowego
|
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
|
Przekrwienie błony maziowej (wynik) i zmiana od wartości wyjściowej po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Ocenę Power Doppler wybranych miejsc maziówkowych przeprowadzono przy ustawieniach standaryzowanych do częstotliwości powtarzania impulsów 700 Hz.
Wzmocnienie dopplera mocy dostosowano do poziomu tuż poniżej zaniku artefaktów pod korą kostną.14,15
Intensywność przepływu krwi w błonie maziowej oceniano w skali półilościowej od 0 do 3 (stopień 0 brak wewnątrzstawowego sygnału barwnego; stopień 1 do 3 sygnałów barwnych lub 2 pojedyncze i 1 sygnał konfluentny w obszarze dostawowym; stopień 2, większy niż stopień 1 do
|
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
|
Zakres ruchu (ROM, stopnie) od linii bazowej po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
|
|
Hemarthrosis od linii podstawowej po 1, 2, 3 i 6 miesiącach
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Epizody krwawienia do stawu w poprzednim miesiącu
|
linia bazowa, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Hemofilia A
- Choroby stawów
- Fizjologiczne skutki leków
- Czynniki immunologiczne
- Środki ochronne
- Adiuwanty, immunologiczne
- Wiskosuplementy
- Kwas hialuronowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2-102-05-019
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .