- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02601170
Blodplate-rik plasma intraartikulær injeksjon for behandling av hemofil artropati
Alvorlig hemofili er preget av hyppige og livslange blødninger, med mer enn 60 % av blødningene inn i leddene. Gjentatte leddblødninger fører til kronisk synovitt, bruskskader og beinødeleggelse. For tiden tilgjengelig behandling av hemofil artropati, som analgetika, NSAIDs og hyaluronsyre (HA), er hovedsakelig rettet mot symptomatisk lindring av smerte og betennelse, men de gjør lite for å redusere leddbruskdegenerasjon.
Platelet-Rich Plasma (PRP) er en enkel og minimalt invasiv metode som gir et naturlig konsentrat av autologe vekstfaktorer fra blodet. Denne metoden blir nå i økende grad brukt i klinisk praksis for å behandle muskel- og skjelettplager, som senereparasjon og slitasjegikt. Så vidt vi vet, bruker ingen studier PRP for artropati i kneleddet hos hemofilipasienter. Målet med studien er å undersøke effektiviteten, sikkerheten og varigheten av fordelene ved enkelt PRP-injeksjon versus fem ukentlige intraartikulære injeksjoner av HA hos pasienter med hemofil kneartropati.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alvorlig hemofili er preget av hyppige og livslange blødninger, med mer enn 60 % av blødningene inn i leddene. Gjentatte leddblødninger fører til kronisk synovitt, bruskskader og beinødeleggelse, som er assosiert med begrenset bevegelsesutslag (ROM), smerte, muskelatrofi, funksjonssvikt og dårlig livskvalitet. Kneet, albuen og ankelen er de mest involverte leddene, og artropati kan forverres i ungdomsårene eller ung voksen alder. Hemofil artropati er en multifaktoriell hendelse, og det er bevis som tyder på at jern kan spille en viktig rolle med frigjøring av cytokiner som interleukin (IL)-1, IL-6 og tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) som fører til kronisk proliferativ synovitt, hypervaskularitet og progressiv artropati. Disse effektene på brusk og subkondralt bein er inflammatoriske og degenerative av natur, og behandling av kronisk hemofil artropati er vanskelig.
For tiden tilgjengelige medikamenter for behandling av hemofil artropati, som smertestillende midler, kortikosteroider, ikke-steroide og steroide antiinflammatoriske legemidler og hyaluronsyre (HA), er hovedsakelig rettet mot symptomatisk lindring av smerte og betennelse, men de gjør lite for å redusere ledd. bruskdegenerasjon.
Platelet Rich Plasma (PRP) er en enkel og minimalt invasiv metode som gir et naturlig konsentrat av autologe vekstfaktorer fra blodet. Denne metoden blir nå i økende grad brukt i klinisk praksis for å behandle muskel- og skjelettplager, som senereparasjon og slitasjegikt. Vekstfaktorer inkludert blodplateavledet vekstfaktor (PDGF), insulinvekstfaktor (IGF), vaskulær endotelial vekstfaktor og transformerende vekstfaktor beta-1 antas å være nøkkelkomponenter i PRP for strukturell reparasjon. Selv om sammenligning av PRP med andre intraartikulære og bløtvevsinjeksjoner har ført til motstridende resultater, ser det ut til at PRP har nyttige effekter på tilheling og funksjonell forbedring av skadet vev. Så vidt vi vet er det kun én studie som bruker PRP for artropati ved hemofili. Teyssler et al rapporterte at PRP kunne redusere smerter ved kronisk ankelsynovitt ved hemofili selv om den lille prøvestørrelsen (n=6), kortsiktig oppfølging og fravær av en kontrollgruppe.
Hyaluronsyre (HA) har en viss rolle i leddmekanisk støtte og dens metabolske effekter, som forårsaker endogen HA-syntese, stimulering av kondrocyttmetabolisme, syntese av bruskmatrisekomponenter og hemming av kondrodegenerative enzymer, samt inflammatoriske prosesser. I 1994 brukte Fernandez-Palazzi et al først intraartikulær HA-injeksjon for hemofilie med artropati og rapporterte dens gunstige effekter i 2002. Nylig rapporterte Carulli et al 27 hemofile pasienter med en gjennomsnittlig syvårs oppfølging som hadde utmerkede resultater når det gjelder smertelindring og funksjonell bedring i kneet etter behandling med HA-injeksjon. Viskosupplementering er en sikker og effektiv terapeutisk strategi ved hemofil artropati i kneet for å utsette operasjonen.
Målet med studien var å undersøke effektiviteten, sikkerheten og varigheten av fordelene ved enkelt PRP-injeksjon versus fem ukentlige intraartikulære injeksjoner av HA hos pasienter med hemofil kneartropati.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- hemofilipasienter med hemofil artropati i kneledd i minst 6 måneder
- smertefull (VAS ≥ 3) hemofil artropati i kneledd etter medisinering
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelse av leddinfeksjoner, enhver operasjon på leddet i de foregående 12 måneder
- intraartikulær kortikosteroid eller HA-injeksjon i løpet av de siste 6 månedene
- behandling med systemiske steroider
- historie med revmatoid artritt eller giktartropati
- historie med kylling- eller eggallergi
- tilstedeværelse av neoplasma
- bruk av ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler i løpet av de 5 dagene før studien
- blodplateverdier < 100 000/mm3
- akutt hemartrose
- parese eller nylig traume.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PRP Gruppe
enkelt intraartikulær injeksjon av 2mL PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Sveits)
|
|
|
Aktiv komparator: HA Gruppen
fem ukentlige intraartikulære injeksjoner av 2,5 ml hyaluronatnatrium (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Smerte (visuell analog skala) og endring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Smerteintensiteten vil bli vurdert subjektivt på en visuell analog skala (0-10). Høyere score betyr dårligere resultat. |
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Western Ontario og McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Den består av 24 elementer: fem gjelder smerteoppfatning, to til stivhet og 17 til fysisk funksjon. Individuelle poengsum ble deretter summert for å danne en rå poengsum fra 0 (best) til 2400 (dårligst). Til slutt normaliserte WOMAC totalscore mellom 0 (best) og 100 (dårligst). |
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Short Form-36 (SF-36) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
SF-36 er et 36-elements vurderingsverktøy som måler åtte generelle helsekonsepter, inkludert fysisk funksjon, rollebegrensning på grunn av fysiske helseproblemer, kroppslige smerter, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensning på grunn av emosjonelle problemer og mental helse .
Individuelle poengsum ble deretter summert for å danne en total poengsum fra 0 (dårligst) til 100 (best).
Høyere score betyr et bedre resultat.
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Ultrasonografisk synovial tykkelse (mm) og endring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Synovial tykkelse (mm) ved ultralyd ble evaluert fra de laterale, midtre og mediale aspektene av den fremre suprapatellære fordypningen
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Synovial hyperemi (score) og endring fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Power Doppler-vurdering av de utvalgte synoviale stedene ble utført med innstillinger standardisert til en pulsrepetisjonsfrekvens på 700 Hz.
Kraft-dopplerforsterkningen ble justert til et nivå like under forsvinningen av artefakter under den benete cortex.14,15
Intensiteten av blodstrømmen i synovium ble skåret på en semikvantitativ skala fra 0-3 (grad 0, ingen intraartikulært fargesignal; grad 1, opptil 3 fargesignaler eller 2 enkelt og 1 konfluent signal i det intraartikulære området; grad 2, høyere enn karakter 1 til
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Bevegelsesområde (ROM, grader) fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
|
|
Hemartrose fra baseline ved 1, 2, 3 og 6 måneder
Tidsramme: baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Episod(er) av hemartrose i den foregående måneden
|
baseline, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder, 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemofili A
- Leddsykdommer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Immunologiske faktorer
- Beskyttende agenter
- Adjuvanser, immunologiske
- Viskostilskudd
- Hyaluronsyre
Andre studie-ID-numre
- 2-102-05-019
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .