Sikkerhed ved capryltriglycerider i ALS: En pilotundersøgelse
25. april 2018 opdateret af: Dr. Dale J. Lange, Weill Medical College of Cornell University
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om AC-1204 er sikker og tolereret hos personer med ALS.
Grunden til, at efterforskeren ønsker at bruge AC-1204 til patienter med ALS, er for at afgøre, om kroppen ved at tage AC-1204 vil lave stoffer, der kaldes ketonlegemer.
Yderligere, hvis AC-1204 tolereres godt, ønsker efterforskerne at ændre den mængde, deltageren tager, for at bestemme, om mængden af ketonstoffer i blodet stiger i overensstemmelse med stigninger i mængden af AC-1204, som deltageren tager.
Forskerne ønsker at lave denne undersøgelse, fordi da efterforskerne gav AC-1204 til mus med ALS, tyder resultater på, at sygdomsforløbet er ændret til det bedre, og at årsagen til denne ændring skyldes tilstedeværelsen af ketoner i blodet.
Hvis AC-1204 kan bevises at være sikker og i stand til at få ketoner til at stige i blodet, vil efterforskerne sandsynligvis lave efterfølgende undersøgelser for at afgøre, om tilstedeværelsen af ketonstoffer vil bremse eller stoppe sygdommens udvikling.
Denne undersøgelse er dog ikke designet til at afgøre, om AC-1204 vil stoppe eller bremse udviklingen af ALS.
Den er designet til kun at bestemme, om patienter med ALS kan tolerere AC-1204, om der produceres ketonstoffer, og om mængden af producerede ketonstoffer stiger med stigende dosis.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
10
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 99 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Familiær eller sporadisk ALS diagnosticeret som sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller bestemt i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier,
- Alder 18 eller ældre,
- i stand til at give informeret samtykke og overholde prøveprocedurer,
- Appel ALS-score mindre end 100,
- Kan stå på en vægt med assistance,
- Villig til at kortlægge fødeindtagelse i løbet af 12 ugers undersøgelsen,
- Patienter, der enten ikke tager Riluzole (Rilutek) eller på en stabil dosis i 30 dage eller mere,
- Ikke at tage Coenzym Q10 eller på en stabil dosis og mærke i 30 dage,
- Fravær af eksklusionskriterier.
Ekskluderingskriterier:
- Tvungen vital kapacitet <40 % af forventet,
- Afhængighed af mekanisk ventilation i mere end 12 timer om dagen,
- Eksponering for ethvert forsøgsmiddel inden for 30 dage efter indtræden eller på et hvilket som helst tidspunkt under forsøget,
- Kvinder, der ammer, som er gravide eller planlægger at blive gravide,
- Kvinder i den fødedygtige alder, der ikke praktiserer en medicinsk accepteret form for prævention,
- Tilmelding til et andet forskningsstudie inden for 30 dage efter eller under dette forsøg,
- Mini-Mental State Exam (MMSE) score <20,
- Patienter med symptomatisk hjertesygdom eller hyperkolesterolæmi,
- Patienter med myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter dette forsøg,
- Renal dysfunktion defineret som BUN og kreatinin >2xULN,
- Kendt mitokondriesygdom,
- BMI <18,5,
- Forudgående brug af en 4:1 ketogen diæt eller Atkins diæt inden for 1 måned efter dette forsøg,
- Nedsat leverfunktion, defineret som ASAT eller ALAT på 3xULN,
- Patienter, der har en pacemaker eller andet internt elektronisk medicinsk udstyr,
- Kendt allergi eller overfølsomhed over for mælk eller sojaprodukter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Åbn Label
Axona
|
medicinsk pulver, kosttilskud
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ketonniveauer
Tidsramme: 4 måneder
|
4 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. januar 2016
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. maj 2017
Studieafslutning (FAKTISKE)
25. april 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. januar 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. marts 2016
Først opslået (SKØN)
23. marts 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
27. april 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. april 2018
Sidst verificeret
1. april 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- 1307014081
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .