- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02601170
Iniezione intra-articolare di plasma ricco di piastrine nel trattamento dell'artropatia emofilica
L'emofilia grave è caratterizzata da sanguinamento frequente e permanente, con oltre il 60% dei sanguinamenti che si verificano nelle articolazioni. Il sanguinamento articolare ripetuto porta a sinovite cronica, danni alla cartilagine e distruzione ossea. I trattamenti attualmente disponibili per l'artropatia emofilica, come gli analgesici, i FANS e l'acido ialuronico (HA), sono principalmente diretti al sollievo sintomatico del dolore e dell'infiammazione, ma fanno poco per ridurre la degenerazione della cartilagine articolare.
Il plasma ricco di piastrine (PRP) è un metodo semplice e minimamente invasivo che fornisce un concentrato naturale di fattori di crescita autologhi dal sangue. Questo metodo è ora sempre più applicato nella pratica clinica per il trattamento di disturbi muscoloscheletrici, come la riparazione dei tendini e l'osteoartrosi. Per quanto ne sappiamo, nessuno studio applica il PRP per l'artropatia dell'articolazione del ginocchio nei pazienti con emofilia. Lo scopo dello studio è indagare l'efficacia, la sicurezza e la durata del beneficio di una singola iniezione di PRP rispetto a cinque iniezioni intra-articolari settimanali di HA in pazienti con artropatia emofilica del ginocchio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'emofilia grave è caratterizzata da sanguinamento frequente e permanente, con oltre il 60% dei sanguinamenti che si verificano nelle articolazioni. Il sanguinamento articolare ripetuto porta a sinovite cronica, danni alla cartilagine e distruzione ossea, che sono associati a limitazione del raggio di movimento (ROM), dolore, atrofia muscolare, compromissione funzionale e scarsa qualità della vita. Il ginocchio, il gomito e la caviglia sono le articolazioni più comunemente coinvolte e l'artropatia potrebbe peggiorare nell'adolescenza o nella prima età adulta. L'artropatia emofilica è un evento multifattoriale e ci sono prove che suggeriscono che il ferro può svolgere un ruolo importante con il rilascio di citochine come l'interleuchina (IL)-1, IL-6 e il fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-α) che porta a proliferazione cronica sinovite, ipervascolarizzazione e artropatia progressiva. Questi effetti sulla cartilagine e sull'osso subcondrale sono di natura infiammatoria e degenerativa e la gestione dell'artropatia emofilica cronica è difficile.
I farmaci attualmente disponibili per il trattamento dell'artropatia emofilica, come analgesici, corticosteroidi, farmaci antinfiammatori non steroidei e steroidei e acido ialuronico (HA), sono principalmente diretti al sollievo sintomatico del dolore e dell'infiammazione, ma fanno poco per ridurre l'articolazione degenerazione della cartilagine.
Il plasma ricco di piastrine (PRP) è un metodo semplice e minimamente invasivo che fornisce un concentrato naturale di fattori di crescita autologhi dal sangue. Questo metodo è ora sempre più applicato nella pratica clinica per il trattamento di disturbi muscoloscheletrici, come la riparazione dei tendini e l'osteoartrosi. Si ritiene che i fattori di crescita tra cui il fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGF), il fattore di crescita dell'insulina (IGF), il fattore di crescita dell'endotelio vascolare e il fattore di crescita trasformante beta-1 siano componenti chiave del PRP per la riparazione strutturale. Sebbene il confronto del PRP con altre iniezioni intrarticolari e dei tessuti molli abbia portato a risultati contrastanti, sembra che il PRP abbia effetti utili sulla guarigione e sul miglioramento funzionale dei tessuti lesi. Per quanto ne sappiamo, solo uno studio applica il PRP per l'artropatia nell'emofilia. Teyssler et al hanno riferito che il PRP potrebbe ridurre il dolore della sinovite cronica della caviglia nell'emofilia nonostante la piccola dimensione del campione (n=6), il follow-up a breve termine e l'assenza di un gruppo di controllo.
L'acido ialuronico (HA) ha un ruolo nel supporto meccanico articolare e nei suoi effetti metabolici, che provoca la sintesi endogena di HA, la stimolazione del metabolismo dei condrociti, la sintesi dei componenti della matrice della cartilagine e l'inibizione degli enzimi condrodegenerativi, nonché il processo infiammatorio. Nel 1994 Fernandez-Palazzi et al. hanno utilizzato per la prima volta l'iniezione intra-articolare di HA per gli emofiliaci con artropatia e ne hanno riportato gli effetti benefici nel 2002. Recentemente, Carulli et al. hanno riportato 27 pazienti emofilici con un follow-up medio di sette anni che hanno avuto ottimi risultati in termini di sollievo dal dolore e miglioramento funzionale del ginocchio dopo il trattamento con iniezione di HA. La viscosupplementazione è una strategia terapeutica sicura ed efficace nell'artropatia emofilica del ginocchio per ritardare l'intervento chirurgico.
Lo scopo dello studio era di indagare l'efficacia, la sicurezza e la durata del beneficio di una singola iniezione di PRP rispetto a cinque iniezioni intra-articolari settimanali di HA in pazienti con artropatia emofilica del ginocchio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti emofilici con artropatia emofilica delle articolazioni del ginocchio da almeno 6 mesi
- artropatia emofilica dolorosa (VAS ≥ 3) delle articolazioni del ginocchio dopo il trattamento
Criteri di esclusione:
- presenza di infezioni articolari, qualsiasi intervento chirurgico sull'articolazione nei 12 mesi precedenti
- iniezione intra-articolare di corticosteroidi o HA negli ultimi 6 mesi
- trattamento con steroidi sistemici
- storia di artrite reumatoide o artropatia gottosa
- storia di allergia alle galline o alle uova
- presenza di neoplasia
- uso di farmaci antinfiammatori non steroidei nei 5 giorni precedenti lo studio
- valori piastrinici < 100.000/mm3
- emartro acuto
- paresi o trauma recente.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo PPR
singola iniezione intra-articolare di 2 ml di PRP (RegentKit-THT-1, RegenLab SA, Mont-sur-Lausanne, Svizzera)
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Comparatore attivo: Gruppo HA
cinque iniezioni settimanali intra-articolari di 2,5 ml di sodio ialuronato (ARTZDispo, Seikagaku Corporation Japan).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dolore (scala analogica visiva) e cambiamento rispetto al basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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L'intensità del dolore sarà valutata soggettivamente su una scala analogica visiva (0-10). Punteggi più alti significano un risultato peggiore. |
basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indice di osteoartrite delle università dell'Ontario occidentale e McMaster (WOMAC) dal basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Consiste di 24 item: cinque relativi alla percezione del dolore, due alla rigidità e 17 alla funzione fisica. I punteggi individuali sono stati quindi sommati per formare un punteggio grezzo che va da 0 (migliore) a 2400 (peggiore). Infine, il punteggio totale WOMAC si è normalizzato tra 0 (migliore) e 100 (peggiore). |
basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Short Form-36 (SF-36) dal basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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L'SF-36 è uno strumento di valutazione di 36 item che misura otto concetti di salute generale tra cui funzionamento fisico, limitazione di ruolo dovuta a problemi di salute fisica, dolore fisico, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, limitazione di ruolo dovuta a problemi emotivi e salute mentale .
I punteggi individuali sono stati poi sommati per formare un punteggio totale che va da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
Punteggi più alti significano un risultato migliore.
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basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Spessore sinoviale ecografico (mm) e variazione rispetto al basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Lo spessore sinoviale (mm) mediante ecografia è stato valutato dagli aspetti laterale, medio e mediale del recesso sovrarotuleo anteriore
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basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Iperemia sinoviale (punteggio) e variazione rispetto al basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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La valutazione Power Doppler dei siti sinoviali selezionati è stata eseguita con impostazioni standardizzate a una frequenza di ripetizione dell'impulso di 700 Hz.
Il guadagno del power Doppler è stato regolato a un livello appena inferiore alla scomparsa degli artefatti sotto la corteccia ossea.14,15
L'intensità del flusso sanguigno nella sinovia è stata valutata su una scala semiquantitativa da 0 a 3 (grado 0, nessun segnale cromatico intraarticolare; grado 1, fino a 3 segnali cromatici o 2 segnali singoli e 1 segnale confluente nell'area intraarticolare; grado 2, maggiore di grado 1 a
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basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Intervallo di movimento (ROM, gradi) dal basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Emartro dal basale a 1, 2, 3 e 6 mesi
Lasso di tempo: basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Episodi di emartro nel mese precedente
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basale, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi, 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Emofilia A
- Malattie articolari
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Agenti protettivi
- Adiuvanti, immunologici
- Viscosupplementi
- Acido ialuronico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2-102-05-019
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