Segurança dos triglicerídeos caprílicos na ELA: um estudo piloto
25 de abril de 2018 atualizado por: Dr. Dale J. Lange, Weill Medical College of Cornell University
O objetivo deste estudo é determinar se o AC-1204 é seguro e tolerado em indivíduos com ELA.
A razão pela qual o investigador deseja usar AC-1204 em pacientes com ELA é determinar se, ao tomar AC-1204, o corpo produzirá substâncias chamadas corpos cetônicos.
Além disso, se o AC-1204 for bem tolerado, os investigadores desejam alterar a quantidade que o participante ingere, para determinar se a quantidade de corpos cetônicos no sangue aumenta de acordo com o aumento da quantidade de AC-1204 que o participante ingere.
Os investigadores querem fazer este estudo porque, quando administraram AC-1204 a camundongos com ELA, os resultados sugerem que o curso da doença foi alterado para melhor e que a causa dessa mudança se deve à presença de cetonas no sangue.
Se o AC-1204 puder ser comprovado como seguro e capaz de causar aumento de cetonas no sangue, os investigadores provavelmente farão estudos subsequentes para determinar se a presença de corpos cetônicos retardará ou interromperá a progressão da doença.
No entanto, este estudo não foi projetado para determinar se o AC-1204 interromperá ou retardará a progressão da ELA.
Ele é projetado para determinar apenas se os pacientes com ELA podem tolerar o AC-1204, se os corpos cetônicos são produzidos e se a quantidade de corpos cetônicos produzidos aumenta com o aumento da dose.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
10
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 99 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- ELA familiar ou esporádica diagnosticada como provável, comprovada por laboratório provável ou definitiva de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial,
- 18 anos ou mais,
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo,
- Appel pontuação ALS inferior a 100,
- Capaz de subir em uma escala com ajuda,
- Disposto a registrar a ingestão de alimentos durante o estudo de 12 semanas,
- Pacientes que não estão tomando Riluzole (Rilutek) ou em uma dose estável por 30 dias ou mais,
- Não tomar Coenzima Q10 ou em dose estável e marca por 30 dias,
- Ausência de critérios de exclusão.
Critério de exclusão:
- Capacidade vital forçada <40% do previsto,
- Dependência de ventilação mecânica por mais de 12 horas por dia,
- Exposição a qualquer agente experimental dentro de 30 dias após a entrada ou a qualquer momento durante o teste,
- Mulheres que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar,
- Mulheres com potencial para engravidar que não praticam uma forma de contracepção clinicamente aceita,
- Inscrição em outro estudo de pesquisa dentro de 30 dias ou durante este teste,
- Pontuação do Mini-Exame do Estado Mental (MMSE) <20,
- Pacientes com doença cardíaca sintomática ou hipercolesterolemia,
- Pacientes com infarto do miocárdio dentro de 6 meses deste estudo,
- Disfunção renal definida como BUN e creatinina >2xULN,
- Doença mitocondrial conhecida,
- IMC <18,5,
- Uso prévio de uma dieta cetogênica 4:1 ou dieta Atkins dentro de 1 mês deste estudo,
- Função hepática prejudicada, definida como AST ou ALT de 3xULN,
- Pacientes que possuem marca-passo ou outro dispositivo médico eletrônico interno,
- Alergia ou hipersensibilidade conhecida ao leite ou produtos de soja.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Rótulo aberto
Axona
|
pó médico, suplemento alimentar
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Níveis de cetona
Prazo: 4 meses
|
4 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de janeiro de 2016
Conclusão Primária (REAL)
1 de maio de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
25 de abril de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de janeiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de março de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
23 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
27 de abril de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de abril de 2018
Última verificação
1 de abril de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- 1307014081
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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